Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Personalizovaná terapeutická zkouška

29. ledna 2026 aktualizováno: George Solomon
Účelem této studie je prozkoumat použití off-label modulátorů CFTR, které mohou ovlivnit funkci CFTR u pacientů s mutacemi CFTR, které v současnosti nejsou pro tyto léky schváleny.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účelem této studie je prozkoumat použití off-label modulátorů CFTR, které mohou ovlivnit funkci CFTR u pacientů s mutacemi CFTR, které v současnosti nejsou pro tyto léky schváleny. Symdeko (Tezacaftor/Ivacaftor), Orkambi (Ivacaftor a Lumacaftor), korektory chybného skládání CFTR a Kalydeco (Ivacaftor), potenciátor abnormálního gatingu CFTR, budou zkoumány jako léčba pro pacienty s jinými mutacemi CF, než jsou aktuálně schválené. Pacientům, kteří mají mutaci, která odpovídá na korektor CFTR ze studie in vitro, bude podáván přípravek Symdeko nebo Orkambi v závislosti na vzoru odpovědi in vitro. Pacientům, kteří mají mutační odpověď na potenciátor funkce CFTR, bude podáván Ivacaftor v monoterapii. Pacientům s mutací ekvivalentní divokému typu bude podáván Ivacaftor. Pokud je pacient ve věku 6–12 let, budeme studovat pouze Orkambi nebo ivakaftor, protože symdeko ještě není v této populaci pacientů schváleno FDA.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Nábor
        • University of Alabama at Birmingham
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • George Solomon, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika CF
  • Věk ≥6 let
  • CFTR mutace, která může podle názoru řešitelů studie reagovat na schválené korektory/potenciátory
  • Informovaný souhlas/souhlas
  • Stabilní CF plicní režim

Kritéria vyloučení:

  • Exacerbace vyžadující antibiotika nebo steroidy po dobu > 28 dní před zahájením studie
  • Průběžná účast ve studii modulátoru CFTR
  • Aktivní kouření v posledních 6 měsících
  • Historie transplantace solidních orgánů
  • Jakýkoli stav, který vylučuje použití modulátorů CFTR: např. pokročilá cirhóza, konečné stádium onemocnění ledvin (ESRD)
  • Jakýkoli stav, který pacientovi brání v účasti na stanovisku zkoušejícího
  • Jakékoli léky, které mají významné interakce lék-lék nebo jakékoli jiné použití modulátorů CFTR mimo označení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Symdeko
Pacientům, kteří mají mutaci, která odpovídá na korektor CFTR ze studie in vitro, bude podáno Symdeko v závislosti na vzoru odpovědi in vitro
Lék: Symdeko
prozkoumat použití off-label modulátorů CFTR, které mohou ovlivnit funkci CFTR u pacientů s mutacemi CFTR, které v současnosti nejsou pro tyto léky schváleny.
Ostatní jména:
  • Orkambi
  • Ivacaftor
Experimentální: Ivacaftor
Pacientům, kteří mají mutační odpověď na potenciátor funkce CFTR, bude podáván Ivacaftor v monoterapii. Pacientům s mutací ekvivalentní divokému typu bude podán Ivacaftor.
Lék: Symdeko
prozkoumat použití off-label modulátorů CFTR, které mohou ovlivnit funkci CFTR u pacientů s mutacemi CFTR, které v současnosti nejsou pro tyto léky schváleny.
Ostatní jména:
  • Orkambi
  • Ivacaftor
Experimentální: Orkambi
Pacientům, kteří mají mutaci, která odpovídá na korektor CFTR ze studie in vitro, bude podáván přípravek Orkambi v závislosti na vzoru odpovědi in vitro
Lék: Symdeko
prozkoumat použití off-label modulátorů CFTR, které mohou ovlivnit funkci CFTR u pacientů s mutacemi CFTR, které v současnosti nejsou pro tyto léky schváleny.
Ostatní jména:
  • Orkambi
  • Ivacaftor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
spirometrie
Časové okno: 32 týdnů
změna funkce plic měřená pomocí spirometrie
32 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

George Solomon

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. srpna 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. července 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. července 2018

První zveřejněno (Aktuální)

16. července 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB-300001867
  • IMPACT-Solomon (Jiný identifikátor: UAB)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit