Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gepersonaliseerde Theratyping-proef

29 januari 2026 bijgewerkt door: George Solomon
Het doel van deze studie is om het gebruik van off-label CFTR-modulatoren te onderzoeken die de CFTR-functie kunnen beïnvloeden bij patiënten met CFTR-mutaties die momenteel niet zijn goedgekeurd voor deze geneesmiddelen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van deze studie is om het gebruik van off-label CFTR-modulatoren te onderzoeken die de CFTR-functie kunnen beïnvloeden bij patiënten met CFTR-mutaties die momenteel niet zijn goedgekeurd voor deze geneesmiddelen. Symdeko (Tezacaftor/Ivacaftor), Orkambi (Ivacaftor en Lumacaftor), correctors van CFTR misfolding en Kalydeco (Ivacaftor), een potentiator van abnormale CFTR-gating, zullen worden onderzocht als een behandeling voor patiënten met andere CF-mutaties dan de momenteel goedgekeurde. Patiënten met een mutatie die reageert op een CFTR-corrector uit een in-vitro-onderzoek, krijgen Symdeko of Orkambi, afhankelijk van het in-vitro-responspatroon. Patiënten met een mutatierespons op een potentiator van de CFTR-functie zullen Ivacaftor als monotherapie krijgen. Patiënten met een mutatie gelijk aan wildtype zullen Ivacaftor krijgen. Als de patiënt 6-12 jaar oud is, zullen we alleen orkambi of ivacaftor bestuderen, aangezien symdeko nog niet door de FDA is goedgekeurd in deze patiëntenpopulatie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

20

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Werving
        • University of Alabama at Birmingham
        • Hoofdonderzoeker:
          • George Solomon, MD
        • Contact:
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van CF
  • Leeftijd ≥6 jaar
  • CFTR-mutatie die naar de mening van de onderzoeksonderzoekers kan reageren op goedgekeurde correctors/potentiators
  • Geïnformeerde toestemming/instemming
  • Stabiel CF-longregime

Uitsluitingscriteria:

  • Exacerbatie waarvoor antibiotica of steroïden nodig zijn gedurende >28 dagen vóór deelname aan de proef
  • Doorlopende deelname aan een CFTR-modulatorstudie
  • Actief roken in de afgelopen 6 maanden
  • Geschiedenis van solide orgaantransplantatie
  • Elke omstandigheid die het gebruik van CFTR-modulatoren uitsluit: b.v. gevorderde cirrose, nierziekte in het eindstadium (ESRD)
  • Elke aandoening die de patiënt belet deel te nemen aan de mening van de onderzoeker
  • Alle medicijnen die significante interacties tussen geneesmiddelen hebben of elk ander off-label gebruik van CFTR-modulatoren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Symdeko
Patiënten die een mutatie hebben die reageert op een CFTR-corrector uit een in vitro onderzoek, zullen Symdeko krijgen, afhankelijk van het in vitro responspatroon
Geneesmiddel: Symdeko
onderzoek het gebruik van off-label CFTR-modulatoren die de CFTR-functie kunnen beïnvloeden bij patiënten met CFTR-mutaties die momenteel niet zijn goedgekeurd voor deze geneesmiddelen.
Andere namen:
  • Orkambi
  • Ivacaftor
Experimenteel: Ivacaftor
Patiënten met een mutatierespons op een potentiator van de CFTR-functie zullen Ivacaftor als monotherapie krijgen. Patiënten met een mutatie die gelijkwaardig is aan het wildtype zullen Ivacaftor krijgen.
Geneesmiddel: Symdeko
onderzoek het gebruik van off-label CFTR-modulatoren die de CFTR-functie kunnen beïnvloeden bij patiënten met CFTR-mutaties die momenteel niet zijn goedgekeurd voor deze geneesmiddelen.
Andere namen:
  • Orkambi
  • Ivacaftor
Experimenteel: Orkambi
Patiënten die een mutatie hebben die reageert op een CFTR-corrector uit een in vitro onderzoek, zullen Orkambi krijgen, afhankelijk van het in vitro responspatroon
Geneesmiddel: Symdeko
onderzoek het gebruik van off-label CFTR-modulatoren die de CFTR-functie kunnen beïnvloeden bij patiënten met CFTR-mutaties die momenteel niet zijn goedgekeurd voor deze geneesmiddelen.
Andere namen:
  • Orkambi
  • Ivacaftor

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
spirometrie
Tijdsspanne: 32 weken
verandering in longfunctie zoals gemeten via spirometrie
32 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

George Solomon

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 augustus 2019

Primaire voltooiing (Geschat)

1 januari 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 september 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 juli 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 juli 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 juli 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IRB-300001867
  • IMPACT-Solomon (Andere identificatie: UAB)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren