Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Персонализированное терапевтическое испытание

29 января 2026 г. обновлено: George Solomon
Целью этого исследования является изучение использования модуляторов МВТР не по прямому назначению, которые могут влиять на функцию МВТР у пациентов с мутациями МВТР, которые в настоящее время не одобрены для этих препаратов.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Целью этого исследования является изучение использования модуляторов МВТР не по прямому назначению, которые могут влиять на функцию МВТР у пациентов с мутациями МВТР, которые в настоящее время не одобрены для этих препаратов. Symdeko (Tezacaftor/Ivacaftor), Orkambi (Ivacaftor и Lumacaftor), корректоры неправильной укладки CFTR, и Kalydeco (Ivacaftor), потенциатор аномального гейтирования CFTR, будут изучаться в качестве лечения пациентов с другими мутациями МВ, чем те, которые одобрены в настоящее время. Пациентам с мутацией, отвечающей на корректор CFTR, полученный в ходе исследования in vitro, будут давать Symdeko или Orkambi, в зависимости от характера реакции in vitro. Пациентам с мутационным ответом на потенциатор функции CFTR будет назначена монотерапия Ивакафтором. Пациентам с мутацией, эквивалентной дикому типу, будет назначен Ивакафтор. Если пациенту 6–12 лет, мы будем изучать только оркамби или ивакафтор, поскольку симдеко еще не одобрен FDA для этой группы пациентов.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

20

Фаза

  • Ранняя фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Heather Hathorne, PhD
  • Номер телефона: 205-638-9568
  • Электронная почта: hhathorne@peds.uab.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • Рекрутинг
        • University of Alabama at Birmingham
        • Главный следователь:
          • George Solomon, MD
        • Контакт:
          • Heather Hathorne, PhD
          • Номер телефона: 205-638-9568
          • Электронная почта: hhathorne@peds.uab.edu
        • Контакт:
          • Ginger Reeves, BS
          • Номер телефона: 205-638-5970
          • Электронная почта: greeves@peds.uab.edu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Диагностика МВ
  • Возраст ≥6 лет
  • Мутация CFTR, которая может реагировать на одобренные корректоры/потенциаторы, по мнению исследователей исследования.
  • Информированное согласие/согласие
  • Легочный режим при стабильном МВ

Критерий исключения:

  • Обострение, требующее антибиотиков или стероидов в течение > 28 дней до включения в исследование
  • Постоянное участие в исследовании модуляторов CFTR
  • Активное курение в течение последних 6 мес.
  • История трансплантации твердых органов
  • Любое состояние, препятствующее использованию модуляторов CFTR: напр. прогрессирующий цирроз печени, терминальная стадия почечной недостаточности (ESRD)
  • Любое состояние, исключающее участие пациента, по мнению исследователя.
  • Любые лекарства, которые имеют значительные межлекарственные взаимодействия или любое другое использование модуляторов CFTR не по прямому назначению.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Симдеко
Пациентам, у которых есть мутация, реагирующая на корректор CFTR в исследовании in vitro, будет назначен Симдеко, в зависимости от характера ответа in vitro.
Лекарство: Симдеко
исследовать использование модуляторов МВТР не по прямому назначению, которые могут повлиять на функцию МВТР у пациентов с мутациями МВТР, которые в настоящее время не одобрены для этих препаратов.
Другие имена:
  • Оркамби
  • Ивакафтор
Экспериментальный: Ивакафтор
Пациентам с мутационной реакцией на потенциатор функции CFTR будет назначена монотерапия ивакафтором. Пациентам с мутацией, эквивалентной дикому типу, будет назначен ивакафтор.
Лекарство: Симдеко
исследовать использование модуляторов МВТР не по прямому назначению, которые могут повлиять на функцию МВТР у пациентов с мутациями МВТР, которые в настоящее время не одобрены для этих препаратов.
Другие имена:
  • Оркамби
  • Ивакафтор
Экспериментальный: Оркамби
Пациентам, у которых есть мутация, реагирующая на корректор CFTR в исследовании in vitro, будет назначен Оркамби, в зависимости от картины ответа in vitro.
Лекарство: Симдеко
исследовать использование модуляторов МВТР не по прямому назначению, которые могут повлиять на функцию МВТР у пациентов с мутациями МВТР, которые в настоящее время не одобрены для этих препаратов.
Другие имена:
  • Оркамби
  • Ивакафтор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
спирометрия
Временное ограничение: 32 недели
изменение функции легких, измеренное с помощью спирометрии
32 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

George Solomon

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 августа 2019 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 января 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 сентября 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 июля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 июля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

16 июля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 января 2026 г.

Последняя проверка

1 января 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IRB-300001867
  • IMPACT-Solomon (Другой идентификатор: UAB)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться