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Essai de Thérapie Personnalisée

29 janvier 2026 mis à jour par: George Solomon
Le but de cette étude est d'explorer l'utilisation de modulateurs CFTR hors AMM qui peuvent affecter la fonction CFTR chez les patients présentant des mutations CFTR qui ne sont pas actuellement approuvées pour ces médicaments.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le but de cette étude est d'explorer l'utilisation de modulateurs CFTR hors AMM qui peuvent affecter la fonction CFTR chez les patients présentant des mutations CFTR qui ne sont pas actuellement approuvées pour ces médicaments. Symdeko (Tezacaftor/Ivacaftor), Orkambi (Ivacaftor et Lumacaftor), correcteurs du mauvais repliement du CFTR et Kalydeco (Ivacaftor), un potentialisateur du déclenchement anormal du CFTR, seront explorés comme traitement pour les patients présentant d'autres mutations de la mucoviscidose que celles actuellement approuvées. Les patients qui ont une mutation qui répond à un correcteur CFTR d'une étude in vitro recevront Symdeko ou Orkambi, selon le schéma de réponse in vitro. Les patients qui présentent une réponse mutationnelle à un potentialisateur de la fonction CFTR recevront l'Ivacaftor en monothérapie. Les patients présentant une mutation équivalente au type sauvage recevront de l'Ivacaftor. Si le patient est âgé de 6 à 12 ans, nous n'étudierons que l'Orkambi ou l'ivacaftor car symdeko n'est pas encore approuvé par la FDA dans cette population de patients.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

20

Phase

  • Première phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Recrutement
        • University of Alabama at Birmingham
        • Chercheur principal:
          • George Solomon, MD
        • Contact:
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de FK
  • Âge ≥6 ans
  • Mutation CFTR pouvant répondre aux correcteurs/potentialisateurs approuvés de l'avis des investigateurs de l'étude
  • Consentement éclairé/assentiment
  • Régime pulmonaire CF stable

Critère d'exclusion:

  • Exacerbation nécessitant des antibiotiques ou des stéroïdes pendant plus de 28 jours avant l'entrée à l'essai
  • Participation continue à une étude sur le modulateur CFTR
  • Tabagisme actif au cours des 6 derniers mois
  • Antécédents de greffe d'organe solide
  • Toute condition qui empêche l'utilisation de modulateurs CFTR : par ex. cirrhose avancée, insuffisance rénale terminale (IRT)
  • Toute condition empêchant le patient de participer à l'avis de l'investigateur
  • Tous les médicaments qui ont des interactions médicamenteuses importantes ou toute autre utilisation non indiquée sur l'étiquette des modulateurs CFTR

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Symdeko
Les patients présentant une mutation répondant à un correcteur CFTR issu d'une étude in vitro recevront Symdeko, en fonction du modèle de réponse in vitro.
Médicament: Symdeko
explorer l'utilisation de modulateurs CFTR hors AMM susceptibles d'affecter la fonction CFTR chez les patients présentant des mutations CFTR qui ne sont pas actuellement approuvées pour ces médicaments.
Autres noms:
  • Orkambi
  • Ivacaftor
Expérimental: Ivacaftor
Les patients qui présentent une réponse mutationnelle à un potentialisateur de la fonction CFTR recevront de l'ivacaftor en monothérapie. Les patients présentant une mutation équivalente au type sauvage recevront de l'ivacaftor.
Médicament: Symdeko
explorer l'utilisation de modulateurs CFTR hors AMM susceptibles d'affecter la fonction CFTR chez les patients présentant des mutations CFTR qui ne sont pas actuellement approuvées pour ces médicaments.
Autres noms:
  • Orkambi
  • Ivacaftor
Expérimental: Orkambi
Les patients présentant une mutation répondant à un correcteur CFTR issu d'une étude in vitro recevront Orkambi, en fonction du modèle de réponse in vitro.
Médicament: Symdeko
explorer l'utilisation de modulateurs CFTR hors AMM susceptibles d'affecter la fonction CFTR chez les patients présentant des mutations CFTR qui ne sont pas actuellement approuvées pour ces médicaments.
Autres noms:
  • Orkambi
  • Ivacaftor

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
spirométrie
Délai: 32 semaines
modification de la fonction pulmonaire mesurée par spirométrie
32 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

George Solomon

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 août 2019

Achèvement primaire (Estimé)

1 janvier 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 septembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 juillet 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 juillet 2018

Première publication (Réel)

16 juillet 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 janvier 2026

Dernière vérification

1 janvier 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IRB-300001867
  • IMPACT-Solomon (Autre identifiant: UAB)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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