맞춤형 테라타이핑 시험
2026년 1월 29일 업데이트: George Solomon
이 연구의 목적은 현재 이러한 약물에 대해 승인되지 않은 CFTR 돌연변이가 있는 환자에서 CFTR 기능에 영향을 미칠 수 있는 오프라벨 CFTR 조절제의 사용을 탐색하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구의 목적은 현재 이러한 약물에 대해 승인되지 않은 CFTR 돌연변이가 있는 환자에서 CFTR 기능에 영향을 미칠 수 있는 오프라벨 CFTR 조절제의 사용을 탐색하는 것입니다.
CFTR 미스폴딩 교정제인 Symdeko(Tezacaftor/Ivacaftor), Orkambi(Ivacaftor 및 Lumacaftor), 비정상 CFTR 게이팅 강화제 Kalydeco(Ivacaftor)가 현재 승인된 것보다 다른 CF 돌연변이 환자를 위한 치료제로 탐색될 것입니다.
체외 연구에서 CFTR 교정자에 반응하는 돌연변이가 있는 환자에게는 체외 반응 패턴에 따라 Symdeko 또는 Orkambi가 제공됩니다.
CFTR 기능 강화제에 대한 돌연변이 반응이 있는 환자에게는 Ivacaftor 단독 요법이 제공됩니다.
야생형과 동등한 돌연변이가 있는 환자에게는 Ivacaftor가 제공됩니다.
환자가 6-12세인 경우 symdeko가 아직 이 환자 집단에서 FDA 승인을 받지 않았기 때문에 Orkambi 또는 ivacaftor만 연구할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
20
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Heather Hathorne, PhD
- 전화번호: 205-638-9568
- 이메일: hhathorne@peds.uab.edu
연구 장소
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- 모병
- University of Alabama at Birmingham
-
수석 연구원:
- George Solomon, MD
-
연락하다:
- Heather Hathorne, PhD
- 전화번호: 205-638-9568
- 이메일: hhathorne@peds.uab.edu
-
연락하다:
- Ginger Reeves, BS
- 전화번호: 205-638-5970
- 이메일: greeves@peds.uab.edu
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- CF의 진단
- 연령 ≥6세
- 연구 조사자의 의견에 따라 승인된 교정자/강화제에 반응할 수 있는 CFTR 돌연변이
- 정보에 입각한 동의/동의
- 안정적인 CF 폐 요법
제외 기준:
- 시험 등록 전 >28일 동안 항생제 또는 스테로이드를 요하는 악화
- CFTR 변조기 연구에 지속적으로 참여
- 지난 6개월 동안의 적극적인 흡연
- 고형 장기 이식의 역사
- CFTR 변조기의 사용을 방해하는 모든 조건: 예. 진행성 간경변, 말기 신장 질환(ESRD)
- 환자가 연구자의 의견에 참여하는 것을 방해하는 모든 상태
- 중대한 약물-약물 상호 작용이 있는 모든 약 또는 CFTR 조절제의 기타 오프 라벨 사용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 심데코
체외 연구에서 CFTR 교정자에 반응하는 돌연변이가 있는 환자에게는 체외 반응 패턴에 따라 심데코를 투여하게 됩니다.
|
현재 이러한 약물에 대해 승인되지 않은 CFTR 돌연변이가 있는 환자에서 CFTR 기능에 영향을 미칠 수 있는 오프라벨 CFTR 조절제의 사용을 탐색합니다.
다른 이름들:
|
|
실험적: 이바카프터
CFTR 기능 강화제에 대한 돌연변이 반응이 있는 환자에게는 Ivacaftor 단독요법이 제공됩니다. 야생형과 동등한 돌연변이가 있는 환자에게는 Ivacaftor가 제공됩니다.
|
현재 이러한 약물에 대해 승인되지 않은 CFTR 돌연변이가 있는 환자에서 CFTR 기능에 영향을 미칠 수 있는 오프라벨 CFTR 조절제의 사용을 탐색합니다.
다른 이름들:
|
|
실험적: 오르캄비
체외 연구에서 CFTR 교정자에 반응하는 돌연변이가 있는 환자에게는 체외 반응 패턴에 따라 오르캄비를 투여하게 됩니다.
|
현재 이러한 약물에 대해 승인되지 않은 CFTR 돌연변이가 있는 환자에서 CFTR 기능에 영향을 미칠 수 있는 오프라벨 CFTR 조절제의 사용을 탐색합니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
폐활량계
기간: 32주
|
폐활량계를 통해 측정된 폐 기능의 변화
|
32주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 8월 1일
기본 완료 (추정된)
2027년 1월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 7월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 7월 3일
처음 게시됨 (실제)
2018년 7월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 29일
마지막으로 확인됨
2026년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- IRB-300001867
- IMPACT-Solomon (기타 식별자: UAB)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .