Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Personlig terapiforsøk

29. januar 2026 oppdatert av: George Solomon
Hensikten med denne studien er å utforske bruken av off-label CFTR-modulatorer som kan påvirke CFTR-funksjonen hos pasienter med CFTR-mutasjoner som for øyeblikket ikke er godkjent for disse legemidlene.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hensikten med denne studien er å utforske bruken av off-label CFTR-modulatorer som kan påvirke CFTR-funksjonen hos pasienter med CFTR-mutasjoner som for øyeblikket ikke er godkjent for disse legemidlene. Symdeko (Tezacaftor/Ivacaftor), Orkambi (Ivacaftor og Lumacaftor), korrigerere av CFTR-feilfolding og Kalydeco (Ivacaftor), en potensiator av unormal CFTR-gateing, vil bli utforsket som behandling for pasienter med andre CF-mutasjoner enn de som er godkjent for øyeblikket. Pasienter som har en mutasjon som reagerer på en CFTR-korrektor fra in vitro-studie vil få Symdeko, eller Orkambi, avhengig av in vitro-responsmønsteret. Pasienter som har mutasjonsrespons på en potensiator av CFTR-funksjon vil få Ivacaftor monoterapi. Pasienter med en mutasjon tilsvarende villtype vil få Ivacaftor. Hvis pasienten er 6-12 år gammel, vil vi kun studere Orkambi eller ivacaftor da symdeko ennå ikke er godkjent av FDA i denne pasientpopulasjonen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

20

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Rekruttering
        • University of Alabama at Birmingham
        • Hovedetterforsker:
          • George Solomon, MD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av CF
  • Alder ≥6 år
  • CFTR-mutasjon som kan svare på godkjente korrektorer/potensiatorer etter studieforskernes mening
  • Informert samtykke/samtykke
  • Stabil CF-pulmonal regime

Ekskluderingskriterier:

  • Forverring som krever antibiotika eller steroider i >28 dager før prøvestart
  • Pågående deltakelse i en CFTR-modulatorstudie
  • Aktiv røyking de siste 6 månedene
  • Historie om solid organtransplantasjon
  • Enhver tilstand som utelukker bruk av CFTR-modulatorer: f.eks. avansert skrumplever, sluttstadium nyresykdom (ESRD)
  • Enhver tilstand som utelukker pasienten fra å delta etter etterforskerens mening
  • Alle medisiner som har betydelige medikament-interaksjoner eller annen off-label bruk av CFTR-modulatorer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Symdeko
Pasienter som har en mutasjon som reagerer på en CFTR-korrektor fra in vitro-studien vil få Symdeko, avhengig av in vitro-responsmønsteret
Legemiddel: Symdeko
utforske bruken av off-label CFTR-modulatorer som kan påvirke CFTR-funksjonen hos pasienter med CFTR-mutasjoner som for øyeblikket ikke er godkjent for disse legemidlene.
Andre navn:
  • Orkambi
  • Ivacaftor
Eksperimentell: Ivacaftor
Pasienter som har mutasjonsrespons på en potensiator av CFTR-funksjon vil få Ivacaftor monoterapi. Pasienter med mutasjon tilsvarende villtype vil få Ivacaftor.
Legemiddel: Symdeko
utforske bruken av off-label CFTR-modulatorer som kan påvirke CFTR-funksjonen hos pasienter med CFTR-mutasjoner som for øyeblikket ikke er godkjent for disse legemidlene.
Andre navn:
  • Orkambi
  • Ivacaftor
Eksperimentell: Orkambi
Pasienter som har en mutasjon som reagerer på en CFTR-korrektor fra in vitro-studien vil få Orkambi, avhengig av in vitro-responsmønsteret
Legemiddel: Symdeko
utforske bruken av off-label CFTR-modulatorer som kan påvirke CFTR-funksjonen hos pasienter med CFTR-mutasjoner som for øyeblikket ikke er godkjent for disse legemidlene.
Andre navn:
  • Orkambi
  • Ivacaftor

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
spirometri
Tidsramme: 32 uker
endring i lungefunksjon målt via spirometri
32 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

George Solomon

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. august 2019

Primær fullføring (Antatt)

1. januar 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. juli 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. juli 2018

Først lagt ut (Faktiske)

16. juli 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. januar 2026

Sist bekreftet

1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IRB-300001867
  • IMPACT-Solomon (Annen identifikator: UAB)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere