Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Spersonalizowana próba terapii

29 stycznia 2026 zaktualizowane przez: George Solomon
Celem tego badania jest zbadanie zastosowania pozarejestracyjnych modulatorów CFTR, które mogą wpływać na funkcję CFTR u pacjentów z mutacjami CFTR, które nie są obecnie zatwierdzone do stosowania tych leków.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest zbadanie zastosowania pozarejestracyjnych modulatorów CFTR, które mogą wpływać na funkcję CFTR u pacjentów z mutacjami CFTR, które nie są obecnie zatwierdzone do stosowania tych leków. Symdeko (Tezakaftor/Iwakaftor), Orkambi (Iwakaftor i Lumacaftor), korektory nieprawidłowego fałdowania CFTR i Kalydeco (Iwakaftor), wzmacniacz nieprawidłowego bramkowania CFTR, będą badane jako leczenie pacjentów z innymi mutacjami mukowiscydozy niż te, które są obecnie zatwierdzone. Pacjenci z mutacją odpowiadającą na korektor CFTR z badania in vitro otrzymają lek Symdeko lub Orkambi, w zależności od wzorca odpowiedzi in vitro. Pacjenci, u których wystąpi odpowiedź mutacyjna na czynnik wzmacniający czynność CFTR, otrzymają iwakaftor w monoterapii. Pacjenci z mutacją odpowiadającą mutacji typu dzikiego otrzymają Iwakaftor. Jeśli pacjent ma 6-12 lat, będziemy badać tylko Orkambi lub iwakaftor, ponieważ lek symdeko nie został jeszcze zatwierdzony przez FDA w tej populacji pacjentów.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Rekrutacyjny
        • University of Alabama at Birmingham
        • Główny śledczy:
          • George Solomon, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie mukowiscydozy
  • Wiek ≥6 lat
  • Mutacja CFTR, która w opinii badaczy może odpowiadać na zatwierdzone korektory/potencjały
  • Świadoma zgoda/zgoda
  • Stabilny reżim płucny CF

Kryteria wyłączenia:

  • Zaostrzenie wymagające antybiotyku lub sterydów przez >28 dni przed włączeniem do badania
  • Bieżący udział w badaniu modulatora CFTR
  • Aktywne palenie w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Historia przeszczepów narządów miąższowych
  • Wszelkie warunki wykluczające użycie modulatorów CFTR: np. zaawansowana marskość wątroby, schyłkowa niewydolność nerek (ESRD)
  • Każdy stan, który wyklucza pacjenta z udziału w opinii badacza
  • Wszelkie leki, które mają znaczące interakcje między lekami lub jakiekolwiek inne niezgodne z zaleceniami stosowanie modulatorów CFTR

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Symdeko
Pacjentom, u których występuje mutacja odpowiadająca na korektor CFTR z badania in vitro, zostanie podany Symdeko, w zależności od wzorca odpowiedzi in vitro
Lek: Symdeko
zbadać zastosowanie pozarejestracyjnych modulatorów CFTR, które mogą wpływać na czynność CFTR u pacjentów z mutacjami CFTR, które nie są obecnie zatwierdzone do stosowania tych leków.
Inne nazwy:
  • Orkambi
  • Iwakaftor
Eksperymentalny: Iwakaftor
Pacjenci, u których wystąpi odpowiedź mutacyjna na czynnik wzmacniający czynność CFTR, będą otrzymywać iwakaftor w monoterapii. Pacjenci z mutacją odpowiadającą mutacji typu dzikiego będą otrzymywali iwakaftor.
Lek: Symdeko
zbadać zastosowanie pozarejestracyjnych modulatorów CFTR, które mogą wpływać na czynność CFTR u pacjentów z mutacjami CFTR, które nie są obecnie zatwierdzone do stosowania tych leków.
Inne nazwy:
  • Orkambi
  • Iwakaftor
Eksperymentalny: Orkambi
Pacjentom, u których występuje mutacja odpowiadająca na korektor CFTR z badania in vitro, zostanie podany Orkambi, w zależności od wzorca odpowiedzi in vitro
Lek: Symdeko
zbadać zastosowanie pozarejestracyjnych modulatorów CFTR, które mogą wpływać na czynność CFTR u pacjentów z mutacjami CFTR, które nie są obecnie zatwierdzone do stosowania tych leków.
Inne nazwy:
  • Orkambi
  • Iwakaftor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
spirometria
Ramy czasowe: 32 tygodnie
zmiana czynności płuc mierzona za pomocą spirometrii
32 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

George Solomon

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 lipca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 lipca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 lipca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB-300001867
  • IMPACT-Solomon (Inny identyfikator: UAB)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj