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Prova terapeutica personalizzata

29 gennaio 2026 aggiornato da: George Solomon
Lo scopo di questo studio è esplorare l'uso di modulatori CFTR off-label che possono influenzare la funzione CFTR in pazienti con mutazioni CFTR che non sono attualmente approvate per questi farmaci.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio è esplorare l'uso di modulatori CFTR off-label che possono influenzare la funzione CFTR in pazienti con mutazioni CFTR che non sono attualmente approvate per questi farmaci. Symdeko (Tezacaftor/Ivacaftor), Orkambi (Ivacaftor e Lumacaftor), correttori del misfolding CFTR e Kalydeco (Ivacaftor), un potenziatore del gating CFTR anomalo, saranno esplorati come trattamento per pazienti con mutazioni CF diverse da quelle attualmente approvate. Ai pazienti che presentano una mutazione che risponde a un correttore CFTR da uno studio in vitro verrà somministrato Symdeko o Orkambi, a seconda del modello di risposta in vitro. I pazienti che hanno una risposta mutazionale a un potenziatore della funzione CFTR riceveranno Ivacaftor in monoterapia. Ivacaftor verrà somministrato ai pazienti con una mutazione equivalente al tipo selvatico. Se il paziente ha 6-12 anni, studieremo solo Orkambi o ivacaftor poiché symdeko non è ancora approvato dalla FDA in questa popolazione di pazienti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Reclutamento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Investigatore principale:
          • George Solomon, MD
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di FC
  • Età ≥6 anni
  • Mutazione CFTR che può rispondere a correttori/potenziatori approvati secondo il parere dei ricercatori dello studio
  • Consenso informato/Assenso
  • Regime polmonare CF stabile

Criteri di esclusione:

  • Esacerbazione che richiede antibiotici o steroidi per> 28 giorni prima dell'ingresso nello studio
  • Partecipazione continua a uno studio sul modulatore CFTR
  • Fumo attivo negli ultimi 6 mesi
  • Storia del trapianto di organi solidi
  • Qualsiasi condizione che precluda l'uso di modulatori CFTR: ad es. cirrosi avanzata, malattia renale allo stadio terminale (ESRD)
  • Qualsiasi condizione che preclude al paziente la partecipazione al parere dello sperimentatore
  • Qualsiasi farmaco che abbia significative interazioni farmaco-farmaco o qualsiasi altro uso off-label di modulatori CFTR

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Symdeko
Ai pazienti che presentano una mutazione che risponde a un correttore CFTR derivante dallo studio in vitro verrà somministrato Symdeko, a seconda del modello di risposta in vitro
Droga: Symdeko
esplorare l'uso di modulatori CFTR off-label che possono influenzare la funzione CFTR in pazienti con mutazioni CFTR che non sono attualmente approvate per questi farmaci.
Altri nomi:
  • Orkambi
  • Ivacaftor
Sperimentale: Ivacaftor
I pazienti che presentano una risposta mutazionale a un potenziatore della funzione CFTR riceveranno Ivacaftor in monoterapia. I pazienti con una mutazione equivalente al tipo selvaggio riceveranno Ivacaftor.
Droga: Symdeko
esplorare l'uso di modulatori CFTR off-label che possono influenzare la funzione CFTR in pazienti con mutazioni CFTR che non sono attualmente approvate per questi farmaci.
Altri nomi:
  • Orkambi
  • Ivacaftor
Sperimentale: Orkambi
Ai pazienti che presentano una mutazione che risponde a un correttore CFTR derivante dallo studio in vitro verrà somministrato Orkambi, a seconda del modello di risposta in vitro
Droga: Symdeko
esplorare l'uso di modulatori CFTR off-label che possono influenzare la funzione CFTR in pazienti con mutazioni CFTR che non sono attualmente approvate per questi farmaci.
Altri nomi:
  • Orkambi
  • Ivacaftor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
spirometria
Lasso di tempo: 32 settimane
variazione della funzione polmonare misurata tramite spirometria
32 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

George Solomon

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 agosto 2019

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 luglio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 luglio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

16 luglio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB-300001867
  • IMPACT-Solomon (Altro identificatore: UAB)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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