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Ensaio de Terapia Personalizada

29 de janeiro de 2026 atualizado por: George Solomon
O objetivo deste estudo é explorar o uso de moduladores CFTR off-label que podem afetar a função CFTR em pacientes com mutações CFTR que não são atualmente aprovadas para esses medicamentos.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O objetivo deste estudo é explorar o uso de moduladores CFTR off-label que podem afetar a função CFTR em pacientes com mutações CFTR que não são atualmente aprovadas para esses medicamentos. Symdeko (Tezacaftor/Ivacaftor), Orkambi (Ivacaftor e Lumacaftor), corretores de dobramento incorreto de CFTR e Kalydeco (Ivacaftor), um potencializador de gating CFTR anormal, serão explorados como tratamento para pacientes com outras mutações de FC além das atualmente aprovadas. Os pacientes que têm uma mutação que responde a um corretor CFTR do estudo in vitro receberão Symdeko ou Orkambi, dependendo do padrão de resposta in vitro. Os pacientes que apresentam resposta de mutação a um potencializador da função CFTR receberão monoterapia com Ivacaftor. Os pacientes com uma mutação equivalente ao tipo selvagem receberão Ivacaftor. Se o paciente tiver de 6 a 12 anos, estudaremos apenas Orkambi ou ivacaftor, pois o symdeko ainda não foi aprovado pela FDA para essa população de pacientes.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

20

Estágio

  • Fase inicial 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Recrutamento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Investigador principal:
          • George Solomon, MD
        • Contato:
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de FC
  • Idade ≥6 anos
  • Mutação CFTR que pode responder a corretores/potenciadores aprovados na opinião dos investigadores do estudo
  • Consentimento informado/consentimento
  • Regime pulmonar estável para FC

Critério de exclusão:

  • Exacerbação que requer antibióticos ou esteróides por > 28 dias antes da entrada no estudo
  • Participação em curso em um estudo de modulador CFTR
  • Tabagismo ativo nos últimos 6 meses
  • História do transplante de órgãos sólidos
  • Qualquer condição que impeça o uso de moduladores CFTR: por ex. cirrose avançada, doença renal terminal (ESRD)
  • Qualquer condição que impeça o paciente de participar da opinião do investigador
  • Quaisquer medicamentos que tenham interações medicamentosas significativas ou qualquer outro uso off-label de moduladores CFTR

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Symdeko
Os pacientes que apresentam uma mutação que responde a um corretor CFTR do estudo in vitro receberão Symdeko, dependendo do padrão de resposta in vitro
Medicamento: Symdeko
explorar o uso de moduladores CFTR off-label que podem afetar a função CFTR em pacientes com mutações CFTR que não são atualmente aprovadas para esses medicamentos.
Outros nomes:
  • Orkambi
  • Ivacaftor
Experimental: Ivacaftor
Os pacientes que apresentam resposta de mutação a um potencializador da função CFTR receberão Ivacaftor em monoterapia. Os pacientes com uma mutação equivalente ao tipo selvagem receberão Ivacaftor.
Medicamento: Symdeko
explorar o uso de moduladores CFTR off-label que podem afetar a função CFTR em pacientes com mutações CFTR que não são atualmente aprovadas para esses medicamentos.
Outros nomes:
  • Orkambi
  • Ivacaftor
Experimental: Orkambi
Os pacientes que apresentam uma mutação que responde a um corretor CFTR do estudo in vitro receberão Orkambi, dependendo do padrão de resposta in vitro
Medicamento: Symdeko
explorar o uso de moduladores CFTR off-label que podem afetar a função CFTR em pacientes com mutações CFTR que não são atualmente aprovadas para esses medicamentos.
Outros nomes:
  • Orkambi
  • Ivacaftor

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
espirometria
Prazo: 32 semanas
alteração na função pulmonar medida por espirometria
32 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

George Solomon

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de agosto de 2019

Conclusão Primária (Estimado)

1 de janeiro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de julho de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de julho de 2018

Primeira postagem (Real)

16 de julho de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de janeiro de 2026

Última verificação

1 de janeiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • IRB-300001867
  • IMPACT-Solomon (Outro identificador: UAB)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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