強皮症における実用的な臨床試験 (PCTS)

全身性硬化症 (SSc) は、自己抗体、線維症、微小血管損傷、および血管損傷をもたらす内皮細胞活性化を特徴とする自己免疫性結合組織疾患です。 血管損傷は、自然免疫応答と獲得免疫応答の両方を誘導し、線維芽細胞の活性化と臓器線維症を引き起こします。 SSc は、皮膚、肺、心臓、血管新生、腎臓、消化管、筋骨格構造など、複数の臓器を標的とする場合があります。 強皮症患者の死亡率は高く、一般的な症例の研究では標準化死亡率 (SMR) は 3.5 です。 この死亡率は、病気の初期に増加する可能性があり、多国籍の開始コホートでは SMR が 4 に達します。 一般に、治療戦略は、損傷を避けるために、関与する臓器をできるだけ早く標的にします。 症状ごとに多くの治療オプションがありますが、治療の順序に関するエビデンスはほとんどありません。 脳卒中やがんなどの他の一般的な疾患とは対照的に、財政的コスト、適切な結果測定の欠如、希少疾患として患者を募集することの難しさ、これらすべてが新しい大規模な臨床試験の開発を妨げています. SSc の異種の特徴により、試験が困難になる場合があります。 現在利用可能なガイドラインは、英国のガイドライン (2017 年) と、2017 年に発行された更新された欧州リウマチ対策連盟 (EULAR) のガイドラインです。 管理ガイドラインには、二次治療、組み合わせに関していくつかのギャップがあり、提案されたアルゴリズムはありません.

実用的な試験により、研究者は、複雑な無作為化臨床試験と観察研究の間のギャップを埋めることを意図しています。 SSc で有用であることがすでに証明されている治療法を、非盲検無作為化された方法で使用し、洗練された専門家が作成したアルゴリズムに基づいて使用することで、研究者はそれらの使用方法の順序を確立できます。

患者は臨床データの収集に参加するよう提案され、同意があれば、アルゴリズムに従って無作為化されます。 将来の研究のための血液サンプルと皮膚サンプルの収集からなる研究のオプションの部分があります.