Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pragmatyczne badania kliniczne w twardzinie skóry (PCTS)

2 sierpnia 2018 zaktualizowane przez: Andreu Fernandez Codina, University of West London

Twardzina układowa (SSc) jest autoimmunologiczną chorobą tkanki łącznej charakteryzującą się obecnością autoprzeciwciał, zwłóknieniem i uszkodzeniem mikronaczyń oraz aktywacją komórek śródbłonka, co prowadzi do uszkodzenia naczyń. Uszkodzenie naczyń wywołuje zarówno wrodzoną, jak i nabytą odpowiedź immunologiczną, powodując aktywację fibroblastów i zwłóknienie narządów. SSc może atakować wiele narządów, w tym: skórę, płuca, serce, unaczynienie, nerki, przewód pokarmowy i struktury mięśniowo-szkieletowe. Śmiertelność wśród pacjentów z twardziną jest znacząca, ze standardowym współczynnikiem śmiertelności (SMR) wynoszącym 3,5 w badaniach najczęstszych przypadków. Ta śmiertelność może wzrosnąć we wczesnych latach choroby, osiągając SMR 4 w wielonarodowej kohorcie początkowej. Ogólnie rzecz biorąc, strategie leczenia ukierunkowane są na zajęte narządy tak wcześnie, jak to możliwe, aby uniknąć uszkodzeń. Dostępnych jest wiele opcji leczenia dla każdej manifestacji, ale brakuje dowodów dotyczących kolejności leczenia. Koszty finansowe, brak odpowiednich mierników wyników, trudność w rekrutacji pacjentów jako choroba rzadka, wszystko to uniemożliwia rozwój nowych dużych badań klinicznych, w przeciwieństwie do innych powszechnych chorób, takich jak udar mózgu czy rak. Niejednorodne cechy SSc mogą utrudniać próby. Aktualne dostępne wytyczne to wytyczne brytyjskie (2017 r.) oraz zaktualizowane wytyczne Europejskiej Ligi Przeciw Reumatyzmowi (EULAR), opublikowane w 2017 r. Wytyczne postępowania zawierają pewne luki dotyczące leczenia drugiego rzutu, kombinacji i nie ma proponowanych algorytmów.

Dzięki pragmatycznym badaniom badacze zamierzają wypełnić lukę między skomplikowanymi randomizowanymi badaniami klinicznymi a badaniami obserwacyjnymi. Wykorzystanie metod leczenia, które okazały się już przydatne w SSc, w sposób losowy i oparty na wyrafinowanych algorytmach opracowanych przez ekspertów, pozwoli badaczom ustalić kolejność ich stosowania.

Pacjenci zostaną zaoferowani do udziału w zbieraniu ich danych klinicznych, a jeśli wyrażą zgodę, zostaną zrandomizowani zgodnie z algorytmami. Odbędzie się opcjonalna część badania polegająca na pobraniu próbek krwi i próbek skóry do przyszłych badań.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

400

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 4V2
        • Saint Joseph's Health Care London

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Każdy pacjent w wieku >18 lat, spełniający kryteria klasyfikacji SSc z 2013 roku, leczony na oddziale reumatologii St. Joseph's Healthcare London.
  • Pacjenci, którzy odmówią randomizacji do leczenia, ale zechcą podać swoje dane do rejestru, również zostaną uwzględnieni, po podpisaniu formularza świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

  • Odmowa udziału lub podpisania formularza świadomej zgody.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Indukcja śródmiąższowej choroby płuc
Inny: Algorytm indukcji śródmiąższowej choroby płuc
Pacjenci, u których leczenie kwasem mykofenolowym (MFA) pierwszego rzutu zakończyło się niepowodzeniem, zostaną losowo przydzieleni do grupy MFA z rytuksymabem lub dożylnym cyklofosfamidem. Jeśli nie przejdą drugiej linii, zostaną przeniesieni do drugiej opcji.
Eksperymentalny: Tętnicze nadciśnienie płucne
Inny: Algorytm tętniczego nadciśnienia płucnego
Pacjenci z rozpoznaniem tętniczego nadciśnienia płucnego wtórnego do twardziny układowej zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej leki przeciwzakrzepowe (warfaryna, rywaroksaban lub apiksaban)
Eksperymentalny: Objaw Raynauda
Inny: Algorytm zjawiska Raynauda

Pacjenci z łagodnym objawem Raynauda, ​​którzy nie reagują na leczenie pierwszego rzutu (nifedypina), zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej losartan lub nifedypinę plus atorwastatynę lub nifedypinę plus losartan. Jeśli nie zdadzą drugiej linii, zostaną losowo przeniesieni do innych opcji.

Pacjenci z ciężkim objawem Raynauda, ​​nieodpowiadający na leczenie pierwszego rzutu (nifedypiną) lub niepowodzeniem wcześniejszego łagodnego algorytmu Raynauda, ​​zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej nifedypinę z syldenafilem lub nifedypinę z dożylnym iloprostem. Jeśli nie przejdą drugiej linii, zostaną przeniesieni do drugiej opcji.
Eksperymentalny: Cyfrowe owrzodzenia
Inny: Algorytm wrzodu cyfrowego

Pacjenci z aktywnymi owrzodzeniami palców, które nie zagoją się po 3 miesiącach lub pojawią się nowe po nifedypinie, zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej nifedypinę z sildenafilem lub nifedypinę z dożylnym iloprostem. Jeśli nie przejdą drugiej linii, zostaną przeniesieni do drugiej opcji.

Pacjenci, u których podczas leczenia nifedypiną rozwiną się nowe owrzodzenia palców, zostaną losowo przydzieleni do grupy nifedypina plus atorwastatyna plus standardowa opieka lub nifedypina plus standardowa opieka. Jeśli nie przejdą drugiej linii, zostaną przeniesieni do drugiej opcji.
Eksperymentalny: Zapalne zapalenie stawów
Inny: Algorytm zapalenia stawów
Pacjenci z zapalnym zapaleniem stawów, u których nie powiodło się leczenie metotreksatem i/lub prednizonem i/lub hydroksychlorochiną i/lub sulfasalazyną, zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej dożylnie rytuksymab lub tocilizumab podskórnie. Jeśli nie przejdą drugiej linii, zostaną przeniesieni do drugiej opcji.
Eksperymentalny: Refluks żołądkowo-przełykowy
Inny: Algorytm refluksu żołądkowo-przełykowego
Pacjenci z refluksem żołądkowo-przełykowym, u których nie przyjęto standardowych dawek inhibitorów pompy protonowej (PPI), zostaną losowo przydzieleni do grup otrzymujących podwójną dawkę PPI lub standardową dawkę PPI plus ranitydyna lub podwójną dawkę PPI plus domperydon lub podwójną dawkę PPI plus prukalopryd/erytromycyna. Jeśli nie zdadzą drugiej linii, zostaną losowo przeniesieni do innych opcji.
Eksperymentalny: Przerost bakterii
Inny: Algorytm przerostu bakteryjnego
Pacjenci z przerostem bakteryjnym zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej erytromycynę lub metronidazol lub amoksycylinę. Jeśli nie zdadzą drugiej linii, zostaną losowo przeniesieni do innych opcji.
Eksperymentalny: Zaparcie
Inny: Algorytm zaparcia
Pacjenci z zaparciami zostaną losowo przydzieleni do grup otrzymujących bisakodyl lub siarczan magnezu, glikol polietylenowy lub senes. Jeśli druga linia nie powiedzie się, zostaną losowo przeniesieni do innych opcji.
Eksperymentalny: Zajęcie skóry
Inny: Algorytm zaangażowania skóry

Pacjenci z zajęciem skóry i zmodyfikowaną oceną skóry według Rodnana

Pacjenci z zajęciem skóry i zmodyfikowaną oceną skóry według Rodnana >32 zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej metotreksat z kwasem mykofenolowym lub dożylny cyklofosfamid. Jeśli nie przejdą drugiej linii, zostaną przeniesieni do drugiej opcji.
Eksperymentalny: Ból
Inny: Algorytm bólu
Pacjenci z bólem, u których nie powiodło się leczenie pierwszego rzutu acetaminofenem, celekoksybem lub ibuprofenem, zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej pregabalinę lub duloksetynę. Pacjenci z zajęciem skóry i zmodyfikowaną oceną skóry według Rodnana

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wymuszona pojemność życiowa %
Ramy czasowe: 1 rok
Zmienność natężonej pojemności życiowej %
1 rok
Krwawienie
Ramy czasowe: 1 rok
Dokumentacja krwawienia
1 rok
Zjawisko Raynauda, ​​wizualna skala analogowa
Ramy czasowe: 3 miesiące
Zjawisko Raynauda wizualna skala analogowa w zakresie od 0 do 100 mm (0 brak zjawiska Raynauda, ​​100 bardzo intensywne zjawisko Raynauda)
3 miesiące
Czas na wyleczenie owrzodzenia palca
Ramy czasowe: 1 rok
Czas na wyleczenie owrzodzenia palca
1 rok
Czas na rozwój nowego owrzodzenia palców
Ramy czasowe: 1 rok
Czas na rozwój nowego owrzodzenia palców
1 rok
Wskaźnik aktywności choroby 28
Ramy czasowe: 3 miesiące
Wynik aktywności choroby 28, uwzględniający tkliwość i obrzęk stawów w 28 możliwych stawach. Wartości <2,6 remisja, wartości <3,2 mała aktywność choroby, wartości >5,1 duża aktywność choroby
3 miesiące
GERD-HRQL
Ramy czasowe: 3 miesiące
Zróżnicowanie kwestionariusza jakości życia związanej z chorobą refluksową przełyku i chorobą refluksową przełyku, w zakresie od 0 (brak objawów) do 75 (najgorsze objawy)
3 miesiące
Wizualna analogowa skala biegunki
Ramy czasowe: 3 miesiące
Biegunka wizualna skala analogowa w zakresie od 0 do 100 mm (0 brak biegunki, 100 bardzo intensywna biegunka)
3 miesiące
Wizualna skala analogowa zaparć
Ramy czasowe: 3 miesiące
zmienność wizualnej skali analogowej zaparć w zakresie od 0 do 100 mm (0 brak zaparć, 100 bardzo intensywne zaparcia)
3 miesiące
Zmodyfikowana ocena skórki Rodnana
Ramy czasowe: 1 rok
Zmodyfikowana odmiana punktacji skórki Rodnana. Od łącznie 0 (brak stwardnienia) do 51 (maksymalne stwardnienie)
1 rok
Wizualna analogowa skala bólu
Ramy czasowe: 3 miesiące
Zmiana wizualnej analogowej skali bólu w zakresie od 0 do 100 mm (0 brak bólu, 100 bardzo intensywny ból)
3 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of West London

Współpracownicy

University of Western Ontario, Canada

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 października 2018

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 października 2021

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 października 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 lipca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 lipca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 sierpnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 sierpnia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 111419

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj