筋萎縮性側索硬化症患者におけるILBの安全性、忍容性、および有効性を評価するための研究

TEAE は、IMP 投与の開始前に存在しなかった有害事象 (AE)、または IMP への曝露後に強度または頻度のいずれかで悪化するすでに存在する任意の事象です。 次の方法のいずれかを使用して特定された AE (ベースライン イベントを含む) が記録されます。

• 被験者が自発的に報告したAE
• 治験責任医師または医療関係者が観察した有害事象
• -治験責任医師または医療関係者からの誘導的ではない質問に基づいて誘発されたAE

頭、目、耳、鼻、のど（EENT）、心臓、末梢血管、肺、筋骨格、神経、腹部、リンパおよび皮膚の機能の評価を含む、臨床実践による完全な身体検査が行われます。

臨床実践に従って、各機能は正常または異常であり、臨床的に重要（CS）または臨床的に重要でない（NCS）のいずれかで判断されます

3 か月でのベースラインからの変化。

臨床的実践に従って、ナトリウム、カリウム、塩化物、カルシウム、グルコース（非空腹時）の臨床検査が分析されます。 測定単位はmmol/L

臨床実践に従って、各機能は正常または異常であり、臨床的に重要（CS）または臨床的に重要でない（NCS）のいずれかで判断されます

3 か月でのベースラインからの変化。

臨床実践に従って、アルブミンの臨床検査が分析されます。 単位はg/L

臨床実践に従って、各機能は正常または異常であり、臨床的に重要（CS）または臨床的に重要でない（NCS）のいずれかで判断されます

3 か月でのベースラインからの変化。

臨床実践に従って、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、クレアチンキナーゼ（CK）、およびアルカリホスファターゼの臨床検査が分析されます。 単位はマイクロカット/L

臨床実践に従って、各機能は正常または異常であり、臨床的に重要（CS）または臨床的に重要でない（NCS）のいずれかで判断されます

3 か月でのベースラインからの変化。

臨床実践に従って、クレアチニンと総ビリルビンの臨床検査が分析されます。 単位はマイクロモル/L

臨床実践に従って、各機能は正常または異常であり、臨床的に重要（CS）または臨床的に重要でない（NCS）のいずれかで判断されます

3 か月でのベースラインからの変化。

臨床実践に従って、ミオグロビンの臨床検査が分析されます。 単位はマイクロg/L

臨床実践に従って、各機能は正常または異常であり、臨床的に重要（CS）または臨床的に重要でない（NCS）のいずれかで判断されます

3 か月でのベースラインからの変化。

臨床実践に従って、C反応性タンパク質（CRP）の臨床検査が分析されます。 単位はミリグラム/L

臨床実践に従って、各機能は正常または異常であり、臨床的に重要（CS）または臨床的に重要でない（NCS）のいずれかで判断されます

3 か月でのベースラインからの変化。

臨床実践に従って、ヘモグロビン（Hb）とフィブリノーゲンの臨床検査が分析されます。 単位はg/L

臨床実践に従って、各機能は正常または異常であり、臨床的に重要（CS）または臨床的に重要でない（NCS）のいずれかで判断されます

3 か月でのベースラインからの変化。

臨床実践に従って、血球数（RBC）の臨床検査が分析されます。 測定単位は 10x12/L

臨床実践に従って、各機能は正常または異常であり、臨床的に重要（CS）または臨床的に重要でない（NCS）のいずれかで判断されます

3 か月でのベースラインからの変化。

臨床実践に従って、白血球数（WBC）、血小板、好塩基球、好酸球、リンパ球、単球、および好中球の臨床検査が分析されます。 測定単位は 10x9/L

臨床実践に従って、各機能は正常または異常であり、臨床的に重要（CS）または臨床的に重要でない（NCS）のいずれかで判断されます

3 か月でのベースラインからの変化。

臨床実践に従って、活性化部分トロンボプラスチン時間（aPTT）の臨床検査が分析されます。 測定単位はsです

臨床実践に従って、各機能は正常または異常であり、臨床的に重要（CS）または臨床的に重要でない（NCS）のいずれかで判断されます

3 か月でのベースラインからの変化。

臨床実践に従って、プロトロンビンキナーゼ国際正規化比（PK-INR）の臨床検査が分析されます。 単位のない測定

臨床実践に従って、各機能は正常または異常であり、臨床的に重要（CS）または臨床的に重要でない（NCS）のいずれかで判断されます

3 か月でのベースラインからの変化。

ALSFRS-R は、医師が作成した患者の機能障害の程度の推定値を提供します。これは、治療に対する反応または疾患の進行を客観的に評価するために連続的に評価できます。 ALSFRS-R には、12 の一般的なタスクの 1 つを実行する際に、患者の機能障害レベルの印象を医師に評価してもらう質問が含まれています。 各タスクは、0 = できない、4 = 通常の能力の 5 段階で評価されます。 個々の項目のスコアが合計され、0=最低から 48=最高の範囲のスコアが報告されます。

3 か月でのベースラインからの絶対変化

ノリス評価尺度は、医師が作成した患者の機能障害の程度の推定値を提供します。これは、治療に対する反応または疾患の進行を客観的に評価するために連続的に評価できます。 ノリス評価尺度には、34 の一般的なタスクと身体機能のうちの 1 つを実行する際の患者の機能障害レベルの印象を医師に評価してもらう質問が含まれています。 各タスクまたは機能は、0 = できない、3 = 通常の能力の 4 段階で評価されます。 個々の項目のスコアが合計され、0=最低から 100=最高の範囲のスコアが報告されます。

3 か月でのベースラインからの絶対変化

患者および近親者の自己申告のための 3 つの質問を含むアンケート:

• 一般的な健康状態
• 身体の健康状態
• メンタルヘルスの状態

各項目は、0 = 非常に悪い、100 = 非常に良いまでのミリ単位で評価されます。

3 か月でのベースラインからの絶対変化

自律的で感覚的な評価尺度は、患者の機能障害の程度を医師が推定したものであり、治療に対する反応または疾患の進行を客観的に評価するために連続的に評価することができます。 評価尺度には、16 の自律機能および感覚機能における患者の障害レベルの印象を医師に評価してもらう質問が含まれています。 各機能は、0 = 障害なしから 3 = 非常に障害のあるまでの 4 段階で評価されます。

3 か月でのベースラインからの絶対変化