Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av ILB hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose

8. juni 2023 oppdatert av: TikoMed AB

En enkeltsenter, åpen enarmsstudie hvor sikkerheten, toleransen og effekten av subkutant administrert ILB vil bli evaluert hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose

Dette er en fase 2a enkeltsenter, åpen enarmsstudie på pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) med middels progresjonshastighet. Kvalifiserte forsøkspersoner vil bli administrert ukentlige doser av ILB. Totalt 5 subkutane (s.c.) doser vil bli administrert ved studieklinikken.

Studiet består av 10 besøk; Ett 2-delt screeningbesøk, 5 ILB-administrasjonsbesøk og 3 oppfølgingsbesøk. Hver enkelt pasients studiedeltakelse vil være 4 måneder, inkludert screening og oppfølgingsbesøk. Femten pasienter er planlagt inkludert.

Hovedmålet med studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til ILB hos pasienter diagnostisert med ALS.

ILB er en oppløsning for subkutan (s.c.) injeksjon i saltvannsoppløsning. Dosen som administreres vil avhenge av forsøkspersonens kroppsvekt ved det andre studiebesøket, før den første ILB-administrasjonen.

Det er ikke utført noen formell prøvestørrelsesberegning for denne studien. Den foreslåtte prøvestørrelsen anses som tilstrekkelig i denne tidlige fase 2-utviklingen til å gi tilstrekkelig informasjon om pasientene. Kategoriske data vil bli presentert som tellinger og prosenter. Kontinuerlige data vil bli oppsummert ved hjelp av beskrivende statistikk.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige
        • Sahlgrenska University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke for deltakelse i studien.
  2. Klinisk diagnose av amyotrofisk lateral sklerose (ALS).
  3. Mannlige eller kvinnelige pasienter mellom 18 og 80 år (inklusive).
  4. Forced Vital Capacity (FVC) 65 % av antatt verdi for kjønn, høyde og alder ved screening.
  5. Evaluert med ALSFRS-R og Norris kliniske vurderingsskalaer i minst de siste 4 ukene før administrasjon av studiemedisin.

Eksklusjonskriterier

  1. Kan ikke forstå informasjon om studien eller forventes ikke å samarbeide med studieteamet.
  2. Samtidig alvorlig sykdom, annet enn ALS, etter vurdering av etterforskeren.
  3. Svangerskap.
  4. Pasienter i fertil alder som ikke er villige til å bruke adekvat dobbel prevensjon med mindre enn 1 prosent feilrate etter screeningbesøket frem til siste besøk.
  5. Avhengighet av narkotika eller alkohol.
  6. Bekreftet HIV, hepatitt B eller hepatitt C.
  7. Kjente blødningsforstyrrelser eller unormale blødningshendelser.
  8. Behandling med antikoagulantia warfarin og nye orale antikoagulanter (NOAC) innen de siste 14 dagene før screening.
  9. Behandling med Riluzole eller Lamotrigin i løpet av de siste 28 dagene før administrasjon av studiemedisin.
  10. Overfølsomhet overfor dekstransulfat.
  11. Dårlig venetilgang.
  12. Pasienter med klinisk signifikant unormal PK-INR, fibrinogen, von Willebrand-faktor og aktivert partiell tromboplastintid (APTT) ved screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ILB
ILB behandling
Legemiddel: ILB
Utprøvingspreparatet ILB vil gis som enkelt korttids s.c. injeksjoner i magen, låret eller baken, i den prioriterte rekkefølgen. Pasienter vil bli observert i minst 3 timer etter injeksjon. IMP er en steril, fargeløs til blekgul oppløsning for subkutan injeksjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Frekvens, alvorlighetsgrad og intensitet av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: opptil 3 måneder

En TEAE er enhver bivirkning (AE) som ikke er tilstede før initiering av IMP-administrasjon eller enhver hendelse som allerede er tilstede som forverres i enten intensitet eller frekvens etter eksponering for IMP. AE-er (inkludert baseline-hendelser) identifisert ved hjelp av en av følgende metoder vil bli registrert:

  • AEer spontant rapportert av forsøkspersonen
  • Ulykker observert av etterforskeren eller medisinsk personell
  • AE-er fremkalt basert på ikke-ledende spørsmål fra etterforskeren eller medisinsk personell
opptil 3 måneder
Endring i fysisk status
Tidsramme: opptil 3 måneder

En fullstendig fysisk undersøkelse i henhold til klinisk praksis vil bli utført, inkludert vurdering av hode, øyne, ører, nese, svelg (EENT), hjerte, perifere vaskulære, lunge-, muskel- og skjelettfunksjoner, nevrologiske, abdominale, lymfatiske og dermatologiske funksjoner.

I henhold til klinisk praksis bedømmes hver funksjon som enten normal eller unormal, og enten klinisk signifikant (CS) eller ikke klinisk signifikant (NCS)

Endring fra baseline ved 3 måneder.
opptil 3 måneder
Endring i vitale tegn - blodtrykk
Tidsramme: opptil 3 måneder
Prosentvis endring i blodtrykk (mmHg) fra baseline ved 3 måneder
opptil 3 måneder
Endring i elektrokardiogram (EKG) opptak
Tidsramme: opptil 3 måneder
Endring i enkelt 12-avlednings-EKG (PQ/PR (ms), QRS (ms), QT (ms) og QTcF (ms)) fra baseline ved 3 måneder
opptil 3 måneder
Endring i vitale tegn - hjertefrekvens
Tidsramme: opptil 3 måneder
Prosentvis endring i hjertefrekvens (bpm, slag per minutt) fra baseline ved 3 måneder
opptil 3 måneder
Endring i vitale tegn - kroppstemperatur
Tidsramme: opptil 3 måneder
Prosentvis endring i kroppstemperatur (grader Celsius) fra baseline ved 3 måneder
opptil 3 måneder
Endring i sikkerhetslaboratoriemålinger - natrium, kalium, klorid, kalsium, glukose (ikke-fastende)
Tidsramme: opptil 3 måneder

I henhold til klinisk praksis vil laboratorietester for natrium, kalium, klorid, kalsium, glukose (ikke-fastende) analyseres. Måleenhet er mmol/L

I henhold til klinisk praksis bedømmes hver funksjon som enten normal eller unormal, og enten klinisk signifikant (CS) eller ikke klinisk signifikant (NCS)

Endring fra baseline ved 3 måneder.
opptil 3 måneder
Endring i sikkerhetslaboratoriemålinger - albumin
Tidsramme: opptil 3 måneder

I henhold til klinisk praksis vil laboratorietest for albumin bli analysert. Måleenhet er g/L

I henhold til klinisk praksis bedømmes hver funksjon som enten normal eller unormal, og enten klinisk signifikant (CS) eller ikke klinisk signifikant (NCS)

Endring fra baseline ved 3 måneder.
opptil 3 måneder
Endring i sikkerhetslaboratoriemålinger - AST, ALT, CK, alkalisk fosfatase
Tidsramme: opptil 3 måneder

I henhold til klinisk praksis vil laboratorietester for aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALT), kreatinkinase (CK) og alkalisk fosfatase analyseres. Måleenhet er mikro-kat/L

I henhold til klinisk praksis bedømmes hver funksjon som enten normal eller unormal, og enten klinisk signifikant (CS) eller ikke klinisk signifikant (NCS)

Endring fra baseline ved 3 måneder.
opptil 3 måneder
Endring i sikkerhetslaboratoriemålinger - kreatinin og total bilirubin
Tidsramme: opptil 3 måneder

I henhold til klinisk praksis vil laboratorietester for kreatinin og totalbilirubin analyseres. Måleenhet er mikromol/L

I henhold til klinisk praksis bedømmes hver funksjon som enten normal eller unormal, og enten klinisk signifikant (CS) eller ikke klinisk signifikant (NCS)

Endring fra baseline ved 3 måneder.
opptil 3 måneder
Endring i sikkerhetslaboratoriemålinger - myoglobin
Tidsramme: opptil 3 måneder

I henhold til klinisk praksis vil laboratorietest for myoglobin bli analysert. Måleenhet er mikro-g/L

I henhold til klinisk praksis bedømmes hver funksjon som enten normal eller unormal, og enten klinisk signifikant (CS) eller ikke klinisk signifikant (NCS)

Endring fra baseline ved 3 måneder.
opptil 3 måneder
Endring i sikkerhetslaboratoriemålinger - CRP
Tidsramme: opptil 3 måneder

I henhold til klinisk praksis vil laboratorietest for C-reaktivt protein (CRP) bli analysert. Måleenhet er milli-g/L

I henhold til klinisk praksis bedømmes hver funksjon som enten normal eller unormal, og enten klinisk signifikant (CS) eller ikke klinisk signifikant (NCS)

Endring fra baseline ved 3 måneder.
opptil 3 måneder
Endring i hematologiske laboratoriemålinger - Hemoglobin og fibrinogen
Tidsramme: opptil 3 måneder

I henhold til klinisk praksis vil laboratorietester for hemoglobin (Hb) og fibrinogen analyseres. Måleenhet er g/L

I henhold til klinisk praksis bedømmes hver funksjon som enten normal eller unormal, og enten klinisk signifikant (CS) eller ikke klinisk signifikant (NCS)

Endring fra baseline ved 3 måneder.
opptil 3 måneder
Endring i hematologiske laboratoriemålinger - Antall røde blodlegemer
Tidsramme: opptil 3 måneder

I henhold til klinisk praksis vil laboratorietest for antall blodceller (RBC) bli analysert. Måleenhet er 10x12/L

I henhold til klinisk praksis bedømmes hver funksjon som enten normal eller unormal, og enten klinisk signifikant (CS) eller ikke klinisk signifikant (NCS)

Endring fra baseline ved 3 måneder.
opptil 3 måneder
Endring i hematologiske laboratoriemålinger - WBC, blodplater, basofiler, eosinofiler, lymfocytter, monocytter, nøytrofiler
Tidsramme: opptil 3 måneder

I henhold til klinisk praksis vil laboratorietester for antall hvite blodlegemer (WBC), blodplater, basofiler, eosinofiler, lymfocytter, monocytter og nøytrofiler analyseres. Måleenhet er 10x9/L

I henhold til klinisk praksis bedømmes hver funksjon som enten normal eller unormal, og enten klinisk signifikant (CS) eller ikke klinisk signifikant (NCS)

Endring fra baseline ved 3 måneder.
opptil 3 måneder
Endring i hematologiske laboratoriemålinger - APTT
Tidsramme: opptil 3 måneder

I henhold til klinisk praksis vil laboratorietest for aktivert partiell tromboplastintid (aPTT) analyseres. Måleenhet er s

I henhold til klinisk praksis bedømmes hver funksjon som enten normal eller unormal, og enten klinisk signifikant (CS) eller ikke klinisk signifikant (NCS)

Endring fra baseline ved 3 måneder.
opptil 3 måneder
Endring i hematologiske laboratoriemålinger - PK-INR
Tidsramme: opptil 3 måneder

I henhold til klinisk praksis vil laboratorietest for protrombinkinase international normalized ratio (PK-INR) analyseres. Enhetsløst mål

I henhold til klinisk praksis bedømmes hver funksjon som enten normal eller unormal, og enten klinisk signifikant (CS) eller ikke klinisk signifikant (NCS)

Endring fra baseline ved 3 måneder.
opptil 3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i funksjonell vurdering med Amyotrofisk Lateral Sklerose Funksjonell vurderingsskala – revidert (ALSFRS-R)
Tidsramme: opptil 3 måneder

ALSFRS-R gir et legegenerert estimat av pasientens grad av funksjonsnedsettelse, som kan evalueres serielt for objektivt å vurdere enhver respons på behandling eller progresjon av sykdom. ALSFRS-R inkluderer spørsmål som ber legen vurdere hans/hennes inntrykk av pasientens nivå av funksjonsnedsettelse ved å utføre en av tolv vanlige oppgaver. Hver oppgave er vurdert på en fempunktsskala fra 0 = kan ikke gjøre, til 4 = normal evne. Individuelle varepoengsum summeres for å gi en rapportert poengsum på mellom 0=dårligst og 48=best

Absolutt endring fra baseline ved 3 måneder
opptil 3 måneder
Endring i funksjonell vurdering med Norris vurderingsskala
Tidsramme: opptil 3 måneder

Norris vurderingsskala gir et legegenerert estimat av pasientens grad av funksjonsnedsettelse, som kan evalueres serielt for objektivt å vurdere enhver respons på behandling eller progresjon av sykdom. Norris-skalaen inkluderer spørsmål som ber legen vurdere hans/hennes inntrykk av pasientens nivå av funksjonsnedsettelse ved å utføre en av 34 vanlige oppgaver og kroppsfunksjoner. Hver oppgave eller funksjon er vurdert på en firepunktsskala fra 0 = kan ikke gjøre, til 3 = normal evne. Individuelle varepoengsum summeres for å gi en rapportert poengsum på mellom 0=dårligst og 100=best

Absolutt endring fra baseline ved 3 måneder
opptil 3 måneder
Endring i lungefunksjon (FVC) fra baseline
Tidsramme: opptil 3 måneder
opptil 3 måneder
Endring i livskvalitet (QoL) vurdert ved visuell analog skala (VAS)
Tidsramme: opptil 1,5 måned

Spørreskjema med tre spørsmål for pasient og pårørende selvrapportering av:

  • generell helsetilstand
  • fysisk helsetilstand
  • psykisk helsetilstand

Hvert element er vurdert på en millimeterskala fra 0 = veldig dårlig, til 100 = veldig bra

Absolutt endring fra baseline ved 3 måneder
opptil 1,5 måned
Endring i funksjonell vurdering av autonome og sensoriske symptomer
Tidsramme: opptil 3 måneder

Den autonome og sensoriske vurderingsskalaen gir et legegenerert estimat av pasientens grad av funksjonsnedsettelse, som kan evalueres serielt for objektivt å vurdere enhver respons på behandling eller progresjon av sykdom. Rangeringsskalaen inkluderer spørsmål som ber legen vurdere sitt inntrykk av pasientens nivå av svekkelse i 16 autonome og sensoriske funksjoner. Hver funksjon er vurdert på en firepunktsskala fra 0 = ikke svekket, til 3 = svært svekket.

Absolutt endring fra baseline ved 3 måneder
opptil 3 måneder
Endring i maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av ILB
Tidsramme: opptil 1 måned
opptil 1 måned
Endring i eksponering (Area Under the Curve, AUC) av ILB
Tidsramme: opptil 1 måned
opptil 1 måned
Endringer i APTT (effekt APTT) fra doseringsdagen (dag 1)
Tidsramme: opptil 1 måned
opptil 1 måned
Endring i plasmakonsentrasjon av hepatocyttvekstfaktor (HGF)
Tidsramme: opptil 1 måned
opptil 1 måned

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

TikoMed AB

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. august 2018

Primær fullføring (Faktiske)

20. august 2019

Studiet fullført (Faktiske)

20. august 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. juni 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. juli 2018

Først lagt ut (Faktiske)

3. august 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. juni 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. juni 2023

Sist bekreftet

1. juni 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 1.5, 2019-06-25
  • 2017-005065-47 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere