Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von ILB bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose

Ein TEAE ist jedes unerwünschte Ereignis (AE), das vor Beginn der IMP-Verabreichung nicht vorhanden war, oder jedes bereits vorhandene Ereignis, das sich nach der Exposition gegenüber dem IMP entweder in Intensität oder Häufigkeit verschlechtert. UEs (einschließlich Baseline-Ereignisse), die mit einer der folgenden Methoden identifiziert wurden, werden aufgezeichnet:

• Vom Probanden spontan gemeldete UEs
• Vom Prüfarzt oder medizinischem Personal beobachtete UEs
• UEs, die auf der Grundlage nichtleitender Fragen des Prüfarztes oder des medizinischen Personals ausgelöst wurden

Es wird eine vollständige körperliche Untersuchung gemäß der klinischen Praxis durchgeführt, einschließlich der Beurteilung von Kopf, Augen, Ohren, Nase, Rachen (EENT), Herz-, peripheren Gefäß-, Lungen-, Muskel-Skelett-, neurologischen, abdominalen, lymphatischen und dermatologischen Funktionen.

Gemäß der klinischen Praxis wird jede Funktion entweder als normal oder anormal und entweder als klinisch signifikant (CS) oder als nicht klinisch signifikant (NCS) beurteilt.

Änderung gegenüber dem Ausgangswert nach 3 Monaten.

Entsprechend der klinischen Praxis werden Labortests für Natrium, Kalium, Chlorid, Kalzium, Glukose (nicht nüchtern) analysiert. Maßeinheit ist mmol/L

Gemäß der klinischen Praxis wird jede Funktion entweder als normal oder anormal und entweder als klinisch signifikant (CS) oder als nicht klinisch signifikant (NCS) beurteilt.

Änderung gegenüber dem Ausgangswert nach 3 Monaten.

Entsprechend der klinischen Praxis wird ein Labortest auf Albumin analysiert. Maßeinheit ist g/L

Gemäß der klinischen Praxis wird jede Funktion entweder als normal oder anormal und entweder als klinisch signifikant (CS) oder als nicht klinisch signifikant (NCS) beurteilt.

Änderung gegenüber dem Ausgangswert nach 3 Monaten.

Entsprechend der klinischen Praxis werden Labortests für Aspartat-Aminotransferase (AST), Alanin-Aminotransferase (ALT), Kreatinkinase (CK) und alkalische Phosphatase analysiert. Die Maßeinheit ist Mikrokat/L

Gemäß der klinischen Praxis wird jede Funktion entweder als normal oder anormal und entweder als klinisch signifikant (CS) oder als nicht klinisch signifikant (NCS) beurteilt.

Änderung gegenüber dem Ausgangswert nach 3 Monaten.

Entsprechend der klinischen Praxis werden Labortests für Kreatinin und Gesamtbilirubin ausgewertet. Maßeinheit ist Mikromol/L

Gemäß der klinischen Praxis wird jede Funktion entweder als normal oder anormal und entweder als klinisch signifikant (CS) oder als nicht klinisch signifikant (NCS) beurteilt.

Änderung gegenüber dem Ausgangswert nach 3 Monaten.

Entsprechend der klinischen Praxis wird ein Labortest auf Myoglobin analysiert. Maßeinheit ist Mikro-g/L

Gemäß der klinischen Praxis wird jede Funktion entweder als normal oder anormal und entweder als klinisch signifikant (CS) oder als nicht klinisch signifikant (NCS) beurteilt.

Änderung gegenüber dem Ausgangswert nach 3 Monaten.

Entsprechend der klinischen Praxis wird ein Labortest auf C-reaktives Protein (CRP) analysiert. Maßeinheit ist Milli-g/L

Gemäß der klinischen Praxis wird jede Funktion entweder als normal oder anormal und entweder als klinisch signifikant (CS) oder als nicht klinisch signifikant (NCS) beurteilt.

Änderung gegenüber dem Ausgangswert nach 3 Monaten.

Entsprechend der klinischen Praxis werden Laboruntersuchungen auf Hämoglobin (Hb) und Fibrinogen ausgewertet. Maßeinheit ist g/L

Gemäß der klinischen Praxis wird jede Funktion entweder als normal oder anormal und entweder als klinisch signifikant (CS) oder als nicht klinisch signifikant (NCS) beurteilt.

Änderung gegenüber dem Ausgangswert nach 3 Monaten.

Entsprechend der klinischen Praxis wird ein Labortest für das Blutbild (RBC) analysiert. Maßeinheit ist 10x12/L

Gemäß der klinischen Praxis wird jede Funktion entweder als normal oder anormal und entweder als klinisch signifikant (CS) oder als nicht klinisch signifikant (NCS) beurteilt.

Änderung gegenüber dem Ausgangswert nach 3 Monaten.

Entsprechend der klinischen Praxis werden Labortests für die Anzahl der weißen Blutkörperchen (WBC), Blutplättchen, Basophile, Eosinophile, Lymphozyten, Monozyten und Neutrophile analysiert. Maßeinheit ist 10x9/L

Gemäß der klinischen Praxis wird jede Funktion entweder als normal oder anormal und entweder als klinisch signifikant (CS) oder als nicht klinisch signifikant (NCS) beurteilt.

Änderung gegenüber dem Ausgangswert nach 3 Monaten.

Entsprechend der klinischen Praxis wird ein Labortest für die aktivierte partielle Thromboplastinzeit (aPTT) analysiert. Maßeinheit ist s

Gemäß der klinischen Praxis wird jede Funktion entweder als normal oder anormal und entweder als klinisch signifikant (CS) oder als nicht klinisch signifikant (NCS) beurteilt.

Änderung gegenüber dem Ausgangswert nach 3 Monaten.

Entsprechend der klinischen Praxis wird ein Labortest für das international normalisierte Verhältnis der Prothrombinkinase (PK-INR) analysiert. Einheitenloses Maß

Gemäß der klinischen Praxis wird jede Funktion entweder als normal oder anormal und entweder als klinisch signifikant (CS) oder als nicht klinisch signifikant (NCS) beurteilt.

Änderung gegenüber dem Ausgangswert nach 3 Monaten.

Der ALSFRS-R liefert eine vom Arzt erstellte Schätzung des Grads der funktionellen Beeinträchtigung des Patienten, die seriell ausgewertet werden kann, um das Ansprechen auf die Behandlung oder das Fortschreiten der Krankheit objektiv zu beurteilen. Der ALSFRS-R enthält Fragen, in denen der Arzt gebeten wird, seinen Eindruck vom Grad der funktionellen Beeinträchtigung des Patienten bei der Durchführung einer von zwölf häufigen Aufgaben zu bewerten. Jede Aufgabe wird auf einer Fünf-Punkte-Skala von 0 = kann ich nicht bis 4 = normale Fähigkeit bewertet. Die Punktzahlen einzelner Items werden summiert, um eine gemeldete Punktzahl zwischen 0 = am schlechtesten und 48 = am besten zu erhalten

Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert nach 3 Monaten

Die Norris-Bewertungsskala bietet eine vom Arzt erstellte Schätzung des Grads der funktionellen Beeinträchtigung des Patienten, die seriell ausgewertet werden kann, um das Ansprechen auf die Behandlung oder das Fortschreiten der Krankheit objektiv zu beurteilen. Die Norris-Bewertungsskala enthält Fragen, mit denen der Arzt gebeten wird, seinen Eindruck vom Grad der funktionellen Beeinträchtigung des Patienten bei der Ausführung einer von 34 häufigen Aufgaben und Körperfunktionen zu bewerten. Jede Aufgabe oder Funktion wird auf einer Vier-Punkte-Skala von 0 = nicht möglich bis 3 = normale Fähigkeit bewertet. Die Punktzahlen einzelner Items werden summiert, um eine gemeldete Punktzahl zwischen 0 = am schlechtesten und 100 = am besten zu erhalten

Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert nach 3 Monaten

Fragebogen mit drei Fragen zur Selbstanzeige von Patienten und Angehörigen von:

• allgemeiner Gesundheitszustand
• körperlicher Gesundheitszustand
• psychischer Gesundheitszustand

Jeder Punkt wird auf einer Millimeterskala von 0 = sehr schlecht bis 100 = sehr gut bewertet

Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert nach 3 Monaten

Die autonome und sensorische Bewertungsskala liefert eine vom Arzt erstellte Schätzung des Grads der funktionellen Beeinträchtigung des Patienten, die seriell ausgewertet werden kann, um das Ansprechen auf die Behandlung oder das Fortschreiten der Krankheit objektiv zu beurteilen. Die Bewertungsskala umfasst Fragen, die den Arzt auffordern, seinen Eindruck vom Grad der Beeinträchtigung des Patienten in 16 autonomen und sensorischen Funktionen zu bewerten. Jede Funktion wird auf einer vierstufigen Skala von 0 = nicht beeinträchtigt bis 3 = sehr beeinträchtigt bewertet.

Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert nach 3 Monaten