Um estudo para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia da ILB em pacientes com esclerose lateral amiotrófica

Um TEAE é qualquer evento adverso (EA) não presente antes do início da administração do IMP ou qualquer evento já presente que piora em intensidade ou frequência após a exposição ao IMP. Os EAs (incluindo eventos de linha de base) identificados usando qualquer um dos seguintes métodos serão registrados:

• EAs relatados espontaneamente pelo sujeito
• EAs observados pelo investigador ou equipe médica
• EAs gerados com base em perguntas não direcionadas do investigador ou da equipe médica

Será realizado um exame físico completo de acordo com a prática clínica, incluindo avaliação das funções da cabeça, olhos, ouvidos, nariz, garganta (EENT), cardíaca, vascular periférica, pulmonar, musculoesquelética, neurológica, abdominal, linfática e dermatológica.

De acordo com a praxia clínica, cada função é julgada como normal ou anormal, e clinicamente significativa (CS) ou não clinicamente significativa (NCS).

Mudança da linha de base em 3 meses.

De acordo com a prática clínica, serão analisados ​​exames laboratoriais de sódio, potássio, cloreto, cálcio, glicose (não em jejum). A unidade de medida é mmol/L

De acordo com a praxia clínica, cada função é julgada como normal ou anormal, e clinicamente significativa (CS) ou não clinicamente significativa (NCS).

Mudança da linha de base em 3 meses.

De acordo com a prática clínica, será analisado o teste laboratorial de albumina. A unidade de medida é g/L

De acordo com a praxia clínica, cada função é julgada como normal ou anormal, e clinicamente significativa (CS) ou não clinicamente significativa (NCS).

Mudança da linha de base em 3 meses.

De acordo com a prática clínica, serão analisados ​​exames laboratoriais para aspartato aminotransferase (AST), alanina aminotransferase (ALT), creatina quinase (CK) e fosfatase alcalina. A unidade de medida é micro-kat/L

De acordo com a praxia clínica, cada função é julgada como normal ou anormal, e clinicamente significativa (CS) ou não clinicamente significativa (NCS).

Mudança da linha de base em 3 meses.

De acordo com a prática clínica, serão analisados ​​exames laboratoriais de creatinina e bilirrubina total. A unidade de medida é micro-mol/L

De acordo com a praxia clínica, cada função é julgada como normal ou anormal, e clinicamente significativa (CS) ou não clinicamente significativa (NCS).

Mudança da linha de base em 3 meses.

De acordo com a prática clínica, será analisado o teste laboratorial de mioglobina. A unidade de medida é micro-g/L

De acordo com a praxia clínica, cada função é julgada como normal ou anormal, e clinicamente significativa (CS) ou não clinicamente significativa (NCS).

Mudança da linha de base em 3 meses.

De acordo com a prática clínica, será analisado exame laboratorial para proteína C-reativa (PCR). A unidade de medida é mili-g/L

De acordo com a praxia clínica, cada função é julgada como normal ou anormal, e clinicamente significativa (CS) ou não clinicamente significativa (NCS).

Mudança da linha de base em 3 meses.

De acordo com a prática clínica, serão analisados ​​exames laboratoriais de hemoglobina (Hb) e fibrinogênio. A unidade de medida é g/L

De acordo com a praxia clínica, cada função é julgada como normal ou anormal, e clinicamente significativa (CS) ou não clinicamente significativa (NCS).

Mudança da linha de base em 3 meses.

De acordo com a prática clínica, será analisado exame laboratorial de hemograma. A unidade de medida é 10x12/L

De acordo com a praxia clínica, cada função é julgada como normal ou anormal, e clinicamente significativa (CS) ou não clinicamente significativa (NCS).

Mudança da linha de base em 3 meses.

De acordo com a prática clínica, serão analisados ​​exames laboratoriais de contagem de leucócitos (leucócitos), plaquetas, basófilos, eosinófilos, linfócitos, monócitos e neutrófilos. Unidade de medida é 10x9/L

De acordo com a praxia clínica, cada função é julgada como normal ou anormal, e clinicamente significativa (CS) ou não clinicamente significativa (NCS).

Mudança da linha de base em 3 meses.

De acordo com a prática clínica, será analisado o teste laboratorial do tempo de tromboplastina parcial ativada (TTPa). Unidade de medida é s

De acordo com a praxia clínica, cada função é julgada como normal ou anormal, e clinicamente significativa (CS) ou não clinicamente significativa (NCS).

Mudança da linha de base em 3 meses.

De acordo com a prática clínica, será analisado o teste laboratorial da relação normalizada internacional da protrombina quinase (PK-INR). medida sem unidade

De acordo com a praxia clínica, cada função é julgada como normal ou anormal, e clinicamente significativa (CS) ou não clinicamente significativa (NCS).

Mudança da linha de base em 3 meses.

O ALSFRS-R fornece uma estimativa gerada pelo médico do grau de comprometimento funcional do paciente, que pode ser avaliada em série para avaliar objetivamente qualquer resposta ao tratamento ou progressão da doença. O ALSFRS-R inclui perguntas que solicitam ao médico que classifique sua impressão sobre o nível de comprometimento funcional do paciente ao realizar uma das doze tarefas comuns. Cada tarefa é avaliada em uma escala de cinco pontos de 0 = não pode fazer a 4 = capacidade normal. As pontuações dos itens individuais são somadas para produzir uma pontuação relatada entre 0 = pior e 48 = melhor

Mudança absoluta desde a linha de base em 3 meses

A escala de classificação de Norris fornece uma estimativa gerada pelo médico do grau de comprometimento funcional do paciente, que pode ser avaliado em série para avaliar objetivamente qualquer resposta ao tratamento ou progressão da doença. A escala de classificação de Norris inclui perguntas que pedem ao médico para avaliar sua impressão do nível de comprometimento funcional do paciente ao realizar uma das 34 tarefas comuns e funções corporais. Cada tarefa ou função é avaliada em uma escala de quatro pontos de 0 = não pode fazer a 3 = capacidade normal. As pontuações dos itens individuais são somadas para produzir uma pontuação relatada entre 0 = pior e 100 = melhor

Mudança absoluta desde a linha de base em 3 meses

Questionário com três perguntas para autorrelato de pacientes e parentes próximos de:

• estado geral de saúde
• estado de saúde física
• estado de saúde mental

Cada item é avaliado em uma escala milimétrica de 0 = muito ruim a 100 = muito bom

Mudança absoluta desde a linha de base em 3 meses

A escala de classificação autônoma e sensorial fornece uma estimativa gerada pelo médico do grau de comprometimento funcional do paciente, que pode ser avaliada em série para avaliar objetivamente qualquer resposta ao tratamento ou progressão da doença. A escala de classificação inclui perguntas que pedem ao médico para avaliar sua impressão do nível de comprometimento do paciente em 16 funções autônomas e sensoriais. Cada função é avaliada em uma escala de quatro pontos de 0 = não prejudicada a 3 = muito prejudicada.

Mudança absoluta desde a linha de base em 3 meses