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Une étude pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'ILB chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique

8 juin 2023 mis à jour par: TikoMed AB

Une étude monocentrique, ouverte à un seul bras où l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'ILB administrée par voie sous-cutanée seront évaluées chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique

Il s'agit d'une étude de phase 2a monocentrique, ouverte, à un seul bras chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) à taux de progression intermédiaire. Les sujets éligibles recevront des doses hebdomadaires d'ILB. Un total de 5 doses sous-cutanées (s.c.) seront administrées à la clinique de l'étude.

L'étude consiste en 10 visites; Une visite de dépistage en 2 parties, 5 visites d'administration ILB et 3 visites de suivi. La participation à l'étude de chaque patient individuel sera de 4 mois, y compris les visites de dépistage et de suivi. Quinze patients devraient être inclus.

L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'ILB chez les patients diagnostiqués avec la SLA.

ILB est une solution pour injection sous-cutanée (s.c.) dans une solution saline. La dose administrée dépendra du poids corporel du sujet lors de la deuxième visite d'étude, avant la première administration d'ILB.

Aucun calcul formel de la taille de l'échantillon n'a été effectué pour cette étude. La taille de l'échantillon proposé est considérée comme suffisante dans ce développement précoce de phase 2 pour fournir des informations adéquates sur les patients. Les données catégorielles seront présentées sous forme de nombres et de pourcentages. Les données continues seront résumées à l'aide de statistiques descriptives.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

13

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Suède
      • Gothenburg, Suède
        • Sahlgrenska University Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Volonté et capable de donner un consentement éclairé écrit pour participer à l'étude.
  2. Diagnostic clinique de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).
  3. Patients masculins ou féminins entre 18 et 80 ans (inclus).
  4. Capacité vitale forcée (CVF) 65 % de la valeur prédite pour le sexe, la taille et l'âge au moment du dépistage.
  5. Évalué avec les échelles d'évaluation clinique ALSFRS-R et Norris pendant au moins les 4 dernières semaines avant l'administration du médicament à l'étude.

Critère d'exclusion

  1. Incapable de comprendre les informations sur l'étude ou on s'attend à ce qu'il ne collabore pas avec l'équipe de l'étude.
  2. Maladie grave concomitante, autre que la SLA, à la discrétion de l'investigateur.
  3. Grossesse.
  4. Patients en âge de procréer qui ne souhaitent pas utiliser une double contraception adéquate avec moins de 1 pourcentage de taux d'échec après la visite de dépistage jusqu'à la dernière visite.
  5. Dépendance à la drogue ou à l'alcool.
  6. VIH confirmé, hépatite B ou hépatite C.
  7. Troubles hémorragiques connus ou événements hémorragiques anormaux.
  8. Traitement avec des médicaments anticoagulants warfarine et de nouveaux anticoagulants oraux (NOAC) dans les 14 derniers jours avant le dépistage.
  9. Traitement par Riluzole ou Lamotrigine au cours des 28 derniers jours précédant l'administration du médicament à l'étude.
  10. Hypersensibilité au sulfate de dextran.
  11. Mauvais accès veineux.
  12. Patients présentant des anomalies cliniquement significatives de PK-INR, de fibrinogène, de facteur de von Willebrand et de temps de thromboplastine partielle activée (APTT) lors du dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ILB
Traitement ILB
Médicament: ILB
Le médicament expérimental ILB sera administré en une seule injection sous-cutanée à court terme. injections dans l'abdomen, la cuisse ou la fesse, dans cet ordre de priorité. Les sujets seront observés pendant au moins 3 heures après l'injection. L'IMP est une solution stérile, incolore à jaune pâle pour injection sous-cutanée.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fréquence, gravité et intensité des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: jusqu'à 3 mois

Un TEAE est tout événement indésirable (EI) non présent avant le début de l'administration de l'IMP ou tout événement déjà présent qui s'aggrave en intensité ou en fréquence après l'exposition à l'IMP. Les EI (y compris les événements de base) identifiés à l'aide de l'une des méthodes suivantes seront enregistrés :

  • EI signalés spontanément par le sujet
  • EI observés par l'investigateur ou le personnel médical
  • EI déclenchés sur la base de questions non suggestives de l'enquêteur ou du personnel médical
jusqu'à 3 mois
Changement de statut physique
Délai: jusqu'à 3 mois

Un examen physique complet selon la pratique clinique sera effectué, comprenant une évaluation de la tête, des yeux, des oreilles, du nez, de la gorge (EENT), des fonctions cardiaque, vasculaire périphérique, pulmonaire, musculo-squelettique, neurologique, abdominale, lymphatique et dermatologique.

Selon la pratique clinique, chaque fonction est jugée normale ou anormale, et cliniquement significative (CS) ou non cliniquement significative (NCS)

Changement par rapport à la ligne de base à 3 mois.
jusqu'à 3 mois
Modification des signes vitaux - tension artérielle
Délai: jusqu'à 3 mois
Variation en pourcentage de la pression artérielle (mmHg) par rapport au départ à 3 mois
jusqu'à 3 mois
Modification des enregistrements d'électrocardiogramme (ECG)
Délai: jusqu'à 3 mois
Modification de l'ECG simple à 12 dérivations (PQ/PR (ms), QRS (ms), QT (ms) et QTcF (ms)) par rapport au départ à 3 mois
jusqu'à 3 mois
Modification des signes vitaux - fréquence cardiaque
Délai: jusqu'à 3 mois
Variation en pourcentage de la fréquence cardiaque (bpm, battements par minute) par rapport au départ à 3 mois
jusqu'à 3 mois
Modification des signes vitaux - température corporelle
Délai: jusqu'à 3 mois
Changement en pourcentage de la température corporelle (degrés Celsius) par rapport au départ à 3 mois
jusqu'à 3 mois
Modification des mesures de laboratoire de sécurité - sodium, potassium, chlorure, calcium, glucose (non à jeun)
Délai: jusqu'à 3 mois

Selon la pratique clinique, les tests de laboratoire pour le sodium, le potassium, le chlorure, le calcium, le glucose (non à jeun) seront analysés. L'unité de mesure est le mmol/L

Selon la pratique clinique, chaque fonction est jugée normale ou anormale, et cliniquement significative (CS) ou non cliniquement significative (NCS)

Changement par rapport à la ligne de base à 3 mois.
jusqu'à 3 mois
Modification des mesures de sécurité en laboratoire - albumine
Délai: jusqu'à 3 mois

Selon la pratique clinique, le test de laboratoire pour l'albumine sera analysé. L'unité de mesure est g/L

Selon la pratique clinique, chaque fonction est jugée normale ou anormale, et cliniquement significative (CS) ou non cliniquement significative (NCS)

Changement par rapport à la ligne de base à 3 mois.
jusqu'à 3 mois
Modification des mesures de laboratoire de sécurité - AST, ALT, CK, phosphatase alcaline
Délai: jusqu'à 3 mois

Selon la pratique clinique, les tests de laboratoire pour l'aspartate amino-transférase (AST), l'alanine amino-transférase (ALT), la créatine kinase (CK) et la phosphatase alcaline seront analysés. L'unité de mesure est le micro-kat/L

Selon la pratique clinique, chaque fonction est jugée normale ou anormale, et cliniquement significative (CS) ou non cliniquement significative (NCS)

Changement par rapport à la ligne de base à 3 mois.
jusqu'à 3 mois
Modification des mesures de sécurité en laboratoire - créatinine et bilirubine totale
Délai: jusqu'à 3 mois

Selon la pratique clinique, les tests de laboratoire pour la créatinine et la bilirubine totale seront analysés. L'unité de mesure est le micro-mol/L

Selon la pratique clinique, chaque fonction est jugée normale ou anormale, et cliniquement significative (CS) ou non cliniquement significative (NCS)

Changement par rapport à la ligne de base à 3 mois.
jusqu'à 3 mois
Modification des mesures de laboratoire de sécurité - myoglobine
Délai: jusqu'à 3 mois

Selon la pratique clinique, un test de laboratoire pour la myoglobine sera analysé. L'unité de mesure est le micro-g/L

Selon la pratique clinique, chaque fonction est jugée normale ou anormale, et cliniquement significative (CS) ou non cliniquement significative (NCS)

Changement par rapport à la ligne de base à 3 mois.
jusqu'à 3 mois
Modification des mesures de laboratoire de sécurité - CRP
Délai: jusqu'à 3 mois

Selon la pratique clinique, le test de laboratoire pour la protéine C-réactive (CRP) sera analysé. L'unité de mesure est milli-g/L

Selon la pratique clinique, chaque fonction est jugée normale ou anormale, et cliniquement significative (CS) ou non cliniquement significative (NCS)

Changement par rapport à la ligne de base à 3 mois.
jusqu'à 3 mois
Modification des mesures du laboratoire d'hématologie - Hémoglobine et fibrinogène
Délai: jusqu'à 3 mois

Selon la pratique clinique, les tests de laboratoire pour l'hémoglobine (Hb) et le fibrinogène seront analysés. L'unité de mesure est g/L

Selon la pratique clinique, chaque fonction est jugée normale ou anormale, et cliniquement significative (CS) ou non cliniquement significative (NCS)

Changement par rapport à la ligne de base à 3 mois.
jusqu'à 3 mois
Modification des mesures du laboratoire d'hématologie - Numération des globules rouges
Délai: jusqu'à 3 mois

Selon la pratique clinique, un test de laboratoire pour la numération des cellules sanguines (RBC) sera analysé. L'unité de mesure est 10x12/L

Selon la pratique clinique, chaque fonction est jugée normale ou anormale, et cliniquement significative (CS) ou non cliniquement significative (NCS)

Changement par rapport à la ligne de base à 3 mois.
jusqu'à 3 mois
Modification des mesures de laboratoire d'hématologie - GB, plaquettes, basophiles, éosinophiles, lymphocytes, monocytes, neutrophiles
Délai: jusqu'à 3 mois

Selon la pratique clinique, les tests de laboratoire pour la numération des globules blancs (GB), les plaquettes, les basophiles, les éosinophiles, les lymphocytes, les monocytes et les neutrophiles seront analysés. L'unité de mesure est 10x9/L

Selon la pratique clinique, chaque fonction est jugée normale ou anormale, et cliniquement significative (CS) ou non cliniquement significative (NCS)

Changement par rapport à la ligne de base à 3 mois.
jusqu'à 3 mois
Modification des mesures du laboratoire d'hématologie - APTT
Délai: jusqu'à 3 mois

Selon la pratique clinique, le test de laboratoire pour le temps de thromboplastine partielle activée (aPTT) sera analysé. L'unité de mesure est s

Selon la pratique clinique, chaque fonction est jugée normale ou anormale, et cliniquement significative (CS) ou non cliniquement significative (NCS)

Changement par rapport à la ligne de base à 3 mois.
jusqu'à 3 mois
Modification des mesures du laboratoire d'hématologie - PK-INR
Délai: jusqu'à 3 mois

Selon la pratique clinique, le test de laboratoire pour le rapport normalisé international de la prothrombine kinase (PK-INR) sera analysé. Mesure sans unité

Selon la pratique clinique, chaque fonction est jugée normale ou anormale, et cliniquement significative (CS) ou non cliniquement significative (NCS)

Changement par rapport à la ligne de base à 3 mois.
jusqu'à 3 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de l'évaluation fonctionnelle avec l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique - révisée (ALSFRS-R)
Délai: jusqu'à 3 mois

L'ALSFRS-R fournit une estimation, générée par le médecin, du degré de déficience fonctionnelle du patient, qui peut être évaluée en série pour évaluer objectivement toute réponse au traitement ou la progression de la maladie. L'ALSFRS-R comprend des questions qui demandent au médecin d'évaluer son impression du niveau de déficience fonctionnelle du patient dans l'exécution de l'une des douze tâches courantes. Chaque tâche est notée sur une échelle de cinq points allant de 0 = ne peut pas faire à 4 = capacité normale. Les scores des items individuels sont additionnés pour produire un score rapporté compris entre 0 = le pire et 48 = le meilleur

Changement absolu par rapport à la ligne de base à 3 mois
jusqu'à 3 mois
Changement d'évaluation fonctionnelle avec l'échelle d'évaluation de Norris
Délai: jusqu'à 3 mois

L'échelle d'évaluation de Norris fournit une estimation, générée par le médecin, du degré de déficience fonctionnelle du patient, qui peut être évaluée en série pour évaluer objectivement toute réponse au traitement ou la progression de la maladie. L'échelle d'évaluation de Norris comprend des questions qui demandent au médecin d'évaluer son impression du niveau de déficience fonctionnelle du patient dans l'exécution de l'une des 34 tâches et fonctions corporelles courantes. Chaque tâche ou fonction est évaluée sur une échelle à quatre points allant de 0 = ne peut pas faire à 3 = capacité normale. Les scores des éléments individuels sont additionnés pour produire un score rapporté compris entre 0 = le pire et 100 = le meilleur

Changement absolu par rapport à la ligne de base à 3 mois
jusqu'à 3 mois
Modification de la fonction pulmonaire (CVF) par rapport au départ
Délai: jusqu'à 3 mois
jusqu'à 3 mois
Modification de la qualité de vie (QoL) évaluée par échelle visuelle analogique (EVA)
Délai: jusqu'à 1,5 mois

Questionnaire avec trois questions pour l'auto-déclaration par le patient et ses proches de :

  • état de santé général
  • état de santé physique
  • état de santé mentale

Chaque item est noté sur une échelle millimétrique de 0 = très mauvais, à 100 = très bon

Changement absolu par rapport à la ligne de base à 3 mois
jusqu'à 1,5 mois
Modification de l'évaluation fonctionnelle des symptômes autonomes et sensoriels
Délai: jusqu'à 3 mois

L'échelle d'évaluation autonome et sensorielle fournit une estimation, générée par le médecin, du degré de déficience fonctionnelle du patient, qui peut être évaluée en série pour évaluer objectivement toute réponse au traitement ou la progression de la maladie. L'échelle d'évaluation comprend des questions qui demandent au médecin d'évaluer son impression du niveau de déficience du patient dans 16 fonctions autonomes et sensorielles. Chaque fonction est notée sur une échelle en quatre points allant de 0 = pas altérée à 3 = très altérée.

Changement absolu par rapport à la ligne de base à 3 mois
jusqu'à 3 mois
Modification de la concentration plasmatique maximale (Cmax) de l'ILB
Délai: jusqu'à 1 mois
jusqu'à 1 mois
Modification de l'exposition (Area Under the Curve, AUC) de l'ILB
Délai: jusqu'à 1 mois
jusqu'à 1 mois
Modifications de l'APTT (effet APTT) à partir du jour de l'administration (jour 1)
Délai: jusqu'à 1 mois
jusqu'à 1 mois
Modification de la concentration plasmatique du facteur de croissance des hépatocytes (HGF)
Délai: jusqu'à 1 mois
jusqu'à 1 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

TikoMed AB

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 août 2018

Achèvement primaire (Réel)

20 août 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

20 août 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 juin 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 juillet 2018

Première publication (Réel)

3 août 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 juin 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 juin 2023

Dernière vérification

1 juin 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 1.5, 2019-06-25
  • 2017-005065-47 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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