Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność ILB u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym

8 czerwca 2023 zaktualizowane przez: TikoMed AB

Jednoośrodkowe, otwarte jednoramienne badanie, w którym oceniane będzie bezpieczeństwo, tolerancja i skuteczność ILB podawanego podskórnie u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym

Jest to jednoośrodkowe, otwarte jednoramienne badanie fazy 2a u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) o pośrednim stopniu progresji. Kwalifikującym się pacjentom będą podawane cotygodniowe dawki ILB. W klinice badawczej zostanie podanych łącznie 5 dawek podskórnych (s.c.).

Badanie składa się z 10 wizyt; Jedna dwuczęściowa wizyta przesiewowa, 5 wizyt administracyjnych ILB i 3 wizyty kontrolne. Udział każdego pacjenta w badaniu wyniesie 4 miesiące, wliczając wizyty przesiewowe i kontrolne. Planuje się objęcie nim piętnastu pacjentów.

Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji ILB u pacjentów z rozpoznaniem ALS.

ILB jest roztworem do wstrzykiwań podskórnych w roztworze soli fizjologicznej. Podawana dawka będzie zależała od masy ciała osobnika podczas drugiej wizyty badawczej, przed pierwszym podaniem ILB.

W tym badaniu nie przeprowadzono formalnych obliczeń wielkości próby. Proponowana wielkość próby jest uważana za wystarczającą w tej wczesnej fazie rozwoju 2, aby zapewnić odpowiednie informacje o pacjentach. Dane kategoryczne zostaną przedstawione w postaci liczebności i procentów. Dane ciągłe zostaną podsumowane za pomocą statystyk opisowych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

13

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja
        • Sahlgrenska University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody na udział w badaniu.
  2. Rozpoznanie kliniczne stwardnienia zanikowego bocznego (ALS).
  3. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 18 do 80 lat (włącznie).
  4. Natężona pojemność życiowa (FVC) 65% przewidywanej wartości dla płci, wzrostu i wieku w momencie badania przesiewowego.
  5. Oceniane za pomocą skal oceny klinicznej ALSFRS-R i Norris przez co najmniej 4 ostatnie tygodnie przed podaniem badanego leku.

Kryteria wyłączenia

  1. Nie są w stanie zrozumieć informacji o badaniu lub nie oczekuje się od nich współpracy z zespołem badawczym.
  2. Współistniejąca poważna choroba, inna niż ALS, według uznania badacza.
  3. Ciąża.
  4. Pacjenci w wieku rozrodczym niechętni do stosowania odpowiedniej podwójnej antykoncepcji z mniej niż 1 procentowym odsetkiem niepowodzeń od wizyty przesiewowej do ostatniej wizyty.
  5. Uzależnienie od narkotyków lub alkoholu.
  6. Potwierdzony HIV, wirusowe zapalenie wątroby typu B lub wirusowe zapalenie wątroby typu C.
  7. Znane zaburzenia krzepnięcia lub nieprawidłowe krwawienia.
  8. Leczenie lekami przeciwkrzepliwymi warfaryną i nowymi doustnymi lekami przeciwkrzepliwymi (NOAC) w ciągu ostatnich 14 dni przed badaniem przesiewowym.
  9. Leczenie riluzolem lub lamotryginą w ciągu ostatnich 28 dni przed podaniem badanego leku.
  10. Nadwrażliwość na siarczan dekstranu.
  11. Słaby dostęp żylny.
  12. Pacjenci z klinicznie istotnym nieprawidłowym PK-INR, fibrynogenem, czynnikiem von Willebranda i czasem częściowej tromboplastyny ​​​​po aktywacji (APTT) podczas badania przesiewowego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ILB
Leczenie ILB
Lek: ILB
Badany produkt leczniczy ILB będzie podawany jako pojedynczy krótkotrwały s.c. zastrzyki w brzuch, udo lub pośladek, w tej kolejności. Pacjenci będą obserwowani przez co najmniej 3 godziny po wstrzyknięciu. IMP jest sterylnym, bezbarwnym do bladożółtego roztworem do wstrzyknięć podskórnych.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstotliwość, stopień ciężkości i intensywność zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: do 3 miesięcy

TEAE to każde zdarzenie niepożądane (AE), które nie wystąpiło przed rozpoczęciem podawania IMP lub jakiekolwiek zdarzenie już obecne, którego intensywność lub częstotliwość ulega pogorszeniu po ekspozycji na IMP. Zdarzenia niepożądane (w tym zdarzenia wyjściowe) zidentyfikowane przy użyciu dowolnej z poniższych metod zostaną zarejestrowane:

  • AE spontanicznie zgłaszane przez pacjenta
  • AE zaobserwowane przez Badacza lub personel medyczny
  • AE wywołane na podstawie nieprowadzących pytań zadanych przez badacza lub personel medyczny
do 3 miesięcy
Zmiana stanu fizycznego
Ramy czasowe: do 3 miesięcy

Zostanie przeprowadzone pełne badanie przedmiotowe zgodnie z praktyką kliniczną, w tym ocena funkcji głowy, oczu, uszu, nosa, gardła (EENT), serca, naczyń obwodowych, płuc, układu mięśniowo-szkieletowego, neurologicznego, brzusznego, limfatycznego i dermatologicznego.

Zgodnie z praktyką kliniczną każda funkcja jest oceniana jako prawidłowa lub nieprawidłowa i albo istotna klinicznie (CS), albo nieistotna klinicznie (NCS)

Zmiana od wartości wyjściowej po 3 miesiącach.
do 3 miesięcy
Zmiana parametrów życiowych - ciśnienie krwi
Ramy czasowe: do 3 miesięcy
Procentowa zmiana ciśnienia krwi (mmHg) od wartości wyjściowej po 3 miesiącach
do 3 miesięcy
Zmiana zapisów elektrokardiogramu (EKG).
Ramy czasowe: do 3 miesięcy
Zmiana pojedynczego 12-odprowadzeniowego EKG (PQ/PR (ms), QRS (ms), QT (ms) i QTcF (ms)) od wartości początkowej po 3 miesiącach
do 3 miesięcy
Zmiana parametrów życiowych - tętno
Ramy czasowe: do 3 miesięcy
Procentowa zmiana częstości akcji serca (bpm, liczba uderzeń na minutę) od wartości wyjściowej po 3 miesiącach
do 3 miesięcy
Zmiana parametrów życiowych - temperatura ciała
Ramy czasowe: do 3 miesięcy
Procentowa zmiana temperatury ciała (w stopniach Celsjusza) od wartości wyjściowej po 3 miesiącach
do 3 miesięcy
Zmiana w pomiarach laboratoryjnych bezpieczeństwa - sód, potas, chlorki, wapń, glukoza (bez czczo)
Ramy czasowe: do 3 miesięcy

Zgodnie z praktyką kliniczną analizowane będą badania laboratoryjne sodu, potasu, chlorków, wapnia, glukozy (bez czczo). Jednostką miary jest mmol/L

Zgodnie z praktyką kliniczną każda funkcja jest oceniana jako prawidłowa lub nieprawidłowa i albo istotna klinicznie (CS), albo nieistotna klinicznie (NCS)

Zmiana od wartości wyjściowej po 3 miesiącach.
do 3 miesięcy
Zmiana w pomiarach laboratoryjnych bezpieczeństwa - albuminy
Ramy czasowe: do 3 miesięcy

Zgodnie z praktyką kliniczną analizowany będzie test laboratoryjny na obecność albumin. Jednostką miary jest g/L

Zgodnie z praktyką kliniczną każda funkcja jest oceniana jako prawidłowa lub nieprawidłowa i albo istotna klinicznie (CS), albo nieistotna klinicznie (NCS)

Zmiana od wartości wyjściowej po 3 miesiącach.
do 3 miesięcy
Zmiana w badaniach laboratoryjnych bezpieczeństwa - AST, ALT, CK, fosfataza alkaliczna
Ramy czasowe: do 3 miesięcy

Zgodnie z praktyką kliniczną analizowane będą badania laboratoryjne w kierunku aminotransferazy asparaginianowej (AST), aminotransferazy alaninowej (ALT), kinazy kreatynowej (CK) oraz fosfatazy alkalicznej. Jednostką miary jest mikro-kat/L

Zgodnie z praktyką kliniczną każda funkcja jest oceniana jako prawidłowa lub nieprawidłowa i albo istotna klinicznie (CS), albo nieistotna klinicznie (NCS)

Zmiana od wartości wyjściowej po 3 miesiącach.
do 3 miesięcy
Zmiana w pomiarach laboratoryjnych bezpieczeństwa - kreatynina i bilirubina całkowita
Ramy czasowe: do 3 miesięcy

Zgodnie z praktyką kliniczną analizowane będą badania laboratoryjne kreatyniny i bilirubiny całkowitej. Jednostką miary jest mikromol/l

Zgodnie z praktyką kliniczną każda funkcja jest oceniana jako prawidłowa lub nieprawidłowa i albo istotna klinicznie (CS), albo nieistotna klinicznie (NCS)

Zmiana od wartości wyjściowej po 3 miesiącach.
do 3 miesięcy
Zmiana w pomiarach laboratoryjnych bezpieczeństwa - mioglobina
Ramy czasowe: do 3 miesięcy

Zgodnie z praktyką kliniczną analizowany będzie test laboratoryjny na obecność mioglobiny. Jednostką miary jest mikro-g/L

Zgodnie z praktyką kliniczną każda funkcja jest oceniana jako prawidłowa lub nieprawidłowa i albo istotna klinicznie (CS), albo nieistotna klinicznie (NCS)

Zmiana od wartości wyjściowej po 3 miesiącach.
do 3 miesięcy
Zmiana w pomiarach laboratoryjnych bezpieczeństwa - CRP
Ramy czasowe: do 3 miesięcy

Zgodnie z praktyką kliniczną analizowany będzie test laboratoryjny na obecność białka C-reaktywnego (CRP). Jednostką miary jest mili-g/L

Zgodnie z praktyką kliniczną każda funkcja jest oceniana jako prawidłowa lub nieprawidłowa i albo istotna klinicznie (CS), albo nieistotna klinicznie (NCS)

Zmiana od wartości wyjściowej po 3 miesiącach.
do 3 miesięcy
Zmiana w pomiarach laboratoryjnych hematologii - Hemoglobina i fibrynogen
Ramy czasowe: do 3 miesięcy

Zgodnie z praktyką kliniczną analizowane będą badania laboratoryjne hemoglobiny (Hb) i fibrynogenu. Jednostką miary jest g/L

Zgodnie z praktyką kliniczną każda funkcja jest oceniana jako prawidłowa lub nieprawidłowa i albo istotna klinicznie (CS), albo nieistotna klinicznie (NCS)

Zmiana od wartości wyjściowej po 3 miesiącach.
do 3 miesięcy
Zmiana w pomiarach laboratoryjnych hematologii - liczba krwinek czerwonych
Ramy czasowe: do 3 miesięcy

Zgodnie z praktyką kliniczną analizie poddane zostanie badanie laboratoryjne na morfologię krwi (KKCz). Jednostką miary jest 10x12/L

Zgodnie z praktyką kliniczną każda funkcja jest oceniana jako prawidłowa lub nieprawidłowa i albo istotna klinicznie (CS), albo nieistotna klinicznie (NCS)

Zmiana od wartości wyjściowej po 3 miesiącach.
do 3 miesięcy
Zmiana w badaniach laboratoryjnych hematologii - leukocyty, płytki krwi, bazofile, eozynofile, limfocyty, monocyty, neutrofile
Ramy czasowe: do 3 miesięcy

Zgodnie z praktyką kliniczną analizowane będą badania laboratoryjne dotyczące liczby krwinek białych (WBC), płytek krwi, bazofili, eozynofili, limfocytów, monocytów i neutrofili. Jednostką miary jest 10x9/L

Zgodnie z praktyką kliniczną każda funkcja jest oceniana jako prawidłowa lub nieprawidłowa i albo istotna klinicznie (CS), albo nieistotna klinicznie (NCS)

Zmiana od wartości wyjściowej po 3 miesiącach.
do 3 miesięcy
Zmiana w pomiarach laboratoryjnych hematologii - APTT
Ramy czasowe: do 3 miesięcy

Zgodnie z praktyką kliniczną analizowany będzie laboratoryjny test czasu częściowej tromboplastyny ​​po aktywacji (aPTT). Jednostką miary jest s

Zgodnie z praktyką kliniczną każda funkcja jest oceniana jako prawidłowa lub nieprawidłowa i albo istotna klinicznie (CS), albo nieistotna klinicznie (NCS)

Zmiana od wartości wyjściowej po 3 miesiącach.
do 3 miesięcy
Zmiana w pomiarach laboratoryjnych hematologii - PK-INR
Ramy czasowe: do 3 miesięcy

Zgodnie z praktyką kliniczną analizie poddane zostaną testy laboratoryjne na oznaczenie międzynarodowego współczynnika znormalizowanego kinazy protrombiny (PK-INR). Miara bez jednostek

Zgodnie z praktyką kliniczną każda funkcja jest oceniana jako prawidłowa lub nieprawidłowa i albo istotna klinicznie (CS), albo nieistotna klinicznie (NCS)

Zmiana od wartości wyjściowej po 3 miesiącach.
do 3 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana oceny czynnościowej za pomocą Skali oceny czynnościowej stwardnienia zanikowego bocznego — poprawiona (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: do 3 miesięcy

ALSFRS-R zapewnia wygenerowane przez lekarza oszacowanie stopnia upośledzenia czynnościowego pacjenta, które można oceniać seryjnie w celu obiektywnej oceny odpowiedzi na leczenie lub progresji choroby. ALSFRS-R zawiera pytania, które proszą lekarza o ocenę jego/jej wrażenia na temat stopnia upośledzenia czynnościowego pacjenta podczas wykonywania jednego z dwunastu typowych zadań. Każde zadanie jest oceniane w pięciostopniowej skali od 0 = nie da się tego zrobić do 4 = normalna zdolność. Wyniki poszczególnych pozycji są sumowane, aby uzyskać zgłoszony wynik od 0=najgorszy do 48=najlepszy

Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej po 3 miesiącach
do 3 miesięcy
Zmiana oceny funkcjonalnej ze skalą ocen Norrisa
Ramy czasowe: do 3 miesięcy

Skala oceny Norrisa zapewnia wygenerowane przez lekarza oszacowanie stopnia upośledzenia czynnościowego pacjenta, które można oceniać seryjnie w celu obiektywnej oceny odpowiedzi na leczenie lub progresji choroby. Skala oceny Norrisa zawiera pytania, które proszą lekarza o ocenę jego/jej wrażenia na temat stopnia upośledzenia czynnościowego pacjenta podczas wykonywania jednej z 34 typowych czynności i funkcji organizmu. Każde zadanie lub funkcja jest oceniana w czterostopniowej skali od 0 = nie potrafię, do 3 = normalna zdolność. Wyniki poszczególnych pozycji są sumowane, aby uzyskać zgłoszony wynik od 0=najgorszy do 100=najlepszy

Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej po 3 miesiącach
do 3 miesięcy
Zmiana czynności płuc (FVC) od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: do 3 miesięcy
do 3 miesięcy
Zmiana jakości życia (QoL) oceniana za pomocą wizualnej skali analogowej (VAS)
Ramy czasowe: do 1,5 miesiąca

Kwestionariusz z trzema pytaniami dla pacjentów i najbliższych krewnych, którzy samodzielnie zgłaszają:

  • ogólny stan zdrowia
  • stan zdrowia fizycznego
  • stan zdrowia psychicznego

Każda pozycja jest oceniana w milimetrowej skali od 0 = bardzo źle do 100 = bardzo dobrze

Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej po 3 miesiącach
do 1,5 miesiąca
Zmiana funkcjonalnej oceny objawów autonomicznych i czuciowych
Ramy czasowe: do 3 miesięcy

Skala oceny autonomicznej i czuciowej zapewnia wygenerowane przez lekarza oszacowanie stopnia upośledzenia czynnościowego pacjenta, które można oceniać seryjnie w celu obiektywnej oceny odpowiedzi na leczenie lub progresji choroby. Skala ocen zawiera pytania, które proszą lekarza o ocenę jego/jej wrażenia na temat stopnia upośledzenia pacjentów w zakresie 16 funkcji autonomicznych i czuciowych. Każda funkcja jest oceniana na czterostopniowej skali od 0 = brak upośledzenia do 3 = bardzo upośledzenie.

Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej po 3 miesiącach
do 3 miesięcy
Zmiana maksymalnego stężenia ILB w osoczu (Cmax).
Ramy czasowe: do 1 miesiąca
do 1 miesiąca
Zmiana ekspozycji (pole pod krzywą, AUC) ILB
Ramy czasowe: do 1 miesiąca
do 1 miesiąca
Zmiany APTT (efekt APTT) od dnia podania (dzień 1.)
Ramy czasowe: do 1 miesiąca
do 1 miesiąca
Zmiana stężenia czynnika wzrostu hepatocytów (HGF) w osoczu
Ramy czasowe: do 1 miesiąca
do 1 miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

TikoMed AB

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 sierpnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 sierpnia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 sierpnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 czerwca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 lipca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 sierpnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 czerwca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 czerwca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1.5, 2019-06-25
  • 2017-005065-47 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj