Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti ILB u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou

8. června 2023 aktualizováno: TikoMed AB

Jednocentrová, otevřená jednoramenná studie, kde bude hodnocena bezpečnost, snášenlivost a účinnost subkutánně podávané ILB u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou

Toto je jednocentrická, otevřená jednoramenná studie fáze 2a u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) střední progrese. Způsobilým subjektům budou podávány týdenní dávky ILB. Na studijní klinice bude podáno celkem 5 subkutánních (s.c.) dávek.

Studie se skládá z 10 návštěv; Jedna dvoudílná screeningová návštěva, 5 administrativních návštěv ILB a 3 následné návštěvy. Účast každého jednotlivého pacienta ve studii bude 4 měsíce, včetně screeningu a následných návštěv. Plánuje se zařazení patnácti pacientů.

Primárním cílem studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost ILB u pacientů s diagnostikovanou ALS.

ILB je roztok pro subkutánní (s.c.) injekci ve fyziologickém roztoku. Podaná dávka bude záviset na tělesné hmotnosti subjektu při druhé studijní návštěvě, před prvním podáním ILB.

Pro tuto studii nebyl proveden žádný formální výpočet velikosti vzorku. Navrhovaná velikost vzorku se v této rané fázi 2 vývoje považuje za dostatečnou, aby poskytla adekvátní informace o pacientech. Kategorická data budou prezentována jako počty a procenta. Průběžná data budou shrnuta pomocí deskriptivní statistiky.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

13

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Švédsko
      • Gothenburg, Švédsko
        • Sahlgrenska University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Ochotný a schopný dát písemný informovaný souhlas s účastí ve studii.
  2. Klinická diagnostika amyotrofické laterální sklerózy (ALS).
  3. Pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku 18 až 80 let (včetně).
  4. Forced Vital Capacity (FVC) 65 % předpokládané hodnoty pro pohlaví, výšku a věk při screeningu.
  5. Vyhodnoceno klinickými hodnotícími stupnicemi ALSFRS-R a Norris alespoň za poslední 4 týdny před podáním studovaného léku.

Kritéria vyloučení

  1. Nerozumí informacím o studii nebo se očekává, že nebudou spolupracovat se studijním týmem.
  2. Souběžné závažné onemocnění, jiné než ALS, podle uvážení vyšetřovatele.
  3. Těhotenství.
  4. Pacientky ve fertilním věku, které nejsou ochotny používat adekvátní dvojitou antikoncepci s méně než 1 procentem selhání po screeningové návštěvě až do poslední návštěvy.
  5. Závislost na drogách nebo alkoholu.
  6. Potvrzený HIV, hepatitida B nebo hepatitida C.
  7. Známé krvácivé poruchy nebo abnormální krvácivé příhody.
  8. Léčba antikoagulancii warfarinem a novými perorálními antikoagulancii (NOAC) během posledních 14 dnů před screeningem.
  9. Léčba riluzolem nebo lamotriginem během posledních 28 dnů před podáním studovaného léku.
  10. Přecitlivělost na dextransulfát.
  11. Špatný žilní přístup.
  12. Pacienti s klinicky významnými abnormálními PK-INR, fibrinogenem, von Willebrandovým faktorem a aktivovaným parciálním tromboplastinovým časem (APTT) při screeningu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ILB
Léčba ILB
Lék: ILB
Hodnocený léčivý přípravek ILB bude podáván jako jednorázová krátkodobá s.c. injekce do břicha, stehna nebo hýždí, v tomto pořadí priority. Subjekty budou pozorovány po dobu alespoň 3 hodin po injekci. IMP je sterilní, bezbarvý až světle žlutý roztok pro subkutánní injekci.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence, závažnost a intenzita nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE)
Časové okno: až 3 měsíce

TEAE je jakákoli nepříznivá událost (AE), která není přítomna před zahájením podávání IMP, nebo jakákoli událost již přítomná, která se zhoršuje v intenzitě nebo frekvenci po expozici IMP. AE (včetně základních událostí) identifikované pomocí kterékoli z následujících metod budou zaznamenány:

  • AE spontánně hlášené subjektem
  • NÚ pozorované zkoušejícím nebo zdravotnickým personálem
  • AE vyvolané na základě nezávazných otázek od zkoušejícího nebo zdravotnického personálu
až 3 měsíce
Změna fyzického stavu
Časové okno: až 3 měsíce

Bude provedeno kompletní fyzikální vyšetření dle klinické praxe včetně posouzení funkcí hlavy, očí, uší, nosu, krku (EENT), srdečních, periferních cévních, plicních, muskuloskeletálních, neurologických, břišních, lymfatických a dermatologických funkcí.

Podle klinické praxe je každá funkce posuzována jako normální nebo abnormální a buď klinicky významná (CS) nebo klinicky nevýznamná (NCS).

Změna od výchozího stavu po 3 měsících.
až 3 měsíce
Změna vitálních funkcí – krevní tlak
Časové okno: až 3 měsíce
Procentuální změna krevního tlaku (mmHg) oproti výchozí hodnotě po 3 měsících
až 3 měsíce
Změna záznamů elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: až 3 měsíce
Změna v jednom 12svodovém EKG (PQ/PR (ms), QRS (ms), QT (ms) a QTcF (ms)) oproti výchozí hodnotě po 3 měsících
až 3 měsíce
Změna vitálních funkcí – srdeční frekvence
Časové okno: až 3 měsíce
Procentuální změna srdeční frekvence (bpm, tepy za minutu) od výchozí hodnoty po 3 měsících
až 3 měsíce
Změna životních funkcí - tělesná teplota
Časové okno: až 3 měsíce
Procentuální změna tělesné teploty (ve stupních Celsia) oproti výchozí hodnotě po 3 měsících
až 3 měsíce
Změna bezpečnostních laboratorních měření - sodík, draslík, chlorid, vápník, glukóza (bez hladovění)
Časové okno: až 3 měsíce

Dle klinické praxe budou analyzovány laboratorní testy na sodík, draslík, chlorid, vápník, glukózu (bez hladovění). Jednotkou měření je mmol/l

Podle klinické praxe je každá funkce posuzována jako normální nebo abnormální a buď klinicky významná (CS) nebo klinicky nevýznamná (NCS).

Změna od výchozího stavu po 3 měsících.
až 3 měsíce
Změna bezpečnostních laboratorních měření - albumin
Časové okno: až 3 měsíce

Podle klinické praxe bude analyzován laboratorní test na albumin. Jednotkou měření je g/l

Podle klinické praxe je každá funkce posuzována jako normální nebo abnormální a buď klinicky významná (CS) nebo klinicky nevýznamná (NCS).

Změna od výchozího stavu po 3 měsících.
až 3 měsíce
Změna bezpečnostních laboratorních měření - AST, ALT, CK, alkalická fosfatáza
Časové okno: až 3 měsíce

Podle klinické praxe budou analyzovány laboratorní testy na aspartátaminotransferázu (AST), alaninaminotransferázu (ALT), kreatinkinázu (CK) a alkalickou fosfatázu. Měrná jednotka je micro-kat/L

Podle klinické praxe je každá funkce posuzována jako normální nebo abnormální a buď klinicky významná (CS) nebo klinicky nevýznamná (NCS).

Změna od výchozího stavu po 3 měsících.
až 3 měsíce
Změna bezpečnostních laboratorních měření - kreatinin a celkový bilirubin
Časové okno: až 3 měsíce

Podle klinické praxe budou analyzovány laboratorní testy na kreatinin a celkový bilirubin. Jednotkou měření je mikromol/l

Podle klinické praxe je každá funkce posuzována jako normální nebo abnormální a buď klinicky významná (CS) nebo klinicky nevýznamná (NCS).

Změna od výchozího stavu po 3 měsících.
až 3 měsíce
Změna bezpečnostních laboratorních měření - myoglobin
Časové okno: až 3 měsíce

Podle klinické praxe bude analyzován laboratorní test na myoglobin. Jednotkou měření je mikro-g/l

Podle klinické praxe je každá funkce posuzována jako normální nebo abnormální a buď klinicky významná (CS) nebo klinicky nevýznamná (NCS).

Změna od výchozího stavu po 3 měsících.
až 3 měsíce
Změna bezpečnostních laboratorních měření - CRP
Časové okno: až 3 měsíce

Podle klinické praxe bude analyzován laboratorní test na C-reaktivní protein (CRP). Jednotkou měření jsou mili-g/l

Podle klinické praxe je každá funkce posuzována jako normální nebo abnormální a buď klinicky významná (CS) nebo klinicky nevýznamná (NCS).

Změna od výchozího stavu po 3 měsících.
až 3 měsíce
Změna v hematologických laboratorních měřeních - Hemoglobin a fibrinogen
Časové okno: až 3 měsíce

Podle klinické praxe budou analyzovány laboratorní testy na hemoglobin (Hb) a fibrinogen. Jednotkou měření je g/l

Podle klinické praxe je každá funkce posuzována jako normální nebo abnormální a buď klinicky významná (CS) nebo klinicky nevýznamná (NCS).

Změna od výchozího stavu po 3 měsících.
až 3 měsíce
Změna v hematologických laboratorních měřeních - Počet červených krvinek
Časové okno: až 3 měsíce

Podle klinické praxe bude analyzován laboratorní test na krevní obraz (RBC). Měrná jednotka je 10x12/L

Podle klinické praxe je každá funkce posuzována jako normální nebo abnormální a buď klinicky významná (CS) nebo klinicky nevýznamná (NCS).

Změna od výchozího stavu po 3 měsících.
až 3 měsíce
Změna v hematologických laboratorních měřeních - WBC, krevní destičky, bazofily, eozinofily, lymfocyty, monocyty, neutrofily
Časové okno: až 3 měsíce

Podle klinické praxe budou analyzovány laboratorní testy na počet bílých krvinek (WBC), krevní destičky, bazofily, eozinofily, lymfocyty, monocyty a neutrofily. Měrná jednotka je 10x9/L

Podle klinické praxe je každá funkce posuzována jako normální nebo abnormální a buď klinicky významná (CS) nebo klinicky nevýznamná (NCS).

Změna od výchozího stavu po 3 měsících.
až 3 měsíce
Změna v hematologických laboratorních měřeních - APTT
Časové okno: až 3 měsíce

Podle klinické praxe bude analyzován laboratorní test na aktivovaný parciální tromboplastinový čas (aPTT). Měrnou jednotkou je s

Podle klinické praxe je každá funkce posuzována jako normální nebo abnormální a buď klinicky významná (CS) nebo klinicky nevýznamná (NCS).

Změna od výchozího stavu po 3 měsících.
až 3 měsíce
Změna v hematologických laboratorních měřeních - PK-INR
Časové okno: až 3 měsíce

Podle klinické praxe bude analyzován laboratorní test na mezinárodní normalizovaný poměr protrombinkinázy (PK-INR). Bezjednotková míra

Podle klinické praxe je každá funkce posuzována jako normální nebo abnormální a buď klinicky významná (CS) nebo klinicky nevýznamná (NCS).

Změna od výchozího stavu po 3 měsících.
až 3 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna funkčního hodnocení pomocí funkční hodnotící stupnice pro amyotrofickou laterální sklerózu – revidovaná (ALSFRS-R)
Časové okno: až 3 měsíce

ALSFRS-R poskytuje lékařem generovaný odhad stupně funkčního poškození pacienta, který lze vyhodnocovat sériově, aby bylo možné objektivně posoudit jakoukoli odpověď na léčbu nebo progresi onemocnění. ALSFRS-R obsahuje otázky, které žádají lékaře, aby ohodnotil svůj dojem o míře funkčního postižení pacienta při provádění jednoho z dvanácti běžných úkolů. Každý úkol je hodnocen na pětibodové škále od 0 = nezvládnu to do 4 = normální schopnosti. Skóre jednotlivých položek se sečtou, aby se získalo hlášené skóre mezi 0=nejhorší a 48=nejlepší

Absolutní změna oproti výchozí hodnotě po 3 měsících
až 3 měsíce
Změna funkčního hodnocení pomocí hodnotící stupnice Norris
Časové okno: až 3 měsíce

Norrisova hodnotící škála poskytuje lékařem vytvořený odhad stupně funkčního poškození pacienta, který lze vyhodnocovat sériově, aby bylo možné objektivně posoudit jakoukoli reakci na léčbu nebo progresi onemocnění. Norrisova hodnotící škála zahrnuje otázky, které žádají lékaře, aby ohodnotil svůj dojem o míře funkčního postižení pacienta při provádění jednoho z 34 běžných úkolů a tělesných funkcí. Každý úkol nebo funkce je hodnocena na čtyřbodové škále od 0 = nezvládnu to do 3 = normální schopnosti. Skóre jednotlivých položek se sečtou, aby se získalo hlášené skóre mezi 0 = nejhorší a 100 = nejlepší

Absolutní změna oproti výchozí hodnotě po 3 měsících
až 3 měsíce
Změna funkce plic (FVC) oproti výchozí hodnotě
Časové okno: až 3 měsíce
až 3 měsíce
Změna kvality života (QoL) hodnocená vizuální analogovou škálou (VAS)
Časové okno: až 1,5 měsíce

Dotazník se třemi otázkami pro pacienty a blízké příbuzné, kteří sami hlásí:

  • celkový zdravotní stav
  • fyzický zdravotní stav
  • duševní stav

Každá položka je hodnocena na milimetrové stupnici od 0 = velmi špatné do 100 = velmi dobré

Absolutní změna oproti výchozí hodnotě po 3 měsících
až 1,5 měsíce
Změna funkčního hodnocení autonomních a senzorických symptomů
Časové okno: až 3 měsíce

Autonomní a senzorická hodnotící stupnice poskytuje lékařem generovaný odhad stupně funkčního poškození pacienta, který lze vyhodnocovat sériově, aby bylo možné objektivně posoudit jakoukoli odpověď na léčbu nebo progresi onemocnění. Hodnotící škála obsahuje otázky, které požadují od lékaře, aby ohodnotil svůj dojem o míře postižení pacienta v 16 autonomních a senzorických funkcích. Každá funkce je hodnocena na čtyřbodové škále od 0 = nepoškozená až po 3 = velmi narušená.

Absolutní změna oproti výchozí hodnotě po 3 měsících
až 3 měsíce
Změna maximální plazmatické koncentrace (Cmax) ILB
Časové okno: do 1 měsíce
do 1 měsíce
Změna expozice (Area Under the Curve, AUC) ILB
Časové okno: do 1 měsíce
do 1 měsíce
Změny v APTT (účinek APTT) ode dne dávkování (den 1)
Časové okno: do 1 měsíce
do 1 měsíce
Změna plazmatické koncentrace hepatocytového růstového faktoru (HGF)
Časové okno: do 1 měsíce
do 1 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

TikoMed AB

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. srpna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

20. srpna 2019

Dokončení studie (Aktuální)

20. srpna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. června 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. července 2018

První zveřejněno (Aktuální)

3. srpna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. června 2023

Naposledy ověřeno

1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 1.5, 2019-06-25
  • 2017-005065-47 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ILB

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hong Kong

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit