Un estudio para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de ILB en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica

Un TEAE es cualquier evento adverso (EA) no presente antes del inicio de la administración de IMP o cualquier evento ya presente que empeora en intensidad o frecuencia después de la exposición al IMP. Se registrarán los EA (incluidos los eventos de referencia) identificados mediante cualquiera de los siguientes métodos:

• AA notificados espontáneamente por el sujeto
• EA observados por el investigador o el personal médico
• AA obtenidos en base a preguntas no dirigidas del Investigador o del personal médico

Se realizará un examen físico completo de acuerdo a la práctica clínica, incluyendo evaluación de las funciones de cabeza, ojos, oídos, nariz, garganta (EENT), cardíaca, vascular periférica, pulmonar, musculoesquelética, neurológica, abdominal, linfática y dermatológica.

De acuerdo con la práctica clínica, cada función se juzga como normal o anormal, y como clínicamente significativa (CS) o clínicamente no significativa (NCS).

Cambio desde el inicio a los 3 meses.

Según la práctica clínica, se analizarán las pruebas de laboratorio de sodio, potasio, cloro, calcio, glucosa (no en ayunas). La unidad de medida es mmol/L

De acuerdo con la práctica clínica, cada función se juzga como normal o anormal, y como clínicamente significativa (CS) o clínicamente no significativa (NCS).

Cambio desde el inicio a los 3 meses.

Según la práctica clínica, se analizarán pruebas de laboratorio para albúmina. Unidad de medida es g/L

De acuerdo con la práctica clínica, cada función se juzga como normal o anormal, y como clínicamente significativa (CS) o clínicamente no significativa (NCS).

Cambio desde el inicio a los 3 meses.

Según la práctica clínica, se analizarán las pruebas de laboratorio de aspartato aminotransferasa (AST), alanina aminotransferasa (ALT), creatina quinasa (CK) y fosfatasa alcalina. La unidad de medida es micro-kat/L

De acuerdo con la práctica clínica, cada función se juzga como normal o anormal, y como clínicamente significativa (CS) o clínicamente no significativa (NCS).

Cambio desde el inicio a los 3 meses.

Según la práctica clínica se realizarán analíticas de creatinina y bilirrubina total. La unidad de medida es micro-mol/L

De acuerdo con la práctica clínica, cada función se juzga como normal o anormal, y como clínicamente significativa (CS) o clínicamente no significativa (NCS).

Cambio desde el inicio a los 3 meses.

Según la práctica clínica, se realizarán pruebas de laboratorio de mioglobina. La unidad de medida es micro-g/L

De acuerdo con la práctica clínica, cada función se juzga como normal o anormal, y como clínicamente significativa (CS) o clínicamente no significativa (NCS).

Cambio desde el inicio a los 3 meses.

Según la práctica clínica, se analizarán pruebas de laboratorio para proteína C reactiva (PCR). La unidad de medida es mili-g/L

De acuerdo con la práctica clínica, cada función se juzga como normal o anormal, y como clínicamente significativa (CS) o clínicamente no significativa (NCS).

Cambio desde el inicio a los 3 meses.

Según la práctica clínica, se analizarán las pruebas de laboratorio de hemoglobina (Hb) y fibrinógeno. Unidad de medida es g/L

De acuerdo con la práctica clínica, cada función se juzga como normal o anormal, y como clínicamente significativa (CS) o clínicamente no significativa (NCS).

Cambio desde el inicio a los 3 meses.

Según la práctica clínica, se analizarán pruebas de laboratorio para hemograma (RBC). La unidad de medida es 10x12/L

De acuerdo con la práctica clínica, cada función se juzga como normal o anormal, y como clínicamente significativa (CS) o clínicamente no significativa (NCS).

Cambio desde el inicio a los 3 meses.

Según la práctica clínica, se analizarán pruebas de laboratorio de leucocitos, plaquetas, basófilos, eosinófilos, linfocitos, monocitos y neutrófilos. La unidad de medida es 10x9/L

De acuerdo con la práctica clínica, cada función se juzga como normal o anormal, y como clínicamente significativa (CS) o clínicamente no significativa (NCS).

Cambio desde el inicio a los 3 meses.

Según la práctica clínica, se analizará la prueba de laboratorio de tiempo de tromboplastina parcial activada (TTPa). unidad de medida es s

De acuerdo con la práctica clínica, cada función se juzga como normal o anormal, y como clínicamente significativa (CS) o clínicamente no significativa (NCS).

Cambio desde el inicio a los 3 meses.

De acuerdo con la práctica clínica, se analizará la prueba de laboratorio para la relación internacional normalizada de protrombina quinasa (PK-INR). medida sin unidades

De acuerdo con la práctica clínica, cada función se juzga como normal o anormal, y como clínicamente significativa (CS) o clínicamente no significativa (NCS).

Cambio desde el inicio a los 3 meses.

El ALSFRS-R proporciona una estimación generada por el médico del grado de deterioro funcional del paciente, que se puede evaluar en serie para evaluar objetivamente cualquier respuesta al tratamiento o la progresión de la enfermedad. El ALSFRS-R incluye preguntas que le piden al médico que califique su impresión del nivel de deterioro funcional del paciente al realizar una de las doce tareas comunes. Cada tarea se califica en una escala de cinco puntos desde 0 = no puedo hacerlo, hasta 4 = habilidad normal. Las puntuaciones de los elementos individuales se suman para producir una puntuación informada de entre 0 = peor y 48 = mejor

Cambio absoluto desde el inicio a los 3 meses

La escala de calificación de Norris proporciona una estimación generada por el médico del grado de deterioro funcional del paciente, que se puede evaluar en serie para evaluar objetivamente cualquier respuesta al tratamiento o la progresión de la enfermedad. La escala de calificación de Norris incluye preguntas que le piden al médico que califique su impresión del nivel de deterioro funcional del paciente al realizar una de las 34 tareas comunes y funciones corporales. Cada tarea o función se clasifica en una escala de cuatro puntos, desde 0 = no puedo hacerlo, hasta 3 = capacidad normal. Las puntuaciones de los elementos individuales se suman para producir una puntuación informada de entre 0 = peor y 100 = mejor

Cambio absoluto desde el inicio a los 3 meses

Cuestionario con tres preguntas para autoinforme del paciente y familiares de:

• estado general de salud
• estado de salud fisica
• estado de salud mental

Cada elemento se califica en una escala milimétrica de 0 = muy malo, a 100 = muy bueno

Cambio absoluto desde el inicio a los 3 meses

La escala de calificación autónoma y sensorial proporciona una estimación generada por el médico del grado de deterioro funcional del paciente, que se puede evaluar en serie para evaluar objetivamente cualquier respuesta al tratamiento o la progresión de la enfermedad. La escala de calificación incluye preguntas que le piden al médico que califique su impresión del nivel de deterioro del paciente en 16 funciones autónomas y sensoriales. Cada función se clasifica en una escala de cuatro puntos desde 0 = sin deterioro, hasta 3 = muy deteriorado.

Cambio absoluto desde el inicio a los 3 meses