En undersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​ILB hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose

En TEAE er enhver uønsket hændelse (AE), der ikke er til stede før påbegyndelse af IMP-administration, eller enhver hændelse, der allerede er til stede, som forværres i enten intensitet eller hyppighed efter eksponering for IMP. AE'er (herunder baseline hændelser), der identificeres ved hjælp af en af ​​følgende metoder, vil blive registreret:

• AE'er spontant rapporteret af forsøgspersonen
• Uheld observeret af efterforskeren eller medicinsk personale
• AE'er fremkaldt baseret på ikke-ledende spørgsmål fra efterforskeren eller medicinsk personale

En komplet fysisk undersøgelse i henhold til klinisk praksis vil blive udført, herunder vurdering af hoved, øjne, ører, næse, hals (EENT), hjerte-, perifere vaskulære, pulmonale, muskuloskeletale, neurologiske, abdominale, lymfatiske og dermatologiske funktioner.

Ifølge klinisk praksis bedømmes hver funktion som enten normal eller unormal, og enten klinisk signifikant (CS) eller ikke klinisk signifikant (NCS)

Ændring fra baseline ved 3 måneder.

I henhold til klinisk praksis vil laboratorietests for natrium, kalium, klorid, calcium, glucose (ikke-fastende) blive analyseret. Måleenheden er mmol/L

Ifølge klinisk praksis bedømmes hver funktion som enten normal eller unormal, og enten klinisk signifikant (CS) eller ikke klinisk signifikant (NCS)

Ændring fra baseline ved 3 måneder.

I henhold til klinisk praksis vil laboratorietest for albumin blive analyseret. Måleenheden er g/L

Ifølge klinisk praksis bedømmes hver funktion som enten normal eller unormal, og enten klinisk signifikant (CS) eller ikke klinisk signifikant (NCS)

Ændring fra baseline ved 3 måneder.

I henhold til klinisk praksis vil laboratorietests for aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALT), kreatinkinase (CK) og alkalisk fosfatase blive analyseret. Måleenheden er mikro-kat/L

Ifølge klinisk praksis bedømmes hver funktion som enten normal eller unormal, og enten klinisk signifikant (CS) eller ikke klinisk signifikant (NCS)

Ændring fra baseline ved 3 måneder.

I henhold til klinisk praksis vil laboratorieundersøgelser for kreatinin og total bilirubin blive analyseret. Måleenheden er mikromol/L

Ifølge klinisk praksis bedømmes hver funktion som enten normal eller unormal, og enten klinisk signifikant (CS) eller ikke klinisk signifikant (NCS)

Ændring fra baseline ved 3 måneder.

I henhold til klinisk praksis vil laboratorietest for myoglobin blive analyseret. Måleenheden er mikro-g/L

Ifølge klinisk praksis bedømmes hver funktion som enten normal eller unormal, og enten klinisk signifikant (CS) eller ikke klinisk signifikant (NCS)

Ændring fra baseline ved 3 måneder.

I henhold til klinisk praksis vil laboratorietest for C-reaktivt protein (CRP) blive analyseret. Måleenheden er milli-g/L

Ifølge klinisk praksis bedømmes hver funktion som enten normal eller unormal, og enten klinisk signifikant (CS) eller ikke klinisk signifikant (NCS)

Ændring fra baseline ved 3 måneder.

I henhold til klinisk praksis vil laboratorieundersøgelser for hæmoglobin (Hb) og fibrinogen blive analyseret. Måleenheden er g/L

Ifølge klinisk praksis bedømmes hver funktion som enten normal eller unormal, og enten klinisk signifikant (CS) eller ikke klinisk signifikant (NCS)

Ændring fra baseline ved 3 måneder.

I henhold til klinisk praksis vil laboratorietest for blodcelletal (RBC) blive analyseret. Måleenheden er 10x12/L

Ifølge klinisk praksis bedømmes hver funktion som enten normal eller unormal, og enten klinisk signifikant (CS) eller ikke klinisk signifikant (NCS)

Ændring fra baseline ved 3 måneder.

I henhold til klinisk praksis vil der blive analyseret laboratorietest for antal hvide blodlegemer (WBC), blodplader, basofiler, eosinofiler, lymfocytter, monocytter og neutrofiler. Måleenhed er 10x9/L

Ifølge klinisk praksis bedømmes hver funktion som enten normal eller unormal, og enten klinisk signifikant (CS) eller ikke klinisk signifikant (NCS)

Ændring fra baseline ved 3 måneder.

I henhold til klinisk praksis vil laboratorietest for aktiveret partiel tromboplastintid (aPTT) blive analyseret. Måleenheden er s

Ifølge klinisk praksis bedømmes hver funktion som enten normal eller unormal, og enten klinisk signifikant (CS) eller ikke klinisk signifikant (NCS)

Ændring fra baseline ved 3 måneder.

I henhold til klinisk praksis vil laboratorietest for prothrombin kinase international normalized ratio (PK-INR) blive analyseret. Enhedsløs foranstaltning

Ifølge klinisk praksis bedømmes hver funktion som enten normal eller unormal, og enten klinisk signifikant (CS) eller ikke klinisk signifikant (NCS)

Ændring fra baseline ved 3 måneder.

ALSFRS-R giver et lægegenereret estimat af patientens grad af funktionsnedsættelse, som kan evalueres serielt for objektivt at vurdere enhver reaktion på behandling eller progression af sygdom. ALSFRS-R indeholder spørgsmål, der beder lægen om at vurdere sit indtryk af patientens niveau af funktionsnedsættelse ved udførelse af en af ​​tolv almindelige opgaver. Hver opgave bedømmes på en fem-trins skala fra 0 = kan ikke, til 4 = normal evne. Individuelle elementscores summeres for at give en rapporteret score på mellem 0=værst og 48=bedst

Absolut ændring fra baseline ved 3 måneder

Norris-vurderingsskalaen giver et lægegenereret estimat af patientens grad af funktionsnedsættelse, som kan evalueres serielt for objektivt at vurdere enhver reaktion på behandling eller progression af sygdom. Norris-skalaen indeholder spørgsmål, der beder lægen om at vurdere sit indtryk af patientens niveau af funktionsnedsættelse ved udførelse af en af ​​34 almindelige opgaver og kropsfunktioner. Hver opgave eller funktion er vurderet på en fire-punkts skala fra 0 = kan ikke klare, til 3 = normal evne. Individuelle elementscores summeres for at give en rapporteret score på mellem 0=værst og 100=bedst

Absolut ændring fra baseline ved 3 måneder

Spørgeskema med tre spørgsmål til patient- og pårørende-selvrapportering af:

• generel sundhedstilstand
• fysisk helbredstilstand
• mental sundhedstilstand

Hvert emne er vurderet på en millimeterskala fra 0 = meget dårligt til 100 = meget godt

Absolut ændring fra baseline ved 3 måneder

Den autonome og sensoriske vurderingsskala giver et lægegenereret skøn over patientens grad af funktionsnedsættelse, som kan evalueres serielt for objektivt at vurdere enhver reaktion på behandling eller progression af sygdom. Bedømmelsesskalaen indeholder spørgsmål, der beder lægen om at vurdere sit indtryk af patientens niveau af svækkelse i 16 autonome og sensoriske funktioner. Hver funktion vurderes på en firepunktsskala fra 0 = ikke svækket til 3 = meget svækket.

Absolut ændring fra baseline ved 3 måneder