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Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia dell'ILB nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica

8 giugno 2023 aggiornato da: TikoMed AB

Uno studio monocentrico aperto a braccio singolo in cui saranno valutate la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia dell'ILB somministrato per via sottocutanea nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica

Si tratta di uno studio di fase 2a, monocentrico, aperto, a braccio singolo in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) con tasso di progressione intermedio. Ai soggetti idonei verranno somministrate dosi settimanali di ILB. Un totale di 5 dosi sottocutanee (s.c.) saranno somministrate presso la clinica dello studio.

Lo studio si compone di 10 visite; Una visita di screening in 2 parti, 5 visite di amministrazione ILB e 3 visite di follow-up. La partecipazione allo studio di ogni singolo paziente sarà di 4 mesi, comprese le visite di screening e di follow-up. Si prevede di includere quindici pazienti.

L'obiettivo primario dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità dell'ILB nei pazienti con diagnosi di SLA.

ILB è una soluzione per iniezione sottocutanea (s.c.) in soluzione fisiologica. La dose somministrata dipenderà dal peso corporeo del soggetto alla seconda visita dello studio, prima della prima somministrazione di ILB.

Nessun calcolo formale della dimensione del campione è stato eseguito per questo studio. La dimensione del campione proposta è considerata sufficiente in questo primo sviluppo di fase 2 per fornire informazioni adeguate sui pazienti. I dati categorici saranno presentati come conteggi e percentuali. I dati continui saranno riassunti utilizzando statistiche descrittive.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

13

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia
        • Sahlgrenska University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. - Disponibilità e capacità di fornire un consenso informato scritto per la partecipazione allo studio.
  2. Diagnosi clinica della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA).
  3. Pazienti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 18 e 80 anni (inclusi).
  4. Capacità vitale forzata (FVC) 65% del valore previsto per sesso, altezza ed età allo screening.
  5. Valutato con le scale di valutazione clinica ALSFRS-R e Norris per almeno le ultime 4 settimane prima della somministrazione del farmaco in studio.

Criteri di esclusione

  1. Incapace di comprendere le informazioni sullo studio o si prevede che non collabori con il team dello studio.
  2. Malattia grave concomitante, diversa dalla SLA, a discrezione dell'investigatore.
  3. Gravidanza.
  4. Pazienti in età fertile non disposti a utilizzare un'adeguata contraccezione doppia con meno dell'1% di tasso di fallimento dopo la visita di screening fino all'ultima visita.
  5. Dipendenza da droghe o alcol.
  6. HIV confermato, epatite B o epatite C.
  7. Disturbi emorragici noti o eventi emorragici anomali.
  8. Trattamento con farmaci anticoagulanti warfarin e nuovi anticoagulanti orali (NOAC) negli ultimi 14 giorni prima dello screening.
  9. Trattamento con Riluzolo o Lamotrigina negli ultimi 28 giorni prima della somministrazione del farmaco in studio.
  10. Ipersensibilità al destrano solfato.
  11. Scarso accesso venoso.
  12. Pazienti con PK-INR, fibrinogeno, fattore di von Willebrand e tempo di tromboplastina parziale attivata (APTT) anormali clinicamente significativi allo screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ILB
Trattamento ILB
Droga: ILB
Il medicinale sperimentale ILB verrà somministrato come singolo s.c. a breve termine. iniezioni nell'addome, nella coscia o nel gluteo, in quest'ordine di priorità. I soggetti saranno osservati per almeno 3 ore dopo l'iniezione. L'IMP è una soluzione sterile, da incolore a giallo pallido per iniezione sottocutanea.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza, gravità e intensità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: fino a 3 mesi

Un TEAE è qualsiasi evento avverso (AE) non presente prima dell'inizio della somministrazione di IMP o qualsiasi evento già presente che peggiora in intensità o frequenza dopo l'esposizione all'IMP. Saranno registrati gli eventi avversi (inclusi gli eventi di riferimento) identificati utilizzando uno dei seguenti metodi:

  • AE riportati spontaneamente dal soggetto
  • Eventi avversi osservati dallo sperimentatore o dal personale medico
  • AE elicitati sulla base di domande non guida da parte dello sperimentatore o del personale medico
fino a 3 mesi
Cambiamento dello stato fisico
Lasso di tempo: fino a 3 mesi

Verrà eseguito un esame fisico completo secondo la prassi clinica, compresa la valutazione della testa, degli occhi, delle orecchie, del naso, della gola (EENT), delle funzioni cardiache, vascolari periferiche, polmonari, muscoloscheletriche, neurologiche, addominali, linfatiche e dermatologiche.

Secondo la prassi clinica ogni funzione è giudicata normale o anormale e clinicamente significativa (CS) o non clinicamente significativa (NCS)

Variazione rispetto al basale a 3 mesi.
fino a 3 mesi
Cambiamento dei segni vitali - pressione sanguigna
Lasso di tempo: fino a 3 mesi
Variazione percentuale della pressione arteriosa (mmHg) rispetto al basale a 3 mesi
fino a 3 mesi
Modifica delle registrazioni dell'elettrocardiogramma (ECG).
Lasso di tempo: fino a 3 mesi
Variazione dell'ECG singolo a 12 derivazioni (PQ/PR (ms), QRS (ms), QT (ms) e QTcF (ms)) dal basale a 3 mesi
fino a 3 mesi
Cambiamento dei segni vitali - frequenza cardiaca
Lasso di tempo: fino a 3 mesi
Variazione percentuale della frequenza cardiaca (bpm, battiti al minuto) rispetto al basale a 3 mesi
fino a 3 mesi
Cambiamento dei segni vitali - temperatura corporea
Lasso di tempo: fino a 3 mesi
Variazione percentuale della temperatura corporea (gradi Celsius) rispetto al basale a 3 mesi
fino a 3 mesi
Modifica delle misurazioni di laboratorio di sicurezza - sodio, potassio, cloruro, calcio, glucosio (non a digiuno)
Lasso di tempo: fino a 3 mesi

Secondo la prassi clinica, verranno analizzati i test di laboratorio per sodio, potassio, cloruro, calcio, glucosio (non a digiuno). L'unità di misura è mmol/L

Secondo la prassi clinica ogni funzione è giudicata normale o anormale e clinicamente significativa (CS) o non clinicamente significativa (NCS)

Variazione rispetto al basale a 3 mesi.
fino a 3 mesi
Modifica delle misure di laboratorio di sicurezza - albumina
Lasso di tempo: fino a 3 mesi

Secondo la prassi clinica, verranno analizzati i test di laboratorio per l'albumina. L'unità di misura è g/L

Secondo la prassi clinica ogni funzione è giudicata normale o anormale e clinicamente significativa (CS) o non clinicamente significativa (NCS)

Variazione rispetto al basale a 3 mesi.
fino a 3 mesi
Modifica delle misure di laboratorio di sicurezza - AST, ALT, CK, fosfatasi alcalina
Lasso di tempo: fino a 3 mesi

Secondo la prassi clinica, verranno analizzati i test di laboratorio per l'aspartato aminotransferasi (AST), l'alanina aminotransferasi (ALT), la creatina chinasi (CK) e la fosfatasi alcalina. L'unità di misura è micro-kat/L

Secondo la prassi clinica ogni funzione è giudicata normale o anormale e clinicamente significativa (CS) o non clinicamente significativa (NCS)

Variazione rispetto al basale a 3 mesi.
fino a 3 mesi
Modifica delle misurazioni di laboratorio di sicurezza - creatinina e bilirubina totale
Lasso di tempo: fino a 3 mesi

Secondo la prassi clinica, verranno analizzati i test di laboratorio per la creatinina e la bilirubina totale. L'unità di misura è micro-mol/L

Secondo la prassi clinica ogni funzione è giudicata normale o anormale e clinicamente significativa (CS) o non clinicamente significativa (NCS)

Variazione rispetto al basale a 3 mesi.
fino a 3 mesi
Cambiamento nelle misurazioni di laboratorio di sicurezza - mioglobina
Lasso di tempo: fino a 3 mesi

Secondo la prassi clinica, verranno analizzati i test di laboratorio per la mioglobina. L'unità di misura è micro-g/L

Secondo la prassi clinica ogni funzione è giudicata normale o anormale e clinicamente significativa (CS) o non clinicamente significativa (NCS)

Variazione rispetto al basale a 3 mesi.
fino a 3 mesi
Modifica delle misurazioni di laboratorio di sicurezza - CRP
Lasso di tempo: fino a 3 mesi

Secondo la prassi clinica, verranno analizzati i test di laboratorio per la proteina C-reattiva (CRP). L'unità di misura è milli-g/L

Secondo la prassi clinica ogni funzione è giudicata normale o anormale e clinicamente significativa (CS) o non clinicamente significativa (NCS)

Variazione rispetto al basale a 3 mesi.
fino a 3 mesi
Variazione delle misurazioni di laboratorio di ematologia - Emoglobina e fibrinogeno
Lasso di tempo: fino a 3 mesi

Secondo la prassi clinica, verranno analizzati i test di laboratorio per l'emoglobina (Hb) e il fibrinogeno. L'unità di misura è g/L

Secondo la prassi clinica ogni funzione è giudicata normale o anormale e clinicamente significativa (CS) o non clinicamente significativa (NCS)

Variazione rispetto al basale a 3 mesi.
fino a 3 mesi
Variazione delle misurazioni di laboratorio di ematologia - Conta dei globuli rossi
Lasso di tempo: fino a 3 mesi

Secondo la prassi clinica, verranno analizzati i test di laboratorio per la conta delle cellule del sangue (RBC). L'unità di misura è 10x12/L

Secondo la prassi clinica ogni funzione è giudicata normale o anormale e clinicamente significativa (CS) o non clinicamente significativa (NCS)

Variazione rispetto al basale a 3 mesi.
fino a 3 mesi
Modifica delle misurazioni di laboratorio di ematologia: globuli bianchi, piastrine, basofili, eosinofili, linfociti, monociti, neutrofili
Lasso di tempo: fino a 3 mesi

Secondo la prassi clinica, verranno analizzati i test di laboratorio per la conta leucocitaria (WBC), piastrine, basofili, eosinofili, linfociti, monociti e neutrofili. L'unità di misura è 10x9/L

Secondo la prassi clinica ogni funzione è giudicata normale o anormale e clinicamente significativa (CS) o non clinicamente significativa (NCS)

Variazione rispetto al basale a 3 mesi.
fino a 3 mesi
Variazione delle misurazioni di laboratorio di ematologia - APTT
Lasso di tempo: fino a 3 mesi

Secondo la prassi clinica, verranno analizzati i test di laboratorio per il tempo di tromboplastina parziale attivata (aPTT). L'unità di misura è s

Secondo la prassi clinica ogni funzione è giudicata normale o anormale e clinicamente significativa (CS) o non clinicamente significativa (NCS)

Variazione rispetto al basale a 3 mesi.
fino a 3 mesi
Variazione delle misurazioni di laboratorio di ematologia - PK-INR
Lasso di tempo: fino a 3 mesi

Secondo la prassi clinica, verrà analizzato il test di laboratorio per il rapporto normalizzato internazionale della protrombina chinasi (PK-INR). Misura senza unità

Secondo la prassi clinica ogni funzione è giudicata normale o anormale e clinicamente significativa (CS) o non clinicamente significativa (NCS)

Variazione rispetto al basale a 3 mesi.
fino a 3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica della valutazione funzionale con la scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica - rivista (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: fino a 3 mesi

L'ALSFRS-R fornisce una stima generata dal medico del grado di compromissione funzionale del paziente, che può essere valutata in serie per valutare obiettivamente qualsiasi risposta al trattamento o progressione della malattia. L'ALSFRS-R include domande che chiedono al medico di valutare la sua impressione del livello di compromissione funzionale del paziente nell'esecuzione di uno dei dodici compiti comuni. Ogni attività è valutata su una scala a cinque punti da 0 = non può fare, a 4 = abilità normale. I punteggi dei singoli elementi vengono sommati per produrre un punteggio riportato compreso tra 0=peggiore e 48=migliore

Variazione assoluta rispetto al basale a 3 mesi
fino a 3 mesi
Modifica della valutazione funzionale con la scala di valutazione Norris
Lasso di tempo: fino a 3 mesi

La scala di valutazione Norris fornisce una stima generata dal medico del grado di compromissione funzionale del paziente, che può essere valutata in serie per valutare obiettivamente qualsiasi risposta al trattamento o progressione della malattia. La scala di valutazione Norris include domande che chiedono al medico di valutare la sua impressione del livello di compromissione funzionale del paziente nell'esecuzione di uno dei 34 compiti e funzioni corporee comuni. Ogni attività o funzione è valutata su una scala a quattro punti da 0 = non può fare, a 3 = abilità normale. I punteggi dei singoli elementi vengono sommati per produrre un punteggio riportato compreso tra 0=peggiore e 100=migliore

Variazione assoluta rispetto al basale a 3 mesi
fino a 3 mesi
Variazione della funzione polmonare (FVC) rispetto al basale
Lasso di tempo: fino a 3 mesi
fino a 3 mesi
Variazione della qualità della vita (QoL) valutata mediante scala analogica visiva (VAS)
Lasso di tempo: fino a 1,5 mesi

Questionario con tre domande per l'autosegnalazione del paziente e dei parenti di:

  • stato di salute generale
  • stato di salute fisica
  • stato di salute mentale

Ogni elemento è valutato su una scala millimetrica da 0 = pessimo a 100 = ottimo

Variazione assoluta rispetto al basale a 3 mesi
fino a 1,5 mesi
Cambiamento nella valutazione funzionale dei sintomi autonomi e sensoriali
Lasso di tempo: fino a 3 mesi

La scala di valutazione autonoma e sensoriale fornisce una stima generata dal medico del grado di compromissione funzionale del paziente, che può essere valutata in serie per valutare oggettivamente qualsiasi risposta al trattamento o progressione della malattia. La scala di valutazione include domande che chiedono al medico di valutare la sua impressione del livello di compromissione del paziente in 16 funzioni autonome e sensoriali. Ogni funzione è valutata su una scala a quattro punti da 0 = non compromessa a 3 = molto compromessa.

Variazione assoluta rispetto al basale a 3 mesi
fino a 3 mesi
Variazione della concentrazione plasmatica massima (Cmax) di ILB
Lasso di tempo: fino a 1 mese
fino a 1 mese
Variazione dell'esposizione (Area Under the Curve, AUC) di ILB
Lasso di tempo: fino a 1 mese
fino a 1 mese
Variazioni dell'APTT (effetto APTT) dal giorno della somministrazione (giorno 1)
Lasso di tempo: fino a 1 mese
fino a 1 mese
Variazione della concentrazione plasmatica del fattore di crescita degli epatociti (HGF)
Lasso di tempo: fino a 1 mese
fino a 1 mese

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

TikoMed AB

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 agosto 2018

Completamento primario (Effettivo)

20 agosto 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

20 agosto 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 giugno 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 luglio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

3 agosto 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 giugno 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 giugno 2023

Ultimo verificato

1 giugno 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1.5, 2019-06-25
  • 2017-005065-47 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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