근위축성 측삭 경화증 환자에서 ILB의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 연구
근위축성 측삭 경화증 환자에서 ILB 피하 투여의 안전성, 내약성 및 효능을 평가할 단일 센터, 개방 단일군 연구
이것은 중간 진행률의 근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자를 대상으로 한 2a상 단일 센터, 개방 단일 팔 연구입니다. 적격 피험자는 매주 ILB 용량을 투여받습니다. 총 5회 피하(s.c.) 용량이 연구 클리닉에서 투여될 것입니다.
연구는 10회 방문으로 구성됩니다. 두 부분으로 구성된 스크리닝 방문 1회, ILB 관리 방문 5회, 후속 방문 3회. 각 개별 환자의 연구 참여 기간은 스크리닝 및 후속 방문을 포함하여 4개월입니다. 15명의 환자가 포함될 예정입니다.
이 연구의 주요 목적은 ALS 진단을 받은 환자에서 ILB의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
ILB는 식염수에 피하(s.c.) 주사하는 용액입니다. 투여되는 용량은 첫 번째 ILB 투여 전, 두 번째 연구 방문 시 대상체의 체중에 따라 달라질 것입니다.
이 연구에서는 공식적인 샘플 크기 계산이 수행되지 않았습니다. 제안된 표본 크기는 이 초기 2상 개발에서 환자에 대한 적절한 정보를 제공하기에 충분한 것으로 간주됩니다. 범주형 데이터는 개수와 백분율로 표시됩니다. 연속 데이터는 기술 통계를 사용하여 요약됩니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Gothenburg, 스웨덴
- Sahlgrenska University Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 연구 참여에 대한 서면 동의서를 제공할 의사가 있고 제공할 수 있습니다.
- 근위축성 측삭 경화증(ALS)의 임상 진단.
- 18~80세(포함)의 남성 또는 여성 환자.
- 강제 폐활량(FVC) 스크리닝 시 성별, 키 및 연령에 대한 예상 값의 65%.
- 연구 약물 투여 전 적어도 지난 4주 동안 ALSFRS-R 및 Norris 임상 등급 척도로 평가됨.
제외 기준
- 연구에 대한 정보를 이해할 수 없거나 연구 팀과 협력하지 않을 것으로 예상됩니다.
- 조사자의 재량에 따라 ALS 이외의 동시 심각한 질병.
- 임신.
- 스크리닝 방문 후 마지막 방문까지 실패율이 1% 미만인 적절한 이중 피임법을 사용할 의향이 없는 가임 환자.
- 마약이나 알코올 중독.
- HIV, B형 간염 또는 C형 간염이 확인되었습니다.
- 알려진 출혈 장애 또는 비정상적인 출혈 사건.
- 스크리닝 전 마지막 14일 이내에 항응고제 약물인 와파린 및 신규 경구용 항응고제(NOAC)를 사용한 치료.
- 연구 약물 투여 전 마지막 28일 이내에 Riluzole 또는 Lamotrigine으로 치료.
- 덱스트란 설페이트에 대한 과민증.
- 가난한 정맥 접근.
- 스크리닝 시 임상적으로 유의한 비정상 PK-INR, 피브리노겐, 폰 빌레브란트 인자 및 활성화 부분 트롬보플라스틴 시간(APTT)이 있는 환자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ILB
ILB 치료
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시험용 의약품 ILB는 단일 단기 s.c.로 주어질 것입니다.
복부, 허벅지 또는 엉덩이에 주사하는 것이 우선 순위입니다.
피험자는 주사 후 최소 3시간 동안 관찰됩니다. IMP는 피하 주사를 위한 멸균된 무색 내지 담황색 용액입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용(TEAE)의 빈도, 심각성 및 강도
기간: 최대 3개월
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TEAE는 IMP 투여 개시 전에는 존재하지 않는 부작용(AE) 또는 IMP에 노출된 후 강도 또는 빈도가 악화되는 이미 존재하는 임의의 부작용이다. 다음 방법 중 하나를 사용하여 식별된 AE(기준 이벤트 포함)가 기록됩니다.
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최대 3개월
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신체 상태의 변화
기간: 최대 3개월
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머리, 눈, 귀, 코, 인후(EENT), 심장, 말초 혈관, 폐, 근골격, 신경, 복부, 림프 및 피부 기능의 평가를 포함하여 임상 실습에 따른 완전한 신체 검사가 수행됩니다. 임상 실습에 따라 각 기능은 정상 또는 비정상으로 판단되며 임상적으로 유의한(CS) 또는 임상적으로 유의하지 않은(NCS) 3개월 기준선에서 변경합니다. |
최대 3개월
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활력 징후의 변화 - 혈압
기간: 최대 3개월
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3개월 시점에서 기준선 대비 혈압 변화율(mmHg)
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최대 3개월
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심전도(ECG) 기록의 변화
기간: 최대 3개월
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3개월 기준선에서 단일 12리드 ECG(PQ/PR(ms), QRS(ms), QT(ms) 및 QTcF(ms))의 변화
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최대 3개월
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활력 징후의 변화 - 심박수
기간: 최대 3개월
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3개월 기준선에서 심박수(bpm, 분당 박동수) 변화율
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최대 3개월
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활력 징후의 변화 - 체온
기간: 최대 3개월
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3개월 시점에서 기준선 대비 체온(섭씨) 변화율
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최대 3개월
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안전 실험실 측정치의 변화 - 나트륨, 칼륨, 염화물, 칼슘, 포도당(비절식)
기간: 최대 3개월
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임상 실습에 따라 나트륨, 칼륨, 염화물, 칼슘, 포도당(비절식)에 대한 실험실 검사가 분석됩니다. 측정 단위는 mmol/L입니다. 임상 실습에 따라 각 기능은 정상 또는 비정상으로 판단되며 임상적으로 유의한(CS) 또는 임상적으로 유의하지 않은(NCS) 3개월 기준선에서 변경합니다. |
최대 3개월
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안전 실험실 측정의 변화 - 알부민
기간: 최대 3개월
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임상 실습에 따라 알부민에 대한 실험실 테스트가 분석됩니다. 측정 단위는 g/L입니다. 임상 실습에 따라 각 기능은 정상 또는 비정상으로 판단되며 임상적으로 유의한(CS) 또는 임상적으로 유의하지 않은(NCS) 3개월 기준선에서 변경합니다. |
최대 3개월
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안전 실험실 측정치의 변화 - AST, ALT, CK, 알칼리성 포스파타제
기간: 최대 3개월
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임상 실습에 따라 아스파르테이트 아미노 전이 효소(AST), 알라닌 아미노 전이 효소(ALT), 크레아틴 키나제(CK) 및 알칼리 포스파타제에 대한 실험실 테스트가 분석됩니다. 측정 단위는 micro-kat/L입니다. 임상 실습에 따라 각 기능은 정상 또는 비정상으로 판단되며 임상적으로 유의한(CS) 또는 임상적으로 유의하지 않은(NCS) 3개월 기준선에서 변경합니다. |
최대 3개월
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안전 실험실 측정의 변화 - 크레아티닌 및 총 빌리루빈
기간: 최대 3개월
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임상 실습에 따라 크레아티닌 및 총 빌리루빈에 대한 실험실 검사가 분석됩니다. 측정 단위는 micro-mol/L입니다. 임상 실습에 따라 각 기능은 정상 또는 비정상으로 판단되며 임상적으로 유의한(CS) 또는 임상적으로 유의하지 않은(NCS) 3개월 기준선에서 변경합니다. |
최대 3개월
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안전 실험실 측정의 변화 - 미오글로빈
기간: 최대 3개월
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임상 실습에 따라 미오글로빈에 대한 실험실 테스트가 분석됩니다. 측정 단위는 micro-g/L입니다. 임상 실습에 따라 각 기능은 정상 또는 비정상으로 판단되며 임상적으로 유의한(CS) 또는 임상적으로 유의하지 않은(NCS) 3개월 기준선에서 변경합니다. |
최대 3개월
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안전 실험실 측정의 변화 - CRP
기간: 최대 3개월
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임상 실습에 따라 C-반응성 단백질(CRP)에 대한 실험실 테스트가 분석됩니다. 측정 단위는 milli-g/L입니다. 임상 실습에 따라 각 기능은 정상 또는 비정상으로 판단되며 임상적으로 유의한(CS) 또는 임상적으로 유의하지 않은(NCS) 3개월 기준선에서 변경합니다. |
최대 3개월
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혈액학 실험실 측정의 변화 - 헤모글로빈 및 피브리노겐
기간: 최대 3개월
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임상 실습에 따르면 헤모글로빈(Hb) 및 피브리노겐에 대한 실험실 테스트가 분석됩니다. 측정 단위는 g/L입니다. 임상 실습에 따라 각 기능은 정상 또는 비정상으로 판단되며 임상적으로 유의한(CS) 또는 임상적으로 유의하지 않은(NCS) 3개월 기준선에서 변경합니다. |
최대 3개월
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혈액학 실험실 측정치의 변화 - 적혈구 수
기간: 최대 3개월
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임상 실습에 따라 혈구 수(RBC)에 대한 실험실 테스트가 분석됩니다. 측정 단위는 10x12/L입니다. 임상 실습에 따라 각 기능은 정상 또는 비정상으로 판단되며 임상적으로 유의한(CS) 또는 임상적으로 유의하지 않은(NCS) 3개월 기준선에서 변경합니다. |
최대 3개월
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혈액학 실험실 측정의 변화 - WBC, 혈소판, 호염기구, 호산구, 림프구, 단핵구, 호중구
기간: 최대 3개월
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임상 실습에 따라 백혈구 수(WBC), 혈소판, 호염기구, 호산구, 림프구, 단핵구 및 호중구에 대한 실험실 검사가 분석됩니다. 측정 단위는 10x9/L입니다. 임상 실습에 따라 각 기능은 정상 또는 비정상으로 판단되며 임상적으로 유의한(CS) 또는 임상적으로 유의하지 않은(NCS) 3개월 기준선에서 변경합니다. |
최대 3개월
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혈액학 실험실 측정의 변화 - APTT
기간: 최대 3개월
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임상 실습에 따라 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT)에 대한 실험실 테스트가 분석됩니다. 측정 단위는 s입니다. 임상 실습에 따라 각 기능은 정상 또는 비정상으로 판단되며 임상적으로 유의한(CS) 또는 임상적으로 유의하지 않은(NCS) 3개월 기준선에서 변경합니다. |
최대 3개월
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혈액학 실험실 측정의 변화 - PK-INR
기간: 최대 3개월
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임상 실습에 따라 프로트롬빈 키나아제 국제 표준화 비율(PK-INR)에 대한 실험실 검사가 분석됩니다. 단위 없는 측정 임상 실습에 따라 각 기능은 정상 또는 비정상으로 판단되며 임상적으로 유의한(CS) 또는 임상적으로 유의하지 않은(NCS) 3개월 기준선에서 변경합니다. |
최대 3개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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근위축성 측삭 경화증 기능 평가 척도 - 개정(ALSFRS-R)에 따른 기능 평가의 변화
기간: 최대 3개월
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ALSFRS-R은 환자의 기능 손상 정도에 대한 의사가 생성한 추정치를 제공하며, 이는 질병의 치료 또는 진행에 대한 반응을 객관적으로 평가하기 위해 연속적으로 평가할 수 있습니다. ALSFRS-R에는 12가지 일반적인 작업 중 하나를 수행할 때 환자의 기능 장애 수준에 대한 자신의 인상을 의사에게 평가하도록 요청하는 질문이 포함됩니다. 각 작업은 0 = 할 수 없음에서 4 = 정상 능력까지 5점 척도로 평가됩니다. 개별 항목 점수를 합산하여 0=최악과 48=최고 사이의 보고 점수를 산출합니다. 3개월 기준선에서 절대적 변화 |
최대 3개월
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Norris 등급 척도에 따른 기능 등급의 변화
기간: 최대 3개월
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Norris 등급 척도는 환자의 기능 손상 정도에 대해 의사가 생성한 추정치를 제공하며, 이를 연속적으로 평가하여 치료 또는 질병 진행에 대한 반응을 객관적으로 평가할 수 있습니다. Norris 평가 척도에는 의사가 34가지 일반적인 작업 및 신체 기능 중 하나를 수행하는 데 있어 기능 장애 수준에 대한 환자의 인상을 평가하도록 요청하는 질문이 포함됩니다. 각 작업 또는 기능은 0 = 할 수 없음에서 3 = 정상 능력까지 4점 척도로 평가됩니다. 개별 항목 점수를 합산하여 0=최악과 100=최고 사이의 보고 점수를 산출합니다. 3개월 기준선에서 절대적 변화 |
최대 3개월
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기준선에서 폐 기능(FVC)의 변화
기간: 최대 3개월
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최대 3개월
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시각적 아날로그 척도(VAS)로 평가한 삶의 질(QoL) 변화
기간: 최대 1.5개월
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다음과 같은 환자 및 친척 자가 보고를 위한 세 가지 질문이 포함된 설문지:
각 항목은 밀리미터 단위로 0 = 매우 나쁨, 100 = 매우 좋음으로 평가됩니다. 3개월 기준선에서 절대적 변화 |
최대 1.5개월
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자율 및 감각 증상의 기능 등급 변화
기간: 최대 3개월
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자율 및 감각 평가 척도는 환자의 기능 손상 정도에 대한 의사가 생성한 추정치를 제공하며, 이는 치료 또는 질병 진행에 대한 반응을 객관적으로 평가하기 위해 연속적으로 평가할 수 있습니다. 평가 척도에는 16가지 자율 및 감각 기능에서 환자의 장애 수준에 대한 의사의 인상을 평가하도록 요청하는 질문이 포함됩니다. 각 기능은 0 = 손상되지 않음에서 3 = 매우 손상됨까지 4점 척도로 평가됩니다. 3개월 기준선에서 절대적 변화 |
최대 3개월
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ILB의 최대 혈장 농도(Cmax) 변화
기간: 최대 1개월
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최대 1개월
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ILB의 노출 변화(Area Under the Curve, AUC)
기간: 최대 1개월
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최대 1개월
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투여일(제1일)부터 APTT의 변화(영향 APTT)
기간: 최대 1개월
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최대 1개월
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간세포 성장 인자(HGF)의 혈장 농도 변화
기간: 최대 1개월
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최대 1개월
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Logan A, Nagy Z, Barnes NM, Belli A, Di Pietro V, Tavazzi B, Lazzarino G, Lazzarino G, Bruce L, Persson LI. A phase II open label clinical study of the safety, tolerability and efficacy of ILB(R) for Amyotrophic Lateral Sclerosis. PLoS One. 2022 May 25;17(5):e0267183. doi: 10.1371/journal.pone.0267183. eCollection 2022.
- Lazzarino G, Mangione R, Belli A, Di Pietro V, Nagy Z, Barnes NM, Bruce L, Ropero BM, Persson LI, Manca B, Saab MW, Amorini AM, Tavazzi B, Lazzarino G, Logan A. ILB(R) Attenuates Clinical Symptoms and Serum Biomarkers of Oxidative/Nitrosative Stress and Mitochondrial Dysfunction in Patients with Amyotrophic Lateral Sclerosis. J Pers Med. 2021 Aug 14;11(8):794. doi: 10.3390/jpm11080794.
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