Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van ILB bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose te evalueren

8 juni 2023 bijgewerkt door: TikoMed AB

Een single-center, open eenarmige studie waarbij de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van subcutaan toegediende ILB zullen worden geëvalueerd bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose

Dit is een fase 2a single-center, open eenarmige studie bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) met een gemiddelde progressiesnelheid. In aanmerking komende proefpersonen zullen wekelijkse doses ILB toegediend krijgen. In de onderzoekskliniek zullen in totaal 5 subcutane (s.c.) doses worden toegediend.

Het onderzoek bestaat uit 10 bezoeken; Eén tweedelig screeningbezoek, 5 ILB-administratiebezoeken en 3 vervolgbezoeken. De studiedeelname van elke individuele patiënt zal 4 maanden zijn, inclusief de screening en follow-upbezoeken. Vijftien patiënten zijn gepland om te worden opgenomen.

Het primaire doel van de studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van ILB bij patiënten met de diagnose ALS.

ILB is een oplossing voor subcutane (s.c.) injectie in zoutoplossing. De toegediende dosis zal afhangen van het lichaamsgewicht van de proefpersoon bij het tweede studiebezoek, voorafgaand aan de eerste ILB-toediening.

Er is geen formele berekening van de steekproefomvang uitgevoerd voor dit onderzoek. De voorgestelde steekproefomvang wordt in deze vroege fase 2-ontwikkeling voldoende geacht om adequate informatie over de patiënten te verschaffen. Categorische gegevens worden gepresenteerd als tellingen en percentages. Continue gegevens zullen worden samengevat met behulp van beschrijvende statistieken.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

13

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Zweden
      • Gothenburg, Zweden
        • Sahlgrenska University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven voor deelname aan het onderzoek.
  2. Klinische diagnose van amyotrofische laterale sclerose (ALS).
  3. Mannelijke of vrouwelijke patiënten tussen 18 en 80 jaar (inclusief).
  4. Forced Vital Capacity (FVC) 65% van de voorspelde waarde voor geslacht, lengte en leeftijd bij screening.
  5. Geëvalueerd met ALSFRS-R en Norris klinische beoordelingsschalen gedurende ten minste de afgelopen 4 weken vóór toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.

Uitsluitingscriteria

  1. Kan informatie over het onderzoek niet begrijpen of wordt verwacht niet samen te werken met het onderzoeksteam.
  2. Gelijktijdige ernstige ziekte, anders dan ALS, ter beoordeling van de onderzoeker.
  3. Zwangerschap.
  4. Patiënten in de vruchtbare leeftijd die niet bereid zijn om adequate dubbele anticonceptie te gebruiken met een faalpercentage van minder dan 1 procent na het screeningsbezoek tot het laatste bezoek.
  5. Verslaving aan drugs of alcohol.
  6. Bevestigd hiv, hepatitis B of hepatitis C.
  7. Bekende bloedingsstoornissen of abnormale bloedingen.
  8. Behandeling met anticoagulantia warfarine en nieuwe orale anticoagulantia (NOAC) binnen de laatste 14 dagen voorafgaand aan de screening.
  9. Behandeling met Riluzol of Lamotrigine in de laatste 28 dagen voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
  10. Overgevoeligheid voor dextraansulfaat.
  11. Slechte veneuze toegang.
  12. Patiënten met klinisch significante abnormale PK-INR, fibrinogeen, von Willebrand-factor en geactiveerde partiële tromboplastinetijd (APTT) bij screening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ILB
ILB-behandeling
Geneesmiddel: ILB
Het onderzoeksgeneesmiddel ILB zal worden gegeven als enkelvoudige kortdurende s.c. injecties in de buik, de dij of de bil, in die volgorde van prioriteit. De proefpersonen zullen gedurende ten minste 3 uur na injectie worden geobserveerd. Het IMP is een steriele, kleurloze tot lichtgele oplossing voor subcutane injectie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Frequentie, ernst en intensiteit van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: tot 3 maanden

Een TEAE is elke bijwerking (AE) die niet aanwezig was voorafgaand aan de start van de IMP-toediening of elke gebeurtenis die al aanwezig is en verergert in intensiteit of frequentie na blootstelling aan de IMP. AE's (inclusief basislijngebeurtenissen) die zijn geïdentificeerd met behulp van een van de volgende methoden, worden geregistreerd:

  • AE's spontaan gemeld door de proefpersoon
  • AE's waargenomen door de onderzoeker of medisch personeel
  • AE's uitgelokt op basis van niet-leidende vragen van de onderzoeker of medisch personeel
tot 3 maanden
Verandering in fysieke toestand
Tijdsspanne: tot 3 maanden

Een volledig lichamelijk onderzoek volgens de klinische praktijk zal worden uitgevoerd, inclusief beoordeling van het hoofd, ogen, oren, neus, keel (EENT), cardiale, perifere vasculaire, pulmonaire, musculoskeletale, neurologische, abdominale, lymfatische en dermatologische functies.

Volgens de klinische praktijk wordt elke functie beoordeeld als normaal of abnormaal, en ofwel klinisch significant (CS) ofwel niet klinisch significant (NCS).

Verandering ten opzichte van baseline na 3 maanden.
tot 3 maanden
Verandering in vitale functies - bloeddruk
Tijdsspanne: tot 3 maanden
Percentage verandering in bloeddruk (mmHg) ten opzichte van baseline na 3 maanden
tot 3 maanden
Verandering in elektrocardiogram (ECG) opnames
Tijdsspanne: tot 3 maanden
Verandering in enkelvoudig 12-afleidingen ECG (PQ/PR (ms), QRS (ms), QT (ms) en QTcF (ms)) vanaf baseline na 3 maanden
tot 3 maanden
Verandering in vitale functies - hartslag
Tijdsspanne: tot 3 maanden
Percentage verandering in hartslag (bpm, slagen per minuut) ten opzichte van baseline na 3 maanden
tot 3 maanden
Verandering in vitale functies - lichaamstemperatuur
Tijdsspanne: tot 3 maanden
Procentuele verandering in lichaamstemperatuur (graden Celsius) ten opzichte van de uitgangswaarde na 3 maanden
tot 3 maanden
Verandering in veiligheidslaboratoriummetingen - natrium, kalium, chloride, calcium, glucose (niet-nuchter)
Tijdsspanne: tot 3 maanden

Volgens de klinische praktijk zullen laboratoriumtesten voor natrium, kalium, chloride, calcium, glucose (niet-nuchter) worden geanalyseerd. Maateenheid is mmol/L

Volgens de klinische praktijk wordt elke functie beoordeeld als normaal of abnormaal, en ofwel klinisch significant (CS) ofwel niet klinisch significant (NCS).

Verandering ten opzichte van baseline na 3 maanden.
tot 3 maanden
Verandering in veiligheidslaboratoriummetingen - albumine
Tijdsspanne: tot 3 maanden

Volgens de klinische praktijk zal een laboratoriumtest voor albumine worden geanalyseerd. Maateenheid is g/L

Volgens de klinische praktijk wordt elke functie beoordeeld als normaal of abnormaal, en ofwel klinisch significant (CS) ofwel niet klinisch significant (NCS).

Verandering ten opzichte van baseline na 3 maanden.
tot 3 maanden
Verandering in veiligheidslaboratoriummetingen - AST, ALT, CK, alkalische fosfatase
Tijdsspanne: tot 3 maanden

Volgens de klinische praktijk zullen laboratoriumtesten voor aspartaataminotransferase (AST), alanineaminotransferase (ALT), creatinekinase (CK) en alkalische fosfatase worden geanalyseerd. Maateenheid is micro-kat/L

Volgens de klinische praktijk wordt elke functie beoordeeld als normaal of abnormaal, en ofwel klinisch significant (CS) ofwel niet klinisch significant (NCS).

Verandering ten opzichte van baseline na 3 maanden.
tot 3 maanden
Verandering in veiligheidslaboratoriummetingen - creatinine en totaal bilirubine
Tijdsspanne: tot 3 maanden

Volgens de klinische praktijk zullen laboratoriumtesten voor creatinine en totaal bilirubine worden geanalyseerd. Maateenheid is micro-mol/L

Volgens de klinische praktijk wordt elke functie beoordeeld als normaal of abnormaal, en ofwel klinisch significant (CS) ofwel niet klinisch significant (NCS).

Verandering ten opzichte van baseline na 3 maanden.
tot 3 maanden
Verandering in veiligheidslaboratoriummetingen - myoglobine
Tijdsspanne: tot 3 maanden

Volgens de klinische praktijk zal een laboratoriumtest voor myoglobine worden geanalyseerd. Maateenheid is micro-g/L

Volgens de klinische praktijk wordt elke functie beoordeeld als normaal of abnormaal, en ofwel klinisch significant (CS) ofwel niet klinisch significant (NCS).

Verandering ten opzichte van baseline na 3 maanden.
tot 3 maanden
Verandering in veiligheidslaboratoriummetingen - CRP
Tijdsspanne: tot 3 maanden

Volgens de klinische praktijk zal een laboratoriumtest voor C-reactief proteïne (CRP) worden geanalyseerd. Maateenheid is milli-g/L

Volgens de klinische praktijk wordt elke functie beoordeeld als normaal of abnormaal, en ofwel klinisch significant (CS) ofwel niet klinisch significant (NCS).

Verandering ten opzichte van baseline na 3 maanden.
tot 3 maanden
Verandering in hematologische laboratoriummetingen - Hemoglobine en fibrinogeen
Tijdsspanne: tot 3 maanden

Volgens de klinische praktijk zullen laboratoriumtesten voor hemoglobine (Hb) en fibrinogeen worden geanalyseerd. Maateenheid is g/L

Volgens de klinische praktijk wordt elke functie beoordeeld als normaal of abnormaal, en ofwel klinisch significant (CS) ofwel niet klinisch significant (NCS).

Verandering ten opzichte van baseline na 3 maanden.
tot 3 maanden
Verandering in hematologische laboratoriummetingen - Aantal rode bloedcellen
Tijdsspanne: tot 3 maanden

Volgens de klinische praktijk zal een laboratoriumtest voor het aantal bloedcellen (RBC) worden geanalyseerd. Maateenheid is 10x12/L

Volgens de klinische praktijk wordt elke functie beoordeeld als normaal of abnormaal, en ofwel klinisch significant (CS) ofwel niet klinisch significant (NCS).

Verandering ten opzichte van baseline na 3 maanden.
tot 3 maanden
Verandering in hematologische laboratoriummetingen - WBC, bloedplaatjes, basofielen, eosinofielen, lymfocyten, monocyten, neutrofielen
Tijdsspanne: tot 3 maanden

Volgens de klinische praktijk zullen laboratoriumtesten voor het aantal witte bloedcellen (WBC), bloedplaatjes, basofielen, eosinofielen, lymfocyten, monocyten en neutrofielen worden geanalyseerd. Maateenheid is 10x9/L

Volgens de klinische praktijk wordt elke functie beoordeeld als normaal of abnormaal, en ofwel klinisch significant (CS) ofwel niet klinisch significant (NCS).

Verandering ten opzichte van baseline na 3 maanden.
tot 3 maanden
Verandering in hematologische laboratoriummetingen - APTT
Tijdsspanne: tot 3 maanden

Volgens de klinische praktijk zal een laboratoriumtest voor geactiveerde partiële tromboplastinetijd (aPTT) worden geanalyseerd. Maateenheid is s

Volgens de klinische praktijk wordt elke functie beoordeeld als normaal of abnormaal, en ofwel klinisch significant (CS) ofwel niet klinisch significant (NCS).

Verandering ten opzichte van baseline na 3 maanden.
tot 3 maanden
Verandering in hematologische laboratoriummetingen - PK-INR
Tijdsspanne: tot 3 maanden

Volgens de klinische praktijk zal een laboratoriumtest voor protrombinekinase internationale genormaliseerde ratio (PK-INR) worden geanalyseerd. Eenheidsloze maat

Volgens de klinische praktijk wordt elke functie beoordeeld als normaal of abnormaal, en ofwel klinisch significant (CS) ofwel niet klinisch significant (NCS).

Verandering ten opzichte van baseline na 3 maanden.
tot 3 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in functionele beoordeling met Amyotrofische laterale sclerose Functionele beoordelingsschaal - herzien (ALSFRS-R)
Tijdsspanne: tot 3 maanden

De ALSFRS-R biedt een door een arts gegenereerde schatting van de mate van functionele beperking van de patiënt, die serieel kan worden geëvalueerd om elke respons op de behandeling of progressie van de ziekte objectief te beoordelen. De ALSFRS-R bevat vragen die de arts vragen om zijn/haar indruk te geven van het niveau van functionele beperkingen van de patiënt bij het uitvoeren van een van de twaalf algemene taken. Elke taak wordt beoordeeld op een vijfpuntsschaal van 0 = kan niet tot 4 = normaal vermogen. Individuele itemscores worden opgeteld om een ​​gerapporteerde score tussen 0=slechtste en 48=beste te produceren

Absolute verandering ten opzichte van baseline na 3 maanden
tot 3 maanden
Verandering in functionele beoordeling met Norris-beoordelingsschaal
Tijdsspanne: tot 3 maanden

De Norris-beoordelingsschaal biedt een door een arts gegenereerde schatting van de mate van functionele beperking van de patiënt, die serieel kan worden geëvalueerd om elke reactie op de behandeling of progressie van de ziekte objectief te beoordelen. De Norris-beoordelingsschaal bevat vragen die de arts vragen om zijn/haar indruk te geven van de mate van functionele beperking van de patiënt bij het uitvoeren van een van de 34 algemene taken en lichaamsfuncties. Elke taak of functie wordt beoordeeld op een vierpuntsschaal van 0 = kan niet tot 3 = normaal vermogen. Individuele itemscores worden opgeteld om een ​​gerapporteerde score tussen 0=slechtste en 100=beste te produceren

Absolute verandering ten opzichte van baseline na 3 maanden
tot 3 maanden
Verandering in longfunctie (FVC) vanaf baseline
Tijdsspanne: tot 3 maanden
tot 3 maanden
Verandering in kwaliteit van leven (QoL) beoordeeld met visuele analoge schaal (VAS)
Tijdsspanne: tot 1,5 maand

Vragenlijst met drie vragen voor zelfrapportage door patiënt en naasten van:

  • algemene gezondheidstoestand
  • lichamelijke gezondheidstoestand
  • geestelijke gezondheidstoestand

Elk item wordt beoordeeld op een millimeterschaal van 0 = zeer slecht tot 100 = zeer goed

Absolute verandering ten opzichte van baseline na 3 maanden
tot 1,5 maand
Verandering in functionele beoordeling van autonome en sensorische symptomen
Tijdsspanne: tot 3 maanden

De autonome en sensorische beoordelingsschaal biedt een door een arts gegenereerde schatting van de mate van functionele beperking van de patiënt, die serieel kan worden geëvalueerd om elke reactie op behandeling of progressie van ziekte objectief te beoordelen. De beoordelingsschaal bevat vragen die de arts vragen om zijn/haar indruk van de mate van beperking van de patiënt te beoordelen op 16 autonome en sensorische functies. Elke functie wordt beoordeeld op een vierpuntsschaal van 0 = niet beperkt tot 3 = zeer beperkt.

Absolute verandering ten opzichte van baseline na 3 maanden
tot 3 maanden
Verandering in maximale plasmaconcentratie (Cmax) van ILB
Tijdsspanne: tot 1 maand
tot 1 maand
Verandering in blootstelling (Area Under the Curve, AUC) van ILB
Tijdsspanne: tot 1 maand
tot 1 maand
Veranderingen in APTT (effect APTT) vanaf de dag van dosering (dag 1)
Tijdsspanne: tot 1 maand
tot 1 maand
Verandering in plasmaconcentratie van hepatocytgroeifactor (HGF)
Tijdsspanne: tot 1 maand
tot 1 maand

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

TikoMed AB

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 augustus 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 augustus 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

20 augustus 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 juni 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 juli 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 augustus 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 juni 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 juni 2023

Laatst geverifieerd

1 juni 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 1.5, 2019-06-25
  • 2017-005065-47 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren