FLT3-ITD を有する再発性または難治性の急性骨髄性白血病に対する救済治療としてのソラフェニブの使用

AML は、香港の若者の間で最も致命的な癌の 1 つです。 導入化学療法が治療の主力であり、寛解（すなわち、 白血病細胞のクリアランス) 70% のケースで。 導入化学療法に失敗した患者、または最初の寛解後に再発した患者は、2 回目の寛解を達成するために、さらに化学療法を受ける必要があります。 そうする人は、骨髄移植（BMT）によって治癒する可能性があります。 失敗した人には、ほとんど選択肢がありません。 その結果、30% の患者だけが長期的に生き残ることができます。

AML は不均一であり、10 ～ 30% の患者が、白血病細胞の fms 関連チロシンキナーゼ-3 (Flt3) として知られる遺伝子の機能獲得変異を持っており、異常な細胞増殖を引き起こします。 これらの患者は、変異のない患者と比較して予後が劣ります。 従来の化学療法では、これらの白血病は寛解に失敗することが多く、患者は治癒的な BMT を受けることができません。 ソラフェニブは、転移性肝細胞がんおよび腎細胞がんの治療薬として FDA に承認されているマルチキナーゼ阻害剤です。 また、Flt3 に対しても有効であり、Flt3 変異を持つ AML 患者の寛解を誘導するのに非常に効果的であることが示されています。

この提案は、Flt3 変異を持つ再発または難治性の AML 患者を次の方法で治療することを目的としています。

1. 少なくとも2回の化学療法レジメン後に持続性または難治性の白血病を患っている患者は、寛解を誘導するためにソラフェニブを受け、治癒的治療のためにBMTに橋渡しします。
2. BMT 後に再発した患者は、2 回目の BMT に備えて再び寛解を誘導するためにソラフェニブを投与されます。
3. BMT の候補ではないが、前に少なくとも 2 つの化学療法レジメンの後に持続性または難治性の白血病を患っている患者は、寛解を誘導するためにソラフェニブを受け、続いて化学療法による地固めが行われます。 ソラフェニブ導入は、従来の化学療法による導入と比較して、副作用が大幅に少なくなります。

ソラフェニブで治療されている患者は、従来の化学療法による導入を受けている患者と同じように、病院および外来診療所で管理されます。 ソラフェニブ治療を受ける前と1か月後に骨髄検査を受けます