Usando sorafenibe como um tratamento de resgate para leucemia mieloide aguda recidivante ou refratária portadora de FLT3-ITD
Usando o sorafenibe como um tratamento de resgate para leucemia mielóide aguda recidivante ou refratária portadora de duplicação interna em tandem (ITD) FLT3
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A LMA é um dos cânceres mais letais entre os jovens em Hong Kong. A quimioterapia de indução é a base do tratamento, resultando em remissão (i.e. eliminação de células leucêmicas) em 70% dos casos. Os pacientes que falham na quimioterapia de indução ou que recaem após a remissão inicial precisariam receber mais quimioterapia com o objetivo de alcançar uma segunda remissão. Aqueles que o fazem podem ser potencialmente curados por transplante de medula óssea (BMT). Aqueles que falham ficam com poucas opções. Como resultado, apenas 30% dos pacientes podem sobreviver a longo prazo.
A LMA é heterogênea e 10-30% dos pacientes carregam uma mutação de ganho de função de um gene conhecido como tirosina quinase 3 (Flt3) relacionada ao fms nas células leucêmicas, o que lhes confere proliferação celular anormal. Esses pacientes têm prognóstico inferior em comparação com aqueles sem a mutação. Com a quimioterapia convencional, essas leucemias geralmente não remitem, impedindo que os pacientes recebam TMO curativo. O sorafenibe é um inibidor multiquinase aprovado pela FDA para o tratamento de carcinomas hepatocelulares e renais metastáticos. Também é eficaz contra Flt3 e demonstrou ser muito eficaz na indução de remissão em pacientes com LMA portadores da mutação Flt3.
Esta proposta visa tratar pacientes com LMA recidivantes ou refratários portadores da mutação Flt3 das seguintes formas:
- Pacientes com leucemia persistente ou refratária após pelo menos dois regimes de quimioterapia anteriores receberão sorafenibe para induzir uma remissão, portanto, conduzindo-os ao TMO para tratamento curativo.
- Os pacientes que recidivam após o TMO receberão sorafenibe para induzir a remissão novamente em preparação para o segundo TMO.
- Pacientes que não são candidatos ao TMO, mas apresentam leucemia persistente ou refratária após pelo menos dois regimes de quimioterapia anteriores, receberão sorafenibe para induzir uma remissão, seguida de consolidação da quimioterapia. A indução com sorafenib terá significativamente menos efeitos colaterais em comparação com a indução por quimioterapia convencional.
Os pacientes tratados com sorafenibe serão tratados no hospital e em ambulatórios da mesma forma que os pacientes submetidos à indução por quimioterapia convencional. Eles farão exames de medula óssea antes e um mês depois de receber o tratamento com sorafenibe
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Hong Kong, Hong Kong
- The University of Hong Kong
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- 1. Pacientes com LMA portadores da mutação Flt3; E,
- 2. Pacientes com leucemia persistente apesar de pelo menos dois regimes de quimioterapia anteriores
Critério de exclusão:
- Pacientes considerados não aptos para qualquer forma de tratamento de leucemia pelos hematologistas assistentes
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: sorafenibe
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O sorafenibe é um inibidor multiquinase aprovado pela FDA para o tratamento de carcinomas hepatocelulares e renais metastáticos.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Remissão completa (CR):
Prazo: até 16 semanas
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contagem ≥ 100 x109/L.
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até 16 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Anskar Leung, The University of Hong Kong
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- AML004
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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