Utilisation du sorafénib comme traitement de sauvetage pour la leucémie myéloïde aiguë récidivante ou réfractaire porteuse de FLT3-ITD
Utilisation du sorafenib comme traitement de sauvetage pour la leucémie myéloïde aiguë récidivante ou réfractaire porteuse de la duplication en tandem interne (ITD) FLT3
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'AML est l'un des cancers les plus meurtriers chez les jeunes à Hong Kong. La chimiothérapie d'induction est le pilier du traitement, entraînant une rémission (c'est-à-dire clairance des cellules leucémiques) dans 70% des cas. Les patients qui échouent à la chimiothérapie d'induction ou qui rechutent après une rémission initiale devraient recevoir une chimiothérapie supplémentaire en vue d'obtenir une deuxième rémission. Ceux qui le font peuvent être potentiellement guéris par une greffe de moelle osseuse (GMO). Ceux qui échouent se retrouvent avec très peu d'options. En conséquence, seuls 30% des patients peuvent survivre à long terme.
La LAM est hétérogène et 10 à 30 % des patients sont porteurs d'une mutation avec gain de fonction d'un gène connu sous le nom de tyrosine kinase-3 liée à la fms (Flt3) dans les cellules leucémiques, ce qui leur confère une prolifération cellulaire anormale. Ces patients ont un pronostic inférieur par rapport à ceux sans mutation. Avec la chimiothérapie conventionnelle, ces leucémies ne parviennent souvent pas à se remettre, empêchant les patients de recevoir une GMO curative. Le sorafenib est un inhibiteur multi-kinase approuvé par la FDA pour le traitement des carcinomes hépatocellulaires et rénaux métastatiques. Il est également efficace contre Flt3 et s'est avéré très efficace pour induire une rémission chez les patients atteints de LAM porteurs de la mutation Flt3.
Cette proposition vise à traiter les patients atteints de LAM en rechute ou réfractaires porteurs de la mutation Flt3 de la manière suivante :
- Les patients qui ont une leucémie persistante ou réfractaire après au moins deux schémas de chimiothérapie antérieurs recevront du sorafénib pour induire une rémission, les reliant ainsi à la GMO pour un traitement curatif.
- Les patients qui rechutent après une GMO recevront du sorafénib pour induire une rémission à nouveau en vue de la deuxième GMO.
- Les patients qui ne sont pas candidats à la GMO mais qui ont une leucémie persistante ou réfractaire après au moins deux schémas de chimiothérapie antérieurs recevront du sorafenib pour induire une rémission, suivie d'une consolidation de la chimiothérapie. L'induction au sorafénib aura significativement moins d'effets secondaires par rapport à l'induction par chimiothérapie conventionnelle.
Les patients traités par sorafénib seront pris en charge à l'hôpital et en ambulatoire de la même manière que les patients en induction par chimiothérapie conventionnelle. Ils subiront des examens de la moelle osseuse avant et un mois après avoir reçu le traitement au sorafénib
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Hong Kong, Hong Kong
- The University of Hong Kong
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- 1. Patients atteints de LAM porteurs de la mutation Flt3 ; ET,
- 2. Patients atteints de leucémie persistante malgré au moins deux schémas de chimiothérapie antérieurs
Critère d'exclusion:
- Patients considérés comme inaptes à toute forme de traitement de la leucémie par les hématologues traitants
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: sorafénib
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Le sorafenib est un inhibiteur multi-kinase approuvé par la FDA pour le traitement des carcinomes hépatocellulaires et rénaux métastatiques.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Rémission complète (RC) :
Délai: jusqu'à 16 semaines
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comptage ≥ 100 x109/L.
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jusqu'à 16 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Anskar Leung, The University of Hong Kong
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- AML004
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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