Brug af Sorafenib som en redningsbehandling for recidiverende eller refraktær akut myeloid leukæmi, der bærer FLT3-ITD

AML er en af ​​de mest dødelige kræftformer blandt unge mennesker i Hong Kong. Induktionskemoterapi er grundpillen i behandlingen, hvilket resulterer i remission (dvs. clearance af leukæmiceller) i 70 % tilfælde. Patienter, der mislykkes med induktionskemoterapi, eller som får tilbagefald efter indledende remission, vil skulle modtage yderligere kemoterapi med henblik på at opnå en anden remission. De, der gør det, kan potentielt blive helbredt ved knoglemarvstransplantation (BMT). De, der fejler, står tilbage med meget få muligheder. Som følge heraf kan kun 30% patienter overleve langsigtet.

AML er heterogen, og 10-30% patienter bærer en gain-of-function mutation af et gen kendt som fms-relateret tyrosinkinase-3 (Flt3) i leukæmicellerne, hvilket giver dem unormal cellulær proliferation. Disse patienter har dårligere prognose sammenlignet med dem uden mutationen. Med konventionel kemoterapi forsvinder disse leukæmier ofte, hvilket forhindrer patienter i at modtage helbredende BMT. Sorafenib er en multikinasehæmmer, som er godkendt af FDA til behandling af metastatiske hepatocellulære og nyrecellekarcinomer. Det er også effektivt mod Flt3 og har vist sig at være meget effektivt til at inducere remission hos patienter med AML, der bærer Flt3-mutation.

Dette forslag har til formål at behandle recidiverende eller refraktære AML-patienter, der bærer Flt3-mutation, på følgende måder:

1. Patienter, der har vedvarende eller refraktær leukæmi efter mindst to tidligere kemoterapiregimer, vil modtage sorafenib for at inducere en remission, og dermed bygge bro til BMT for helbredende behandling.
2. Patienter, der får tilbagefald efter BMT, vil modtage sorafenib for at inducere remission igen som forberedelse til anden BMT.
3. Patienter, der ikke er kandidater til BMT, men som har vedvarende eller refraktær leukæmi efter mindst to tidligere kemoterapiregimer, vil modtage sorafenib for at inducere en remission, efterfulgt af kemoterapikonsolidering. Sorafenib-induktion vil have signifikant færre bivirkninger sammenlignet med induktion ved konventionel kemoterapi.

Patienter, der behandles med sorafenib, vil blive behandlet på hospitalet og ambulatoriet på samme måde som patienter, der gennemgår induktion med konventionel kemoterapi. De skal have knoglemarvsundersøgelser før og en måned efter behandling med sorafenib