Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sorafenibin käyttö uusiutuneen tai refraktaarisen akuutin myelooisen leukemian, joka kantaa FLT3-ITD:tä, pelastushoitona

torstai 26. maaliskuuta 2020 päivittänyt: Dr. Anskar Y.H. Leung, The University of Hong Kong

Sorafenibin käyttö uusiutuneen tai refraktaarisen akuutin myelooisen leukemian pelastushoitona, jossa on FLT3:n sisäinen tandem-kaksoiskopiointi (ITD)

Potilailla, joilla on refraktaarinen tai uusiutunut akuutti myelooinen leukemia (AML) kahden tavanomaisen kemoterapiajakson jälkeen, on hyvin rajalliset vaihtoehdot. Lisäkemoterapiaan liittyy merkittävää toksisuutta ja se on yleensä tehotonta. Noin 10–30 %:lla AML-potilaista on Flt3-geenin geenin lisääntymismutaatio leukemiasoluissa, mikä aiheuttaa heille epänormaalia solujen lisääntymistä. Sorafenibi on multikinaasi-inhibiittori, joka on lisensoitu Hongkongissa pitkälle edenneen hepatosellulaarisen ja munuaissolusyövän hoitoon. Lääkkeen on myös osoitettu olevan tehokas Flt3:a ja AML:ää vastaan, mutta sille ei ole myönnetty lupaa käytettäväksi tässä tilassa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

AML on yksi tappavimmista nuorten syövistä Hongkongissa. Induktiokemoterapia on hoidon perusta, joka johtaa remissioon (ts. leukemiasolujen puhdistuma) 70 %:ssa tapauksista. Potilaiden, jotka epäonnistuvat induktiokemoterapiassa tai jotka uusiutuvat ensimmäisen remission jälkeen, on saatava lisää kemoterapiaa toisen remission saavuttamiseksi. Ne, jotka tekevät niin, voivat mahdollisesti parantua luuytimensiirrolla (BMT). Niille, jotka epäonnistuvat, jää hyvin vähän vaihtoehtoja. Seurauksena on, että vain 30 % potilaista selviää pitkällä aikavälillä.

AML on heterogeeninen, ja 10–30 %:lla potilaista on fms-peräisenä tyrosiinikinaasi-3:na (Flt3) tunnetun geenin lisääntymismutaatio leukemiasoluissa, mikä aiheuttaa heille epänormaalia solujen lisääntymistä. Näillä potilailla on huonompi ennuste verrattuna niihin, joilla ei ole mutaatiota. Perinteisellä kemoterapialla nämä leukemiat eivät usein parane, mikä estää potilaita saamasta parantavaa BMT:tä. Sorafenibi on multikinaasi-inhibiittori, joka on FDA:n hyväksymä metastaattisten maksasolu- ja munuaissolusyöpien hoitoon. Se on myös tehokas Flt3:a vastaan ​​ja sen on osoitettu olevan erittäin tehokas remission indusoinnissa potilailla, joilla on Flt3-mutaatiota kantava AML.

Tämän ehdotuksen tarkoituksena on hoitaa uusiutuneita tai refraktorisia AML-potilaita, joilla on Flt3-mutaatio, seuraavilla tavoilla:

  1. Potilaat, joilla on persistentti tai refraktorinen leukemia vähintään kahden aikaisemman kemoterapiahoidon jälkeen, saavat sorafenibia remission aikaansaamiseksi, jolloin heidät siirretään BMT:hen parantavaa hoitoa varten.
  2. Potilaat, jotka uusiutuvat BMT:n jälkeen, saavat sorafenibia remission aikaansaamiseksi uudelleen valmistautuessaan toiseen BMT:hen.
  3. Potilaat, jotka eivät ole ehdokkaita BMT:hen, mutta joilla on jatkuva tai refraktorinen leukemia vähintään kahden aikaisemman kemoterapiahoidon jälkeen, saavat sorafenibia remission aikaansaamiseksi, minkä jälkeen kemoterapiaa vahvistetaan. Sorafenibin induktiolla on huomattavasti vähemmän sivuvaikutuksia verrattuna induktioon tavanomaisella kemoterapialla.

Sorafenibillä hoidettuja potilaita hoidetaan sairaalassa ja poliklinikoissa samalla tavalla kuin tavanomaisen kemoterapian induktiopotilaita. Heille tehdään luuydintutkimukset ennen sorafenibihoitoa ja kuukausi sen jälkeen

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

46

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • The University of Hong Kong

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 1. Potilaat, joilla on Flt3-mutaatiota kantava AML; JA,
  • 2. Potilaat, joilla on jatkuva leukemia vähintään kahdesta aikaisemmasta kemoterapia-ohjelmasta huolimatta

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joita hoitavat hematologit eivät katso minkäänlaiseen leukemiahoitoon

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: sorafenibi
Lääke: Sorafenibi 200 mg
Sorafenibi on multikinaasi-inhibiittori, joka on FDA:n hyväksymä metastaattisten maksasolu- ja munuaissolusyöpien hoitoon.
Muut nimet:
  • Sorafenibi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Täydellinen remissio (CR):
Aikaikkuna: jopa 16 viikkoa
määrä ≥ 100 x 109/l.
jopa 16 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The University of Hong Kong

Tutkijat

  • Päätutkija: Anskar Leung, The University of Hong Kong

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 15. marraskuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 3. elokuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 3. elokuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 9. elokuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 30. maaliskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 26. maaliskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AML004

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset AML

Kliiniset tutkimukset Sorafenibi 200 mg

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mauritania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa