FLT3-ITD를 수반하는 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병에 대한 구제 치료제로 소라페닙 사용

AML은 홍콩 젊은이들 사이에서 가장 치명적인 암 중 하나입니다. 유도 화학요법은 관해(즉, 백혈병 세포 제거) 70% 사례에서. 유도 화학 요법에 실패하거나 초기 완화 후 재발한 환자는 두 번째 완화를 달성하기 위해 추가 화학 요법을 받아야 합니다. 그렇게 하는 사람들은 잠재적으로 골수 이식(BMT)으로 치유될 수 있습니다. 실패하는 사람들에게는 선택의 여지가 거의 없습니다. 그 결과 30%의 환자만이 장기적으로 생존할 수 있습니다.

AML은 이질적이며 환자의 10-30%는 백혈병 세포에서 fms 관련 티로신 키나아제-3(Flt3)로 알려진 유전자의 기능 획득 돌연변이를 가지고 있어 비정상적인 세포 증식을 일으킵니다. 이 환자들은 돌연변이가 없는 환자들에 비해 열등한 예후를 보입니다. 기존의 화학 요법으로 이러한 백혈병은 종종 완화에 실패하여 환자가 치유 BMT를 받지 못하게 합니다. 소라페닙은 전이성 간세포 및 신장 세포 암종의 치료를 위해 FDA 승인을 받은 다중 키나제 억제제입니다. 또한 Flt3에 대해 효과적이며 Flt3 돌연변이를 지닌 AML 환자의 관해 유도에 매우 효과적인 것으로 나타났습니다.

이 제안은 Flt3 돌연변이를 지닌 재발성 또는 불응성 AML 환자를 다음과 같은 방식으로 치료하는 것을 목표로 합니다.

1. 적어도 두 가지 이전 화학 요법 이후 지속성 또는 불응성 백혈병 환자는 완화를 유도하기 위해 소라페닙을 받게 되며, 따라서 치유 치료를 위해 BMT로 연결됩니다.
2. BMT 후 재발한 환자는 두 번째 BMT를 준비하기 위해 소라페닙을 투여하여 다시 관해를 유도합니다.
3. BMT의 대상자는 아니지만 적어도 두 가지 이전 화학 요법 이후 지속성 또는 불응성 백혈병을 앓고 있는 환자는 완화를 유도하기 위해 소라페닙을 받은 다음 화학 요법 강화를 받게 됩니다. 소라페닙 유도는 기존 화학요법에 의한 유도에 비해 부작용이 훨씬 적습니다.

소라페닙 치료를 받는 환자는 기존 항암화학요법 유도 환자와 동일하게 병원 및 외래에서 관리하게 된다. 그들은 소라페닙 치료를 받기 전과 받기 한 달 후에 골수 검사를 받게 됩니다.