Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Bruk av Sorafenib som en redningsbehandling for residiverende eller refraktær akutt myeloid leukemi som bærer FLT3-ITD

26. mars 2020 oppdatert av: Dr. Anskar Y.H. Leung, The University of Hong Kong

Bruk av Sorafenib som en redningsbehandling for residiverende eller refraktær akutt myeloid leukemi som bærer FLT3 Intern Tandem Duplication (ITD)

Pasienter med refraktær eller residiverende akutt myeloid leukemi (AML) etter to kurer med standard kjemoterapiregimer har svært begrensede muligheter. Ytterligere kjemoterapi er assosiert med betydelig toksisitet og er generelt ineffektiv. Omtrent 10-30 % av pasientene med AML bærer en mutasjon med forsterket funksjon av et gen kjent som Flt3 i leukemicellene, noe som gir dem unormal cellulær spredning. Sorafenib er en multikinasehemmer som ble lisensiert i Hong Kong for behandling av avansert hepatocellulært og nyrecellekarsinom. Legemidlet har også vist seg å være effektivt mot Flt3 og AML, men det har ikke blitt lisensiert for bruk i denne tilstanden.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

AML er en av de mest dødelige kreftformene blant unge mennesker i Hong Kong. Induksjonskjemoterapi er bærebjelken i behandlingen, som resulterer i remisjon (dvs. clearance av leukemiceller) i 70 % tilfeller. Pasienter som mislykkes med induksjonskjemoterapi eller som får tilbakefall etter innledende remisjon, må få ytterligere kjemoterapi med sikte på å oppnå en ny remisjon. De som gjør det kan potensielt bli helbredet ved benmargstransplantasjon (BMT). De som mislykkes sitter igjen med svært få alternativer. Som et resultat kan bare 30 % av pasientene overleve langsiktig.

AML er heterogen og 10-30% pasienter bærer en gain-of-function mutasjon av et gen kjent som fms-relatert tyrosinkinase-3 (Flt3) i leukemicellene, noe som gir dem unormal cellulær spredning. Disse pasientene har dårligere prognose sammenlignet med de uten mutasjonen. Med konvensjonell kjemoterapi klarer disse leukemiene ofte ikke å remittere, noe som hindrer pasienter fra å motta kurativ BMT. Sorafenib er en multikinasehemmer som er godkjent av FDA for behandling av metastatiske hepatocellulære og nyrecellekarsinomer. Det er også effektivt mot Flt3 og har vist seg å være svært effektivt for å indusere remisjon hos pasienter med AML som bærer Flt3-mutasjon.

Dette forslaget tar sikte på å behandle tilbakefallende eller refraktære AML-pasienter som bærer Flt3-mutasjon på følgende måter:

  1. Pasienter som har vedvarende eller refraktær leukemi etter minst to tidligere kjemoterapiregimer vil få sorafenib for å indusere en remisjon, og dermed bygge bro til BMT for kurativ behandling.
  2. Pasienter som får tilbakefall etter BMT vil få sorafenib for å indusere remisjon igjen som forberedelse til andre BMT.
  3. Pasienter som ikke er kandidater for BMT, men som har vedvarende eller refraktær leukemi etter minst to tidligere kjemoterapiregimer, vil få sorafenib for å indusere en remisjon, etterfulgt av kjemoterapikonsolidering. Sorafenib-induksjon vil ha betydelig mindre bivirkninger sammenlignet med induksjon ved konvensjonell kjemoterapi.

Pasienter som behandles med sorafenib vil bli behandlet på sykehus og poliklinikker på samme måte som pasienter som gjennomgår induksjon med konvensjonell kjemoterapi. De skal ha beinmargsundersøkelser før og en måned etter behandling med sorafenib

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

46

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • The University of Hong Kong

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 1. Pasienter med AML som bærer Flt3-mutasjon; OG,
  • 2. Pasienter med vedvarende leukemi til tross for minst to tidligere kjemoterapiregimer

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter som vurderes ikke skikket for noen form for leukemibehandling av de behandlende hematologene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: sorafenib
Legemiddel: Sorafenib 200mg
Sorafenib er en multikinasehemmer som er godkjent av FDA for behandling av metastatiske hepatocellulære og nyrecellekarsinomer.
Andre navn:
  • Sorafenib

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fullstendig remisjon (CR):
Tidsramme: opptil 16 uker
antall ≥ 100 x109/L.
opptil 16 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

The University of Hong Kong

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Anskar Leung, The University of Hong Kong

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. november 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2019

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. august 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. august 2018

Først lagt ut (Faktiske)

9. august 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. mars 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. mars 2020

Sist bekreftet

1. mars 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AML004

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere