レット症候群の治療のためのケタミンを評価する研究
2024年5月23日 更新者：Jeffrey Neul、Rett Syndrome Research Trust
レット症候群患者に対する経口ケタミンの安全性、忍容性、および有効性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照クロスオーバー研究
この 2 つのコホート、逐次、用量漸増試験では、レット症候群患者の 4 週間のクロスオーバー デザインで、プラセボに加えて単一の 5 日間の BID レジメンで投与された経口ケタミンの安全性、忍容性、有効性を評価します。
コホートあたり約 12 人の患者が、米国の約 7 つの研究センターで約 8 ～ 10 週間参加することが予想されます。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、レット症候群の治療のための経口ケタミンを評価するように設計されており、最大4つの漸増用量コホートで構成され、それぞれが1用量レベルのケタミンとプラセボを評価しています.
患者は、どちらの順序でも、プラセボとコホートで指定された経口ケタミンの用量レベルの両方の 5 日間の BID レジメンを受け取ります。
患者は 1 つのコホートにのみ参加できます。
安全性と忍容性は、患者の体質、バイタルサイン、身体検査、有害事象、および併用薬の使用によって評価されます。
有効性は、医師と介護者へのアンケートと評価、および継続的でウェアラブルな在宅バイオセンサーのデータ収集によって評価されます。
独立した安全委員会は、各コホートからの安全性データをレビューして、その後の漸増用量コホートが正当化されるかどうかを判断します。
コホートあたり合計 12 人の患者が、約 7 施設で予想されます。
スクリーニング期間は 2 ～ 4 週間続き、クロスオーバー治療期間は 4 週間続き、安全性追跡期間は 2 週間続きます。
合計患者参加は約 8 ～ 10 週間です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
23
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
- University of Alabama Birmingham School of Medicine
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～8年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- MECP2変異が確認されたレット症候群と診断された女性のレット症候群患者
- 初潮に達していない6歳から12歳までの子供
- 経口薬を服用する能力
- 一般的に健康です。
除外基準:
- -安定した投薬レジメン/他のタイプの行動、教育、または食事介入を少なくとも4週間受けていない患者、
- ケタミンと相互作用する可能性のある薬を服用している、
- 血圧、脊髄液圧、または眼圧が上昇し、患者のリスクが高まる可能性がある状態にある。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：0.75mg/kg
ケタミンは、5日間のプラセボに加えて、0.75 mg / kgで5日間、1日2回経口投与されます
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経口ケタミンを 1 日 2 回、5 日間投与
他の名前：
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実験的：1.5mg/kg
ケタミンは、5日間のプラセボに加えて、0.75 mg / kgで5日間、1日2回経口投与されます
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経口ケタミンを 1 日 2 回、5 日間投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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用量制限による有害事象
時間枠：6週間
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プラセボと比較したケタミンでの治療中に発生した有害事象が発生した参加者の数が要約されます。
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6週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床全体の改善の印象
時間枠：4週間
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臨床医は、「ベースラインでの治療開始前のレット症候群の患者の状態と比較して、患者の現在の状態は次のとおりです。1 は非常に改善され、2 は非常に改善されました。 、3 わずかに改善、4 変化なし、5 わずかに悪化、6 かなり悪化、7 かなり悪化。
変化は 0 と評価され、改善は -1、-2、または -3 と評価され、悪化は認識された変化の程度に応じて +1、+2、または +3 と評価されます。
マイナスの変化は改善を示し、プラスの変化は悪化を示します
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4週間
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運動行動評価
時間枠：4週間
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臨床医が現在の行動/社会的、口腔顔面/呼吸器、および運動/身体的症状を評価するための37項目のアンケート。
各項目は、0 (正常またはまったくない)、1 (軽度またはまれ)、2 (中程度または時々)、3 (顕著または頻繁)、4 (非常に重度または一定) のいずれかに評価され、数字が大きいほど重大度が高いことを示します。
各サブスケールはサブスケール スコアとして合計されますが、合計スコアはサブスケール スコアの合計です。
行動/社会的サブスケール スコアの範囲は 0 ～ 64 です。口腔顔面/呼吸サブスケールは 0 から 28 の範囲で、運動/身体サブスケールは 0 から 56 の範囲です。
合計スコアの範囲は 0 ～ 148 です。
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4週間
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臨床医ドメイン リッカート スケール
時間枠：4週間
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現在の手の機能、歩行、言語的および非言語的コミュニケーション、理解力、注意力、行動上の問題、および気分を評価するための 8 カテゴリ (ドメイン) のアンケートで、次の質問を考慮して評価します。各カテゴリの機能レベル」。
各ドメインは、臨床医が 7 つの選択肢から 1 つを選択する 7 ポイントのリッカート スケールで評価されます。
低い値は重大度が低いことを示し、高い値は重大度が高いことを示します。
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4週間
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親ドメインのリッカート尺度
時間枠：4週間
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現在の手の機能、歩行、言語的および非言語的コミュニケーション、理解力、注意力、問題行動、気分、および発作活動を評価するための 9 つのカテゴリ (ドメイン) のアンケートで、次の質問を検討します。 7 日間、各カテゴリでお子様の機能レベルを評価してください。」
各ドメインは、親/介護者が 7 つの選択肢から 1 つを選択する 7 ポイントのリッカート スケールで評価されます。
低い値は重大度が低いことを示し、高い値は重大度が高いことを示します。
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4週間
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レット症候群行動アンケート
時間枠：4週間
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臨床医が現在の行動と感情的特徴を評価するための 45 項目のアンケート。
各項目は、0 (当てはまらない、または行っていない)、1 (ある程度、または時々当てはまる)、および 2 (非常に当てはまる) のいずれかで評価され、数字が大きいほど重大度が高いことを示します。
合計スコアは合計され、0 から 90 の範囲になります。
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4週間
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子どもの睡眠習慣アンケート
時間枠：4週間
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親が現在の睡眠と一般的な睡眠の問題を評価するための 35 項目のアンケート。
親/介護者は、各項目を 1 (ほとんどない)、2 (時々)、または 3 (通常) として評価します。スコアが高いほど、重大度が高いことを示します。
親/介護者は、アイテムに問題があるかどうかも示します。
各項目の合計と8つのサブスケールスコア（就寝抵抗、入眠遅延、睡眠時間、睡眠不安、夜間覚醒、パラソムニア、睡眠呼吸障害、日中の眠気）の合計スコアが可能です。
0 から 70 までの合計スコアが可能で、スコアが高いほど睡眠の問題が多いことを示します。
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4週間
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Rett 介護者負担在庫評価
時間枠：4週間
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親が生活の質に対するケアの負担を評価するための26項目のアンケート。
親/介護者は、各項目を 0 (まったくない)、1 (めったにない)、2 (ときどき)、3 (かなり頻繁に)、または 4 (ほぼ常に) として評価し、スコアが高いほど深刻度が高いことを示します。
0 ～ 104 の合計スコアが可能で、スコアが高いほど介護者の負担が大きいことを示します。
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4週間
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連続バイオセンサーデータ
時間枠：6～8週間
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この研究では、2 種類の非侵襲的なウェアラブル デバイスを使用して、家庭環境における患者の生理学的測定値の変化を判断します。
スクリーニングおよび治療期間中、活動、睡眠、位置、心拍数、および呼吸を測定するために、バイオセンサーを継続的に装着します。
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6～8週間
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床全体の改善の印象
時間枠：4週間
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臨床医は、「ベースラインでの治療開始前のレット症候群の患者の状態と比較して、患者の現在の状態は次のとおりです。1 は非常に改善され、2 は非常に改善されました。 、3 わずかに改善、4 変化なし、5 わずかに悪化、6 かなり悪化、7 かなり悪化。
変化は 0 と評価され、改善は -1、-2、または -3 と評価され、悪化は認識された変化の程度に応じて +1、+2、または +3 と評価されます。
マイナスの変化は改善を示し、プラスの変化は悪化を示します
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4週間
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運動行動評価
時間枠：4週間
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臨床医が現在の行動/社会的、口腔顔面/呼吸器、および運動/身体的症状を評価するための37項目のアンケート。
各項目は、0 (正常またはまったくない)、1 (軽度またはまれ)、2 (中程度または時々)、3 (顕著または頻繁)、4 (非常に重度または一定) のいずれかに評価され、数字が大きいほど重大度が高いことを示します。
各サブスケールはサブスケール スコアとして合計されますが、合計スコアはサブスケール スコアの合計です。
行動/社会的サブスケール スコアの範囲は 0 ～ 64 です。口腔顔面/呼吸サブスケールは 0 から 28 の範囲で、運動/身体サブスケールは 0 から 56 の範囲です。
合計スコアの範囲は 0 ～ 148 です。
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4週間
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臨床医ドメイン リッカート スケール
時間枠：4週間
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現在の手の機能、歩行、言語的および非言語的コミュニケーション、理解力、注意力、行動上の問題、および気分を評価するための 8 カテゴリ (ドメイン) のアンケートで、次の質問を考慮して評価します。各カテゴリの機能レベル」。
各ドメインは、臨床医が 7 つの選択肢から 1 つを選択する 7 ポイントのリッカート スケールで評価されます。
低い値は重大度が低いことを示し、高い値は重大度が高いことを示します。
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4週間
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親ドメインのリッカート尺度
時間枠：4週間
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現在の手の機能、歩行、言語的および非言語的コミュニケーション、理解力、注意力、問題行動、気分、および発作活動を評価するための 9 つのカテゴリ (ドメイン) のアンケートで、次の質問を検討します。 7 日間、各カテゴリでお子様の機能レベルを評価してください。」
各ドメインは、親/介護者が 7 つの選択肢から 1 つを選択する 7 ポイントのリッカート スケールで評価されます。
低い値は重大度が低いことを示し、高い値は重大度が高いことを示します。
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4週間
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レット症候群行動アンケート
時間枠：4週間
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臨床医が現在の行動と感情的特徴を評価するための 45 項目のアンケート。
各項目は、0 (当てはまらない、または行っていない)、1 (ある程度、または時々当てはまる)、および 2 (非常に当てはまる) のいずれかで評価され、数字が大きいほど重大度が高いことを示します。
合計スコアは合計され、0 から 90 の範囲になります。
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4週間
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子どもの睡眠習慣アンケート
時間枠：4週間
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親が現在の睡眠と一般的な睡眠の問題を評価するための 35 項目のアンケート。
親/介護者は、各項目を 1 (ほとんどない)、2 (時々)、または 3 (通常) として評価します。スコアが高いほど、重大度が高いことを示します。
親/介護者は、アイテムに問題があるかどうかも示します。
各項目の合計と8つのサブスケールスコア（就寝抵抗、入眠遅延、睡眠時間、睡眠不安、夜間覚醒、パラソムニア、睡眠呼吸障害、日中の眠気）の合計スコアが可能です。
0 から 70 までの合計スコアが可能で、スコアが高いほど睡眠の問題が多いことを示します。
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4週間
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Rett 介護者負担在庫評価
時間枠：4週間
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親が生活の質に対するケアの負担を評価するための26項目のアンケート。
親/介護者は、各項目を 0 (まったくない)、1 (めったにない)、2 (ときどき)、3 (かなり頻繁に)、または 4 (ほぼ常に) として評価し、スコアが高いほど深刻度が高いことを示します。
0 ～ 104 の合計スコアが可能で、スコアが高いほど介護者の負担が大きいことを示します。
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4週間
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継続的なバイオセンサーデータ
時間枠：6～8週間
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この研究では、家庭環境における患者の生理学的測定値の変化を判断するために、2 つの異なる非侵襲性ウェアラブル デバイスが使用されます。
バイオセンサーは、活動、睡眠、位置、心拍数、呼吸を測定するために、スクリーニングおよび治療期間中継続的に装着されます。
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6～8週間
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脳波署名
時間枠：1日目、15日目
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ケタミン脳波のアルファ、ベータ、ガンマ、デルタ、シータ波形サインをプラセボと比較してターゲットの関与を示す
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1日目、15日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Jeffrey Neul, MD, PhD、Vanderbilt University Medical Center
- スタディディレクター：Jana von Hehn, PhD、Rett Syndrome Research Trust
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年3月12日
一次修了 (実際)
2021年11月8日
研究の完了 (実際)
2021年11月22日
試験登録日
最初に提出
2018年8月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年8月13日
最初の投稿 (実際)
2018年8月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年5月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年5月23日
最終確認日
2024年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Ket-101-RSRT
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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