Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af ketamin til behandling af Rett syndrom

23. maj 2024 opdateret af: Jeffrey Neul, Rett Syndrome Research Trust

En randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret, cross-over-undersøgelse for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​oral ketamin til patienter med Rett syndrom

Denne 2-kohorte, sekventielle, stigende dosis undersøgelse vil vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​oral ketamin doseret i et enkelt 5-dages BID-regime ud over placebo i et 4-ugers cross-over design hos patienter med Rett Syndrom. Ca. 12 patienter pr. kohorte forventes at deltage i ca. 8-10 uger på ca. 7 amerikanske studiecentre.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er designet til at vurdere oral ketamin til behandling af Retts syndrom og består af op til 4 stigende dosiskohorter, der hver vurderer 1 dosisniveau af ketamin vs. placebo. Patienterne vil i begge rækkefølge modtage et 5-dages BID-regime med både placebo og det kohorte-specificerede dosisniveau af oral ketamin. Patienter må kun deltage i 1 kohorte. Sikkerhed og tolerabilitet vil blive vurderet via patientens disposition, vitale tegn, fysisk undersøgelse, bivirkninger og samtidig medicinbrug. Effektiviteten vil blive vurderet via spørgeskemaer og vurderinger fra læger og pårørende samt kontinuerlig, bærbar, biosensordataindsamling hjemme. En uafhængig sikkerhedskomité vil gennemgå sikkerhedsdata fra hver kohorte for at afgøre, om den efterfølgende stigende dosiskohorte er berettiget. Der forventes i alt 12 patienter pr. kohorte på ca. 7 steder. Screeningsperioden vil vare mellem 2 og 4 uger, cross-over behandlingsperioden vil vare 4 uger, og sikkerhedsopfølgningsperioden vil vare 2 uger. Samlet patientdeltagelse er cirka 8-10 uger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama Birmingham School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 8 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kvindelige Rett Syndrom patienter diagnosticeret med Rett Syndrom med en bekræftet MECP2 mutation
  • mellem 6 og 12 år inklusive, som ikke har opnået menarche
  • evnen til at tage oral medicin
  • er generelt sunde.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der ikke har fået stabile medicinbehandlinger/andre former for adfærds-, uddannelses- eller diætinterventioner i mindst 4 uger,
  • tager medicin, der kan interagere med ketamin,
  • har en tilstand, hvor forhøjet blodtryk, rygmarvsvæsketryk eller øjentryk kan sætte patienten i øget risiko.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 0,75 mg/kg
ketamin vil blive doseret oralt to gange dagligt i 5 dage med 0,75 mg/kg, ud over 5 dages placebo
Medicin: Ketamin
oral ketamin doseret to gange dagligt i 5 dage
Andre navne:
  • Ketalar
Eksperimentel: 1,5 mg/kg
ketamin vil blive doseret oralt to gange dagligt i 5 dage med 0,75 mg/kg, ud over 5 dages placebo
Medicin: Ketamin
oral ketamin doseret to gange dagligt i 5 dage
Andre navne:
  • Ketalar

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dosisbegrænsende bivirkninger
Tidsramme: 6 uger
Antallet af deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger på ketamin sammenlignet med placebo vil blive opsummeret
6 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk globalt indtryk af forbedring
Tidsramme: 4 uger
Klinikere vil bruge en 7-punkts Likert-skala til at vurdere ændring fra baseline-symptom-sværhedsgrad ved at besvare spørgsmålet: "Sammenlignet med patientens tilstand af Rett-syndrom før behandlingsstart ved baseline, er patientens nuværende tilstand: 1 meget forbedret, 2 meget forbedret , 3 minimalt forbedret, 4 ingen ændring, 5 minimalt værre, 6 meget værre, 7 meget værre. Ingen ændring ville blive scoret et 0, mens forbedring ville blive scoret til -1, -2 eller -3 og forværring ville blive scoret +1, +2 eller +3, afhængigt af graden af ​​opfattet ændring. Negativ forandring indikerer forbedring, mens positiv forandring indikerer forværring
4 uger
Motorisk adfærdsvurdering
Tidsramme: 4 uger
et spørgeskema med 37 punkter for klinikere til at evaluere aktuelle adfærdsmæssige/sociale, orofaciale/respiratoriske og motoriske/fysiske symptomer. Hvert emne bedømmes enten 0 (normal eller aldrig), 1 (mild eller sjælden), 2 (moderat eller lejlighedsvis), 3 (markeret eller hyppig), 4 (meget alvorlig eller konstant), hvor højere tal indikerer højere sværhedsgrad. Hver underskala summeres for en underskala-score, mens den samlede score er en sum af underskala-scorerne. Den adfærdsmæssige/sociale subskala-score kan variere fra 0 til 64; den orofaciale/respiratoriske subskala kan variere fra 0 til 28, og den motoriske/fysiske subskala kan variere fra 0 til 56. Samlet score kan variere fra 0 til 148.
4 uger
Klinikerdomæne Likert-skala
Tidsramme: 4 uger
et spørgeskema i 8 kategorier (domæne) til at vurdere den aktuelle håndfunktion, gang, verbal og non-verbal kommunikation, forståelse, opmærksomhed, adfærdsproblemer og humør ved at overveje spørgsmålet: "I betragtning af din oplevelse med patienten ved dette besøg, bedes du vurdere funktionsniveau i hver kategori". Hvert domæne vil blive bedømt på en 7-punkts Likert-skala, hvor klinikeren vil vælge 1 ud af 7 valg: 1 normal, 2 borderline abnorm, 3 mild abnorm, 4 moderat abnorm, 5 markant abnorm, 6 svær abnorm, 7 ekstrem abnorm. Lavere værdier indikerer mindre sværhedsgrad, mens højere værdier indikerer højere sværhedsgrad.
4 uger
Forældredomæne Likert-skala
Tidsramme: 4 uger
et spørgeskema i 9 kategorier (domæne) til at vurdere den aktuelle håndfunktion, gang, verbal og non-verbal kommunikation, forståelse, opmærksomhed, adfærdsproblemer, humør og anfaldsaktivitet ved at overveje spørgsmålet: "Tænk på din oplevelse med dit barn gennem fortiden 7 dage, bedes du vurdere dit barns funktionsniveau i hver kategori". Hvert domæne vil blive bedømt på en 7-punkts Likert-skala, hvor forælderen/plejeren vil vælge 1 ud af 7 valg: 1 normal, 2 borderline abnorm, 3 mild abnorm, 4 moderat abnorm, 5 markant abnorm, 6 svær abnorm, 7 ekstrem abnorm. Lavere værdier indikerer mindre sværhedsgrad, mens højere værdier indikerer højere sværhedsgrad.
4 uger
Rett syndrom adfærdsspørgeskema
Tidsramme: 4 uger
et spørgeskema med 45 punkter til klinikere til at evaluere aktuel adfærd og følelsesmæssige træk. Hvert emne bedømmes enten 0 (ikke sandt eller ikke udført), 1 (noget eller nogle gange sandt) og 2 (meget sandt), hvor højere tal indikerer højere sværhedsgrad. Samlet score er summeret og kan variere fra 0 til 90.
4 uger
Spørgeskema om børns søvnvaner
Tidsramme: 4 uger
et spørgeskema på 35 punkter til forældre til at evaluere den aktuelle søvn og almindelige søvnproblemer. Forælderen/plejeren vil vurdere hvert punkt som 1 (sjældent), 2 (nogle gange) eller 3 (normalt), hvor højere score indikerer højere sværhedsgrad. Forælderen/plejeren vil også angive, om varen er et problem eller ej. En samlet score af summen af ​​hvert punkt og 8 subskala-scores (modstand ved sengetid, forsinkelser i søvnstart, søvnvarighed, søvnangst, nattevågninger, parasomnier, søvnforstyrret vejrtrækning og søvnighed i dagtimerne) er mulige. Totalscore mellem 0 og 70 er mulige, hvor højere score indikerer flere søvnproblemer.
4 uger
Rett Caregiver Burden Inventory Assessment
Tidsramme: 4 uger
et spørgeskema med 26 punkter til forældre til at vurdere plejebyrden på deres livskvalitet. Forælderen/plejeren vurderer hvert punkt som 0 (aldrig), 1 (sjældent), 2 (nogle gange), 3 (temmelig ofte) eller 4 (næsten altid), hvor højere score indikerer højere sværhedsgrad. Totalscore mellem 0 og 104 er mulige, hvor højere score indikerer mere omsorgsbyrde.
4 uger
Kontinuerlige biosensordata
Tidsramme: 6-8 uger
2 forskellige ikke-invasive, bærbare enheder vil blive brugt i undersøgelsen til at bestemme ændringer i fysiologiske mål for patienten i hjemmet. Biosensorer vil blive båret kontinuerligt under screenings- og behandlingsperioden for at måle aktivitet, søvn, stilling, hjertefrekvens og vejrtrækning.
6-8 uger

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk globalt indtryk af forbedring
Tidsramme: 4 uger
Klinikere vil bruge en 7-punkts Likert-skala til at vurdere ændring fra baseline-symptom-sværhedsgrad ved at besvare spørgsmålet: "Sammenlignet med patientens tilstand af Rett-syndrom før behandlingsstart ved baseline, er patientens nuværende tilstand: 1 meget forbedret, 2 meget forbedret , 3 minimalt forbedret, 4 ingen ændring, 5 minimalt værre, 6 meget værre, 7 meget værre. Ingen ændring ville blive scoret et 0, mens forbedring ville blive scoret til -1, -2 eller -3 og forværring ville blive scoret +1, +2 eller +3, afhængigt af graden af ​​opfattet ændring. Negativ forandring indikerer forbedring, mens positiv forandring indikerer forværring
4 uger
Motorisk adfærdsvurdering
Tidsramme: 4 uger
et spørgeskema med 37 punkter for klinikere til at evaluere aktuelle adfærdsmæssige/sociale, orofaciale/respiratoriske og motoriske/fysiske symptomer. Hvert emne bedømmes enten 0 (normal eller aldrig), 1 (mild eller sjælden), 2 (moderat eller lejlighedsvis), 3 (markeret eller hyppig), 4 (meget alvorlig eller konstant), hvor højere tal indikerer højere sværhedsgrad. Hver underskala summeres for en underskala-score, mens den samlede score er en sum af underskala-scorerne. Den adfærdsmæssige/sociale subskala-score kan variere fra 0 til 64; den orofaciale/respiratoriske subskala kan variere fra 0 til 28, og den motoriske/fysiske subskala kan variere fra 0 til 56. Samlet score kan variere fra 0 til 148.
4 uger
Klinikerdomæne Likert-skala
Tidsramme: 4 uger
et spørgeskema i 8 kategorier (domæne) til at vurdere den aktuelle håndfunktion, gang, verbal og non-verbal kommunikation, forståelse, opmærksomhed, adfærdsproblemer og humør ved at overveje spørgsmålet: "I betragtning af din oplevelse med patienten ved dette besøg, bedes du vurdere funktionsniveau i hver kategori". Hvert domæne vil blive bedømt på en 7-punkts Likert-skala, hvor klinikeren vil vælge 1 ud af 7 valg: 1 normal, 2 borderline abnorm, 3 mild abnorm, 4 moderat abnorm, 5 markant abnorm, 6 svær abnorm, 7 ekstrem abnorm. Lavere værdier indikerer mindre sværhedsgrad, mens højere værdier indikerer højere sværhedsgrad.
4 uger
Forældredomæne Likert-skala
Tidsramme: 4 uger
et spørgeskema i 9 kategorier (domæne) til at vurdere den aktuelle håndfunktion, gang, verbal og non-verbal kommunikation, forståelse, opmærksomhed, adfærdsproblemer, humør og anfaldsaktivitet ved at overveje spørgsmålet: "Tænk på din oplevelse med dit barn gennem fortiden 7 dage, bedes du vurdere dit barns funktionsniveau i hver kategori". Hvert domæne vil blive bedømt på en 7-punkts Likert-skala, hvor forælderen/plejeren vil vælge 1 ud af 7 valg: 1 normal, 2 borderline abnorm, 3 mild abnorm, 4 moderat abnorm, 5 markant abnorm, 6 svær abnorm, 7 ekstrem abnorm. Lavere værdier indikerer mindre sværhedsgrad, mens højere værdier indikerer højere sværhedsgrad.
4 uger
Rett syndrom adfærdsspørgeskema
Tidsramme: 4 uger
et spørgeskema med 45 punkter til klinikere til at evaluere aktuel adfærd og følelsesmæssige træk. Hvert emne bedømmes enten 0 (ikke sandt eller ikke udført), 1 (noget eller nogle gange sandt) og 2 (meget sandt), hvor højere tal indikerer højere sværhedsgrad. Samlet score er summeret og kan variere fra 0 til 90.
4 uger
Spørgeskema om børns søvnvaner
Tidsramme: 4 uger
et spørgeskema på 35 punkter til forældre til at evaluere den aktuelle søvn og almindelige søvnproblemer. Forælderen/plejeren vil vurdere hvert punkt som 1 (sjældent), 2 (nogle gange) eller 3 (normalt), hvor højere score indikerer højere sværhedsgrad. Forælderen/plejeren vil også angive, om varen er et problem eller ej. En samlet score af summen af ​​hvert punkt og 8 subskala-scores (modstand ved sengetid, forsinkelser i søvnstart, søvnvarighed, søvnangst, nattevågninger, parasomnier, søvnforstyrret vejrtrækning og søvnighed i dagtimerne) er mulige. Totalscore mellem 0 og 70 er mulige, hvor højere score indikerer flere søvnproblemer.
4 uger
Rett Caregiver Burden Inventory Assessment
Tidsramme: 4 uger
et spørgeskema med 26 punkter til forældre til at vurdere plejebyrden på deres livskvalitet. Forælderen/plejeren vurderer hvert punkt som 0 (aldrig), 1 (sjældent), 2 (nogle gange), 3 (temmelig ofte) eller 4 (næsten altid), hvor højere score indikerer højere sværhedsgrad. Totalscore mellem 0 og 104 er mulige, hvor højere score indikerer mere omsorgsbyrde.
4 uger
Kontinuerlige biosensordata
Tidsramme: 6-8 uger
2 forskellige ikke-invasive, bærbare enheder vil blive brugt i undersøgelsen til at bestemme ændringer i fysiologiske mål for patienten i hjemmet. Biosensorer vil blive båret kontinuerligt under screenings- og behandlingsperioden for at måle aktivitet, søvn, stilling, hjertefrekvens og vejrtrækning.
6-8 uger
EEG signatur
Tidsramme: Dag 1, dag 15
ketamin EEG alfa-, beta-, gamma-, delta- og theta-bølgeformsignaturer sammenlignet med placebo for at indikere målengagement
Dag 1, dag 15

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Rett Syndrome Research Trust

Samarbejdspartnere

Vanderbilt University Medical Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jeffrey Neul, MD, PhD, Vanderbilt University Medical Center
  • Studieleder: Jana von Hehn, PhD, Rett Syndrome Research Trust

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. marts 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

8. november 2021

Studieafslutning (Faktiske)

22. november 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. august 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. august 2018

Først opslået (Faktiske)

16. august 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Ket-101-RSRT

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner