Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om ketamine te evalueren voor de behandeling van het Rett-syndroom

23 mei 2024 bijgewerkt door: Jeffrey Neul, Rett Syndrome Research Trust

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, cross-over studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van orale ketamine voor patiënten met het Rett-syndroom te beoordelen

Deze 2 cohort, sequentiële, oplopende dosis studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid beoordelen van orale ketamine gedoseerd in een enkele 5-daagse BID-regime naast placebo, in een 4-weekse cross-over opzet bij patiënten met het Rett-syndroom. Ongeveer 12 patiënten per cohort zullen naar verwachting ongeveer 8-10 weken deelnemen aan ongeveer 7 studiecentra in de VS.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is opgezet om orale ketamine te beoordelen voor de behandeling van het Rett-syndroom en bestaat uit maximaal 4 oplopende dosiscohorten, die elk 1 dosisniveau ketamine versus placebo beoordelen. Patiënten krijgen in willekeurige volgorde een 5-daags BID-regime van zowel placebo als het cohort-gespecificeerde dosisniveau van orale ketamine. Patiënten mogen slechts in 1 cohort deelnemen. De veiligheid en verdraagbaarheid zullen worden beoordeeld aan de hand van de geaardheid van de patiënt, vitale functies, lichamelijk onderzoek, bijwerkingen en gelijktijdig medicatiegebruik. De werkzaamheid zal worden beoordeeld via vragenlijsten en beoordelingen door artsen en zorgverleners, en door middel van continue, draagbare biosensorgegevensverzameling voor thuisgebruik. Een onafhankelijke veiligheidscommissie zal de veiligheidsgegevens van elk cohort beoordelen om te bepalen of het volgende cohort met oplopende dosis gerechtvaardigd is. Er worden in totaal 12 patiënten per cohort verwacht op ongeveer 7 locaties. De screeningperiode duurt tussen de 2 en 4 weken, de cross-over-behandelingsperiode duurt 4 weken en de veiligheidsopvolgperiode duurt 2 weken. De totale patiëntenparticipatie is ongeveer 8-10 weken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

23

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • University of Alabama Birmingham School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 8 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Vrouwelijke Rett-syndroompatiënten met de diagnose Rett-syndroom met een bevestigde MECP2-mutatie
  • tussen 6 en 12 jaar oud, die nog geen menarche hebben bereikt
  • vermogen om orale medicatie in te nemen
  • zijn over het algemeen gezond.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten die gedurende ten minste 4 weken geen stabiele medicatieregimes/andere soorten gedrags-, educatieve of dieetinterventies volgen,
  • medicijnen gebruikt die kunnen interageren met ketamine,
  • een aandoening heeft waarbij een verhoogde bloeddruk, druk in het ruggenmergvocht of oogdruk de patiënt een verhoogd risico kan geven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 0,75mg/kg
ketamine zal gedurende 5 dagen tweemaal daags oraal worden gedoseerd met 0,75 mg/kg, naast 5 dagen placebo
Geneesmiddel: Ketamine
orale ketamine tweemaal daags gedoseerd gedurende 5 dagen
Andere namen:
  • Ketalair
Experimenteel: 1,5mg/kg
ketamine zal gedurende 5 dagen tweemaal daags oraal worden gedoseerd met 0,75 mg/kg, naast 5 dagen placebo
Geneesmiddel: Ketamine
orale ketamine tweemaal daags gedoseerd gedurende 5 dagen
Andere namen:
  • Ketalair

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Dosisbeperkende bijwerkingen
Tijdsspanne: 6 weken
Het aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen bij gebruik van ketamine in vergelijking met placebo zal worden samengevat
6 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinische globale indruk van verbetering
Tijdsspanne: 4 weken
Clinici gebruiken een 7-punts Likert-schaal om de verandering ten opzichte van de ernst van de symptomen bij baseline te beoordelen door de vraag te beantwoorden: "Vergeleken met de toestand van de patiënt met het Rett-syndroom voorafgaand aan de start van de behandeling bij baseline, is de huidige toestand van de patiënt: 1 zeer sterk verbeterd, 2 sterk verbeterd , 3 minimaal verbeterd, 4 geen verandering, 5 minimaal slechter, 6 veel slechter, 7 heel veel slechter. Geen verandering wordt gescoord als 0, terwijl verbetering wordt gescoord op -1, -2 of -3 en verslechtering wordt gescoord op +1, +2 of +3, afhankelijk van de mate van waargenomen verandering. Negatieve verandering duidt op verbetering, terwijl positieve verandering op verslechtering duidt
4 weken
Motorische gedragsbeoordeling
Tijdsspanne: 4 weken
een vragenlijst met 37 items voor clinici om de huidige gedrags-/sociale, orofaciale/ademhalings- en motorische/fysieke symptomen te evalueren. Elk item wordt beoordeeld met 0 (normaal of nooit), 1 (licht of zelden), 2 (matig of af en toe), 3 (duidelijk of frequent), 4 (zeer ernstig of constant), waarbij hogere getallen een hogere ernst aangeven. Elke subschaal wordt opgeteld voor een subschaalscore, terwijl de totale score een som is van de subschaalscores. De gedrags/sociale subschaalscore kan variëren van 0 tot 64; de orofaciale/respiratoire subschaal kan variëren van 0 tot 28, en de motorische/fysieke subschaal kan variëren van 0 tot 56. De totale score kan variëren van 0 tot 148.
4 weken
Clinician Domain Likert-schaal
Tijdsspanne: 4 weken
een vragenlijst van 8 categorieën (domeinen) om de huidige handfunctie, lopen, verbale en non-verbale communicatie, begrip, aandacht, gedragsproblemen en stemming te beoordelen door na te denken over de vraag: "Gezien uw ervaring met de patiënt tijdens dit bezoek, niveau van functie in elke categorie". Elk domein wordt beoordeeld op een 7-punts Likert-schaal, waarbij de clinicus 1 van de 7 keuzes zal selecteren: 1 normaal, 2 borderline abnormaal, 3 licht abnormaal, 4 matig abnormaal, 5 duidelijk abnormaal, 6 ernstig abnormaal, 7 extreem abnormaal. Lagere waarden geven een lagere ernst aan, terwijl hogere waarden een hogere ernst aangeven.
4 weken
Bovenliggende domein Likert-schaal
Tijdsspanne: 4 weken
een vragenlijst met 9 categorieën (domeinen) om de huidige handfunctie, lopen, verbale en non-verbale communicatie, begrip, aandacht, gedragsproblemen, stemming en epileptische activiteit te beoordelen, door na te denken over de vraag: "Gezien uw ervaring met uw kind in het verleden 7 dagen, beoordeel het niveau van functioneren van uw kind in elke categorie". Elk domein wordt beoordeeld op een 7-punts Likert-schaal waarbij de ouder/verzorger 1 van de 7 keuzes kiest: 1 normaal, 2 borderline abnormaal, 3 licht abnormaal, 4 matig abnormaal, 5 uitgesproken abnormaal, 6 ernstig abnormaal, 7 extreem abnormaal. Lagere waarden geven een lagere ernst aan, terwijl hogere waarden een hogere ernst aangeven.
4 weken
Gedragsvragenlijst Rett-syndroom
Tijdsspanne: 4 weken
een vragenlijst met 45 items voor clinici om het huidige gedrag en emotionele kenmerken te evalueren. Elk item krijgt een score van 0 (niet waar of niet gedaan), 1 (enigszins of soms waar) en 2 (helemaal waar), waarbij hogere getallen een hogere ernst aangeven. De totale score wordt opgeteld en kan variëren van 0 tot 90.
4 weken
Vragenlijst over slaapgewoonten bij kinderen
Tijdsspanne: 4 weken
een vragenlijst met 35 items voor ouders om de huidige slaap en veelvoorkomende slaapproblemen te evalueren. De ouder/verzorger beoordeelt elk item als 1 (zelden), 2 (soms) of 3 (meestal), waarbij hogere scores een grotere ernst aangeven. De ouder/verzorger geeft ook aan of het item een ​​probleem is of niet. Een totaalscore van de som van elk item en 8 subschaalscores (bedtijdweerstand, vertraging bij het inslapen, slaapduur, slaapangst, nachtelijk wakker worden, parasomnieën, slaapstoornissen in de ademhaling en slaperigheid overdag) zijn mogelijk. Totaalscores tussen 0 en 70 zijn mogelijk, waarbij hogere scores duiden op meer slaapproblemen.
4 weken
Rett Inventarisatie van zorglasten
Tijdsspanne: 4 weken
een vragenlijst met 26 items voor ouders om de zorglast op hun kwaliteit van leven te evalueren. De ouder/verzorger beoordeelt elk item als 0 (nooit), 1 (zelden), 2 (soms), 3 (vrij vaak) of 4 (bijna altijd) waarbij hogere scores een grotere ernst aangeven. Totaalscores tussen 0 en 104 zijn mogelijk, waarbij hogere scores wijzen op meer mantelzorgbelasting.
4 weken
Continue biosensorgegevens
Tijdsspanne: 6-8 weken
In de studie zullen 2 verschillende niet-invasieve, draagbare apparaten worden gebruikt om veranderingen in fysiologische maatregelen voor de patiënt in de thuisomgeving te bepalen. Tijdens de screening en behandelingsperiode zullen biosensoren continu worden gedragen om activiteit, slaap, houding, hartslag en ademhaling te meten.
6-8 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinische globale indruk van verbetering
Tijdsspanne: 4 weken
Clinici gebruiken een 7-punts Likert-schaal om de verandering ten opzichte van de ernst van de symptomen bij baseline te beoordelen door de vraag te beantwoorden: "Vergeleken met de toestand van de patiënt met het Rett-syndroom voorafgaand aan de start van de behandeling bij baseline, is de huidige toestand van de patiënt: 1 zeer sterk verbeterd, 2 sterk verbeterd , 3 minimaal verbeterd, 4 geen verandering, 5 minimaal slechter, 6 veel slechter, 7 heel veel slechter. Geen verandering wordt gescoord als 0, terwijl verbetering wordt gescoord op -1, -2 of -3 en verslechtering wordt gescoord op +1, +2 of +3, afhankelijk van de mate van waargenomen verandering. Negatieve verandering duidt op verbetering, terwijl positieve verandering op verslechtering duidt
4 weken
Motorische gedragsbeoordeling
Tijdsspanne: 4 weken
een vragenlijst met 37 items voor clinici om de huidige gedrags-/sociale, orofaciale/ademhalings- en motorische/fysieke symptomen te evalueren. Elk item wordt beoordeeld met 0 (normaal of nooit), 1 (licht of zelden), 2 (matig of af en toe), 3 (duidelijk of frequent), 4 (zeer ernstig of constant), waarbij hogere getallen een hogere ernst aangeven. Elke subschaal wordt opgeteld voor een subschaalscore, terwijl de totale score een som is van de subschaalscores. De gedrags/sociale subschaalscore kan variëren van 0 tot 64; de orofaciale/respiratoire subschaal kan variëren van 0 tot 28, en de motorische/fysieke subschaal kan variëren van 0 tot 56. De totale score kan variëren van 0 tot 148.
4 weken
Clinician Domain Likert-schaal
Tijdsspanne: 4 weken
een vragenlijst van 8 categorieën (domeinen) om de huidige handfunctie, lopen, verbale en non-verbale communicatie, begrip, aandacht, gedragsproblemen en stemming te beoordelen door na te denken over de vraag: "Gezien uw ervaring met de patiënt tijdens dit bezoek, niveau van functie in elke categorie". Elk domein wordt beoordeeld op een 7-punts Likert-schaal, waarbij de clinicus 1 van de 7 keuzes zal selecteren: 1 normaal, 2 borderline abnormaal, 3 licht abnormaal, 4 matig abnormaal, 5 duidelijk abnormaal, 6 ernstig abnormaal, 7 extreem abnormaal. Lagere waarden geven een lagere ernst aan, terwijl hogere waarden een hogere ernst aangeven.
4 weken
Bovenliggende domein Likert-schaal
Tijdsspanne: 4 weken
een vragenlijst met 9 categorieën (domeinen) om de huidige handfunctie, lopen, verbale en non-verbale communicatie, begrip, aandacht, gedragsproblemen, stemming en epileptische activiteit te beoordelen, door na te denken over de vraag: "Gezien uw ervaring met uw kind in het verleden 7 dagen, beoordeel het niveau van functioneren van uw kind in elke categorie". Elk domein wordt beoordeeld op een 7-punts Likert-schaal waarbij de ouder/verzorger 1 van de 7 keuzes kiest: 1 normaal, 2 borderline abnormaal, 3 licht abnormaal, 4 matig abnormaal, 5 uitgesproken abnormaal, 6 ernstig abnormaal, 7 extreem abnormaal. Lagere waarden geven een lagere ernst aan, terwijl hogere waarden een hogere ernst aangeven.
4 weken
Gedragsvragenlijst Rett-syndroom
Tijdsspanne: 4 weken
een vragenlijst met 45 items voor clinici om het huidige gedrag en emotionele kenmerken te evalueren. Elk item krijgt een score van 0 (niet waar of niet gedaan), 1 (enigszins of soms waar) en 2 (helemaal waar), waarbij hogere getallen een hogere ernst aangeven. De totale score wordt opgeteld en kan variëren van 0 tot 90.
4 weken
Vragenlijst over slaapgewoonten bij kinderen
Tijdsspanne: 4 weken
een vragenlijst met 35 items voor ouders om de huidige slaap en veelvoorkomende slaapproblemen te evalueren. De ouder/verzorger beoordeelt elk item als 1 (zelden), 2 (soms) of 3 (meestal), waarbij hogere scores een grotere ernst aangeven. De ouder/verzorger geeft ook aan of het item een ​​probleem is of niet. Een totaalscore van de som van elk item en 8 subschaalscores (bedtijdweerstand, vertraging bij het inslapen, slaapduur, slaapangst, nachtelijk wakker worden, parasomnieën, slaapstoornissen in de ademhaling en slaperigheid overdag) zijn mogelijk. Totaalscores tussen 0 en 70 zijn mogelijk, waarbij hogere scores duiden op meer slaapproblemen.
4 weken
Rett Inventarisatie van zorglasten
Tijdsspanne: 4 weken
een vragenlijst met 26 items voor ouders om de zorglast op hun kwaliteit van leven te evalueren. De ouder/verzorger beoordeelt elk item als 0 (nooit), 1 (zelden), 2 (soms), 3 (vrij vaak) of 4 (bijna altijd) waarbij hogere scores een grotere ernst aangeven. Totaalscores tussen 0 en 104 zijn mogelijk, waarbij hogere scores wijzen op meer mantelzorgbelasting.
4 weken
Continue biosensorgegevens
Tijdsspanne: 6-8 weken
In het onderzoek zullen twee verschillende niet-invasieve, draagbare apparaten worden gebruikt om veranderingen in fysiologische maatregelen voor de patiënt in de thuisomgeving te bepalen. Tijdens de screening- en behandelingsperiode worden continu biosensoren gedragen om de activiteit, slaap, positie, hartslag en ademhaling te meten.
6-8 weken
EEG-handtekening
Tijdsspanne: Dag 1, Dag 15
ketamine EEG alfa-, bèta-, gamma-, delta- en theta-golfvormsignaturen vergeleken met placebo om doelbetrokkenheid aan te geven
Dag 1, Dag 15

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Rett Syndrome Research Trust

Medewerkers

Vanderbilt University Medical Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jeffrey Neul, MD, PhD, Vanderbilt University Medical Center
  • Studie directeur: Jana von Hehn, PhD, Rett Syndrome Research Trust

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 maart 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

8 november 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

22 november 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 augustus 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 augustus 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 augustus 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 mei 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 mei 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Ket-101-RSRT

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren