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Um estudo para avaliar a cetamina para o tratamento da síndrome de Rett

23 de maio de 2024 atualizado por: Jeffrey Neul, Rett Syndrome Research Trust

Um estudo cruzado randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia da cetamina oral para pacientes com síndrome de Rett

Este estudo de dose ascendente sequencial de 2 coortes avaliará a segurança, a tolerabilidade e a eficácia da cetamina oral administrada em um único regime BID de 5 dias em adição ao placebo, em um projeto cruzado de 4 semanas em pacientes com Síndrome de Rett. Prevê-se que aproximadamente 12 pacientes por coorte participem por aproximadamente 8 a 10 semanas em aproximadamente 7 centros de estudo nos EUA.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo foi concebido para avaliar a cetamina oral para o tratamento da Síndrome de Rett e consiste em até 4 coortes de dose ascendente, cada uma avaliando 1 nível de dose de cetamina versus placebo. Os pacientes receberão em qualquer ordem, um regime BID de 5 dias de placebo e o nível de dose especificado pela coorte de cetamina oral. Os pacientes só podem participar de 1 coorte. A segurança e a tolerabilidade serão avaliadas por meio da disposição do paciente, sinais vitais, exame físico, eventos adversos e uso concomitante de medicamentos. A eficácia será avaliada por meio de questionários e avaliações de médicos e cuidadores e coleta de dados de biossensores domésticos contínuos e vestíveis. Um comitê de segurança independente revisará os dados de segurança de cada coorte para determinar se a subseqüente coorte de dose ascendente é justificada. Prevê-se um total de 12 pacientes por coorte em aproximadamente 7 locais. O período de triagem durará entre 2 e 4 semanas, o período de tratamento cruzado durará 4 semanas e o período de acompanhamento de segurança durará 2 semanas. A participação total do paciente é de aproximadamente 8 a 10 semanas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

23

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • University of Alabama Birmingham School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 8 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes com Síndrome de Rett do sexo feminino diagnosticadas com Síndrome de Rett com uma mutação MECP2 confirmada
  • entre 6 e 12 anos, inclusive, que não atingiram a menarca
  • capacidade de tomar medicamentos orais
  • geralmente são saudáveis.

Critério de exclusão:

  • Pacientes sem regimes medicamentosos estáveis/outros tipos de intervenções comportamentais, educacionais ou dietéticas por pelo menos 4 semanas,
  • estão tomando medicamentos que podem interagir com a cetamina,
  • tem uma condição em que o aumento da pressão arterial, pressão do fluido espinhal ou pressão ocular pode colocar o paciente em maior risco.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: 0,75 mg/kg
cetamina será administrada por via oral duas vezes ao dia por 5 dias a 0,75 mg/kg, além de 5 dias de placebo
Medicamento: Cetamina
cetamina oral administrada duas vezes ao dia por 5 dias
Outros nomes:
  • Ketalar
Experimental: 1,5 mg/kg
cetamina será administrada por via oral duas vezes ao dia por 5 dias a 0,75 mg/kg, além de 5 dias de placebo
Medicamento: Cetamina
cetamina oral administrada duas vezes ao dia por 5 dias
Outros nomes:
  • Ketalar

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos adversos limitantes de dose
Prazo: 6 semanas
O número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento com cetamina em comparação com placebo será resumido
6 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Impressão clínica global de melhora
Prazo: 4 semanas
Os médicos usarão uma escala Likert de 7 pontos para avaliar a mudança da gravidade dos sintomas iniciais, abordando a questão: "Comparado com a condição do paciente de síndrome de Rett antes do início do tratamento na consulta inicial, a condição atual do paciente é: 1 muito melhor, 2 muito melhor , 3 minimamente melhorado, 4 sem alteração, 5 minimamente pior, 6 muito pior, 7 muito pior. Nenhuma mudança seria pontuada com 0, enquanto a melhora seria pontuada em -1, -2 ou -3 e a piora seria pontuada como +1, +2 ou +3, dependendo do grau de mudança percebida. Mudança negativa indica melhora enquanto mudança positiva indica piora
4 semanas
Avaliação Comportamental Motora
Prazo: 4 semanas
um questionário de 37 itens para os médicos avaliarem sintomas comportamentais/sociais, orofaciais/respiratórios e motores/físicos atuais. Cada item é classificado como 0 (normal ou nunca), 1 (leve ou raro), 2 (moderado ou ocasional), 3 (acentuado ou frequente), 4 (muito grave ou constante), onde números mais altos indicam maior gravidade. Cada subescala é somada para uma pontuação da subescala, enquanto a pontuação total é uma soma das pontuações da subescala. A pontuação da subescala comportamental/social pode variar de 0 a 64; a subescala orofacial/respiratória pode variar de 0 a 28, e a subescala motora/física pode variar de 0 a 56. A pontuação total pode variar de 0 a 148.
4 semanas
Escala Likert de Domínio Clínico
Prazo: 4 semanas
um questionário de 8 categorias (domínio) para avaliar a função atual da mão, andar, comunicação verbal e não-verbal, compreensão, atenção, problemas de comportamento e humor, considerando a pergunta: "Considerando sua experiência com o paciente nesta visita, avalie o nível de função em cada categoria". Cada domínio será classificado em uma escala Likert de 7 pontos, onde o clínico selecionará 1 de 7 opções: 1 normal, 2 anormal limítrofe, 3 levemente anormal, 4 moderadamente anormal, 5 marcadamente anormal, 6 severamente anormal, 7 extremamente anormal. Valores mais baixos indicam menor gravidade, enquanto valores mais altos indicam maior gravidade.
4 semanas
Escala de Likert do Domínio Pai
Prazo: 4 semanas
um questionário de 9 categorias (domínio) para avaliar a função atual da mão, andar, comunicação verbal e não verbal, compreensão, atenção, problemas de comportamento, humor e atividade convulsiva, considerando a pergunta: "Considerando sua experiência com seu filho no passado 7 dias, avalie o nível de função de seu filho em cada categoria". Cada domínio será classificado em uma escala Likert de 7 pontos, onde o pai/responsável selecionará 1 de 7 opções: 1 normal, 2 anormal limítrofe, 3 levemente anormal, 4 moderadamente anormal, 5 marcadamente anormal, 6 severamente anormal, 7 extremamente anormal. Valores mais baixos indicam menor gravidade, enquanto valores mais altos indicam maior gravidade.
4 semanas
Questionário Comportamental da Síndrome de Rett
Prazo: 4 semanas
um questionário de 45 itens para os médicos avaliarem o comportamento atual e as características emocionais. Cada item é classificado com 0 (não verdadeiro ou não feito), 1 (um pouco ou às vezes verdadeiro) e 2 (muito verdadeiro), onde números mais altos indicam maior gravidade. A pontuação total é somada e pode variar de 0 a 90.
4 semanas
Questionário de Hábitos de Sono para Crianças
Prazo: 4 semanas
um questionário de 35 itens para os pais avaliarem o sono atual e problemas comuns de sono. O pai/responsável classificará cada item como 1 (raramente), 2 (às vezes) ou 3 (geralmente), onde pontuações mais altas indicam maior gravidade. O pai/responsável também indicará se o item é um problema ou não. É possível obter uma pontuação total da soma de cada item e 8 pontuações de subescala (resistência à hora de dormir, atraso no início do sono, duração do sono, ansiedade durante o sono, despertares noturnos, parassonias, distúrbios respiratórios do sono e sonolência diurna). Pontuações totais entre 0 e 70 são possíveis, onde pontuações mais altas indicam mais problemas de sono.
4 semanas
Avaliação do Inventário de Sobrecarga do Cuidador Rett
Prazo: 4 semanas
um questionário de 26 itens para os pais avaliarem a sobrecarga do cuidado em sua qualidade de vida. O pai/responsável classificará cada item como 0 (nunca), 1 (raramente), 2 (às vezes), 3 (bastante frequente) ou 4 (quase sempre), onde pontuações mais altas indicam maior gravidade. Pontuações totais entre 0 e 104 são possíveis, onde pontuações mais altas indicam maior sobrecarga do cuidador.
4 semanas
Dados contínuos do biossensor
Prazo: 6-8 semanas
2 diferentes dispositivos vestíveis não invasivos serão usados ​​no estudo para determinar mudanças nas medidas fisiológicas para o paciente no ambiente doméstico. Os biossensores serão usados ​​continuamente durante o período de triagem e tratamento para medir atividade, sono, posição, frequência cardíaca e respiração.
6-8 semanas

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Impressão clínica global de melhora
Prazo: 4 semanas
Os médicos usarão uma escala Likert de 7 pontos para avaliar a mudança da gravidade dos sintomas iniciais, abordando a questão: "Comparado com a condição do paciente de síndrome de Rett antes do início do tratamento na consulta inicial, a condição atual do paciente é: 1 muito melhor, 2 muito melhor , 3 minimamente melhorado, 4 sem alteração, 5 minimamente pior, 6 muito pior, 7 muito pior. Nenhuma mudança seria pontuada com 0, enquanto a melhora seria pontuada em -1, -2 ou -3 e a piora seria pontuada como +1, +2 ou +3, dependendo do grau de mudança percebida. Mudança negativa indica melhora enquanto mudança positiva indica piora
4 semanas
Avaliação Comportamental Motora
Prazo: 4 semanas
um questionário de 37 itens para os médicos avaliarem sintomas comportamentais/sociais, orofaciais/respiratórios e motores/físicos atuais. Cada item é classificado como 0 (normal ou nunca), 1 (leve ou raro), 2 (moderado ou ocasional), 3 (acentuado ou frequente), 4 (muito grave ou constante), onde números mais altos indicam maior gravidade. Cada subescala é somada para uma pontuação da subescala, enquanto a pontuação total é uma soma das pontuações da subescala. A pontuação da subescala comportamental/social pode variar de 0 a 64; a subescala orofacial/respiratória pode variar de 0 a 28, e a subescala motora/física pode variar de 0 a 56. A pontuação total pode variar de 0 a 148.
4 semanas
Escala Likert de Domínio Clínico
Prazo: 4 semanas
um questionário de 8 categorias (domínio) para avaliar a função atual da mão, andar, comunicação verbal e não-verbal, compreensão, atenção, problemas de comportamento e humor, considerando a pergunta: "Considerando sua experiência com o paciente nesta visita, avalie o nível de função em cada categoria". Cada domínio será classificado em uma escala Likert de 7 pontos, onde o clínico selecionará 1 de 7 opções: 1 normal, 2 anormal limítrofe, 3 levemente anormal, 4 moderadamente anormal, 5 marcadamente anormal, 6 severamente anormal, 7 extremamente anormal. Valores mais baixos indicam menor gravidade, enquanto valores mais altos indicam maior gravidade.
4 semanas
Escala de Likert do Domínio Pai
Prazo: 4 semanas
um questionário de 9 categorias (domínio) para avaliar a função atual da mão, andar, comunicação verbal e não verbal, compreensão, atenção, problemas de comportamento, humor e atividade convulsiva, considerando a pergunta: "Considerando sua experiência com seu filho no passado 7 dias, avalie o nível de função de seu filho em cada categoria". Cada domínio será classificado em uma escala Likert de 7 pontos, onde o pai/responsável selecionará 1 de 7 opções: 1 normal, 2 anormal limítrofe, 3 levemente anormal, 4 moderadamente anormal, 5 marcadamente anormal, 6 severamente anormal, 7 extremamente anormal. Valores mais baixos indicam menor gravidade, enquanto valores mais altos indicam maior gravidade.
4 semanas
Questionário Comportamental da Síndrome de Rett
Prazo: 4 semanas
um questionário de 45 itens para os médicos avaliarem o comportamento atual e as características emocionais. Cada item é classificado com 0 (não verdadeiro ou não feito), 1 (um pouco ou às vezes verdadeiro) e 2 (muito verdadeiro), onde números mais altos indicam maior gravidade. A pontuação total é somada e pode variar de 0 a 90.
4 semanas
Questionário de Hábitos de Sono para Crianças
Prazo: 4 semanas
um questionário de 35 itens para os pais avaliarem o sono atual e problemas comuns de sono. O pai/responsável classificará cada item como 1 (raramente), 2 (às vezes) ou 3 (geralmente), onde pontuações mais altas indicam maior gravidade. O pai/responsável também indicará se o item é um problema ou não. É possível obter uma pontuação total da soma de cada item e 8 pontuações de subescala (resistência à hora de dormir, atraso no início do sono, duração do sono, ansiedade durante o sono, despertares noturnos, parassonias, distúrbios respiratórios do sono e sonolência diurna). Pontuações totais entre 0 e 70 são possíveis, onde pontuações mais altas indicam mais problemas de sono.
4 semanas
Avaliação do Inventário de Sobrecarga do Cuidador Rett
Prazo: 4 semanas
um questionário de 26 itens para os pais avaliarem a sobrecarga do cuidado em sua qualidade de vida. O pai/responsável classificará cada item como 0 (nunca), 1 (raramente), 2 (às vezes), 3 (bastante frequente) ou 4 (quase sempre), onde pontuações mais altas indicam maior gravidade. Pontuações totais entre 0 e 104 são possíveis, onde pontuações mais altas indicam maior sobrecarga do cuidador.
4 semanas
Dados contínuos do biossensor
Prazo: 6-8 semanas
2 dispositivos vestíveis não invasivos diferentes serão usados ​​no estudo para determinar mudanças nas medidas fisiológicas para o paciente no ambiente doméstico. Biossensores serão usados ​​continuamente durante o período de triagem e tratamento para medir atividade, sono, posição, frequência cardíaca e respiração.
6-8 semanas
Assinatura EEG
Prazo: Dia 1, Dia 15
assinaturas de forma de onda alfa, beta, gama, delta e teta de cetamina EEG em comparação com placebo para indicar o envolvimento do alvo
Dia 1, Dia 15

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Rett Syndrome Research Trust

Colaboradores

Vanderbilt University Medical Center

Investigadores

  • Investigador principal: Jeffrey Neul, MD, PhD, Vanderbilt University Medical Center
  • Diretor de estudo: Jana von Hehn, PhD, Rett Syndrome Research Trust

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de março de 2019

Conclusão Primária (Real)

8 de novembro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

22 de novembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de agosto de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de agosto de 2018

Primeira postagem (Real)

16 de agosto de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de maio de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de maio de 2024

Última verificação

1 de maio de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Ket-101-RSRT

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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