Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere ketamin for behandling av Rett syndrom

23. mai 2024 oppdatert av: Jeffrey Neul, Rett Syndrome Research Trust

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, cross-over-studie for å vurdere sikkerheten, toleransen og effekten av oral ketamin for pasienter med Rett syndrom

Denne 2-kohort, sekvensielle, stigende dosestudien vil vurdere sikkerheten, toleransen og effekten av oral ketamin dosert i et enkelt 5-dagers BID-regime i tillegg til placebo, i et 4-ukers cross-over design hos pasienter med Rett syndrom. Omtrent 12 pasienter per kohort forventes å delta i omtrent 8-10 uker ved omtrent 7 amerikanske studiesentre.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er designet for å vurdere oral ketamin for behandling av Rett syndrom og består av opptil 4 stigende dosekohorter, som hver vurderer 1 dosenivå av ketamin vs placebo. Pasienter vil i begge rekkefølgen motta et 5-dagers BID-regime med både placebo og det kohortspesifiserte dosenivået av oralt ketamin. Pasienter kan kun delta i 1 kohort. Sikkerhet og tolerabilitet vil bli vurdert gjennom pasientdisponering, vitale tegn, fysisk undersøkelse, uønskede hendelser og samtidig medisinbruk. Effekten vil bli vurdert via spørreskjemaer og vurderinger fra lege og omsorgspersoner, og kontinuerlig, brukbar, hjemme-biosensordatainnsamling. En uavhengig sikkerhetskomité vil gjennomgå sikkerhetsdata fra hver kohort for å avgjøre om den påfølgende stigende dosekohorten er berettiget. Det forventes totalt 12 pasienter per kohort på omtrent 7 steder. Screeningsperioden vil vare mellom 2 og 4 uker, cross-over behandlingsperioden vil vare 4 uker, og sikkerhetsoppfølgingsperioden vil vare 2 uker. Total pasientdeltakelse er ca. 8-10 uker.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • University of Alabama Birmingham School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 8 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kvinnelige Rett syndrom-pasienter diagnostisert med Rett syndrom med en bekreftet MECP2-mutasjon
  • mellom 6 og 12 år inkludert, som ikke har oppnådd menarche
  • evne til å ta orale medisiner
  • er generelt sunne.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter som ikke har fått stabile medisiner/andre typer atferdsmessige, pedagogiske eller kostholdsintervensjoner på minst 4 uker,
  • tar medisiner som kan interagere med ketamin,
  • har en tilstand der økt blodtrykk, spinalvæsketrykk eller okulært trykk kan sette pasienten i økt risiko.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 0,75 mg/kg
ketamin vil doseres oralt to ganger daglig i 5 dager med 0,75 mg/kg, i tillegg til 5 dager med placebo
Legemiddel: Ketamin
oral ketamin dosert to ganger daglig i 5 dager
Andre navn:
  • Ketalar
Eksperimentell: 1,5 mg/kg
ketamin vil doseres oralt to ganger daglig i 5 dager med 0,75 mg/kg, i tillegg til 5 dager med placebo
Legemiddel: Ketamin
oral ketamin dosert to ganger daglig i 5 dager
Andre navn:
  • Ketalar

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Dosebegrensende bivirkninger
Tidsramme: 6 uker
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger på ketamin sammenlignet med placebo vil bli oppsummert
6 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk globalt inntrykk av forbedring
Tidsramme: 4 uker
Klinikere vil bruke en 7-punkts Likert-skala for å rangere endring fra grunnlinjesymptomalvorlighet ved å ta opp spørsmålet: "Sammenlignet med pasientens tilstand av Rett syndrom før behandlingsstart ved baseline, er pasientens nåværende tilstand: 1 veldig mye forbedret, 2 mye forbedret , 3 minimalt forbedret, 4 ingen endring, 5 minimalt verre, 6 mye verre, 7 veldig mye verre. Ingen endring vil bli skåret til 0, mens forbedring vil bli skåret til -1, -2 eller -3 og forverring vil bli skåret +1, +2 eller +3, avhengig av graden av opplevd endring. Negativ endring indikerer forbedring mens positiv endring indikerer forverring
4 uker
Motorisk atferdsvurdering
Tidsramme: 4 uker
et spørreskjema med 37 elementer for klinikere for å evaluere aktuelle atferdsmessige/sosiale, orofaciale/respiratoriske og motoriske/fysiske symptomer. Hvert element er vurdert til enten 0 (normal eller aldri), 1 (mild eller sjelden), 2 (moderat eller sporadisk), 3 (markert eller hyppig), 4 (svært alvorlig eller konstant), der høyere tall indikerer høyere alvorlighetsgrad. Hver delskala summeres for en delskalapoengsum, mens totalskåren er en sum av delskalaskårene. Den atferdsmessige/sosiale subskalaen kan variere fra 0 til 64; den orofaciale/respiratoriske underskalaen kan variere fra 0 til 28, og den motoriske/fysiske underskalaen kan variere fra 0 til 56. Total poengsum kan variere fra 0 til 148.
4 uker
Klinikerdomene Likert-skala
Tidsramme: 4 uker
et spørreskjema i 8 kategorier (domene) for å vurdere gjeldende håndfunksjon, gange, verbal og ikke-verbal kommunikasjon, forståelse, oppmerksomhet, atferdsproblemer og humør ved å vurdere spørsmålet: "Vurder din erfaring med pasienten ved dette besøket, vennligst ranger funksjonsnivå i hver kategori". Hvert domene vil bli vurdert på en 7-punkts Likert-skala hvor klinikeren vil velge 1 av 7 valg: 1 normal, 2 borderline unormal, 3 mildt unormal, 4 moderat unormal, 5 markant unormal, 6 alvorlig unormal, 7 ekstremt unormal. Lavere verdier indikerer mindre alvorlighetsgrad, mens høyere verdier indikerer høyere alvorlighetsgrad.
4 uker
Overordnet domene Likert-skala
Tidsramme: 4 uker
et spørreskjema med 9 kategorier (domene) for å vurdere gjeldende håndfunksjon, gange, verbal og ikke-verbal kommunikasjon, forståelse, oppmerksomhet, atferdsproblemer, humør og anfallsaktivitet, ved å vurdere spørsmålet: "Vurdere din erfaring med barnet ditt i det siste 7 dager, vennligst ranger barnets funksjonsnivå i hver kategori". Hvert domene vil bli vurdert på en 7-punkts Likert-skala der forelder/omsorgsperson vil velge 1 av 7 valg: 1 normal, 2 borderline unormal, 3 mildt unormal, 4 moderat unormal, 5 markant unormal, 6 alvorlig unormal, 7 ekstremt unormal. Lavere verdier indikerer mindre alvorlighetsgrad, mens høyere verdier indikerer høyere alvorlighetsgrad.
4 uker
Rett syndrom atferdsspørreskjema
Tidsramme: 4 uker
et spørreskjema med 45 elementer for klinikere for å evaluere nåværende atferd og emosjonelle egenskaper. Hvert element er vurdert enten 0 (ikke sant eller ikke utført), 1 (noe eller noen ganger sant) og 2 (veldig sant), der høyere tall indikerer høyere alvorlighetsgrad. Total poengsum er summert og kan variere fra 0 til 90.
4 uker
Spørreskjema for barns søvnvaner
Tidsramme: 4 uker
et 35-elements spørreskjema for foreldre for å evaluere nåværende søvn og vanlige søvnproblemer. Forelderen/omsorgspersonen vil rangere hvert element som 1 (sjelden), 2 (noen ganger) eller 3 (vanligvis), der høyere score indikerer høyere alvorlighetsgrad. Forelderen/omsorgspersonen vil også angi om varen er et problem eller ikke. En total poengsum av summen av hvert element og 8 subskala-skårer (motstand ved sengetid, forsinkelser i søvnbegynnelse, søvnvarighet, søvnangst, natteoppvåkning, parasomnier, søvnforstyrrelser i pusten og søvnighet på dagtid) er mulig. Totalskår mellom 0 og 70 er mulig, der høyere skår indikerer flere søvnproblemer.
4 uker
Rett Caregiver Burden Inventory Assessment
Tidsramme: 4 uker
et 26-elements spørreskjema for foreldre for å vurdere omsorgsbyrden på deres livskvalitet. Forelderen/omsorgspersonen vil rangere hvert element som 0 (aldri), 1 (sjelden), 2 (noen ganger), 3 (ganske ofte) eller 4 (nesten alltid) der høyere score indikerer høyere alvorlighetsgrad. Totalskårer mellom 0 og 104 er mulig, der høyere skårer indikerer mer omsorgsbyrde.
4 uker
Kontinuerlige biosensordata
Tidsramme: 6-8 uker
2 forskjellige ikke-invasive, bærbare enheter vil bli brukt i studien for å bestemme endringer i fysiologiske tiltak for pasienten i hjemmemiljøet. Biosensorer vil bli brukt kontinuerlig under screenings- og behandlingsperioden for å måle aktivitet, søvn, posisjon, hjertefrekvens og pust.
6-8 uker

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk globalt inntrykk av forbedring
Tidsramme: 4 uker
Klinikere vil bruke en 7-punkts Likert-skala for å rangere endring fra grunnlinjesymptomalvorlighet ved å ta opp spørsmålet: "Sammenlignet med pasientens tilstand av Rett syndrom før behandlingsstart ved baseline, er pasientens nåværende tilstand: 1 veldig mye forbedret, 2 mye forbedret , 3 minimalt forbedret, 4 ingen endring, 5 minimalt verre, 6 mye verre, 7 veldig mye verre. Ingen endring vil bli skåret til 0, mens forbedring vil bli skåret til -1, -2 eller -3 og forverring vil bli skåret +1, +2 eller +3, avhengig av graden av opplevd endring. Negativ endring indikerer forbedring mens positiv endring indikerer forverring
4 uker
Motorisk atferdsvurdering
Tidsramme: 4 uker
et spørreskjema med 37 elementer for klinikere for å evaluere aktuelle atferdsmessige/sosiale, orofaciale/respiratoriske og motoriske/fysiske symptomer. Hvert element er vurdert til enten 0 (normal eller aldri), 1 (mild eller sjelden), 2 (moderat eller sporadisk), 3 (markert eller hyppig), 4 (svært alvorlig eller konstant), der høyere tall indikerer høyere alvorlighetsgrad. Hver delskala summeres for en delskalapoengsum, mens totalskåren er en sum av delskalaskårene. Den atferdsmessige/sosiale subskalaen kan variere fra 0 til 64; den orofaciale/respiratoriske underskalaen kan variere fra 0 til 28, og den motoriske/fysiske underskalaen kan variere fra 0 til 56. Total poengsum kan variere fra 0 til 148.
4 uker
Klinikerdomene Likert-skala
Tidsramme: 4 uker
et spørreskjema i 8 kategorier (domene) for å vurdere gjeldende håndfunksjon, gange, verbal og ikke-verbal kommunikasjon, forståelse, oppmerksomhet, atferdsproblemer og humør ved å vurdere spørsmålet: "Vurder din erfaring med pasienten ved dette besøket, vennligst ranger funksjonsnivå i hver kategori". Hvert domene vil bli vurdert på en 7-punkts Likert-skala hvor klinikeren vil velge 1 av 7 valg: 1 normal, 2 borderline unormal, 3 mildt unormal, 4 moderat unormal, 5 markant unormal, 6 alvorlig unormal, 7 ekstremt unormal. Lavere verdier indikerer mindre alvorlighetsgrad, mens høyere verdier indikerer høyere alvorlighetsgrad.
4 uker
Overordnet domene Likert-skala
Tidsramme: 4 uker
et spørreskjema med 9 kategorier (domene) for å vurdere gjeldende håndfunksjon, gange, verbal og ikke-verbal kommunikasjon, forståelse, oppmerksomhet, atferdsproblemer, humør og anfallsaktivitet, ved å vurdere spørsmålet: "Vurdere din erfaring med barnet ditt i det siste 7 dager, vennligst ranger barnets funksjonsnivå i hver kategori". Hvert domene vil bli vurdert på en 7-punkts Likert-skala der forelder/omsorgsperson vil velge 1 av 7 valg: 1 normal, 2 borderline unormal, 3 mildt unormal, 4 moderat unormal, 5 markant unormal, 6 alvorlig unormal, 7 ekstremt unormal. Lavere verdier indikerer mindre alvorlighetsgrad, mens høyere verdier indikerer høyere alvorlighetsgrad.
4 uker
Rett syndrom atferdsspørreskjema
Tidsramme: 4 uker
et spørreskjema med 45 elementer for klinikere for å evaluere nåværende atferd og emosjonelle egenskaper. Hvert element er vurdert enten 0 (ikke sant eller ikke utført), 1 (noe eller noen ganger sant) og 2 (veldig sant), der høyere tall indikerer høyere alvorlighetsgrad. Total poengsum er summert og kan variere fra 0 til 90.
4 uker
Spørreskjema for barns søvnvaner
Tidsramme: 4 uker
et 35-elements spørreskjema for foreldre for å evaluere nåværende søvn og vanlige søvnproblemer. Forelderen/omsorgspersonen vil rangere hvert element som 1 (sjelden), 2 (noen ganger) eller 3 (vanligvis), der høyere score indikerer høyere alvorlighetsgrad. Forelderen/omsorgspersonen vil også angi om varen er et problem eller ikke. En total poengsum av summen av hvert element og 8 subskala-skårer (motstand ved sengetid, forsinkelser i søvnbegynnelse, søvnvarighet, søvnangst, natteoppvåkning, parasomnier, søvnforstyrrelser i pusten og søvnighet på dagtid) er mulig. Totalskår mellom 0 og 70 er mulig, der høyere skår indikerer flere søvnproblemer.
4 uker
Rett Caregiver Burden Inventory Assessment
Tidsramme: 4 uker
et 26-elements spørreskjema for foreldre for å vurdere omsorgsbyrden på deres livskvalitet. Forelderen/omsorgspersonen vil rangere hvert element som 0 (aldri), 1 (sjelden), 2 (noen ganger), 3 (ganske ofte) eller 4 (nesten alltid) der høyere score indikerer høyere alvorlighetsgrad. Totalskårer mellom 0 og 104 er mulig, der høyere skårer indikerer mer omsorgsbyrde.
4 uker
Kontinuerlige biosensordata
Tidsramme: 6-8 uker
2 forskjellige ikke-invasive, bærbare enheter vil bli brukt i studien for å bestemme endringer i fysiologiske tiltak for pasienten i hjemmemiljøet. Biosensorer vil bli brukt kontinuerlig under screenings- og behandlingsperioden for å måle aktivitet, søvn, posisjon, hjertefrekvens og pust.
6-8 uker
EEG signatur
Tidsramme: Dag 1, dag 15
ketamin EEG alfa-, beta-, gamma-, delta- og theta-bølgeformsignaturer sammenlignet med placebo for å indikere målengasjement
Dag 1, dag 15

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Rett Syndrome Research Trust

Samarbeidspartnere

Vanderbilt University Medical Center

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jeffrey Neul, MD, PhD, Vanderbilt University Medical Center
  • Studieleder: Jana von Hehn, PhD, Rett Syndrome Research Trust

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. mars 2019

Primær fullføring (Faktiske)

8. november 2021

Studiet fullført (Faktiske)

22. november 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. august 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. august 2018

Først lagt ut (Faktiske)

16. august 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. mai 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. mai 2024

Sist bekreftet

1. mai 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Ket-101-RSRT

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere