Eine Studie zur Bewertung von Ketamin zur Behandlung des Rett-Syndroms

Diese Studie dient der Bewertung von oralem Ketamin zur Behandlung des Rett-Syndroms und besteht aus bis zu 4 Kohorten mit aufsteigender Dosis, die jeweils 1 Ketamin-Dosierungsstufe im Vergleich zu Placebo bewerten. Die Patienten erhalten in beliebiger Reihenfolge eine 5-tägige BID-Behandlung sowohl mit Placebo als auch mit der kohortenspezifischen Dosis von oralem Ketamin. Patienten dürfen nur an 1 Kohorte teilnehmen. Sicherheit und Verträglichkeit werden anhand der Disposition des Patienten, der Vitalfunktionen, der körperlichen Untersuchung, der Nebenwirkungen und der gleichzeitigen Einnahme von Medikamenten beurteilt. Die Wirksamkeit wird anhand von Fragebögen und Bewertungen für Ärzte und Pflegekräfte sowie durch die kontinuierliche Datenerfassung von tragbaren Biosensoren für zu Hause bewertet. Ein unabhängiger Sicherheitsausschuss überprüft die Sicherheitsdaten aus jeder Kohorte, um festzustellen, ob die nachfolgende Kohorte mit aufsteigender Dosis gerechtfertigt ist. Es wird mit insgesamt 12 Patienten pro Kohorte an ungefähr 7 Standorten gerechnet. Die Screening-Periode dauert zwischen 2 und 4 Wochen, die Cross-Over-Behandlung dauert 4 Wochen und die Sicherheits-Follow-up-Periode dauert 2 Wochen. Die Gesamtbeteiligung des Patienten beträgt etwa 8-10 Wochen.