Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení ketaminu pro léčbu Rettova syndromu

23. května 2024 aktualizováno: Jeffrey Neul, Rett Syndrome Research Trust

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, zkřížená studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti perorálního ketaminu u pacientů s Rettovým syndromem

Tato 2 kohortová, sekvenční studie se stoupající dávkou posoudí bezpečnost, snášenlivost a účinnost perorálního ketaminu podávaného v jediném 5denním režimu BID navíc k placebu, ve 4týdenním zkříženém uspořádání u pacientů s Rettovým syndromem. Předpokládá se účast přibližně 12 pacientů na kohortu po dobu přibližně 8-10 týdnů v přibližně 7 studijních centrech v USA.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je navržena tak, aby vyhodnotila perorální ketamin pro léčbu Rettova syndromu a skládá se až ze 4 stoupajících dávek, z nichž každá hodnotí 1 dávkovou hladinu ketaminu oproti placebu. Pacienti dostanou v libovolném pořadí 5denní režim BID s placebem a dávkou orálního ketaminu specifikovanou v kohortě. Pacienti se mohou zúčastnit pouze 1 kohorty. Bezpečnost a snášenlivost bude hodnocena prostřednictvím dispozice pacienta, vitálních funkcí, fyzikálního vyšetření, nežádoucích účinků a současného užívání léků. Účinnost bude hodnocena prostřednictvím lékařských a pečovatelských dotazníků a hodnocení a nepřetržitého, nositelného a domácího sběru dat z biosenzorů. Nezávislá bezpečnostní komise přezkoumá bezpečnostní údaje z každé kohorty, aby určila, zda je oprávněná následná kohorta se stoupající dávkou. Očekává se celkem 12 pacientů na kohortu na přibližně 7 místech. Období screeningu bude trvat 2 až 4 týdny, období zkřížené léčby bude trvat 4 týdny a období bezpečnostního sledování bude trvat 2 týdny. Celková účast pacientů je přibližně 8-10 týdnů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

23

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • University of Alabama Birmingham School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 10 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacientky s Rettovým syndromem s diagnostikovaným Rettovým syndromem s potvrzenou mutací MECP2
  • ve věku od 6 do 12 let včetně, které nedosáhly menarché
  • schopnost užívat perorální léky
  • jsou obecně zdraví.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti, kteří neužívají stabilní léčebné režimy/jiné typy behaviorálních, vzdělávacích nebo dietních intervencí po dobu alespoň 4 týdnů,
  • užíváte léky, které mohou interagovat s ketaminem,
  • máte stav, kdy zvýšený krevní tlak, tlak míšního moku nebo oční tlak mohou pacienta vystavit zvýšenému riziku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 0,75 mg/kg
ketamin bude podáván perorálně dvakrát denně po dobu 5 dnů v dávce 0,75 mg/kg, navíc k 5 dnům placeba
Lék: Ketamin
perorální ketamin podávaný dvakrát denně po dobu 5 dnů
Ostatní jména:
  • Ketalar
Experimentální: 1,5 mg/kg
ketamin bude podáván perorálně dvakrát denně po dobu 5 dnů v dávce 0,75 mg/kg, navíc k 5 dnům placeba
Lék: Ketamin
perorální ketamin podávaný dvakrát denně po dobu 5 dnů
Ostatní jména:
  • Ketalar

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí účinky omezující dávku
Časové okno: 6 týdnů
Bude shrnut počet účastníků s nežádoucími účinky ketaminu souvisejícími s léčbou ve srovnání s placebem
6 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Globální klinický dojem zlepšení
Časové okno: 4 týdny
Klinici použijí 7bodovou Likertovu škálu k hodnocení změny od výchozí závažnosti symptomů tím, že se zaměří na otázku: „Ve srovnání se stavem pacienta s Rettovým syndromem před zahájením léčby na začátku léčby je současný stav pacienta: 1 velmi zlepšený, 2 výrazně zlepšený , 3 minimálně lepší, 4 žádná změna, 5 minimálně horší, 6 výrazně horší, 7 velmi výrazně horší. Žádná změna by nebyla hodnocena 0, zatímco zlepšení by bylo hodnoceno -1, -2 nebo -3 a zhoršení by bylo hodnoceno +1, +2 nebo +3 v závislosti na míře vnímané změny. Negativní změna znamená zlepšení, zatímco pozitivní změna znamená zhoršení
4 týdny
Hodnocení motorického chování
Časové okno: 4 týdny
37-položkový dotazník pro klinické lékaře k vyhodnocení aktuálních behaviorálních/sociálních, orofaciálních/respiračních a motorických/fyzických symptomů. Každá položka je hodnocena buď 0 (normální nebo nikdy), 1 (mírná nebo vzácná), 2 (střední nebo příležitostná), 3 (označená nebo častá), 4 (velmi závažná nebo konstantní), kde vyšší čísla znamenají vyšší závažnost. Každá subškála je sečtena pro skóre subškály, zatímco celkové skóre je součtem skóre subškály. Skóre behaviorální/sociální subškály se může pohybovat od 0 do 64; orofaciální/respirační subškála se může pohybovat od 0 do 28 a motorická/fyzická subškála se může pohybovat od 0 do 56. Celkové skóre se může pohybovat od 0 do 148.
4 týdny
Likertova škála domény klinického lékaře
Časové okno: 4 týdny
dotazník 8 kategorií (domény) k posouzení aktuální funkce ruky, chůze, verbální a neverbální komunikace, porozumění, pozornosti, problémů s chováním a nálady, a to tak, že zvážíte otázku: „S ohledem na vaši zkušenost s pacientem při této návštěvě ohodnoťte úroveň funkce v každé kategorii“. Každá doména bude hodnocena na 7bodové Likertově škále, kde lékař vybere 1 ze 7 možností: 1 normální, 2 hraničně abnormální, 3 mírně abnormální, 4 středně abnormální, 5 výrazně abnormální, 6 těžce abnormální, 7 extrémně abnormální. Nižší hodnoty znamenají menší závažnost, zatímco vyšší hodnoty znamenají vyšší závažnost.
4 týdny
Likertova škála mateřské domény
Časové okno: 4 týdny
Dotazník 9 kategorií (domény) k posouzení aktuální funkce rukou, chůze, verbální a neverbální komunikace, porozumění, pozornosti, problémů s chováním, nálady a záchvatové aktivity, a to tak, že zvážíte otázku: „S ohledem na vaše zkušenosti s vaším dítětem v minulosti 7 dní, ohodnoťte úroveň funkcí svého dítěte v každé kategorii“. Každá doména bude hodnocena na 7bodové Likertově škále, kde rodič/pečovatel vybere 1 ze 7 možností: 1 normální, 2 hraničně abnormální, 3 mírně abnormální, 4 středně abnormální, 5 výrazně abnormální, 6 těžce abnormální, 7 extrémně abnormální. Nižší hodnoty znamenají menší závažnost, zatímco vyšší hodnoty znamenají vyšší závažnost.
4 týdny
Dotazník chování Rettova syndromu
Časové okno: 4 týdny
dotazník o 45 položkách pro klinické lékaře k hodnocení aktuálního chování a emočních rysů. Každá položka je hodnocena buď 0 (není pravda nebo neprovedena), 1 (spíše nebo někdy pravdivá) a 2 (velmi pravdivá), kde vyšší čísla znamenají vyšší závažnost. Celkové skóre se sčítá a může se pohybovat od 0 do 90.
4 týdny
Dotazník spánkových návyků dětí
Časové okno: 4 týdny
dotazník o 35 položkách pro rodiče k vyhodnocení aktuálního spánku a běžných problémů se spánkem. Rodič/pečovatel ohodnotí každou položku jako 1 (zřídka), 2 (někdy) nebo 3 (obvykle), kde vyšší skóre znamená vyšší závažnost. Rodič/pečovatel také uvede, zda se jedná o problém nebo ne. Možné je celkové skóre součtu každé položky a 8 skóre subškál (odolnost před spaním, zpoždění nástupu spánku, délka spánku, úzkost ze spánku, noční probouzení, parasomnie, poruchy dýchání ve spánku a ospalost během dne). Možné jsou celkové skóre mezi 0 a 70, kde vyšší skóre ukazuje na větší problémy se spánkem.
4 týdny
Rett Caregiver Posouzení inventáře zátěže
Časové okno: 4 týdny
dotazník o 26 položkách pro rodiče k vyhodnocení zátěže péče na kvalitu jejich života. Rodič/pečovatel ohodnotí každou položku jako 0 (nikdy), 1 (zřídka), 2 (někdy), 3 (dost často) nebo 4 (téměř vždy), kde vyšší skóre znamená vyšší závažnost. Možné jsou celkové skóre mezi 0 a 104, kde vyšší skóre ukazuje na větší zátěž pečovatele.
4 týdny
Kontinuální data biosenzorů
Časové okno: 6-8 týdnů
Ve studii budou použity 2 různá neinvazivní nositelná zařízení ke stanovení změn ve fyziologických opatřeních u pacienta v domácím prostředí. Biosenzory se budou používat nepřetržitě během období screeningu a léčby k měření aktivity, spánku, polohy, srdeční frekvence a dýchání.
6-8 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Globální klinický dojem zlepšení
Časové okno: 4 týdny
Klinici použijí 7bodovou Likertovu škálu k hodnocení změny od výchozí závažnosti symptomů tím, že se zaměří na otázku: „Ve srovnání se stavem pacienta s Rettovým syndromem před zahájením léčby na začátku léčby je současný stav pacienta: 1 velmi zlepšený, 2 výrazně zlepšený , 3 minimálně lepší, 4 žádná změna, 5 minimálně horší, 6 výrazně horší, 7 velmi výrazně horší. Žádná změna by nebyla hodnocena 0, zatímco zlepšení by bylo hodnoceno -1, -2 nebo -3 a zhoršení by bylo hodnoceno +1, +2 nebo +3 v závislosti na míře vnímané změny. Negativní změna znamená zlepšení, zatímco pozitivní změna znamená zhoršení
4 týdny
Hodnocení motorického chování
Časové okno: 4 týdny
37-položkový dotazník pro klinické lékaře k vyhodnocení aktuálních behaviorálních/sociálních, orofaciálních/respiračních a motorických/fyzických symptomů. Každá položka je hodnocena buď 0 (normální nebo nikdy), 1 (mírná nebo vzácná), 2 (střední nebo příležitostná), 3 (označená nebo častá), 4 (velmi závažná nebo konstantní), kde vyšší čísla znamenají vyšší závažnost. Každá subškála je sečtena pro skóre subškály, zatímco celkové skóre je součtem skóre subškály. Skóre behaviorální/sociální subškály se může pohybovat od 0 do 64; orofaciální/respirační subškála se může pohybovat od 0 do 28 a motorická/fyzická subškála se může pohybovat od 0 do 56. Celkové skóre se může pohybovat od 0 do 148.
4 týdny
Likertova škála domény klinického lékaře
Časové okno: 4 týdny
dotazník 8 kategorií (domény) k posouzení aktuální funkce ruky, chůze, verbální a neverbální komunikace, porozumění, pozornosti, problémů s chováním a nálady, a to tak, že zvážíte otázku: „S ohledem na vaši zkušenost s pacientem při této návštěvě ohodnoťte úroveň funkce v každé kategorii“. Každá doména bude hodnocena na 7bodové Likertově škále, kde lékař vybere 1 ze 7 možností: 1 normální, 2 hraničně abnormální, 3 mírně abnormální, 4 středně abnormální, 5 výrazně abnormální, 6 těžce abnormální, 7 extrémně abnormální. Nižší hodnoty znamenají menší závažnost, zatímco vyšší hodnoty znamenají vyšší závažnost.
4 týdny
Likertova škála mateřské domény
Časové okno: 4 týdny
Dotazník 9 kategorií (domény) k posouzení aktuální funkce rukou, chůze, verbální a neverbální komunikace, porozumění, pozornosti, problémů s chováním, nálady a záchvatové aktivity, a to tak, že zvážíte otázku: „S ohledem na vaše zkušenosti s vaším dítětem v minulosti 7 dní, ohodnoťte úroveň funkcí svého dítěte v každé kategorii“. Každá doména bude hodnocena na 7bodové Likertově škále, kde rodič/pečovatel vybere 1 ze 7 možností: 1 normální, 2 hraničně abnormální, 3 mírně abnormální, 4 středně abnormální, 5 výrazně abnormální, 6 těžce abnormální, 7 extrémně abnormální. Nižší hodnoty znamenají menší závažnost, zatímco vyšší hodnoty znamenají vyšší závažnost.
4 týdny
Dotazník chování Rettova syndromu
Časové okno: 4 týdny
dotazník o 45 položkách pro klinické lékaře k hodnocení aktuálního chování a emočních rysů. Každá položka je hodnocena buď 0 (není pravda nebo neprovedena), 1 (spíše nebo někdy pravdivá) a 2 (velmi pravdivá), kde vyšší čísla znamenají vyšší závažnost. Celkové skóre se sčítá a může se pohybovat od 0 do 90.
4 týdny
Dotazník spánkových návyků dětí
Časové okno: 4 týdny
dotazník o 35 položkách pro rodiče k vyhodnocení aktuálního spánku a běžných problémů se spánkem. Rodič/pečovatel ohodnotí každou položku jako 1 (zřídka), 2 (někdy) nebo 3 (obvykle), kde vyšší skóre znamená vyšší závažnost. Rodič/pečovatel také uvede, zda se jedná o problém nebo ne. Možné je celkové skóre součtu každé položky a 8 skóre subškál (odolnost před spaním, zpoždění nástupu spánku, délka spánku, úzkost ze spánku, noční probouzení, parasomnie, poruchy dýchání ve spánku a ospalost během dne). Možné jsou celkové skóre mezi 0 a 70, kde vyšší skóre ukazuje na větší problémy se spánkem.
4 týdny
Rett Caregiver Posouzení inventáře zátěže
Časové okno: 4 týdny
dotazník o 26 položkách pro rodiče k vyhodnocení zátěže péče na kvalitu jejich života. Rodič/pečovatel ohodnotí každou položku jako 0 (nikdy), 1 (zřídka), 2 (někdy), 3 (dost často) nebo 4 (téměř vždy), kde vyšší skóre znamená vyšší závažnost. Možné jsou celkové skóre mezi 0 a 104, kde vyšší skóre ukazuje na větší zátěž pečovatele.
4 týdny
Kontinuální data biosenzorů
Časové okno: 6-8 týdnů
Ve studii budou použity 2 různá neinvazivní nositelná zařízení ke stanovení změn ve fyziologických opatřeních u pacienta v domácím prostředí. Biosenzory se budou používat nepřetržitě během období screeningu a léčby k měření aktivity, spánku, polohy, srdeční frekvence a dýchání.
6-8 týdnů
EEG podpis
Časové okno: Den 1, Den 15
signatury křivek ketaminu EEG alfa, beta, gama, delta a theta ve srovnání s placebem k označení cílového zapojení
Den 1, Den 15

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Rett Syndrome Research Trust

Spolupracovníci

Vanderbilt University Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jeffrey Neul, MD, PhD, Vanderbilt University Medical Center
  • Ředitel studie: Jana von Hehn, PhD, Rett Syndrome Research Trust

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. března 2019

Primární dokončení (Aktuální)

8. listopadu 2021

Dokončení studie (Aktuální)

22. listopadu 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. srpna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. srpna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

16. srpna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. května 2024

Naposledy ověřeno

1. května 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Ket-101-RSRT

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rettův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lithuania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit