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Uno studio per valutare la ketamina per il trattamento della sindrome di Rett

23 maggio 2024 aggiornato da: Jeffrey Neul, Rett Syndrome Research Trust

Uno studio cross-over randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della ketamina orale per i pazienti con sindrome di Rett

Questo studio di 2 coorti, sequenziale, a dosaggio crescente valuterà la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della ketamina orale somministrata in un singolo regime BID di 5 giorni in aggiunta al placebo, in un progetto cross-over di 4 settimane in pazienti con sindrome di Rett. Si prevede che circa 12 pazienti per coorte parteciperanno per circa 8-10 settimane in circa 7 centri di studio statunitensi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è progettato per valutare la ketamina orale per il trattamento della sindrome di Rett e consiste in un massimo di 4 coorti di dose ascendenti, ciascuna delle quali valuta 1 livello di dose di ketamina rispetto al placebo. I pazienti riceveranno in entrambi gli ordini, un regime BID di 5 giorni sia di placebo che del livello di dose di ketamina orale specificato dalla coorte. I pazienti possono partecipare solo a 1 coorte. La sicurezza e la tollerabilità saranno valutate attraverso la disposizione del paziente, i segni vitali, l'esame obiettivo, gli eventi avversi e l'uso concomitante di farmaci. L'efficacia sarà valutata tramite questionari e valutazioni del medico e del caregiver e raccolta continua di dati da biosensori indossabili a casa. Un comitato di sicurezza indipendente esaminerà i dati sulla sicurezza di ciascuna coorte per determinare se la successiva coorte di dose crescente è giustificata. Si prevede un totale di 12 pazienti per coorte in circa 7 siti. Il periodo di screening durerà tra le 2 e le 4 settimane, il periodo di trattamento incrociato durerà 4 settimane e il periodo di follow-up sulla sicurezza durerà 2 settimane. La partecipazione totale del paziente è di circa 8-10 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

23

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • University of Alabama Birmingham School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 8 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con sindrome di Rett di sesso femminile con diagnosi di sindrome di Rett con una mutazione MECP2 confermata
  • di età compresa tra 6 e 12 anni compresi, che non hanno raggiunto il menarca
  • capacità di assumere farmaci per via orale
  • sono generalmente sani.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti che non seguono regimi terapeutici stabili/altri tipi di interventi comportamentali, educativi o dietetici per almeno 4 settimane,
  • sta assumendo farmaci che possono interagire con la ketamina,
  • ha una condizione in cui l'aumento della pressione sanguigna, della pressione del fluido spinale o della pressione oculare può esporre il paziente a un rischio maggiore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 0,75mg/kg
la ketamina verrà somministrata per via orale due volte al giorno per 5 giorni a 0,75 mg/kg, oltre a 5 giorni di placebo
Droga: Ketamina
ketamina orale somministrata due volte al giorno per 5 giorni
Altri nomi:
  • Ketalar
Sperimentale: 1,5mg/kg
la ketamina verrà somministrata per via orale due volte al giorno per 5 giorni a 0,75 mg/kg, oltre a 5 giorni di placebo
Droga: Ketamina
ketamina orale somministrata due volte al giorno per 5 giorni
Altri nomi:
  • Ketalar

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi che limitano la dose
Lasso di tempo: 6 settimane
Verrà riepilogato il numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento con ketamina rispetto al placebo
6 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Impressione clinica globale di miglioramento
Lasso di tempo: 4 settimane
I medici utilizzeranno una scala Likert a 7 punti per valutare il cambiamento rispetto alla gravità dei sintomi di base rispondendo alla domanda: "Rispetto alla condizione del paziente della sindrome di Rett prima dell'inizio del trattamento al basale, la condizione attuale del paziente è: 1 molto migliorata, 2 molto migliorata , 3 minimamente migliorato, 4 nessun cambiamento, 5 minimamente peggiorato, 6 molto peggiorato, 7 molto molto peggiorato. A nessun cambiamento verrà assegnato uno 0, mentre il miglioramento verrà valutato a -1, -2 o -3 e il peggioramento verrà assegnato un punteggio +1, +2 o +3, a seconda del grado di cambiamento percepito. Il cambiamento negativo indica un miglioramento mentre il cambiamento positivo indica un peggioramento
4 settimane
Valutazione del comportamento motorio
Lasso di tempo: 4 settimane
un questionario di 37 voci per i medici per valutare gli attuali sintomi comportamentali/sociali, orofacciali/respiratori e motori/fisici. Ogni elemento è valutato 0 (normale o mai), 1 (lieve o raro), 2 (moderato o occasionale), 3 (marcato o frequente), 4 (molto grave o costante), dove i numeri più alti indicano una maggiore gravità. Ogni sottoscala viene sommata per un punteggio di sottoscala, mentre il punteggio totale è una somma dei punteggi di sottoscala. Il punteggio della sottoscala comportamentale/sociale può variare da 0 a 64; la sottoscala orofacciale/respiratoria può variare da 0 a 28, e la sottoscala motoria/fisica può variare da 0 a 56. Il punteggio totale può variare da 0 a 148.
4 settimane
Scala Likert del dominio clinico
Lasso di tempo: 4 settimane
un questionario di 8 categorie (domini) per valutare l'attuale funzione della mano, la deambulazione, la comunicazione verbale e non verbale, la comprensione, l'attenzione, i problemi comportamentali e l'umore considerando la domanda "Considerando la tua esperienza con il paziente a questa visita, per favore valuta il livello di funzione in ogni categoria". Ogni dominio sarà valutato su una scala Likert a 7 punti in cui il medico selezionerà 1 di 7 scelte: 1 normale, 2 borderline anormale, 3 lievemente anormale, 4 moderatamente anormale, 5 marcatamente anormale, 6 gravemente anormale, 7 estremamente anormale. I valori più bassi indicano una gravità minore mentre i valori più alti indicano una gravità maggiore.
4 settimane
Scala Likert del dominio principale
Lasso di tempo: 4 settimane
un questionario di 9 categorie (dominio) per valutare l'attuale funzione della mano, la deambulazione, la comunicazione verbale e non verbale, la comprensione, l'attenzione, i problemi comportamentali, l'umore e l'attività convulsiva, considerando la domanda "Considerando la tua esperienza con tuo figlio nel passato 7 giorni, valuta il livello di funzionalità di tuo figlio in ogni categoria". Ogni dominio sarà valutato su una scala Likert a 7 punti in cui il genitore/tutore selezionerà 1 delle 7 scelte: 1 normale, 2 borderline anormale, 3 lievemente anormale, 4 moderatamente anormale, 5 marcatamente anormale, 6 gravemente anormale, 7 estremamente anormale. I valori più bassi indicano una gravità minore mentre i valori più alti indicano una gravità maggiore.
4 settimane
Questionario sul comportamento della sindrome di Rett
Lasso di tempo: 4 settimane
un questionario di 45 voci per i medici per valutare il comportamento attuale e le caratteristiche emotive. Ogni elemento è valutato 0 (non vero o non fatto), 1 (abbastanza o talvolta vero) e 2 (molto vero), dove i numeri più alti indicano una maggiore gravità. Il punteggio totale viene sommato e può variare da 0 a 90.
4 settimane
Questionario sulle abitudini del sonno dei bambini
Lasso di tempo: 4 settimane
un questionario di 35 voci per i genitori per valutare il sonno attuale e i problemi di sonno comuni. Il genitore/tutore valuterà ogni elemento come 1 (raramente), 2 (a volte) o 3 (di solito), dove i punteggi più alti indicano una gravità maggiore. Il genitore/tutore indicherà anche se l'articolo è un problema o meno. Sono possibili un punteggio totale della somma di ciascun elemento e 8 punteggi di sottoscala (resistenza prima di coricarsi, ritardo dell'inizio del sonno, durata del sonno, ansia del sonno, risvegli notturni, parasonnie, disturbi respiratori del sonno e sonnolenza diurna). Sono possibili punteggi totali compresi tra 0 e 70, dove punteggi più alti indicano più problemi di sonno.
4 settimane
Rett Caregiver Burden Inventory Assessment
Lasso di tempo: 4 settimane
un questionario di 26 domande per i genitori per valutare l'onere delle cure sulla loro qualità di vita. Il genitore/tutore valuterà ogni elemento come 0 (mai), 1 (raramente), 2 (a volte), 3 (abbastanza frequentemente) o 4 (quasi sempre) dove i punteggi più alti indicano una maggiore gravità. Sono possibili punteggi totali compresi tra 0 e 104, dove i punteggi più alti indicano un carico maggiore per il caregiver.
4 settimane
Dati continui del biosensore
Lasso di tempo: 6-8 settimane
Nello studio verranno utilizzati 2 diversi dispositivi indossabili non invasivi per determinare i cambiamenti nelle misure fisiologiche per il paziente nell'ambiente domestico. I biosensori saranno indossati continuamente durante il periodo di screening e trattamento per misurare l'attività, il sonno, la posizione, la frequenza cardiaca e la respirazione.
6-8 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Impressione clinica globale di miglioramento
Lasso di tempo: 4 settimane
I medici utilizzeranno una scala Likert a 7 punti per valutare il cambiamento rispetto alla gravità dei sintomi di base rispondendo alla domanda: "Rispetto alla condizione del paziente della sindrome di Rett prima dell'inizio del trattamento al basale, la condizione attuale del paziente è: 1 molto migliorata, 2 molto migliorata , 3 minimamente migliorato, 4 nessun cambiamento, 5 minimamente peggiorato, 6 molto peggiorato, 7 molto molto peggiorato. A nessun cambiamento verrà assegnato uno 0, mentre il miglioramento verrà valutato a -1, -2 o -3 e il peggioramento verrà assegnato un punteggio +1, +2 o +3, a seconda del grado di cambiamento percepito. Il cambiamento negativo indica un miglioramento mentre il cambiamento positivo indica un peggioramento
4 settimane
Valutazione del comportamento motorio
Lasso di tempo: 4 settimane
un questionario di 37 voci per i medici per valutare gli attuali sintomi comportamentali/sociali, orofacciali/respiratori e motori/fisici. Ogni elemento è valutato 0 (normale o mai), 1 (lieve o raro), 2 (moderato o occasionale), 3 (marcato o frequente), 4 (molto grave o costante), dove i numeri più alti indicano una maggiore gravità. Ogni sottoscala viene sommata per un punteggio di sottoscala, mentre il punteggio totale è una somma dei punteggi di sottoscala. Il punteggio della sottoscala comportamentale/sociale può variare da 0 a 64; la sottoscala orofacciale/respiratoria può variare da 0 a 28, e la sottoscala motoria/fisica può variare da 0 a 56. Il punteggio totale può variare da 0 a 148.
4 settimane
Scala Likert del dominio clinico
Lasso di tempo: 4 settimane
un questionario di 8 categorie (domini) per valutare l'attuale funzione della mano, la deambulazione, la comunicazione verbale e non verbale, la comprensione, l'attenzione, i problemi comportamentali e l'umore considerando la domanda "Considerando la tua esperienza con il paziente a questa visita, per favore valuta il livello di funzione in ogni categoria". Ogni dominio sarà valutato su una scala Likert a 7 punti in cui il medico selezionerà 1 di 7 scelte: 1 normale, 2 borderline anormale, 3 lievemente anormale, 4 moderatamente anormale, 5 marcatamente anormale, 6 gravemente anormale, 7 estremamente anormale. I valori più bassi indicano una gravità minore mentre i valori più alti indicano una gravità maggiore.
4 settimane
Scala Likert del dominio principale
Lasso di tempo: 4 settimane
un questionario di 9 categorie (dominio) per valutare l'attuale funzione della mano, la deambulazione, la comunicazione verbale e non verbale, la comprensione, l'attenzione, i problemi comportamentali, l'umore e l'attività convulsiva, considerando la domanda "Considerando la tua esperienza con tuo figlio nel passato 7 giorni, valuta il livello di funzionalità di tuo figlio in ogni categoria". Ogni dominio sarà valutato su una scala Likert a 7 punti in cui il genitore/tutore selezionerà 1 delle 7 scelte: 1 normale, 2 borderline anormale, 3 lievemente anormale, 4 moderatamente anormale, 5 marcatamente anormale, 6 gravemente anormale, 7 estremamente anormale. I valori più bassi indicano una gravità minore mentre i valori più alti indicano una gravità maggiore.
4 settimane
Questionario sul comportamento della sindrome di Rett
Lasso di tempo: 4 settimane
un questionario di 45 voci per i medici per valutare il comportamento attuale e le caratteristiche emotive. Ogni elemento è valutato 0 (non vero o non fatto), 1 (abbastanza o talvolta vero) e 2 (molto vero), dove i numeri più alti indicano una maggiore gravità. Il punteggio totale viene sommato e può variare da 0 a 90.
4 settimane
Questionario sulle abitudini del sonno dei bambini
Lasso di tempo: 4 settimane
un questionario di 35 voci per i genitori per valutare il sonno attuale e i problemi di sonno comuni. Il genitore/tutore valuterà ogni elemento come 1 (raramente), 2 (a volte) o 3 (di solito), dove i punteggi più alti indicano una gravità maggiore. Il genitore/tutore indicherà anche se l'articolo è un problema o meno. Sono possibili un punteggio totale della somma di ciascun elemento e 8 punteggi di sottoscala (resistenza prima di coricarsi, ritardo dell'inizio del sonno, durata del sonno, ansia del sonno, risvegli notturni, parasonnie, disturbi respiratori del sonno e sonnolenza diurna). Sono possibili punteggi totali compresi tra 0 e 70, dove punteggi più alti indicano più problemi di sonno.
4 settimane
Rett Caregiver Burden Inventory Assessment
Lasso di tempo: 4 settimane
un questionario di 26 domande per i genitori per valutare l'onere delle cure sulla loro qualità di vita. Il genitore/tutore valuterà ogni elemento come 0 (mai), 1 (raramente), 2 (a volte), 3 (abbastanza frequentemente) o 4 (quasi sempre) dove i punteggi più alti indicano una maggiore gravità. Sono possibili punteggi totali compresi tra 0 e 104, dove i punteggi più alti indicano un carico maggiore per il caregiver.
4 settimane
Dati continui del biosensore
Lasso di tempo: 6-8 settimane
Nello studio verranno utilizzati 2 diversi dispositivi indossabili non invasivi per determinare i cambiamenti nelle misure fisiologiche per il paziente nell'ambiente domestico. I biosensori verranno indossati continuamente durante il periodo di screening e trattamento per misurare l'attività, il sonno, la posizione, la frequenza cardiaca e la respirazione.
6-8 settimane
Firma EEG
Lasso di tempo: Giorno 1, giorno 15
firme delle forme d'onda EEG alfa, beta, gamma, delta e theta della ketamina rispetto al placebo per indicare il coinvolgimento del target
Giorno 1, giorno 15

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Rett Syndrome Research Trust

Collaboratori

Vanderbilt University Medical Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Jeffrey Neul, MD, PhD, Vanderbilt University Medical Center
  • Direttore dello studio: Jana von Hehn, PhD, Rett Syndrome Research Trust

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 marzo 2019

Completamento primario (Effettivo)

8 novembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

22 novembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 agosto 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 agosto 2018

Primo Inserito (Effettivo)

16 agosto 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Ket-101-RSRT

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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