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Une étude pour évaluer la kétamine pour le traitement du syndrome de Rett

23 mai 2024 mis à jour par: Jeffrey Neul, Rett Syndrome Research Trust

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et croisée pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de la kétamine orale chez les patients atteints du syndrome de Rett

Cette étude séquentielle à doses croissantes de 2 cohortes évaluera l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de la kétamine orale administrée en un seul régime BID de 5 jours en plus du placebo, dans une conception croisée de 4 semaines chez des patients atteints du syndrome de Rett. Environ 12 patients par cohorte devraient participer pendant environ 8 à 10 semaines dans environ 7 centres d'étude américains.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude est conçue pour évaluer la kétamine orale pour le traitement du syndrome de Rett et comprend jusqu'à 4 cohortes de doses croissantes, chacune évaluant 1 dose de kétamine par rapport à un placebo. Les patients recevront, dans l'un ou l'autre ordre, un régime BID de 5 jours comprenant à la fois un placebo et la dose de kétamine orale spécifiée par la cohorte. Les patients ne peuvent participer qu'à 1 seule cohorte. L'innocuité et la tolérabilité seront évaluées en fonction de l'état du patient, des signes vitaux, de l'examen physique, des événements indésirables et de l'utilisation concomitante de médicaments. L'efficacité sera évaluée au moyen de questionnaires et d'évaluations des médecins et des soignants, et d'une collecte continue de données de biocapteurs portables à domicile. Un comité de sécurité indépendant examinera les données de sécurité de chaque cohorte pour déterminer si la cohorte à dose croissante suivante est justifiée. Un total de 12 patients par cohorte est prévu dans environ 7 sites. La période de dépistage durera entre 2 et 4 semaines, la période de traitement croisé durera 4 semaines et la période de suivi de sécurité durera 2 semaines. La participation totale des patients est d'environ 8 à 10 semaines.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

23

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • University of Alabama Birmingham School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37203
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 8 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patientes atteintes du syndrome de Rett diagnostiquées avec le syndrome de Rett avec une mutation MECP2 confirmée
  • entre 6 et 12 ans inclus, qui n'ont pas eu leurs premières règles
  • capacité à prendre des médicaments par voie orale
  • sont généralement en bonne santé.

Critère d'exclusion:

  • Patients ne suivant pas de schémas thérapeutiques stables / autres types d'interventions comportementales, éducatives ou diététiques depuis au moins 4 semaines,
  • prenez des médicaments qui peuvent interagir avec la kétamine,
  • avez une condition où l'augmentation de la pression artérielle, de la pression du liquide céphalo-rachidien ou de la pression oculaire peut exposer le patient à un risque accru.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: 0,75 mg/kg
la kétamine sera administrée par voie orale deux fois par jour pendant 5 jours à 0,75 mg/kg, en plus de 5 jours de placebo
Médicament: Kétamine
kétamine orale dosée deux fois par jour pendant 5 jours
Autres noms:
  • Kétalar
Expérimental: 1,5 mg/kg
la kétamine sera administrée par voie orale deux fois par jour pendant 5 jours à 0,75 mg/kg, en plus de 5 jours de placebo
Médicament: Kétamine
kétamine orale dosée deux fois par jour pendant 5 jours
Autres noms:
  • Kétalar

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables limitant la dose
Délai: 6 semaines
Le nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement sous la kétamine par rapport au placebo sera résumé
6 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Impression clinique globale d'amélioration
Délai: 4 semaines
Les cliniciens utiliseront une échelle de Likert en 7 points pour évaluer le changement par rapport à la gravité initiale des symptômes en répondant à la question : « Comparé à l'état du patient atteint du syndrome de Rett avant le début du traitement au départ, l'état actuel du patient est  : 1 très amélioré, 2 très amélioré , 3 peu amélioré, 4 aucun changement, 5 peu pire, 6 bien pire, 7 très bien pire. Aucun changement ne serait noté 0, tandis que l'amélioration serait notée à -1, -2 ou -3 et la détérioration serait notée +1, +2 ou +3, selon le degré de changement perçu. Un changement négatif indique une amélioration tandis qu'un changement positif indique une aggravation
4 semaines
Évaluation du comportement moteur
Délai: 4 semaines
un questionnaire de 37 points destiné aux cliniciens pour évaluer les symptômes comportementaux/sociaux, orofaciaux/respiratoires et moteurs/physiques actuels. Chaque élément est coté soit 0 (normal ou jamais), 1 (léger ou rare), 2 (modéré ou occasionnel), 3 (marqué ou fréquent), 4 (très grave ou constant), où des nombres plus élevés indiquent une gravité plus élevée. Chaque sous-échelle est additionnée pour un score de sous-échelle, tandis que le score total est une somme des scores de sous-échelle. Le score de la sous-échelle comportementale/sociale peut varier de 0 à 64 ; la sous-échelle orofaciale/respiratoire peut varier de 0 à 28, et la sous-échelle motrice/physique peut varier de 0 à 56. Le score total peut varier de 0 à 148.
4 semaines
Échelle de Likert du domaine du clinicien
Délai: 4 semaines
un questionnaire à 8 catégories (domaine) pour évaluer la fonction actuelle de la main, la marche, la communication verbale et non verbale, la compréhension, l'attention, les problèmes de comportement et l'humeur en considérant la question : "Compte tenu de votre expérience avec le patient lors de cette visite, veuillez évaluer le niveau de fonction dans chaque catégorie ». Chaque domaine sera évalué sur une échelle de Likert en 7 points où le clinicien sélectionnera 1 des 7 choix : 1 normal, 2 limites anormaux, 3 légèrement anormaux, 4 modérément anormaux, 5 nettement anormaux, 6 sévèrement anormaux, 7 extrêmement anormaux. Les valeurs inférieures indiquent une gravité moindre tandis que les valeurs élevées indiquent une gravité plus élevée.
4 semaines
Échelle de Likert du domaine parent
Délai: 4 semaines
un questionnaire à 9 catégories (domaine) pour évaluer la fonction actuelle de la main, la marche, la communication verbale et non verbale, la compréhension, l'attention, les problèmes de comportement, l'humeur et l'activité épileptique, en considérant la question : "Considérant votre expérience avec votre enfant au cours du passé 7 jours, veuillez évaluer le niveau de fonctionnement de votre enfant dans chaque catégorie". Chaque domaine sera évalué sur une échelle de Likert en 7 points où le parent/soignant sélectionnera 1 des 7 choix : 1 normal, 2 limites anormaux, 3 légèrement anormaux, 4 modérément anormaux, 5 nettement anormaux, 6 sévèrement anormaux, 7 extrêmement anormaux. Les valeurs inférieures indiquent une gravité moindre tandis que les valeurs élevées indiquent une gravité plus élevée.
4 semaines
Questionnaire sur le comportement du syndrome de Rett
Délai: 4 semaines
un questionnaire de 45 points pour les cliniciens afin d'évaluer le comportement actuel et les caractéristiques émotionnelles. Chaque élément est coté soit 0 (pas vrai ou pas fait), 1 (plutôt ou parfois vrai) et 2 (très vrai), où des nombres plus élevés indiquent une gravité plus élevée. Le score total est additionné et peut aller de 0 à 90.
4 semaines
Questionnaire sur les habitudes de sommeil des enfants
Délai: 4 semaines
un questionnaire de 35 points pour les parents afin d'évaluer le sommeil actuel et les problèmes de sommeil courants. Le parent/tuteur évaluera chaque élément comme 1 (rarement), 2 (parfois) ou 3 (généralement), où des scores plus élevés indiquent une gravité plus élevée. Le parent/tuteur indiquera également si l'article pose problème ou non. Un score total de la somme de chaque item et 8 scores de sous-échelle (résistance au coucher, délai d'endormissement, durée du sommeil, anxiété du sommeil, réveils nocturnes, parasomnies, troubles respiratoires du sommeil et somnolence diurne) sont possibles. Des scores totaux entre 0 et 70 sont possibles, où des scores plus élevés indiquent plus de problèmes de sommeil.
4 semaines
Évaluation de l'inventaire du fardeau des soignants de Rett
Délai: 4 semaines
un questionnaire en 26 items destiné aux parents pour évaluer le poids des soins sur leur qualité de vie. Le parent/tuteur évaluera chaque élément comme 0 (jamais), 1 (rarement), 2 (parfois), 3 (assez fréquemment) ou 4 (presque toujours) où des scores plus élevés indiquent une gravité plus élevée. Des scores totaux compris entre 0 et 104 sont possibles, les scores les plus élevés indiquant un fardeau plus lourd pour les soignants.
4 semaines
Données de biocapteurs en continu
Délai: 6-8 semaines
2 dispositifs portables non invasifs différents seront utilisés dans l'étude pour déterminer les changements dans les mesures physiologiques pour le patient dans l'environnement domestique. Des biocapteurs seront portés en continu pendant la période de dépistage et de traitement pour mesurer l'activité, le sommeil, la position, la fréquence cardiaque et la respiration.
6-8 semaines

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Impression clinique globale d'amélioration
Délai: 4 semaines
Les cliniciens utiliseront une échelle de Likert en 7 points pour évaluer le changement par rapport à la gravité initiale des symptômes en répondant à la question : « Comparé à l'état du patient atteint du syndrome de Rett avant le début du traitement au départ, l'état actuel du patient est  : 1 très amélioré, 2 très amélioré , 3 peu amélioré, 4 aucun changement, 5 peu pire, 6 bien pire, 7 très bien pire. Aucun changement ne serait noté 0, tandis que l'amélioration serait notée à -1, -2 ou -3 et la détérioration serait notée +1, +2 ou +3, selon le degré de changement perçu. Un changement négatif indique une amélioration tandis qu'un changement positif indique une aggravation
4 semaines
Évaluation du comportement moteur
Délai: 4 semaines
un questionnaire de 37 points destiné aux cliniciens pour évaluer les symptômes comportementaux/sociaux, orofaciaux/respiratoires et moteurs/physiques actuels. Chaque élément est coté soit 0 (normal ou jamais), 1 (léger ou rare), 2 (modéré ou occasionnel), 3 (marqué ou fréquent), 4 (très grave ou constant), où des nombres plus élevés indiquent une gravité plus élevée. Chaque sous-échelle est additionnée pour un score de sous-échelle, tandis que le score total est une somme des scores de sous-échelle. Le score de la sous-échelle comportementale/sociale peut varier de 0 à 64 ; la sous-échelle orofaciale/respiratoire peut varier de 0 à 28, et la sous-échelle motrice/physique peut varier de 0 à 56. Le score total peut varier de 0 à 148.
4 semaines
Échelle de Likert du domaine du clinicien
Délai: 4 semaines
un questionnaire à 8 catégories (domaine) pour évaluer la fonction actuelle de la main, la marche, la communication verbale et non verbale, la compréhension, l'attention, les problèmes de comportement et l'humeur en considérant la question : "Compte tenu de votre expérience avec le patient lors de cette visite, veuillez évaluer le niveau de fonction dans chaque catégorie ». Chaque domaine sera évalué sur une échelle de Likert en 7 points où le clinicien sélectionnera 1 des 7 choix : 1 normal, 2 limites anormaux, 3 légèrement anormaux, 4 modérément anormaux, 5 nettement anormaux, 6 sévèrement anormaux, 7 extrêmement anormaux. Les valeurs inférieures indiquent une gravité moindre tandis que les valeurs élevées indiquent une gravité plus élevée.
4 semaines
Échelle de Likert du domaine parent
Délai: 4 semaines
un questionnaire à 9 catégories (domaine) pour évaluer la fonction actuelle de la main, la marche, la communication verbale et non verbale, la compréhension, l'attention, les problèmes de comportement, l'humeur et l'activité épileptique, en considérant la question : "Considérant votre expérience avec votre enfant au cours du passé 7 jours, veuillez évaluer le niveau de fonctionnement de votre enfant dans chaque catégorie". Chaque domaine sera évalué sur une échelle de Likert en 7 points où le parent/soignant sélectionnera 1 des 7 choix : 1 normal, 2 limites anormaux, 3 légèrement anormaux, 4 modérément anormaux, 5 nettement anormaux, 6 sévèrement anormaux, 7 extrêmement anormaux. Les valeurs inférieures indiquent une gravité moindre tandis que les valeurs élevées indiquent une gravité plus élevée.
4 semaines
Questionnaire sur le comportement du syndrome de Rett
Délai: 4 semaines
un questionnaire de 45 points pour les cliniciens afin d'évaluer le comportement actuel et les caractéristiques émotionnelles. Chaque élément est coté soit 0 (pas vrai ou pas fait), 1 (plutôt ou parfois vrai) et 2 (très vrai), où des nombres plus élevés indiquent une gravité plus élevée. Le score total est additionné et peut aller de 0 à 90.
4 semaines
Questionnaire sur les habitudes de sommeil des enfants
Délai: 4 semaines
un questionnaire de 35 points pour les parents afin d'évaluer le sommeil actuel et les problèmes de sommeil courants. Le parent/tuteur évaluera chaque élément comme 1 (rarement), 2 (parfois) ou 3 (généralement), où des scores plus élevés indiquent une gravité plus élevée. Le parent/tuteur indiquera également si l'article pose problème ou non. Un score total de la somme de chaque item et 8 scores de sous-échelle (résistance au coucher, délai d'endormissement, durée du sommeil, anxiété du sommeil, réveils nocturnes, parasomnies, troubles respiratoires du sommeil et somnolence diurne) sont possibles. Des scores totaux entre 0 et 70 sont possibles, où des scores plus élevés indiquent plus de problèmes de sommeil.
4 semaines
Évaluation de l'inventaire du fardeau des soignants de Rett
Délai: 4 semaines
un questionnaire en 26 items destiné aux parents pour évaluer le poids des soins sur leur qualité de vie. Le parent/tuteur évaluera chaque élément comme 0 (jamais), 1 (rarement), 2 (parfois), 3 (assez fréquemment) ou 4 (presque toujours) où des scores plus élevés indiquent une gravité plus élevée. Des scores totaux compris entre 0 et 104 sont possibles, les scores les plus élevés indiquant un fardeau plus lourd pour les soignants.
4 semaines
Données continues du biocapteur
Délai: 6-8 semaines
2 appareils portables non invasifs différents seront utilisés dans l'étude pour déterminer les changements dans les mesures physiologiques pour le patient dans l'environnement domestique. Des biocapteurs seront portés en continu pendant la période de dépistage et de traitement pour mesurer l'activité, le sommeil, la position, la fréquence cardiaque et la respiration.
6-8 semaines
Signature EEG
Délai: Jour 1, Jour 15
Signatures de forme d'onde EEG alpha, bêta, gamma, delta et thêta de la kétamine par rapport au placebo pour indiquer l'engagement de la cible
Jour 1, Jour 15

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Rett Syndrome Research Trust

Collaborateurs

Vanderbilt University Medical Center

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Jeffrey Neul, MD, PhD, Vanderbilt University Medical Center
  • Directeur d'études: Jana von Hehn, PhD, Rett Syndrome Research Trust

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 mars 2019

Achèvement primaire (Réel)

8 novembre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

22 novembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 août 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 août 2018

Première publication (Réel)

16 août 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 mai 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 mai 2024

Dernière vérification

1 mai 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Ket-101-RSRT

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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