Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке кетамина для лечения синдрома Ретта

23 мая 2024 г. обновлено: Jeffrey Neul, Rett Syndrome Research Trust

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое перекрестное исследование для оценки безопасности, переносимости и эффективности перорального кетамина у пациентов с синдромом Ретта

В этом 2-х когортном последовательном исследовании с возрастающей дозой будет оцениваться безопасность, переносимость и эффективность перорального кетамина, вводимого в однократной 5-дневной схеме два раза в день в дополнение к плацебо, в 4-недельном перекрестном дизайне у пациентов с синдромом Ретта. Ожидается, что примерно 12 пациентов на когорту будут участвовать в течение примерно 8-10 недель примерно в 7 исследовательских центрах США.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование предназначено для оценки перорального применения кетамина для лечения синдрома Ретта и состоит из 4 когорт с возрастающей дозой, в каждой из которых оценивается 1 уровень дозы кетамина по сравнению с плацебо. Пациенты будут получать в любом порядке 5-дневный режим BID как плацебо, так и пероральный уровень дозы кетамина, установленный для когорты. Пациенты могут участвовать только в 1 когорте. Безопасность и переносимость будут оцениваться по состоянию пациента, показателям жизнедеятельности, физическому осмотру, нежелательным явлениям и сопутствующему применению лекарств. Эффективность будет оцениваться с помощью опросов и оценок врачей и лиц, осуществляющих уход, а также непрерывного сбора данных с помощью носимых домашних биосенсоров. Независимый комитет по безопасности рассмотрит данные о безопасности по каждой группе, чтобы определить, оправдана ли последующая группа с возрастающей дозой. В общей сложности ожидается 12 пациентов в когорте примерно в 7 центрах. Период скрининга будет длиться от 2 до 4 недель, период перекрестного лечения продлится 4 недели, а период наблюдения за безопасностью будет длиться 2 недели. Общее участие пациентов составляет примерно 8-10 недель.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

23

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
        • University of Alabama Birmingham School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37203
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 8 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Женщины с синдромом Ретта, у которых диагностирован синдром Ретта с подтвержденной мутацией MECP2.
  • в возрасте от 6 до 12 лет включительно, не достигшие менархе
  • способность принимать пероральные препараты
  • в целом здоровы.

Критерий исключения:

  • Пациенты, не принимающие стабильные схемы лечения/другие типы поведенческих, образовательных или диетических вмешательств в течение как минимум 4 недель,
  • принимаете лекарства, которые могут взаимодействовать с кетамином,
  • имеют состояние, при котором повышенное артериальное давление, давление спинномозговой жидкости или внутриглазное давление могут подвергнуть пациента повышенному риску.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 0,75 мг/кг
кетамин будет вводиться перорально два раза в день в течение 5 дней в дозе 0,75 мг/кг в дополнение к 5 дням приема плацебо.
Лекарство: Кетамин
пероральный прием кетамина два раза в день в течение 5 дней
Другие имена:
  • Кеталар
Экспериментальный: 1,5 мг/кг
кетамин будет вводиться перорально два раза в день в течение 5 дней в дозе 0,75 мг/кг в дополнение к 5 дням приема плацебо.
Лекарство: Кетамин
пероральный прием кетамина два раза в день в течение 5 дней
Другие имена:
  • Кеталар

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Нежелательные явления, ограничивающие дозу
Временное ограничение: 6 недель
Будет суммировано количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения кетамином, по сравнению с плацебо.
6 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Клиническое общее впечатление об улучшении
Временное ограничение: 4 недели
Клиницисты будут использовать 7-балльную шкалу Лайкерта, чтобы оценить изменение тяжести симптомов по сравнению с исходным уровнем, ответив на вопрос: «По сравнению с состоянием пациента с синдромом Ретта до начала лечения на исходном уровне текущее состояние пациента: 1 — значительно улучшилось, 2 — значительно улучшилось. , 3 минимально улучшилось, 4 не изменилось, 5 минимально ухудшилось, 6 значительно ухудшилось, 7 очень сильно ухудшилось. Отсутствие изменений будет оценено в 0 баллов, в то время как улучшение будет оценено в -1, -2 или -3, а ухудшение будет оценено в +1, +2 или +3, в зависимости от степени воспринимаемого изменения. Отрицательное изменение указывает на улучшение, а положительное изменение указывает на ухудшение
4 недели
Оценка двигательного поведения
Временное ограничение: 4 недели
анкета из 37 пунктов для клиницистов для оценки текущих поведенческих/социальных, орофациальных/респираторных и двигательных/физических симптомов. Каждый пункт оценивается либо 0 (нормально или никогда), 1 (легко или редко), 2 (умеренно или время от времени), 3 (заметно или часто), 4 (очень тяжело или постоянно), где более высокие числа указывают на более высокую степень тяжести. Каждая подшкала суммируется для оценки подшкалы, а общая оценка представляет собой сумму баллов подшкалы. Оценка поведенческой/социальной субшкалы может варьироваться от 0 до 64; орофациальная/респираторная подшкала может варьироваться от 0 до 28, а двигательная/физическая подшкала может варьироваться от 0 до 56. Общий балл может варьироваться от 0 до 148.
4 недели
Шкала Лайкерта для клиницистов
Временное ограничение: 4 недели
опросник из 8 категорий (доменов) для оценки текущей функции рук, ходьбы, вербальной и невербальной коммуникации, понимания, внимания, проблем с поведением и настроения путем рассмотрения вопроса: «Учитывая ваш опыт работы с пациентом во время этого визита, пожалуйста, оцените уровень функционирования в каждой категории». Каждый домен будет оцениваться по 7-балльной шкале Лайкерта, где врач выберет 1 из 7 вариантов: 1 нормальный, 2 погранично ненормальный, 3 слегка ненормальный, 4 умеренно ненормальный, 5 явно ненормальный, 6 сильно ненормальный, 7 крайне ненормальный. Более низкие значения указывают на меньшую серьезность, а более высокие значения указывают на более высокую серьезность.
4 недели
Шкала Лайкерта родительского домена
Временное ограничение: 4 недели
анкета из 9 категорий (доменов) для оценки текущей функции рук, ходьбы, вербальной и невербальной коммуникации, понимания, внимания, поведенческих проблем, настроения и судорожной активности путем рассмотрения вопроса: «Учитывая ваш опыт с вашим ребенком в прошлом 7 дней, пожалуйста, оцените уровень функционирования вашего ребенка в каждой категории». Каждый домен будет оцениваться по 7-балльной шкале Лайкерта, где родитель/опекун выберет 1 из 7 вариантов: 1 нормальный, 2 погранично ненормальный, 3 слегка ненормальный, 4 умеренно ненормальный, 5 явно ненормальный, 6 сильно ненормальный, 7 крайне ненормальный. Более низкие значения указывают на меньшую серьезность, а более высокие значения указывают на более высокую серьезность.
4 недели
Опросник поведения при синдроме Ретта
Временное ограничение: 4 недели
анкета из 45 пунктов для клиницистов для оценки текущего поведения и эмоциональных особенностей. Каждому пункту присваивается оценка 0 (неверно или невыполнено), 1 (отчасти или иногда верно) и 2 (совершенно верно), где более высокие числа указывают на более высокую серьезность. Общий балл суммируется и может принимать значения от 0 до 90.
4 недели
Опросник детских привычек сна
Временное ограничение: 4 недели
опросник из 35 пунктов для родителей, чтобы оценить текущий сон и распространенные проблемы со сном. Родитель/опекун будет оценивать каждый пункт как 1 (редко), 2 (иногда) или 3 (обычно), где более высокие баллы указывают на более высокую степень тяжести. Родитель/опекун также укажет, является ли предмет проблемой или нет. Возможна общая оценка суммы каждого пункта и 8 баллов по подшкалам (сопротивление отходу ко сну, задержка наступления сна, продолжительность сна, тревога во сне, ночные пробуждения, парасомния, нарушение дыхания во сне и сонливость в дневное время). Возможны общие баллы от 0 до 70, где более высокие баллы указывают на большее количество проблем со сном.
4 недели
Инвентарная оценка бремени попечителя Rett
Временное ограничение: 4 недели
опросник из 26 пунктов для родителей, чтобы оценить влияние заботы на качество их жизни. Родитель/опекун будет оценивать каждый пункт как 0 (никогда), 1 (редко), 2 (иногда), 3 (довольно часто) или 4 (почти всегда), где более высокие баллы указывают на более серьезную опасность. Возможны общие баллы от 0 до 104, где более высокие баллы указывают на большую нагрузку на лиц, осуществляющих уход.
4 недели
Непрерывные данные биосенсора
Временное ограничение: 6-8 недель
В исследовании будут использоваться 2 различных неинвазивных носимых устройства для определения изменений физиологических показателей пациента в домашних условиях. Биосенсоры будут постоянно носить в течение периода обследования и лечения для измерения активности, сна, положения, частоты сердечных сокращений и дыхания.
6-8 недель

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Клиническое общее впечатление об улучшении
Временное ограничение: 4 недели
Клиницисты будут использовать 7-балльную шкалу Лайкерта, чтобы оценить изменение тяжести симптомов по сравнению с исходным уровнем, ответив на вопрос: «По сравнению с состоянием пациента с синдромом Ретта до начала лечения на исходном уровне текущее состояние пациента: 1 — значительно улучшилось, 2 — значительно улучшилось. , 3 минимально улучшилось, 4 не изменилось, 5 минимально ухудшилось, 6 значительно ухудшилось, 7 очень сильно ухудшилось. Отсутствие изменений будет оценено в 0 баллов, в то время как улучшение будет оценено в -1, -2 или -3, а ухудшение будет оценено в +1, +2 или +3, в зависимости от степени воспринимаемого изменения. Отрицательное изменение указывает на улучшение, а положительное изменение указывает на ухудшение
4 недели
Оценка двигательного поведения
Временное ограничение: 4 недели
анкета из 37 пунктов для клиницистов для оценки текущих поведенческих/социальных, орофациальных/респираторных и двигательных/физических симптомов. Каждый пункт оценивается либо 0 (нормально или никогда), 1 (легко или редко), 2 (умеренно или время от времени), 3 (заметно или часто), 4 (очень тяжело или постоянно), где более высокие числа указывают на более высокую степень тяжести. Каждая подшкала суммируется для оценки подшкалы, а общая оценка представляет собой сумму баллов подшкалы. Оценка поведенческой/социальной субшкалы может варьироваться от 0 до 64; орофациальная/респираторная подшкала может варьироваться от 0 до 28, а двигательная/физическая подшкала может варьироваться от 0 до 56. Общий балл может варьироваться от 0 до 148.
4 недели
Шкала Лайкерта для клиницистов
Временное ограничение: 4 недели
опросник из 8 категорий (доменов) для оценки текущей функции рук, ходьбы, вербальной и невербальной коммуникации, понимания, внимания, проблем с поведением и настроения путем рассмотрения вопроса: «Учитывая ваш опыт работы с пациентом во время этого визита, пожалуйста, оцените уровень функционирования в каждой категории». Каждый домен будет оцениваться по 7-балльной шкале Лайкерта, где врач выберет 1 из 7 вариантов: 1 нормальный, 2 погранично ненормальный, 3 слегка ненормальный, 4 умеренно ненормальный, 5 явно ненормальный, 6 сильно ненормальный, 7 крайне ненормальный. Более низкие значения указывают на меньшую серьезность, а более высокие значения указывают на более высокую серьезность.
4 недели
Шкала Лайкерта родительского домена
Временное ограничение: 4 недели
анкета из 9 категорий (доменов) для оценки текущей функции рук, ходьбы, вербальной и невербальной коммуникации, понимания, внимания, поведенческих проблем, настроения и судорожной активности путем рассмотрения вопроса: «Учитывая ваш опыт с вашим ребенком в прошлом 7 дней, пожалуйста, оцените уровень функционирования вашего ребенка в каждой категории». Каждый домен будет оцениваться по 7-балльной шкале Лайкерта, где родитель/опекун выберет 1 из 7 вариантов: 1 нормальный, 2 погранично ненормальный, 3 слегка ненормальный, 4 умеренно ненормальный, 5 явно ненормальный, 6 сильно ненормальный, 7 крайне ненормальный. Более низкие значения указывают на меньшую серьезность, а более высокие значения указывают на более высокую серьезность.
4 недели
Опросник поведения при синдроме Ретта
Временное ограничение: 4 недели
анкета из 45 пунктов для клиницистов для оценки текущего поведения и эмоциональных особенностей. Каждому пункту присваивается оценка 0 (неверно или невыполнено), 1 (отчасти или иногда верно) и 2 (совершенно верно), где более высокие числа указывают на более высокую серьезность. Общий балл суммируется и может принимать значения от 0 до 90.
4 недели
Опросник детских привычек сна
Временное ограничение: 4 недели
опросник из 35 пунктов для родителей, чтобы оценить текущий сон и распространенные проблемы со сном. Родитель/опекун будет оценивать каждый пункт как 1 (редко), 2 (иногда) или 3 (обычно), где более высокие баллы указывают на более высокую степень тяжести. Родитель/опекун также укажет, является ли предмет проблемой или нет. Возможна общая оценка суммы каждого пункта и 8 баллов по подшкалам (сопротивление отходу ко сну, задержка наступления сна, продолжительность сна, тревога во сне, ночные пробуждения, парасомния, нарушение дыхания во сне и сонливость в дневное время). Возможны общие баллы от 0 до 70, где более высокие баллы указывают на большее количество проблем со сном.
4 недели
Инвентарная оценка бремени попечителя Rett
Временное ограничение: 4 недели
опросник из 26 пунктов для родителей, чтобы оценить влияние заботы на качество их жизни. Родитель/опекун будет оценивать каждый пункт как 0 (никогда), 1 (редко), 2 (иногда), 3 (довольно часто) или 4 (почти всегда), где более высокие баллы указывают на более серьезную опасность. Возможны общие баллы от 0 до 104, где более высокие баллы указывают на большую нагрузку на лиц, осуществляющих уход.
4 недели
Непрерывные данные биосенсора
Временное ограничение: 6-8 недель
В исследовании будут использоваться два различных неинвазивных носимых устройства для определения изменений физиологических показателей пациента в домашних условиях. Биосенсоры будут носиться постоянно в течение периода обследования и лечения для измерения активности, сна, положения, частоты сердечных сокращений и дыхания.
6-8 недель
ЭЭГ-подпись
Временное ограничение: День 1, День 15
Альфа-, бета-, гамма-, дельта- и тета-волны ЭЭГ кетамина по сравнению с плацебо для указания на целевое взаимодействие
День 1, День 15

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Rett Syndrome Research Trust

Соавторы

Vanderbilt University Medical Center

Следователи

  • Главный следователь: Jeffrey Neul, MD, PhD, Vanderbilt University Medical Center
  • Директор по исследованиям: Jana von Hehn, PhD, Rett Syndrome Research Trust

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 марта 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

8 ноября 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

22 ноября 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 августа 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 августа 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

16 августа 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 мая 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 мая 2024 г.

Последняя проверка

1 мая 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Ket-101-RSRT

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться