Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę ketaminy w leczeniu zespołu Retta

26 marca 2024 zaktualizowane przez: Rett Syndrome Research Trust

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, krzyżowe badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność doustnej ketaminy u pacjentów z zespołem Retta

To dwukohortowe, sekwencyjne badanie z rosnącą dawką oceni bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność doustnej dawki ketaminy w pojedynczym 5-dniowym schemacie dwa razy na dobę oprócz placebo, w 4-tygodniowym schemacie krzyżowym u pacjentów z zespołem Retta. Przewiduje się, że około 12 pacjentów na kohortę będzie uczestniczyć przez około 8-10 tygodni w około 7 amerykańskich ośrodkach badawczych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie ma na celu ocenę doustnej ketaminy w leczeniu zespołu Retta i składa się z maksymalnie 4 kohort rosnących dawek, z których każda ocenia 1 poziom dawki ketaminy w porównaniu z placebo. Pacjenci będą otrzymywali w dowolnej kolejności, 5-dniowy schemat BID zarówno placebo, jak i poziom dawki doustnej ketaminy określony dla kohorty. Pacjenci mogą uczestniczyć tylko w 1 kohorcie. Bezpieczeństwo i tolerancja będą oceniane na podstawie usposobienia pacjenta, parametrów życiowych, badania fizykalnego, zdarzeń niepożądanych i jednoczesnego stosowania leków. Skuteczność zostanie oceniona za pomocą kwestionariuszy i ocen lekarzy i opiekunów oraz ciągłego zbierania danych z biosensorów do noszenia w domu. Niezależny komitet ds. bezpieczeństwa dokona przeglądu danych dotyczących bezpieczeństwa z każdej kohorty w celu ustalenia, czy kolejna kohorta z rosnącą dawką jest uzasadniona. Oczekuje się łącznie 12 pacjentów na kohortę w około 7 ośrodkach. Okres przesiewowy będzie trwał od 2 do 4 tygodni, okres leczenia krzyżowego będzie trwał 4 tygodnie, a okres obserwacji bezpieczeństwa będzie trwał 2 tygodnie. Całkowity udział pacjentów wynosi około 8-10 tygodni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

23

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • University of Alabama Birmingham School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 10 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Kobiety z zespołem Retta, u których zdiagnozowano zespół Retta z potwierdzoną mutacją MECP2
  • w wieku od 6 do 12 lat włącznie, u których nie wystąpiła pierwsza miesiączka
  • możliwość przyjmowania leków doustnych
  • są na ogół zdrowe.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci nieotrzymujący stałych schematów leczenia/innych rodzajów interwencji behawioralnych, edukacyjnych lub dietetycznych przez co najmniej 4 tygodnie,
  • przyjmujesz leki, które mogą wchodzić w interakcje z ketaminą,
  • mają stan, w którym zwiększone ciśnienie krwi, ciśnienie płynu rdzeniowego lub ciśnienie w oku może narazić pacjenta na zwiększone ryzyko.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 0,75 mg/kg
ketamina będzie podawana doustnie dwa razy dziennie przez 5 dni w dawce 0,75 mg/kg, oprócz 5 dni placebo
Lek: Ketamina
doustna ketamina podawana 2 razy dziennie przez 5 dni
Inne nazwy:
  • Ketalar
Eksperymentalny: 1,5 mg/kg
ketamina będzie podawana doustnie dwa razy dziennie przez 5 dni w dawce 0,75 mg/kg, oprócz 5 dni placebo
Lek: Ketamina
doustna ketamina podawana 2 razy dziennie przez 5 dni
Inne nazwy:
  • Ketalar

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Działania niepożądane ograniczające dawkę
Ramy czasowe: 6 tygodni
Podsumowana zostanie liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem ketaminą w porównaniu z placebo
6 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kliniczne ogólne wrażenie poprawy
Ramy czasowe: 4 tygodnie
Klinicyści użyją 7-punktowej skali Likerta, aby ocenić zmianę nasilenia objawów w porównaniu z wartością wyjściową, odpowiadając na pytanie: „W porównaniu ze stanem pacjenta z zespołem Retta przed rozpoczęciem leczenia na początku leczenia, obecny stan pacjenta jest: 1 bardzo dużo lepszy, 2 znacznie lepszy , 3 nieznacznie się poprawiło, 4 bez zmian, 5 minimalnie gorzej, 6 znacznie gorzej, 7 bardzo dużo gorzej. Brak zmiany zostałby oceniony jako 0, podczas gdy poprawa zostałaby oceniona na -1, -2 lub -3, a pogorszenie na +1, +2 lub +3, w zależności od stopnia postrzeganej zmiany. Zmiana ujemna wskazuje na poprawę, podczas gdy zmiana pozytywna wskazuje na pogorszenie
4 tygodnie
Ocena zachowania motorycznego
Ramy czasowe: 4 tygodnie
składający się z 37 pozycji kwestionariusz dla klinicystów w celu oceny aktualnych objawów behawioralnych/społecznych, ustno-twarzowych/oddechowych i ruchowych/fizycznych. Każda pozycja jest oceniana na 0 (normalne lub nigdy), 1 (łagodne lub rzadkie), 2 (umiarkowane lub sporadyczne), 3 (znaczne lub częste), 4 (bardzo poważne lub stałe), gdzie wyższe liczby wskazują na większą dotkliwość. Każda podskala jest sumowana dla wyniku podskali, podczas gdy wynik całkowity jest sumą wyników podskali. Wynik podskali behawioralnej/społecznej może wynosić od 0 do 64; podskala ustno-twarzowa/oddechowa może mieścić się w zakresie od 0 do 28, a podskala ruchowa/fizyczna może mieścić się w zakresie od 0 do 56. Łączny wynik może wynosić od 0 do 148.
4 tygodnie
Skala Likerta domeny klinicysty
Ramy czasowe: 4 tygodnie
kwestionariusz składający się z 8 kategorii (dziedziny) do oceny aktualnej funkcji ręki, chodzenia, komunikacji werbalnej i niewerbalnej, rozumienia, uwagi, problemów z zachowaniem i nastroju, biorąc pod uwagę pytanie: „Biorąc pod uwagę swoje doświadczenia z pacjentem podczas tej wizyty, proszę ocenić poziom funkcji w każdej kategorii”. Każda domena zostanie oceniona na 7-punktowej skali Likerta, w której klinicysta wybierze 1 z 7 opcji: 1 normalna, 2 na granicy nienormalności, 3 lekko nieprawidłowa, 4 umiarkowanie nienormalna, 5 wyraźnie nienormalna, 6 poważnie nienormalna, 7 skrajnie nieprawidłowa. Niższe wartości wskazują na mniejszą dotkliwość, podczas gdy wyższe wartości wskazują na wyższą dotkliwość.
4 tygodnie
Skala Likerta domeny nadrzędnej
Ramy czasowe: 4 tygodnie
kwestionariusz składający się z 9 kategorii (dziedziny) do oceny aktualnej funkcji ręki, chodzenia, komunikacji werbalnej i niewerbalnej, rozumienia, uwagi, problemów z zachowaniem, nastroju i aktywności napadowej, poprzez rozważenie pytania: „Rozważając swoje doświadczenia z dzieckiem w przeszłości 7 dni, proszę ocenić poziom funkcjonowania dziecka w każdej kategorii”. Każda domena zostanie oceniona na 7-punktowej skali Likerta, w której rodzic/opiekun wybierze 1 z 7 opcji: 1 normalna, 2 na granicy nienormalności, 3 lekko nienormalna, 4 umiarkowanie nienormalna, 5 wyraźnie nienormalna, 6 poważnie nienormalna, 7 skrajnie nienormalna. Niższe wartości wskazują na mniejszą dotkliwość, podczas gdy wyższe wartości wskazują na wyższą dotkliwość.
4 tygodnie
Kwestionariusz Zachowania Zespołu Retta
Ramy czasowe: 4 tygodnie
45-punktowy kwestionariusz dla klinicystów do oceny aktualnego zachowania i cech emocjonalnych. Każda pozycja jest oceniana na 0 (nieprawda lub niewykonanie), 1 (raczej lub czasami prawda) i 2 (bardzo prawda), gdzie wyższe liczby wskazują na większą dotkliwość. Całkowity wynik jest sumowany i może wynosić od 0 do 90.
4 tygodnie
Kwestionariusz nawyków związanych ze snem dla dzieci
Ramy czasowe: 4 tygodnie
35-itemowy kwestionariusz dla rodziców w celu oceny aktualnego snu i typowych problemów ze snem. Rodzic/opiekun oceni każdą pozycję jako 1 (rzadko), 2 (czasami) lub 3 (zwykle), gdzie wyższe wyniki wskazują na większą dotkliwość. Rodzic/opiekun wskaże również, czy dany przedmiot stanowi problem, czy nie. Możliwy jest całkowity wynik sumy każdej pozycji i 8 wyników w podskalach (opór przed snem, opóźnienie zasypiania, czas trwania snu, niepokój podczas snu, budzenie się w nocy, parasomnie, zaburzenia oddychania podczas snu i senność w ciągu dnia). Możliwe są całkowite wyniki od 0 do 70, gdzie wyższe wyniki wskazują na więcej problemów ze snem.
4 tygodnie
Ocena inwentaryzacji obciążenia opiekuna Rett
Ramy czasowe: 4 tygodnie
26-punktowy kwestionariusz dla rodziców do oceny obciążenia opieki nad jakością ich życia. Rodzic/opiekun oceni każdą pozycję jako 0 (nigdy), 1 (rzadko), 2 (czasami), 3 (dość często) lub 4 (prawie zawsze), gdzie wyższe wyniki wskazują na większą dotkliwość. Możliwe są całkowite wyniki od 0 do 104, gdzie wyższe wyniki wskazują na większe obciążenie opiekuna.
4 tygodnie
Ciągłe dane z biosensorów
Ramy czasowe: 6-8 tygodni
W badaniu zostaną użyte 2 różne nieinwazyjne urządzenia do noszenia w celu określenia zmian parametrów fizjologicznych pacjenta w środowisku domowym. Bioczujniki będą noszone nieprzerwanie podczas badań przesiewowych i okresu leczenia, aby mierzyć aktywność, sen, pozycję, tętno i oddychanie.
6-8 tygodni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kliniczne ogólne wrażenie poprawy
Ramy czasowe: 4 tygodnie
Klinicyści użyją 7-punktowej skali Likerta, aby ocenić zmianę nasilenia objawów w porównaniu z wartością wyjściową, odpowiadając na pytanie: „W porównaniu ze stanem pacjenta z zespołem Retta przed rozpoczęciem leczenia na początku leczenia, obecny stan pacjenta jest: 1 bardzo dużo lepszy, 2 znacznie lepszy , 3 nieznacznie się poprawiło, 4 bez zmian, 5 minimalnie gorzej, 6 znacznie gorzej, 7 bardzo dużo gorzej. Brak zmiany zostałby oceniony jako 0, podczas gdy poprawa zostałaby oceniona na -1, -2 lub -3, a pogorszenie na +1, +2 lub +3, w zależności od stopnia postrzeganej zmiany. Zmiana ujemna wskazuje na poprawę, podczas gdy zmiana pozytywna wskazuje na pogorszenie
4 tygodnie
Ocena zachowania motorycznego
Ramy czasowe: 4 tygodnie
składający się z 37 pozycji kwestionariusz dla klinicystów w celu oceny aktualnych objawów behawioralnych/społecznych, ustno-twarzowych/oddechowych i ruchowych/fizycznych. Każda pozycja jest oceniana na 0 (normalne lub nigdy), 1 (łagodne lub rzadkie), 2 (umiarkowane lub sporadyczne), 3 (znaczne lub częste), 4 (bardzo poważne lub stałe), gdzie wyższe liczby wskazują na większą dotkliwość. Każda podskala jest sumowana dla wyniku podskali, podczas gdy wynik całkowity jest sumą wyników podskali. Wynik podskali behawioralnej/społecznej może wynosić od 0 do 64; podskala ustno-twarzowa/oddechowa może mieścić się w zakresie od 0 do 28, a podskala ruchowa/fizyczna może mieścić się w zakresie od 0 do 56. Łączny wynik może wynosić od 0 do 148.
4 tygodnie
Skala Likerta domeny klinicysty
Ramy czasowe: 4 tygodnie
kwestionariusz składający się z 8 kategorii (dziedziny) do oceny aktualnej funkcji ręki, chodzenia, komunikacji werbalnej i niewerbalnej, rozumienia, uwagi, problemów z zachowaniem i nastroju, biorąc pod uwagę pytanie: „Biorąc pod uwagę swoje doświadczenia z pacjentem podczas tej wizyty, proszę ocenić poziom funkcji w każdej kategorii”. Każda domena zostanie oceniona na 7-punktowej skali Likerta, w której klinicysta wybierze 1 z 7 opcji: 1 normalna, 2 na granicy nienormalności, 3 lekko nieprawidłowa, 4 umiarkowanie nienormalna, 5 wyraźnie nienormalna, 6 poważnie nienormalna, 7 skrajnie nieprawidłowa. Niższe wartości wskazują na mniejszą dotkliwość, podczas gdy wyższe wartości wskazują na wyższą dotkliwość.
4 tygodnie
Skala Likerta domeny nadrzędnej
Ramy czasowe: 4 tygodnie
kwestionariusz składający się z 9 kategorii (dziedziny) do oceny aktualnej funkcji ręki, chodzenia, komunikacji werbalnej i niewerbalnej, rozumienia, uwagi, problemów z zachowaniem, nastroju i aktywności napadowej, poprzez rozważenie pytania: „Rozważając swoje doświadczenia z dzieckiem w przeszłości 7 dni, proszę ocenić poziom funkcjonowania dziecka w każdej kategorii”. Każda domena zostanie oceniona na 7-punktowej skali Likerta, w której rodzic/opiekun wybierze 1 z 7 opcji: 1 normalna, 2 na granicy nienormalności, 3 lekko nienormalna, 4 umiarkowanie nienormalna, 5 wyraźnie nienormalna, 6 poważnie nienormalna, 7 skrajnie nienormalna. Niższe wartości wskazują na mniejszą dotkliwość, podczas gdy wyższe wartości wskazują na wyższą dotkliwość.
4 tygodnie
Kwestionariusz Zachowania Zespołu Retta
Ramy czasowe: 4 tygodnie
45-punktowy kwestionariusz dla klinicystów do oceny aktualnego zachowania i cech emocjonalnych. Każda pozycja jest oceniana na 0 (nieprawda lub niewykonanie), 1 (raczej lub czasami prawda) i 2 (bardzo prawda), gdzie wyższe liczby wskazują na większą dotkliwość. Całkowity wynik jest sumowany i może wynosić od 0 do 90.
4 tygodnie
Kwestionariusz nawyków związanych ze snem dla dzieci
Ramy czasowe: 4 tygodnie
35-itemowy kwestionariusz dla rodziców w celu oceny aktualnego snu i typowych problemów ze snem. Rodzic/opiekun oceni każdą pozycję jako 1 (rzadko), 2 (czasami) lub 3 (zwykle), gdzie wyższe wyniki wskazują na większą dotkliwość. Rodzic/opiekun wskaże również, czy dany przedmiot stanowi problem, czy nie. Możliwy jest całkowity wynik sumy każdej pozycji i 8 wyników w podskalach (opór przed snem, opóźnienie zasypiania, czas trwania snu, niepokój podczas snu, budzenie się w nocy, parasomnie, zaburzenia oddychania podczas snu i senność w ciągu dnia). Możliwe są całkowite wyniki od 0 do 70, gdzie wyższe wyniki wskazują na więcej problemów ze snem.
4 tygodnie
Ocena inwentaryzacji obciążenia opiekuna Rett
Ramy czasowe: 4 tygodnie
26-punktowy kwestionariusz dla rodziców do oceny obciążenia opieki nad jakością ich życia. Rodzic/opiekun oceni każdą pozycję jako 0 (nigdy), 1 (rzadko), 2 (czasami), 3 (dość często) lub 4 (prawie zawsze), gdzie wyższe wyniki wskazują na większą dotkliwość. Możliwe są całkowite wyniki od 0 do 104, gdzie wyższe wyniki wskazują na większe obciążenie opiekuna.
4 tygodnie
Ciągłe dane z biosensora
Ramy czasowe: 6-8 tygodni
W badaniu zostaną wykorzystane 2 różne nieinwazyjne urządzenia do noszenia w celu określenia zmian w parametrach fizjologicznych pacjenta w środowisku domowym. Bioczujniki będą noszone w sposób ciągły podczas okresu badań przesiewowych i leczenia w celu pomiaru aktywności, snu, pozycji, tętna i oddechu.
6-8 tygodni
Podpis EEG
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 15
ketamina EEG sygnatury alfa, beta, gamma, delta i theta w porównaniu z placebo w celu wskazania zaangażowania celu
Dzień 1, Dzień 15

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Rett Syndrome Research Trust

Współpracownicy

Vanderbilt University Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Jeffrey Neul, MD, PhD, Vanderbilt University Medical Center
  • Dyrektor Studium: Jana von Hehn, PhD, Rett Syndrome Research Trust

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 marca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 listopada 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

22 listopada 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 sierpnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 sierpnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 sierpnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Ket-101-RSRT

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Retta

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Netherlands

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj