레트 증후군 치료를 위한 케타민 평가 연구
2024년 5월 23일 업데이트: Jeffrey Neul, Rett Syndrome Research Trust
레트 증후군 환자를 위한 경구용 케타민의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 교차 연구
이 2개 코호트, 순차적, 상승 용량 연구는 레트 증후군 환자의 4주 교차 설계에서 위약 외에 단일 5일 BID 요법으로 투여된 경구 케타민의 안전성, 내약성 및 효능을 평가할 것입니다.
코호트당 약 12명의 환자가 약 7개의 미국 연구 센터에서 약 8-10주 동안 참여할 것으로 예상됩니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 레트 증후군 치료를 위한 경구용 케타민을 평가하기 위해 고안되었으며 최대 4개의 상승 용량 코호트로 구성되며, 각각 1개 용량 수준의 케타민 대 위약을 평가합니다.
환자는 어느 순서로든 위약과 코호트 지정 용량 수준의 경구용 케타민의 5일 BID 요법을 받게 됩니다.
환자는 1개의 코호트에만 참여할 수 있습니다.
안전성 및 내약성은 환자 성향, 활력 징후, 신체 검사, 부작용 및 병용 약물 사용을 통해 평가될 것이다.
효능은 의사 및 간병인 설문지 및 평가, 지속적이고 착용할 수 있는 가정용 바이오센서 데이터 수집을 통해 평가됩니다.
독립적인 안전 위원회는 각 코호트의 안전성 데이터를 검토하여 후속 상승 용량 코호트가 타당한지 결정합니다.
코호트당 총 12명의 환자가 약 7개 사이트에서 예상됩니다.
스크리닝 기간은 2~4주, 교차 치료 기간은 4주, 안전성 추적 기간은 2주이다.
총 환자 참여는 약 8-10주입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
23
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- University of Alabama Birmingham School of Medicine
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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-
Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37203
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- MECP2 돌연변이가 확인된 레트 증후군으로 진단된 여성 레트 증후군 환자
- 초경을 이루지 못한 6~12세 사이
- 경구 약물 복용 능력
- 일반적으로 건강합니다.
제외 기준:
- 최소 4주 동안 안정적인 약물 요법/다른 유형의 행동, 교육 또는 식이 중재를 받고 있지 않은 환자,
- 케타민과 상호 작용할 수 있는 약물을 복용하고 있는 경우,
- 혈압, 척수액 압력 또는 안압이 증가하여 환자를 위험에 빠뜨릴 수 있는 상태입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 0.75mg/kg
케타민은 위약 5일에 추가하여 0.75mg/kg으로 5일 동안 하루에 두 번 경구 투여됩니다.
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경구용 케타민을 5일 동안 하루에 두 번 투여
다른 이름들:
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실험적: 1.5mg/kg
케타민은 위약 5일에 추가하여 0.75mg/kg으로 5일 동안 하루에 두 번 경구 투여됩니다.
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경구용 케타민을 5일 동안 하루에 두 번 투여
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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용량 제한 부작용
기간: 6주
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위약과 비교하여 케타민에 대한 치료 관련 부작용이 발생한 참가자 수를 요약합니다.
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6주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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개선의 임상적 글로벌 인상
기간: 4 주
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임상의는 7점 리커트 척도를 사용하여 "기준선에서 치료 시작 전 환자의 레트 증후군 상태와 비교할 때 환자의 현재 상태는 다음과 같습니다. 1 매우 많이 개선됨, 2 매우 개선됨 , 3은 약간 개선됨, 4는 변화 없음, 5는 최소한으로 악화됨, 6은 상당히 악화됨, 7은 매우 훨씬 악화됨.
인지된 변화의 정도에 따라 변화가 없으면 0점, 개선은 -1, -2 또는 -3으로 점수를 매기고 악화는 +1, +2 또는 +3으로 점수를 매깁니다.
부정적인 변화는 개선을 나타내고 긍정적인 변화는 악화를 나타냅니다.
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4 주
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운동 행동 평가
기간: 4 주
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임상의가 현재의 행동/사회적, 구강 안면/호흡 및 운동/신체 증상을 평가하기 위한 37개 항목 설문지.
각 항목은 0(정상 또는 전혀 없음), 1(가벼움 또는 드물게), 2(보통 또는 가끔), 3(표시됨 또는 빈번함), 4(매우 심함 또는 일정함)로 평가되며 숫자가 높을수록 심각도가 높음을 나타냅니다.
각 하위 척도는 하위 척도 점수로 합산되며 총 점수는 하위 척도 점수의 합입니다.
행동/사회적 하위 척도 점수의 범위는 0에서 64까지일 수 있습니다. 구강/호흡 하위 척도의 범위는 0에서 28까지일 수 있고 운동/신체 하위 척도의 범위는 0에서 56까지일 수 있습니다.
총점의 범위는 0에서 148까지입니다.
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4 주
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임상의 영역 리커트 척도
기간: 4 주
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현재 손 기능, 걷기, 언어 및 비언어적 의사소통, 이해력, 주의력, 행동 문제 및 기분을 평가하기 위한 8개 범주(도메인) 설문지 "이번 방문 시 환자와의 경험을 고려하여 평가해 주십시오. 각 범주의 기능 수준".
각 영역은 7점 리커트 척도로 평가되며 임상의는 정상 1개, 경계선 비정상 2개, 경미한 비정상 3개, 중등도 비정상 4개, 현저한 비정상 5개, 심각한 비정상 6개, 극도로 비정상 7개 중 1개를 선택합니다.
값이 낮을수록 심각도가 낮음을 나타내고 값이 높을수록 심각도가 높음을 나타냅니다.
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4 주
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상위 도메인 리커트 척도
기간: 4 주
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현재 손 기능, 걷기, 언어 및 비언어적 의사소통, 이해력, 주의력, 행동 문제, 기분 및 발작 활동을 평가하기 위한 9개 범주(도메인) 설문지 "과거에 자녀와 함께한 경험 고려 7일, 각 항목별로 자녀의 기능 수준을 평가해 주십시오."
각 영역은 7점 리커트 척도로 평가되며 부모/보호자는 7가지 선택 중 하나를 선택합니다: 1 정상, 2 경계 이상, 3 경미한 비정상, 4 중등 비정상, 5 현저하게 비정상, 6 중증 비정상, 7 극도 비정상.
값이 낮을수록 심각도가 낮음을 나타내고 값이 높을수록 심각도가 높음을 나타냅니다.
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4 주
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레트 증후군 행동 설문지
기간: 4 주
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현재 행동과 정서적 특징을 평가하기 위한 임상의를 위한 45개 항목 설문지.
각 항목은 0(사실이 아님 또는 수행되지 않음), 1(다소 또는 때때로 사실) 및 2(매우 사실)로 평가되며 숫자가 높을수록 심각도가 높음을 나타냅니다.
총점은 합산되며 범위는 0에서 90까지입니다.
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4 주
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어린이 수면 습관 설문지
기간: 4 주
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부모가 현재 수면 및 일반적인 수면 문제를 평가하기 위한 35개 항목 설문지.
부모/간병인은 각 항목을 1(드물게), 2(때때로) 또는 3(보통)으로 평가하며 점수가 높을수록 심각도가 높음을 나타냅니다.
부모/보호자는 항목이 문제인지 아닌지도 알려줄 것입니다.
각 항목의 총점과 8개의 하위 척도 점수(취침 저항, 수면 시작 지연, 수면 시간, 수면 불안, 야간 각성, 사건수면, 수면 장애 호흡, 주간 졸림)가 가능합니다.
0에서 70 사이의 총 점수가 가능하며 점수가 높을수록 더 많은 수면 문제가 있음을 나타냅니다.
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4 주
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Rett 간병인 부담 인벤토리 평가
기간: 4 주
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부모가 삶의 질에 대한 돌봄 부담을 평가하기 위한 26개 항목 설문지.
부모/간병인은 각 항목을 0(전혀 없음), 1(드물게), 2(가끔), 3(매우 자주) 또는 4(거의 항상)로 평가하며 점수가 높을수록 심각도가 높음을 나타냅니다.
총점은 0~104점이며 점수가 높을수록 간병인의 부담이 크다는 것을 의미합니다.
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4 주
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지속적인 바이오센서 데이터
기간: 6-8주
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2개의 다른 비침습적 웨어러블 장치가 가정 환경에서 환자에 대한 생리적 측정의 변화를 결정하기 위해 연구에 사용될 것입니다.
바이오센서는 스크리닝 및 치료 기간 동안 지속적으로 착용하여 활동, 수면, 자세, 심박수 및 호흡을 측정합니다.
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6-8주
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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개선의 임상적 글로벌 인상
기간: 4 주
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임상의는 7점 리커트 척도를 사용하여 "기준선에서 치료 시작 전 환자의 레트 증후군 상태와 비교할 때 환자의 현재 상태는 다음과 같습니다. 1 매우 많이 개선됨, 2 매우 개선됨 , 3은 약간 개선됨, 4는 변화 없음, 5는 최소한으로 악화됨, 6은 상당히 악화됨, 7은 매우 훨씬 악화됨.
인지된 변화의 정도에 따라 변화가 없으면 0점, 개선은 -1, -2 또는 -3으로 점수를 매기고 악화는 +1, +2 또는 +3으로 점수를 매깁니다.
부정적인 변화는 개선을 나타내고 긍정적인 변화는 악화를 나타냅니다.
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4 주
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운동 행동 평가
기간: 4 주
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임상의가 현재의 행동/사회적, 구강 안면/호흡 및 운동/신체 증상을 평가하기 위한 37개 항목 설문지.
각 항목은 0(정상 또는 전혀 없음), 1(가벼움 또는 드물게), 2(보통 또는 가끔), 3(표시됨 또는 빈번함), 4(매우 심함 또는 일정함)로 평가되며 숫자가 높을수록 심각도가 높음을 나타냅니다.
각 하위 척도는 하위 척도 점수로 합산되며 총 점수는 하위 척도 점수의 합입니다.
행동/사회적 하위 척도 점수의 범위는 0에서 64까지일 수 있습니다. 구강/호흡 하위 척도의 범위는 0에서 28까지일 수 있고 운동/신체 하위 척도의 범위는 0에서 56까지일 수 있습니다.
총점의 범위는 0에서 148까지입니다.
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4 주
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임상의 영역 리커트 척도
기간: 4 주
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현재 손 기능, 걷기, 언어 및 비언어적 의사소통, 이해력, 주의력, 행동 문제 및 기분을 평가하기 위한 8개 범주(도메인) 설문지 "이번 방문 시 환자와의 경험을 고려하여 평가해 주십시오. 각 범주의 기능 수준".
각 영역은 7점 리커트 척도로 평가되며 임상의는 정상 1개, 경계선 비정상 2개, 경미한 비정상 3개, 중등도 비정상 4개, 현저한 비정상 5개, 심각한 비정상 6개, 극도로 비정상 7개 중 1개를 선택합니다.
값이 낮을수록 심각도가 낮음을 나타내고 값이 높을수록 심각도가 높음을 나타냅니다.
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4 주
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상위 도메인 리커트 척도
기간: 4 주
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현재 손 기능, 걷기, 언어 및 비언어적 의사소통, 이해력, 주의력, 행동 문제, 기분 및 발작 활동을 평가하기 위한 9개 범주(도메인) 설문지 "과거에 자녀와 함께한 경험 고려 7일, 각 항목별로 자녀의 기능 수준을 평가해 주십시오."
각 영역은 7점 리커트 척도로 평가되며 부모/보호자는 7가지 선택 중 하나를 선택합니다: 1 정상, 2 경계 이상, 3 경미한 비정상, 4 중등 비정상, 5 현저하게 비정상, 6 중증 비정상, 7 극도 비정상.
값이 낮을수록 심각도가 낮음을 나타내고 값이 높을수록 심각도가 높음을 나타냅니다.
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4 주
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레트 증후군 행동 설문지
기간: 4 주
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현재 행동과 정서적 특징을 평가하기 위한 임상의를 위한 45개 항목 설문지.
각 항목은 0(사실이 아님 또는 수행되지 않음), 1(다소 또는 때때로 사실) 및 2(매우 사실)로 평가되며 숫자가 높을수록 심각도가 높음을 나타냅니다.
총점은 합산되며 범위는 0에서 90까지입니다.
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4 주
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어린이 수면 습관 설문지
기간: 4 주
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부모가 현재 수면 및 일반적인 수면 문제를 평가하기 위한 35개 항목 설문지.
부모/간병인은 각 항목을 1(드물게), 2(때때로) 또는 3(보통)으로 평가하며 점수가 높을수록 심각도가 높음을 나타냅니다.
부모/보호자는 항목이 문제인지 아닌지도 알려줄 것입니다.
각 항목의 총점과 8개의 하위 척도 점수(취침 저항, 수면 시작 지연, 수면 시간, 수면 불안, 야간 각성, 사건수면, 수면 장애 호흡, 주간 졸림)가 가능합니다.
0에서 70 사이의 총 점수가 가능하며 점수가 높을수록 더 많은 수면 문제가 있음을 나타냅니다.
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4 주
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Rett 간병인 부담 인벤토리 평가
기간: 4 주
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부모가 삶의 질에 대한 돌봄 부담을 평가하기 위한 26개 항목 설문지.
부모/간병인은 각 항목을 0(전혀 없음), 1(드물게), 2(가끔), 3(매우 자주) 또는 4(거의 항상)로 평가하며 점수가 높을수록 심각도가 높음을 나타냅니다.
총점은 0~104점이며 점수가 높을수록 간병인의 부담이 크다는 것을 의미합니다.
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4 주
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지속적인 바이오센서 데이터
기간: 6~8주
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가정 환경에서 환자에 대한 생리적 측정의 변화를 확인하기 위해 2가지 다른 비침습적 웨어러블 장치가 연구에 사용됩니다.
검진 및 치료 기간 동안 바이오센서를 지속적으로 착용해 활동량, 수면, 자세, 심박수, 호흡 등을 측정하게 된다.
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6~8주
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뇌파 서명
기간: 1일차, 15일차
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케타민 EEG 알파, 베타, 감마, 델타 및 세타 파형 시그니처를 위약과 비교하여 목표 참여를 나타냅니다.
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1일차, 15일차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Jeffrey Neul, MD, PhD, Vanderbilt University Medical Center
- 연구 책임자: Jana von Hehn, PhD, Rett Syndrome Research Trust
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 3월 12일
기본 완료 (실제)
2021년 11월 8일
연구 완료 (실제)
2021년 11월 22일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 8월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 8월 13일
처음 게시됨 (실제)
2018년 8월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 5월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 5월 23일
마지막으로 확인됨
2024년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Ket-101-RSRT
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .