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Un estudio para evaluar la ketamina para el tratamiento del síndrome de Rett

23 de mayo de 2024 actualizado por: Jeffrey Neul, Rett Syndrome Research Trust

Un estudio cruzado, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de la ketamina oral para pacientes con síndrome de Rett

Este estudio de dosis ascendente, secuencial y de 2 cohortes evaluará la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de la ketamina oral dosificada en un régimen BID único de 5 días además del placebo, en un diseño cruzado de 4 semanas en pacientes con síndrome de Rett. Se prevé que participen aproximadamente 12 pacientes por cohorte durante aproximadamente 8 a 10 semanas en aproximadamente 7 centros de estudio de EE. UU.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio está diseñado para evaluar la ketamina oral para el tratamiento del síndrome de Rett y consta de hasta 4 cohortes de dosis ascendentes, cada una de las cuales evalúa 1 nivel de dosis de ketamina frente a placebo. Los pacientes recibirán en cualquier orden, un régimen dos veces al día de 5 días de placebo y el nivel de dosis de ketamina oral especificado por la cohorte. Los pacientes solo pueden participar en 1 cohorte. La seguridad y la tolerabilidad se evaluarán a través de la disposición del paciente, los signos vitales, el examen físico, los eventos adversos y el uso concomitante de medicamentos. La eficacia se evaluará a través de cuestionarios y evaluaciones de médicos y cuidadores, y la recopilación continua de datos de biosensores portátiles en el hogar. Un comité de seguridad independiente revisará los datos de seguridad de cada cohorte para determinar si se justifica la subsiguiente cohorte de dosis ascendente. Se anticipa un total de 12 pacientes por cohorte en aproximadamente 7 sitios. El período de selección durará entre 2 y 4 semanas, el período de tratamiento cruzado durará 4 semanas y el período de seguimiento de seguridad durará 2 semanas. La participación total de los pacientes es de aproximadamente 8 a 10 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

23

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • University of Alabama Birmingham School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 8 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes con síndrome de Rett femenino diagnosticadas con síndrome de Rett con una mutación MECP2 confirmada
  • entre 6 y 12 años, inclusive, que no hayan alcanzado la menarquia
  • capacidad para tomar medicamentos orales
  • son generalmente saludables.

Criterio de exclusión:

  • Pacientes que no estén en regímenes de medicación estables/otros tipos de intervenciones conductuales, educativas o dietéticas durante al menos 4 semanas,
  • está tomando medicamentos que pueden interactuar con la ketamina,
  • tiene una afección en la que el aumento de la presión arterial, la presión del líquido cefalorraquídeo o la presión ocular pueden poner al paciente en mayor riesgo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: 0,75 mg/kg
la ketamina se dosificará por vía oral dos veces al día durante 5 días a 0,75 mg/kg, además de 5 días de placebo
Droga: Ketamina
ketamina oral dosificada dos veces al día durante 5 días
Otros nombres:
  • Ketalar
Experimental: 1,5 mg/kg
la ketamina se dosificará por vía oral dos veces al día durante 5 días a 0,75 mg/kg, además de 5 días de placebo
Droga: Ketamina
ketamina oral dosificada dos veces al día durante 5 días
Otros nombres:
  • Ketalar

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos que limitan la dosis
Periodo de tiempo: 6 semanas
Se resumirá el número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento con ketamina en comparación con placebo.
6 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Impresión Clínica Global de Mejoría
Periodo de tiempo: 4 semanas
Los médicos utilizarán una escala de Likert de 7 puntos para calificar el cambio desde la gravedad de los síntomas al inicio respondiendo a la pregunta: "En comparación con la condición del paciente con síndrome de Rett antes del inicio del tratamiento al inicio, la condición actual del paciente es: 1 muy mejorada, 2 muy mejorada , 3 mínimamente mejorado, 4 sin cambio, 5 mínimamente peor, 6 mucho peor, 7 mucho peor. Ningún cambio se calificaría con 0, mientras que la mejora se calificaría con -1, -2 o -3 y el empeoramiento se calificaría con +1, +2 o +3, según el grado de cambio percibido. Un cambio negativo indica una mejora mientras que un cambio positivo indica un empeoramiento
4 semanas
Evaluación del comportamiento motor
Periodo de tiempo: 4 semanas
un cuestionario de 37 ítems para que los médicos evalúen los síntomas conductuales/sociales, orofaciales/respiratorios y motores/físicos. Cada elemento se califica con 0 (normal o nunca), 1 (leve o raro), 2 (moderado u ocasional), 3 (marcado o frecuente), 4 (muy grave o constante), donde los números más altos indican una mayor gravedad. Cada subescala se suma para una puntuación de subescala, mientras que la puntuación total es la suma de las puntuaciones de la subescala. La puntuación de la subescala conductual/social puede oscilar entre 0 y 64; la subescala orofacial/respiratoria puede variar de 0 a 28, y la subescala motora/física puede variar de 0 a 56. La puntuación total puede oscilar entre 0 y 148.
4 semanas
Escala de Likert de dominio clínico
Periodo de tiempo: 4 semanas
un cuestionario de 8 categorías (dominio) para evaluar la función actual de la mano, la marcha, la comunicación verbal y no verbal, la comprensión, la atención, los problemas de comportamiento y el estado de ánimo al considerar la pregunta: "Teniendo en cuenta su experiencia con el paciente en esta visita, califique la nivel de función en cada categoría". Cada dominio se calificará en una escala de Likert de 7 puntos en la que el médico seleccionará 1 de 7 opciones: 1 normal, 2 anormales en el límite, 3 levemente anormales, 4 moderadamente anormales, 5 marcadamente anormales, 6 severamente anormales, 7 extremadamente anormales. Los valores más bajos indican una menor gravedad, mientras que los valores más altos indican una mayor gravedad.
4 semanas
Escala de Likert del dominio principal
Periodo de tiempo: 4 semanas
un cuestionario de 9 categorías (dominio) para evaluar la función actual de la mano, caminar, comunicación verbal y no verbal, comprensión, atención, problemas de comportamiento, estado de ánimo y actividad convulsiva, considerando la pregunta, "Considerando su experiencia con su hijo en el pasado 7 días, califique el nivel de funcionamiento de su hijo en cada categoría". Cada dominio se calificará en una escala de Likert de 7 puntos en la que el padre/cuidador seleccionará 1 de 7 opciones: 1 normal, 2 anormales en el límite, 3 levemente anormales, 4 moderadamente anormales, 5 marcadamente anormales, 6 severamente anormales, 7 extremadamente anormales. Los valores más bajos indican una menor gravedad, mientras que los valores más altos indican una mayor gravedad.
4 semanas
Cuestionario de comportamiento del síndrome de Rett
Periodo de tiempo: 4 semanas
un cuestionario de 45 ítems para que los médicos evalúen el comportamiento actual y las características emocionales. Cada elemento se califica con 0 (no es cierto o no se hizo), 1 (algo o algunas veces cierto) y 2 (muy cierto), donde los números más altos indican una mayor gravedad. La puntuación total se suma y puede variar de 0 a 90.
4 semanas
Cuestionario de hábitos de sueño de los niños
Periodo de tiempo: 4 semanas
un cuestionario de 35 ítems para que los padres evalúen el sueño actual y los problemas comunes del sueño. El padre/cuidador calificará cada elemento como 1 (rara vez), 2 (a veces) o 3 (generalmente), donde las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad. El padre/cuidador también indicará si el artículo es un problema o no. Es posible obtener una puntuación total de la suma de cada ítem y 8 puntuaciones de subescala (resistencia a la hora de acostarse, retraso en el inicio del sueño, duración del sueño, ansiedad del sueño, despertares nocturnos, parasomnias, trastornos respiratorios durante el sueño y somnolencia diurna). Son posibles puntuaciones totales entre 0 y 70, donde las puntuaciones más altas indican más problemas para dormir.
4 semanas
Evaluación del Inventario de Carga del Cuidador Rett
Periodo de tiempo: 4 semanas
un cuestionario de 26 ítems para que los padres evalúen la carga del cuidado en su calidad de vida. El padre/cuidador calificará cada elemento como 0 (nunca), 1 (rara vez), 2 (a veces), 3 (con bastante frecuencia) o 4 (casi siempre), donde las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad. Son posibles puntuaciones totales entre 0 y 104, donde las puntuaciones más altas indican una mayor carga para el cuidador.
4 semanas
Datos continuos del biosensor
Periodo de tiempo: 6-8 semanas
En el estudio se utilizarán 2 dispositivos portátiles no invasivos diferentes para determinar los cambios en las medidas fisiológicas del paciente en el entorno doméstico. Los biosensores se usarán continuamente durante el período de evaluación y tratamiento para medir la actividad, el sueño, la posición, la frecuencia cardíaca y la respiración.
6-8 semanas

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Impresión Clínica Global de Mejoría
Periodo de tiempo: 4 semanas
Los médicos utilizarán una escala de Likert de 7 puntos para calificar el cambio desde la gravedad de los síntomas al inicio respondiendo a la pregunta: "En comparación con la condición del paciente con síndrome de Rett antes del inicio del tratamiento al inicio, la condición actual del paciente es: 1 muy mejorada, 2 muy mejorada , 3 mínimamente mejorado, 4 sin cambio, 5 mínimamente peor, 6 mucho peor, 7 mucho peor. Ningún cambio se calificaría con 0, mientras que la mejora se calificaría con -1, -2 o -3 y el empeoramiento se calificaría con +1, +2 o +3, según el grado de cambio percibido. Un cambio negativo indica una mejora mientras que un cambio positivo indica un empeoramiento
4 semanas
Evaluación del comportamiento motor
Periodo de tiempo: 4 semanas
un cuestionario de 37 ítems para que los médicos evalúen los síntomas conductuales/sociales, orofaciales/respiratorios y motores/físicos. Cada elemento se califica con 0 (normal o nunca), 1 (leve o raro), 2 (moderado u ocasional), 3 (marcado o frecuente), 4 (muy grave o constante), donde los números más altos indican una mayor gravedad. Cada subescala se suma para una puntuación de subescala, mientras que la puntuación total es la suma de las puntuaciones de la subescala. La puntuación de la subescala conductual/social puede oscilar entre 0 y 64; la subescala orofacial/respiratoria puede variar de 0 a 28, y la subescala motora/física puede variar de 0 a 56. La puntuación total puede oscilar entre 0 y 148.
4 semanas
Escala de Likert de dominio clínico
Periodo de tiempo: 4 semanas
un cuestionario de 8 categorías (dominio) para evaluar la función actual de la mano, la marcha, la comunicación verbal y no verbal, la comprensión, la atención, los problemas de comportamiento y el estado de ánimo al considerar la pregunta: "Teniendo en cuenta su experiencia con el paciente en esta visita, califique la nivel de función en cada categoría". Cada dominio se calificará en una escala de Likert de 7 puntos en la que el médico seleccionará 1 de 7 opciones: 1 normal, 2 anormales en el límite, 3 levemente anormales, 4 moderadamente anormales, 5 marcadamente anormales, 6 severamente anormales, 7 extremadamente anormales. Los valores más bajos indican una menor gravedad, mientras que los valores más altos indican una mayor gravedad.
4 semanas
Escala de Likert del dominio principal
Periodo de tiempo: 4 semanas
un cuestionario de 9 categorías (dominio) para evaluar la función actual de la mano, caminar, comunicación verbal y no verbal, comprensión, atención, problemas de comportamiento, estado de ánimo y actividad convulsiva, considerando la pregunta, "Considerando su experiencia con su hijo en el pasado 7 días, califique el nivel de funcionamiento de su hijo en cada categoría". Cada dominio se calificará en una escala de Likert de 7 puntos en la que el padre/cuidador seleccionará 1 de 7 opciones: 1 normal, 2 anormales en el límite, 3 levemente anormales, 4 moderadamente anormales, 5 marcadamente anormales, 6 severamente anormales, 7 extremadamente anormales. Los valores más bajos indican una menor gravedad, mientras que los valores más altos indican una mayor gravedad.
4 semanas
Cuestionario de comportamiento del síndrome de Rett
Periodo de tiempo: 4 semanas
un cuestionario de 45 ítems para que los médicos evalúen el comportamiento actual y las características emocionales. Cada elemento se califica con 0 (no es cierto o no se hizo), 1 (algo o algunas veces cierto) y 2 (muy cierto), donde los números más altos indican una mayor gravedad. La puntuación total se suma y puede variar de 0 a 90.
4 semanas
Cuestionario de hábitos de sueño de los niños
Periodo de tiempo: 4 semanas
un cuestionario de 35 ítems para que los padres evalúen el sueño actual y los problemas comunes del sueño. El padre/cuidador calificará cada elemento como 1 (rara vez), 2 (a veces) o 3 (generalmente), donde las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad. El padre/cuidador también indicará si el artículo es un problema o no. Es posible obtener una puntuación total de la suma de cada ítem y 8 puntuaciones de subescala (resistencia a la hora de acostarse, retraso en el inicio del sueño, duración del sueño, ansiedad del sueño, despertares nocturnos, parasomnias, trastornos respiratorios durante el sueño y somnolencia diurna). Son posibles puntuaciones totales entre 0 y 70, donde las puntuaciones más altas indican más problemas para dormir.
4 semanas
Evaluación del Inventario de Carga del Cuidador Rett
Periodo de tiempo: 4 semanas
un cuestionario de 26 ítems para que los padres evalúen la carga del cuidado en su calidad de vida. El padre/cuidador calificará cada elemento como 0 (nunca), 1 (rara vez), 2 (a veces), 3 (con bastante frecuencia) o 4 (casi siempre), donde las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad. Son posibles puntuaciones totales entre 0 y 104, donde las puntuaciones más altas indican una mayor carga para el cuidador.
4 semanas
Datos continuos del biosensor
Periodo de tiempo: 6-8 semanas
En el estudio se utilizarán 2 dispositivos portátiles no invasivos diferentes para determinar cambios en las medidas fisiológicas del paciente en el entorno doméstico. Se usarán biosensores continuamente durante el período de detección y tratamiento para medir la actividad, el sueño, la posición, la frecuencia cardíaca y la respiración.
6-8 semanas
Firma EEG
Periodo de tiempo: Día 1, Día 15
Firmas de formas de onda EEG alfa, beta, gamma, delta y theta de ketamina en comparación con placebo para indicar la participación del objetivo
Día 1, Día 15

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Rett Syndrome Research Trust

Colaboradores

Vanderbilt University Medical Center

Investigadores

  • Investigador principal: Jeffrey Neul, MD, PhD, Vanderbilt University Medical Center
  • Director de estudio: Jana von Hehn, PhD, Rett Syndrome Research Trust

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de marzo de 2019

Finalización primaria (Actual)

8 de noviembre de 2021

Finalización del estudio (Actual)

22 de noviembre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de agosto de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de agosto de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

16 de agosto de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de mayo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de mayo de 2024

Última verificación

1 de mayo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Ket-101-RSRT

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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