Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus ketamiinin arvioimiseksi Rett-oireyhtymän hoitoon

torstai 23. toukokuuta 2024 päivittänyt: Jeffrey Neul, Rett Syndrome Research Trust

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, ristikkäinen tutkimus suun kautta otettavan ketamiinin turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on Rett-oireyhtymä

Tämä 2 kohortti, peräkkäinen, nousevan annoksen tutkimus arvioi suun kautta otettavan ketamiinin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa yhtenä 5 päivän kahdesti vuorokaudessa annostuksena lumelääkkeen lisäksi 4 viikon cross-over-suunnitelmassa potilailla, joilla on Rett-oireyhtymä. Noin 12 potilasta kohorttia kohden odotetaan osallistuvan noin 8-10 viikoksi noin seitsemään Yhdysvaltain tutkimuskeskukseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan suun kautta otettavaa ketamiinia Rett-oireyhtymän hoidossa, ja se koostuu enintään neljästä nousevasta annoskohortista, joista jokainen arvioi 1 ketamiinin annostasoa plaseboon verrattuna. Potilaat saavat kummassakin järjestyksessä 5 päivän kahdesti vuorokaudessa sekä lumelääkettä että kohorttikohtaisesti määritellyn annoksen suun kautta otettavaa ketamiinia. Potilaat voivat osallistua vain yhteen kohorttiin. Turvallisuutta ja siedettävyyttä arvioidaan potilaan luonteen, elintoimintojen, fyysisen tutkimuksen, haittatapahtumien ja samanaikaisen lääkkeiden käytön perusteella. Tehoa arvioidaan lääkärin ja hoitajan kyselylomakkeilla ja arvioinneilla sekä jatkuvalla, puettavan, kotona suoritettavan biosensorin tiedonkeruulla. Riippumaton turvallisuuskomitea tarkastelee kunkin kohortin turvallisuustiedot määrittääkseen, onko seuraava nouseva annoskohortti perusteltu. Yhteensä 12 potilasta kohorttia kohden odotetaan olevan noin 7 paikassa. Seulontajakso kestää 2–4 viikkoa, jakohoitojakso kestää 4 viikkoa ja turvallisuusseurantajakso 2 viikkoa. Potilaiden kokonaisosallistuminen on noin 8-10 viikkoa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

23

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • University of Alabama Birmingham School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 8 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Naispuoliset Rett-syndroomapotilaat, joilla on diagnosoitu Rett-syndrooma, jolla on vahvistettu MECP2-mutaatio
  • 6–12-vuotiaat, mukaan lukien, joilla ei ole mennyt kuukautisia
  • kyky ottaa oraalisia lääkkeitä
  • ovat yleensä terveitä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, jotka eivät ole saaneet vakaata lääkitystä/muuta käyttäytymis-, koulutus- tai ruokavaliohoitoa vähintään 4 viikon ajan,
  • käytät lääkkeitä, jotka voivat olla vuorovaikutuksessa ketamiinin kanssa,
  • sinulla on tila, jossa kohonnut verenpaine, selkäydinnesteen paine tai silmänpaine voi lisätä potilaan riskiä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 0,75 mg/kg
ketamiinia annetaan suun kautta kahdesti päivässä 5 päivän ajan 0,75 mg/kg 5 päivän lumelääkkeen lisäksi
Lääke: Ketamiini
suun kautta otettava ketamiini kahdesti päivässä 5 päivän ajan
Muut nimet:
  • Ketalar
Kokeellinen: 1,5 mg/kg
ketamiinia annetaan suun kautta kahdesti päivässä 5 päivän ajan 0,75 mg/kg 5 päivän lumelääkkeen lisäksi
Lääke: Ketamiini
suun kautta otettava ketamiini kahdesti päivässä 5 päivän ajan
Muut nimet:
  • Ketalar

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Annosta rajoittavat haittatapahtumat
Aikaikkuna: 6 viikkoa
Yhteenveto niiden osallistujien määrästä, joilla on hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia ketamiinilla verrattuna lumelääkkeeseen
6 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kliininen maailmanlaajuinen vaikutelma paranemisesta
Aikaikkuna: 4 viikkoa
Lääkärit käyttävät 7 pisteen Likert-asteikkoa arvioidakseen muutosta lähtötilanteen oireiden vaikeusastetta vastaan ​​ja käsittelevät kysymystä: "Verrattuna potilaan Rettin oireyhtymän tilaan ennen hoidon aloittamista lähtötilanteessa potilaan nykyinen tila on: 1 erittäin paljon parantunut, 2 paljon parantunut. , 3 parantunut vähän, 4 ei muutosta, 5 minimaalisesti huonompi, 6 paljon huonompi, 7 erittäin paljon huonompi. Mitään muutosta ei pisteytettäisi arvolla 0, kun taas parantuminen pisteytetään arvolla -1, -2 tai -3 ja huononeminen +1, +2 tai +3 riippuen havaitun muutoksen asteesta. Negatiivinen muutos osoittaa paranemista, kun taas positiivinen muutos osoittaa huononemista
4 viikkoa
Motorisen käyttäytymisen arviointi
Aikaikkuna: 4 viikkoa
37 kohdan kyselylomake kliinikoille arvioidakseen nykyisiä käyttäytymis-/sosiaalisia, kasvojen/hengitysoireita ja motorisia/fyysisiä oireita. Jokainen kohta on luokiteltu joko 0 (normaali tai ei koskaan), 1 (lievä tai harvinainen), 2 (kohtalainen tai satunnainen), 3 (merkittävä tai usein), 4 (erittäin vakava tai vakio), jossa suuremmat luvut osoittavat suurempaa vakavuutta. Jokainen alaasteikko lasketaan yhteen ala-asteikon pistemääräksi, kun taas kokonaispistemäärä on osa-asteikkopisteiden summa. Käyttäytymis-/sosiaalinen ala-asteikko voi vaihdella 0 - 64; suufacial/hengitys-alaasteikko voi vaihdella välillä 0-28 ja motorinen/fyysinen alaasteikko 0-56. Kokonaispistemäärä voi vaihdella 0-148.
4 viikkoa
Kliinisen verkkotunnuksen Likert-asteikko
Aikaikkuna: 4 viikkoa
8 kategorian (domain) kyselylomake, jolla arvioidaan käsien nykyistä toimintaa, kävelyä, sanallista ja ei-verbaalista kommunikaatiota, ymmärrystä, huomiokykyä, käyttäytymisongelmia ja mielialaa pohtimalla kysymystä "Ottaen huomioon kokemuksesi potilaasta tällä käynnillä, arvioi toimintotaso kussakin kategoriassa". Jokainen verkkotunnus luokitellaan 7 pisteen Likert-asteikolla, jossa lääkäri valitsee yhden seitsemästä vaihtoehdosta: 1 normaali, 2 epänormaali rajalla, 3 lievästi epänormaali, 4 kohtalaisen epänormaali, 5 selvästi epänormaali, 6 vakavasti epänormaali, 7 erittäin epänormaalia. Pienemmät arvot osoittavat vähäisempää vakavuutta, kun taas korkeammat arvot osoittavat suurempaa vakavuutta.
4 viikkoa
Pääverkkotunnuksen Likert-asteikko
Aikaikkuna: 4 viikkoa
9 luokan (domain) kyselylomake, jolla arvioidaan nykyistä käsien toimintaa, kävelyä, sanallista ja ei-verbaalista kommunikaatiota, ymmärtämistä, huomiokykyä, käyttäytymisongelmia, mielialaa ja kohtaustoimintaa pohtimalla kysymystä "Ota huomioon kokemuksesi lapsesi kanssa menneisyydestä 7 päivää, arvioi lapsesi toimintataso kussakin kategoriassa." Jokainen verkkotunnus luokitellaan 7 pisteen Likert-asteikolla, jossa vanhempi/hoitaja valitsee yhden seitsemästä vaihtoehdosta: 1 normaali, 2 raja-arvosta poikkeava, 3 lievästi epänormaali, 4 kohtalaisen epänormaali, 5 selvästi epänormaali, 6 vakavasti epänormaali, 7 erittäin epänormaalia. Pienemmät arvot osoittavat vähäisempää vakavuutta, kun taas korkeammat arvot osoittavat suurempaa vakavuutta.
4 viikkoa
Rett Syndrome Behavior Questionnaire
Aikaikkuna: 4 viikkoa
45 kohdan kyselylomake kliinikoille arvioidakseen nykyistä käyttäytymistä ja emotionaalisia piirteitä. Jokainen kohta on luokiteltu joko 0 (ei totta tai ei tehty), 1 (jossain määrin tai joskus totta) ja 2 (erittäin totta), missä suuremmat luvut osoittavat suurempaa vakavuutta. Kokonaispisteet lasketaan yhteen ja voivat vaihdella 0-90.
4 viikkoa
Lasten nukkumistottumuksia koskeva kyselylomake
Aikaikkuna: 4 viikkoa
35 kohdan kyselylomake vanhemmille arvioimaan nykyistä unta ja yleisiä unihäiriöitä. Vanhempi/hoitaja antaa kullekin asialle arvosanan 1 (harvoin), 2 (joskus) tai 3 (yleensä), kun korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vakavuutta. Vanhempi/hoitaja ilmoittaa myös, onko esine ongelma vai ei. Kunkin kohteen ja 8 ala-asteikon pistemäärän (nukkumaanmenon vastustuskyky, unen alkamisen viive, unen kesto, unen ahdistus, yöherätykset, parasomniat, unen hengityshäiriöt ja päiväsaiko) summa on mahdollista. Kokonaispisteet 0–70 ovat mahdollisia, kun korkeammat pisteet osoittavat enemmän unihäiriöitä.
4 viikkoa
Rett Caregiver Burden Inventory Assessment
Aikaikkuna: 4 viikkoa
26 kohdan kyselylomake vanhemmille arvioidakseen hoidon taakkaa heidän elämänlaatulleen. Vanhempi/hoitaja antaa kullekin asialle arvosanan 0 (ei koskaan), 1 (harvoin), 2 (joskus), 3 (melko usein) tai 4 (melkein aina), jos korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vakavuutta. Kokonaispisteet 0–104 ovat mahdollisia, kun korkeammat pisteet osoittavat enemmän hoitajan taakkaa.
4 viikkoa
Jatkuvat biosensorin tiedot
Aikaikkuna: 6-8 viikkoa
Tutkimuksessa käytetään kahta erilaista ei-invasiivista, puettavaa laitetta potilaan fysiologisten mittareiden muutosten määrittämiseen kotiympäristössä. Biosensoreita käytetään jatkuvasti seulonta- ja hoitojakson aikana aktiivisuuden, unen, asennon, sykkeen ja hengityksen mittaamiseksi.
6-8 viikkoa

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kliininen maailmanlaajuinen vaikutelma paranemisesta
Aikaikkuna: 4 viikkoa
Lääkärit käyttävät 7 pisteen Likert-asteikkoa arvioidakseen muutosta lähtötilanteen oireiden vaikeusastetta vastaan ​​ja käsittelevät kysymystä: "Verrattuna potilaan Rettin oireyhtymän tilaan ennen hoidon aloittamista lähtötilanteessa potilaan nykyinen tila on: 1 erittäin paljon parantunut, 2 paljon parantunut. , 3 parantunut vähän, 4 ei muutosta, 5 minimaalisesti huonompi, 6 paljon huonompi, 7 erittäin paljon huonompi. Mitään muutosta ei pisteytettäisi arvolla 0, kun taas parantuminen pisteytetään arvolla -1, -2 tai -3 ja huononeminen +1, +2 tai +3 riippuen havaitun muutoksen asteesta. Negatiivinen muutos osoittaa paranemista, kun taas positiivinen muutos osoittaa huononemista
4 viikkoa
Motorisen käyttäytymisen arviointi
Aikaikkuna: 4 viikkoa
37 kohdan kyselylomake kliinikoille arvioidakseen nykyisiä käyttäytymis-/sosiaalisia, kasvojen/hengitysoireita ja motorisia/fyysisiä oireita. Jokainen kohta on luokiteltu joko 0 (normaali tai ei koskaan), 1 (lievä tai harvinainen), 2 (kohtalainen tai satunnainen), 3 (merkittävä tai usein), 4 (erittäin vakava tai vakio), jossa suuremmat luvut osoittavat suurempaa vakavuutta. Jokainen alaasteikko lasketaan yhteen ala-asteikon pistemääräksi, kun taas kokonaispistemäärä on osa-asteikkopisteiden summa. Käyttäytymis-/sosiaalinen ala-asteikko voi vaihdella 0 - 64; suufacial/hengitys-alaasteikko voi vaihdella välillä 0-28 ja motorinen/fyysinen alaasteikko 0-56. Kokonaispistemäärä voi vaihdella 0-148.
4 viikkoa
Kliinisen verkkotunnuksen Likert-asteikko
Aikaikkuna: 4 viikkoa
8 kategorian (domain) kyselylomake, jolla arvioidaan käsien nykyistä toimintaa, kävelyä, sanallista ja ei-verbaalista kommunikaatiota, ymmärrystä, huomiokykyä, käyttäytymisongelmia ja mielialaa pohtimalla kysymystä "Ottaen huomioon kokemuksesi potilaasta tällä käynnillä, arvioi toimintotaso kussakin kategoriassa". Jokainen verkkotunnus luokitellaan 7 pisteen Likert-asteikolla, jossa lääkäri valitsee yhden seitsemästä vaihtoehdosta: 1 normaali, 2 epänormaali rajalla, 3 lievästi epänormaali, 4 kohtalaisen epänormaali, 5 selvästi epänormaali, 6 vakavasti epänormaali, 7 erittäin epänormaalia. Pienemmät arvot osoittavat vähäisempää vakavuutta, kun taas korkeammat arvot osoittavat suurempaa vakavuutta.
4 viikkoa
Pääverkkotunnuksen Likert-asteikko
Aikaikkuna: 4 viikkoa
9 luokan (domain) kyselylomake, jolla arvioidaan nykyistä käsien toimintaa, kävelyä, sanallista ja ei-verbaalista kommunikaatiota, ymmärtämistä, huomiokykyä, käyttäytymisongelmia, mielialaa ja kohtaustoimintaa pohtimalla kysymystä "Ota huomioon kokemuksesi lapsesi kanssa menneisyydestä 7 päivää, arvioi lapsesi toimintataso kussakin kategoriassa." Jokainen verkkotunnus luokitellaan 7 pisteen Likert-asteikolla, jossa vanhempi/hoitaja valitsee yhden seitsemästä vaihtoehdosta: 1 normaali, 2 raja-arvosta poikkeava, 3 lievästi epänormaali, 4 kohtalaisen epänormaali, 5 selvästi epänormaali, 6 vakavasti epänormaali, 7 erittäin epänormaalia. Pienemmät arvot osoittavat vähäisempää vakavuutta, kun taas korkeammat arvot osoittavat suurempaa vakavuutta.
4 viikkoa
Rett Syndrome Behavior Questionnaire
Aikaikkuna: 4 viikkoa
45 kohdan kyselylomake kliinikoille arvioidakseen nykyistä käyttäytymistä ja emotionaalisia piirteitä. Jokainen kohta on luokiteltu joko 0 (ei totta tai ei tehty), 1 (jossain määrin tai joskus totta) ja 2 (erittäin totta), missä suuremmat luvut osoittavat suurempaa vakavuutta. Kokonaispisteet lasketaan yhteen ja voivat vaihdella 0-90.
4 viikkoa
Lasten nukkumistottumuksia koskeva kyselylomake
Aikaikkuna: 4 viikkoa
35 kohdan kyselylomake vanhemmille arvioimaan nykyistä unta ja yleisiä unihäiriöitä. Vanhempi/hoitaja antaa kullekin asialle arvosanan 1 (harvoin), 2 (joskus) tai 3 (yleensä), kun korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vakavuutta. Vanhempi/hoitaja ilmoittaa myös, onko esine ongelma vai ei. Kunkin kohteen ja 8 ala-asteikon pistemäärän (nukkumaanmenon vastustuskyky, unen alkamisen viive, unen kesto, unen ahdistus, yöherätykset, parasomniat, unen hengityshäiriöt ja päiväsaiko) summa on mahdollista. Kokonaispisteet 0–70 ovat mahdollisia, kun korkeammat pisteet osoittavat enemmän unihäiriöitä.
4 viikkoa
Rett Caregiver Burden Inventory Assessment
Aikaikkuna: 4 viikkoa
26 kohdan kyselylomake vanhemmille arvioidakseen hoidon taakkaa heidän elämänlaatulleen. Vanhempi/hoitaja antaa kullekin asialle arvosanan 0 (ei koskaan), 1 (harvoin), 2 (joskus), 3 (melko usein) tai 4 (melkein aina), jos korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vakavuutta. Kokonaispisteet 0–104 ovat mahdollisia, kun korkeammat pisteet osoittavat enemmän hoitajan taakkaa.
4 viikkoa
Jatkuvat biosensorin tiedot
Aikaikkuna: 6-8 viikkoa
Tutkimuksessa käytetään kahta erilaista ei-invasiivista, puettavaa laitetta potilaan fysiologisten mittareiden muutosten määrittämiseen kotiympäristössä. Biosensoreita käytetään jatkuvasti seulonta- ja hoitojakson aikana aktiivisuuden, unen, asennon, sykkeen ja hengityksen mittaamiseksi.
6-8 viikkoa
EEG-allekirjoitus
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 15
ketamiinin EEG alfa-, beeta-, gamma-, delta- ja theta-aaltomuodot lumelääkkeeseen verrattuna osoittamaan kohteen sitoutumista
Päivä 1, päivä 15

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Rett Syndrome Research Trust

Yhteistyökumppanit

Vanderbilt University Medical Center

Tutkijat

  • Päätutkija: Jeffrey Neul, MD, PhD, Vanderbilt University Medical Center
  • Opintojohtaja: Jana von Hehn, PhD, Rett Syndrome Research Trust

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 12. maaliskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 8. marraskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 22. marraskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 8. elokuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. elokuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 16. elokuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 28. toukokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 23. toukokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Ket-101-RSRT

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa