デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の参加者におけるデフラザコート（エムフラザ®）の研究 (PTCEMF)
2019年6月20日 更新者：PTC Therapeutics
2 歳以上から 2 歳以上の男性を対象に、Emflaza® (Deflazacort) の安全性と薬物動態を同等の自然史対照群と比較して評価する 52 週間の第 3B 相無作為化非盲検試験
この研究の主な目的は、1 キログラムあたり 0.9 ミリグラム (mg/kg) および 0.45 mg/kg のデフラザコートの 1 日用量の安全性を、52 週間以上の年齢の DMD の男性における治療の 52 週間後に同等の自然史対照群で評価することです。または等しい (>=) 2 以上 (
研究は2つの期間で構成されます（期間1：52週間の安全性と薬物動態[PK]、および期間2：52週間の延長）。 参加者は、1:1 の比率で 2 つの治療群のいずれかに無作為に割り付けられます: 0.9 mg/kg デフラザコート、および 0.45 mg/kg デフラザコート。 デフラザコートの安全性と忍容性を特徴付ける比較対象として、歴史的な対照群（研究集団と可能な限り一致する必要があります）が使用されます。
調査の概要
研究の種類
介入
段階
- フェーズ 3
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～6ヶ月 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- 治験責任医師の意見では、参加者と保護者/介護者はプロトコル要件を順守することができます。
- 参加者の法的に許容される代表者は、書面によるインフォームド コンセント フォームと必要なプライバシー承認に署名し、日付を記入してから、研究手順を開始します。
- 参加者は、DMDの遺伝的または生検の確認によって定義されたDMDの診断を受けているか、記録され、血清クレアチンキナーゼが正常の上限の40倍を超えて増加し（ULN）、DMDの表現型の兆候を示している必要があります。
- -参加者の体重は、スクリーニング訪問時に11キログラム（kg）から50 kgです。
- -予定された訪問、経口薬の投与、および研究手順を遵守する能力。
- 参加者は現在、疾病管理センター (CDC) が推奨する出生時から 6 歳までの子供の予防接種に従って、小児期の予防接種を受けています。 注: 治験責任医師は、慢性ステロイド治療を開始する前に、水痘ワクチンの接種時期について介護者と話し合う必要があります。 生ワクチンまたは弱毒生ワクチンの投与は、コルチコステロイドの免疫抑制用量を受けている参加者には推奨されません。 介護者が個人的な信念の問題として予防接種を拒否する参加者が含まれる場合があります。
- ベースラインの健康状態は、治験責任医師が判断した病歴、身体検査、検査室プロファイル、およびスクリーニング時のバイタルサインに基づいて安定していると判断されます。
- 参加者は、経口錠剤を丸ごとまたは砕いて摂取することができます。
除外基準:
- -参加者は、研究スクリーニング訪問の3か月以内に4週間以上の継続的なコルチコステロイド療法を受けました。
- -治験責任医師の判断により、参加者は、安全性に影響を与える可能性のあるスクリーニングまたはベースラインで臨床的に重大な異常な臨床検査パラメータを持っています。
参加者は、治験責任医師の判断で、安全に影響を与える可能性のある病歴または現在の病状を持っています。
- 重大な腎障害または肝障害
- -コルチコステロイド治療に対する免疫抑制またはその他の禁忌
- -慢性全身性真菌またはウイルス感染の病歴
- 真性糖尿病または重大な耐糖能障害
- 特発性高カルシウム尿症
- 症候性心筋症 注: 選択的手術は、医療モニターと話し合うことができます。
- 参加者は、ラクトース、スクロースなどを含むがこれらに限定されないステロイドまたはその製剤に対する過敏症またはアレルギー反応の病歴があります。
- 参加者は、処方薬および非処方薬を含む薬、およびシトクロムP3A4（CYP3A4）酵素および/またはP糖タンパク質（P-gp）の重要な阻害剤および/または誘導剤であることが知られている薬草療法を最初の14日前に受けました。治験薬の用量。
- -参加者には、デフラザコートの薬物動態を妨げる強力なCYP3A4阻害剤および/または誘導剤の長期使用が必要な兆候があります。
- 参加者は、観察コホート研究または非介入研究を除いて、研究治療の前30日以内に治験化合物を受け取った、および/または別の臨床研究に参加したことがあります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：A群：デフラザコート0.9mg/kg
参加者は、期間 1 で 52 週間、期間 2 で 52 週間、1 日 1 回経口で約 0.9 mg/kg のデフラザコートを受け取ります。目標用量は、利用可能な錠剤の強度と参加者の変化に応じて、+/- 20 パーセント (%) で変動する可能性があります。重さ。
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デフラザコート錠は、それぞれの群で指定されたスケジュールと用量に従って投与されます。
他の名前：
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実験的：アーム B: デフラザコート 0.45 mg/kg
参加者は、期間 1 で約 0.45 mg/kg のデフラザコートを 52 週間、1 日 1 回経口投与されます。判断し、介護者と相談してください。
目標用量は、利用可能な錠剤の強度と参加者の体重の変化に応じて、+/- 20% 変動する可能性があります。
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デフラザコート錠は、それぞれの群で指定されたスケジュールと用量に従って投与されます。
他の名前：
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介入なし：自然史制御グループ
デフラザコートの安全性と忍容性を特徴付ける比較対象として、研究対象集団に可能な限り一致する対照参加者を使用します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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期間 1 および 2: 治療緊急有害事象 (TEAE) を伴う参加者の数
時間枠：52週
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52週
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期間 1 および 2: 52 週目のバイタル サインおよび心電図 (ECG) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、52週目
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ベースライン、52週目
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期間 1 および 2: 52 週目の子供の行動チェックリスト スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、52週目
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ベースライン、52週目
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期間 1 および 2: 52 週目の二重エネルギー X 線吸収法 (DEXA) の骨密度変化 (Z スコア) の正規化された尺度におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、52週目
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ベースライン、52週目
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期間 1 および 2: 52 週目のベースラインからの平均身長変化
時間枠：ベースライン、52週目
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ベースライン、52週目
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期間 1 および 2: 52 週目の体重のベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン、52週目
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ベースライン、52週目
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期間 1 および 2: 52 週での年齢の身長パーセンタイルのベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン、52週目
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ベースライン、52週目
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期間 1 および 2: 臨床的に重要な臨床検査を受けた参加者の数
時間枠：52週
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52週
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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期間 1: デフラザコートのピーク血漿濃度 (Cmax)
時間枠：投与前、投与後 0.25、2、4、および 6 時間のベースライン (1 週目) および 13 週目
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投与前、投与後 0.25、2、4、および 6 時間のベースライン (1 週目) および 13 週目
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期間 1: デフラザコートの曲線下面積 (AUC)
時間枠：投与前、投与後 0.25、2、4、および 6 時間のベースライン (1 週目) および 13 週目
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投与前、投与後 0.25、2、4、および 6 時間のベースライン (1 週目) および 13 週目
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期間1：デフラザコートの流通量（Vd）
時間枠：投与前、投与後 0.25、2、4、および 6 時間のベースライン (1 週目) および 13 週目
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投与前、投与後 0.25、2、4、および 6 時間のベースライン (1 週目) および 13 週目
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期間 1: デフラザコートのクリアランス (CL)
時間枠：投与前、投与後 0.25、2、4、および 6 時間のベースライン (1 週目) および 13 週目
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投与前、投与後 0.25、2、4、および 6 時間のベースライン (1 週目) および 13 週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Francesco Bibbiani, MD、PTC Therapeutics
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年10月31日
一次修了 (予想される)
2021年7月31日
研究の完了 (予想される)
2021年7月31日
試験登録日
最初に提出
2018年7月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年8月20日
最初の投稿 (実際)
2018年8月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年6月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年6月20日
最終確認日
2019年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
デフラザコートの臨床試験
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Post Graduate Institute of Medical Education and...積極的、募集していない