Une étude sur le déflazacort (Emflaza®) chez des participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) (PTCEMF)

Critère d'intégration:

• De l'avis de l'enquêteur, le participant et le(s) parent(s)/tuteur sont capables de se conformer aux exigences du protocole.
• Le représentant légalement acceptable du participant signe et date un formulaire de consentement éclairé écrit et toute autorisation de confidentialité requise avant le début de toute procédure d'étude.
• Le participant doit avoir un diagnostic de DMD défini par la confirmation génétique ou par biopsie de la DMD ou avoir documenté une augmentation de la créatine kinase sérique de plus de 40 fois la limite supérieure de la normale (LSN) et présenter des signes phénotypiques de DMD.
• Le participant pèse entre 11 kilogrammes (kg) et 50 kg lors de la visite de sélection.
• Capacité à se conformer aux visites prévues, à l'administration de médicaments par voie orale et aux procédures d'étude.
• Le participant est à jour sur les vaccinations infantiles selon les vaccinations recommandées par le Center for Disease Control (CDC) pour les enfants de la naissance à 6 ans. Remarque : L'investigateur doit discuter du moment de la réception du vaccin contre la varicelle avec le soignant avant le début du traitement chronique aux stéroïdes. L'administration de vaccins vivants ou vivants atténués n'est pas recommandée chez les participants recevant des doses immunosuppressives de corticostéroïdes. Les participants dont les soignants refusent les vaccinations par conviction personnelle peuvent être inclus.
• La santé de base est jugée stable sur la base des antécédents médicaux, de l'examen physique, des profils de laboratoire et des signes vitaux lors du dépistage, comme le juge l'investigateur.
• Le participant est capable d'ingérer les comprimés oraux entiers ou écrasés.

Critère d'exclusion:

• Le participant a reçu 4 semaines ou plus de corticothérapie continue dans les 3 mois suivant la visite de dépistage de l'étude.
• Le participant a, de l'avis de l'investigateur, des paramètres de laboratoire cliniques anormaux cliniquement significatifs lors de la sélection ou de référence qui peuvent affecter la sécurité.

• Le participant a, de l'avis de l'enquêteur, des antécédents ou une condition médicale actuelle qui pourrait affecter la sécurité, y compris, mais sans s'y limiter :

  1. Insuffisance rénale ou hépatique majeure
  2. Immunosuppression ou autres contre-indications à la corticothérapie
  3. Antécédents d'infections fongiques ou virales systémiques chroniques
  4. Diabète sucré ou intolérance importante au glucose
  5. Hypercalciurie idiopathique
  6. Cardiomyopathie symptomatique Remarque : Les chirurgies électives peuvent être discutées avec un moniteur médical.
• Le participant a des antécédents d'hypersensibilité ou de réaction allergique aux stéroïdes ou à leurs formulations, y compris, mais sans s'y limiter, le lactose, le saccharose, etc.
• Le participant a reçu un médicament, y compris des médicaments sur ordonnance et en vente libre, et des remèdes à base de plantes connus pour être des inhibiteurs et/ou des inducteurs importants des enzymes du cytochrome P3A4 (CYP3A4) et/ou de la glycoprotéine P (P-gp) 14 jours avant le premier dose du médicament à l'étude.
• Le participant a une indication qui nécessite l'utilisation à long terme d'inhibiteurs et/ou d'inducteurs puissants du CYP3A4 qui interféreraient avec la pharmacocinétique du déflazacort.
• Le participant a reçu un composé expérimental et/ou a participé à une autre étude clinique dans les 30 jours précédant le traitement de l'étude, à l'exception des études de cohorte observationnelles ou des études non interventionnelles.