此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

Deflazacort (Emflaza®) 在杜氏肌营养不良症 (DMD) 参与者中的研究 (PTCEMF)

2019年6月20日 更新者：PTC Therapeutics

在 ≥ 2 至

本研究的主要目的是评估 0.9 毫克/千克 (mg/kg) 和 0.45 mg/kg 每日剂量的 deflazacort 与可比较的自然历史对照组在治疗 52 周后患有 DMD 的男性的安全性或等于 (>=) 2 至小于 (

该研究将包括 2 个阶段（第 1 阶段：52 周的安全性和药代动力学 [PK]，以及第 2 阶段：52 周的延长期）。 参与者将以 1:1 的比例随机分配到 2 个治疗组之一：0.9 mg/kg deflazacort 和 0.45 mg/kg deflazacort。 历史对照组（应尽可能接近研究人群）将用作比较来表征 deflazacort 的安全性和耐受性。

研究概览

地位

撤销

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

阶段

  • 第三阶段

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 6个月 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

  • 调查员认为，参与者和父母/看护人有能力遵守协议要求。
  • 在开始任何研究程序之前，参与者的法律上可接受的代表签署并注明日期的书面知情同意书和任何必要的隐私授权。
  • 参与者必须通过 DMD 的遗传或活检确认来诊断 DMD，或者有记录表明，血清肌酸激酶升高超过正常上限 (ULN) 的 40 倍，并且显示出 DMD 的表型迹象。
  • 参与者在筛选访视时体重介于 11 公斤 (kg) 和 50 公斤之间。
  • 能够遵守预定的访问、口服药物管理和研究程序。
  • 根据疾病控制中心 (CDC) 为从出生到 6 岁的儿童推荐的免疫接种，参与者目前正在接受儿童疫苗接种。 注意：在开始慢性类固醇治疗之前，研究者应与看护者讨论接种水痘疫苗的时间。 不建议接受免疫抑制剂量皮质类固醇的参与者接种活疫苗或减毒活疫苗。 其护理人员出于个人信念拒绝接种疫苗的参与者可能包括在内。
  • 根据调查员认为的病史、身体检查、实验室概况和筛查时的生命体征，基线健康被判断为稳定。
  • 参与者能够服用整个或压碎的口服药片。

排除标准：

  • 参与者在研究筛选访问的 3 个月内接受了 4 周或更长时间的连续皮质类固醇治疗。
  • 根据研究者的判断，参与者在筛选或基线时具有可能影响安全性的具有临床意义的异常临床实验室参数。

  • 根据研究者的判断，参与者有可能影响安全的病史或当前健康状况，包括但不限于：

    1. 严重的肾或肝功能损害
    2. 皮质类固醇治疗的免疫抑制或其他禁忌症
    3. 慢性全身性真菌或病毒感染史
    4. 糖尿病或严重的葡萄糖不耐受
    5. 特发性高钙尿症
    6. 有症状的心肌病注意：择期手术可与医学监护人讨论。
  • 参与者对类固醇或其制剂有过敏史或过敏反应史，包括但不限于乳糖、蔗糖等。
  • 参与者在第一次接受治疗前 14 天接受过任何药物，包括处方药和非处方药，以及已知对细胞色素 P3A4 (CYP3A4) 酶和/或 P 糖蛋白 (P-gp) 有显着抑制作用和/或诱导作用的草药研究药物的剂量。
  • 参与者有需要长期使用会干扰地夫可特药代动力学的强 CYP3A4 抑制剂和/或诱导剂的适应症。
  • 参与者在研究治疗前 30 天内接受过任何研究化合物和/或参加过另一项临床研究，但观察性队列研究或非干预研究除外。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：A 组：地夫可特 0.9 mg/kg
在第 1 期 52 周和第 2 期 52 周，参与者将每天一次口服约 0.9 mg/kg deflazacort。目标剂量可能会变化 +/- 20% (%)，具体取决于可用的片剂强度和参与者的变化重量。
药品：地夫可特
Deflazacort 片剂将按照各组指定的时间表和剂量给药。
其他名称：
  • Emflaza®
实验性的：B 组：地夫可特 0.45 mg/kg
在第 1 期，参与者将每天口服一次约 0.45 mg/kg 的地夫可特，持续 52 周。在第 2 期，参与者将继续接受 0.45 mg/kg 的地夫可特或增加剂量的地夫可特 (0.9 mg/kg)，每天口服一次，在研究者处酌情决定并与照料者协商。 目标剂量可以变化 +/- 20%，具体取决于可用的药片强度和参与者体重的变化。
药品：地夫可特
Deflazacort 片剂将按照各组指定的时间表和剂量给药。
其他名称：
  • Emflaza®
无干预：自然历史控制组
尽可能接近地匹配研究人群的对照参与者将用作比较物以表征地夫可特的安全性和耐受性。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
第 1 期和第 2 期：出现治疗突发不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：52周
52周
第 1 期和第 2 期：第 52 周时生命体征和心电图 (ECG) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 52 周
基线，第 52 周
第 1 期和第 2 期：第 52 周时儿童行为检查表评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 52 周
基线，第 52 周
第 1 期和第 2 期：第 52 周时双能 X 射线吸收测定法 (DEXA) 的骨密度变化标准化测量值（Z 分数）相对于基线的变化
大体时间：基线，第 52 周
基线，第 52 周
第 1 期和第 2 期：第 52 周身高相对于基线的平均变化
大体时间：基线，第 52 周
基线，第 52 周
第 1 期和第 2 期：第 52 周时体重相对于基线的平均变化
大体时间：基线，第 52 周
基线，第 52 周
第 1 期和第 2 期：第 52 周时年龄的身高百分位数相对于基线的平均变化
大体时间：基线，第 52 周
基线，第 52 周
第 1 期和第 2 期：进行具有临床意义的实验室测试的参与者人数
大体时间：52周
52周

次要结果测量

结果测量
大体时间
第 1 期：地夫可特的血浆峰浓度 (Cmax)
大体时间：基线（第 1 周）和第 13 周的给药前、给药后 0.25、2、4 和 6 小时
基线（第 1 周）和第 13 周的给药前、给药后 0.25、2、4 和 6 小时
第 1 期：Deflazacort 的曲线下面积 (AUC)
大体时间：基线（第 1 周）和第 13 周的给药前、给药后 0.25、2、4 和 6 小时
基线（第 1 周）和第 13 周的给药前、给药后 0.25、2、4 和 6 小时
第 1 期：地夫可特的分布容积 (Vd)
大体时间：基线（第 1 周）和第 13 周的给药前、给药后 0.25、2、4 和 6 小时
基线（第 1 周）和第 13 周的给药前、给药后 0.25、2、4 和 6 小时
第 1 期：地夫可特的清关 (CL)
大体时间：基线（第 1 周）和第 13 周的给药前、给药后 0.25、2、4 和 6 小时
基线（第 1 周）和第 13 周的给药前、给药后 0.25、2、4 和 6 小时

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

PTC Therapeutics

调查人员

  • 研究主任：Francesco Bibbiani, MD、PTC Therapeutics

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年10月31日

初级完成 (预期的)

2021年7月31日

研究完成 (预期的)

2021年7月31日

研究注册日期

首次提交

2018年7月10日

首先提交符合 QC 标准的

2018年8月20日

首次发布 (实际的)

2018年8月22日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年6月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年6月20日

最后验证

2019年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • PTCEMF-GD-003

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

杜氏肌营养不良症的临床试验

地夫可特的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Uzbekistan

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

订阅