Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av Deflazacort (Emflaza®) hos deltagare med Duchennes muskeldystrofi (DMD) (PTCEMF)

20 juni 2019 uppdaterad av: PTC Therapeutics

En 52-veckors fas 3B randomiserad öppen studie som utvärderar säkerheten och farmakokinetiken för Emflaza® (Deflazacort) jämfört med en jämförbar naturhistorisk kontrollgrupp hos män i åldern ≥2 till

Det primära syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten för en 0,9 milligram per kilogram (mg/kg) och 0,45 mg/kg daglig dos av deflazacort med en jämförbar naturhistorisk kontrollgrupp efter 52 veckors behandling hos män med DMD äldre än eller lika med (>=) 2 till mindre än (

Studien kommer att bestå av 2 perioder (Period 1: 52 veckors säkerhet och farmakokinetik [PK], och period 2: 52 veckors förlängning). Deltagarna kommer att randomiseras i förhållandet 1:1 till en av två behandlingsarmar: 0,9 mg/kg deflazacort och 0,45 mg/kg deflazacort. En historisk kontrollgrupp (som bör matcha studiepopulationen så nära som möjligt) kommer att användas som en jämförelse för att karakterisera säkerheten och tolerabiliteten för deflazacort.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 3

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

7 månader till 2 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Enligt utredarens uppfattning är deltagaren och föräldern/vårdarna kapabla att följa protokollkraven.
  • Deltagarens juridiskt godtagbara representant undertecknar och daterar ett skriftligt formulär för informerat samtycke och eventuellt erforderligt integritetstillstånd innan studieprocedurer påbörjas.
  • Deltagaren måste ha en diagnos av DMD definierad genom genetisk eller biopsibekräftelse av DMD eller ha dokumenterat ökat serumkreatinkinas mer än 40 gånger den övre normalgränsen (ULN) och visat fenotypiska tecken på DMD.
  • Deltagaren väger mellan 11 kg (kg) och 50 kg vid screeningbesök.
  • Förmåga att följa schemalagda besök, oral läkemedelsadministration och studieprocedurer.
  • Deltagaren är aktuell om barnvaccinationer enligt Center for Disease Control (CDC) rekommenderade vaccinationer för barn från födseln till 6 år. Obs: Utredaren bör diskutera tidpunkten för mottagandet av varicellavaccinet med vårdgivaren innan behandling med kronisk steroid påbörjas. Administrering av levande eller levande försvagade vacciner rekommenderas inte till deltagare som får immunsuppressiva doser av kortikosteroider. Deltagare vars vårdgivare tackar nej till vaccinationer av personlig övertygelse kan inkluderas.
  • Baslinjehälsan bedöms vara stabil baserat på medicinsk historia, fysisk undersökning, laboratorieprofiler och vitala tecken vid screening, enligt utredarens bedömning.
  • Deltagaren kan inta de orala tabletterna antingen hela eller krossade.

Exklusions kriterier:

  • Deltagaren har fått 4 veckor eller mer av kontinuerlig kortikosteroidbehandling inom 3 månader efter studiebesöket.
  • Deltagaren har, enligt utredarens bedömning, kliniskt signifikanta onormala kliniska laboratorieparametrar vid screening eller baslinje som kan påverka säkerheten.

  • Deltagaren har, enligt utredarens bedömning, en historia eller aktuellt medicinskt tillstånd som kan påverka säkerheten inklusive, men inte begränsat till:

    1. Stort nedsatt njur- eller leverfunktion
    2. Immunsuppression eller andra kontraindikationer för kortikosteroidbehandling
    3. Historik av kroniska systemiska svamp- eller virusinfektioner
    4. Diabetes mellitus eller betydande glukosintolerans
    5. Idiopatisk hyperkalciuri
    6. Symtomatisk kardiomyopati Obs: Elektiva operationer kan diskuteras med medicinsk monitor.
  • Deltagaren har en historia av överkänslighet eller allergisk reaktion mot steroider eller deras formuleringar inklusive, men inte begränsat till, laktos, sackaros, etc.
  • Deltagaren har fått något läkemedel, inklusive receptbelagda och receptfria läkemedel, och naturläkemedel som är kända för att vara betydande hämmare och/eller inducerare av cytokrom P3A4 (CYP3A4) enzymer och/eller P-glykoprotein (P-gp) 14 dagar före den första dos av studieläkemedlet.
  • Deltagaren har en indikation som kräver långvarig användning av starka CYP3A4-hämmare och/eller inducerare som skulle störa farmakokinetiken för deflazacort.
  • Deltagaren har fått någon undersökningssubstans och/eller har deltagit i en annan klinisk studie inom 30 dagar före studiebehandlingen med undantag för observationskohortstudier eller icke-interventionsstudier.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Arm A: Deflazacort 0,9 mg/kg
Deltagarna kommer att få cirka 0,9 mg/kg deflazacort en gång dagligen oralt i 52 veckor under period 1 och i 52 veckor under period 2. Måldosen kan varieras med +/- 20 procent (%) beroende på tillgängliga tablettstyrkor och förändringar i deltagarnas vikt.
Läkemedel: Deflazacort
Deflazacort tabletter kommer att administreras enligt schema och dos specificerad i respektive arm.
Andra namn:
  • Emflaza®
Experimentell: Arm B: Deflazacort 0,45 mg/kg
Deltagarna kommer att få cirka 0,45 mg/kg deflazacort en gång dagligen oralt i 52 veckor under period 1. Deltagarna kommer antingen att fortsätta att få 0,45 mg/kg deflazacort eller eskalerad dos av deflazacort (0,9 mg/kg) en gång dagligen oralt under period 2 hos prövaren. diskretion och i samråd med vårdgivaren. Måldosen kan varieras med +/- 20 % beroende på tillgängliga tablettstyrkor och förändring i deltagarens vikt.
Läkemedel: Deflazacort
Deflazacort tabletter kommer att administreras enligt schema och dos specificerad i respektive arm.
Andra namn:
  • Emflaza®
Inget ingripande: Naturhistorisk kontrollgrupp
Kontrolldeltagare som matchar studiepopulationen så nära som möjligt kommer att användas som en jämförelse för att karakterisera säkerheten och tolerabiliteten för deflazacort.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Period 1 och 2: Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (TEAE)
Tidsram: 52 veckor
52 veckor
Period 1 och 2: Förändring från baslinjen i vitala tecken och elektrokardiogram (EKG) vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
Baslinje, vecka 52
Period 1 och 2: Förändring från baslinjen i checklistan för barns beteende vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
Baslinje, vecka 52
Period 1 och 2: Förändring från baslinjen i det normaliserade måttet på bentäthetsförändring (Z-poäng) för dubbelenergiröntgenabsorptionsmätningen (DEXA) vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
Baslinje, vecka 52
Period 1 och 2: Genomsnittlig förändring från baslinjen i höjd vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
Baslinje, vecka 52
Period 1 och 2: Genomsnittlig förändring från baslinjen i kroppsvikt vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
Baslinje, vecka 52
Period 1 och 2: Genomsnittlig förändring från baslinjen i höjdpercentil för ålder vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
Baslinje, vecka 52
Period 1 och 2: Antal deltagare med kliniskt signifikanta laboratorietester
Tidsram: 52 veckor
52 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Period 1: Toppplasmakoncentration (Cmax) av Deflazacort
Tidsram: Före dos, 0,25, 2, 4 och 6 timmar efter dos vid baslinjen (vecka 1) och vecka 13
Före dos, 0,25, 2, 4 och 6 timmar efter dos vid baslinjen (vecka 1) och vecka 13
Period 1: Area Under the Curve (AUC) för Deflazacort
Tidsram: Före dos, 0,25, 2, 4 och 6 timmar efter dos vid baslinjen (vecka 1) och vecka 13
Före dos, 0,25, 2, 4 och 6 timmar efter dos vid baslinjen (vecka 1) och vecka 13
Period 1: Distributionsvolym (Vd) för Deflazacort
Tidsram: Före dos, 0,25, 2, 4 och 6 timmar efter dos vid baslinjen (vecka 1) och vecka 13
Före dos, 0,25, 2, 4 och 6 timmar efter dos vid baslinjen (vecka 1) och vecka 13
Period 1: Clearance (CL) av Deflazacort
Tidsram: Före dos, 0,25, 2, 4 och 6 timmar efter dos vid baslinjen (vecka 1) och vecka 13
Före dos, 0,25, 2, 4 och 6 timmar efter dos vid baslinjen (vecka 1) och vecka 13

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

PTC Therapeutics

Utredare

  • Studierektor: Francesco Bibbiani, MD, PTC Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 oktober 2018

Primärt slutförande (Förväntat)

31 juli 2021

Avslutad studie (Förväntat)

31 juli 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 juli 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 augusti 2018

Första postat (Faktisk)

22 augusti 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 juni 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 juni 2019

Senast verifierad

1 maj 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PTCEMF-GD-003

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Duchennes muskeldystrofi

Kliniska prövningar på Deflazacort

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kuwait

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera