Um estudo de Deflazacort (Emflaza®) em participantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) (PTCEMF)

Critério de inclusão:

• Na opinião do Investigador, o participante e os pais/responsáveis ​​são capazes de cumprir os requisitos do protocolo.
• O representante legalmente aceitável do participante assina e data um formulário de consentimento informado por escrito e qualquer autorização de privacidade necessária antes do início de qualquer procedimento do estudo.
• O participante deve ter um diagnóstico de DMD definido por confirmação genética ou por biópsia de DMD ou ter documentado aumento da creatina quinase sérica mais de 40 vezes o limite superior do normal (LSN) e mostrado sinais fenotípicos de DMD.
• O participante pesa entre 11 quilos (kg) e 50 kg na visita de triagem.
• Capacidade de cumprir as consultas agendadas, a administração oral de medicamentos e os procedimentos do estudo.
• O participante está em dia com as vacinas infantis de acordo com as imunizações recomendadas pelo Centro de Controle de Doenças (CDC) para crianças desde o nascimento até os 6 anos de idade. Nota: O investigador deve discutir o momento do recebimento da vacina contra varicela com o cuidador antes do início do tratamento crônico com esteroides. A administração de vacinas vivas ou vivas atenuadas não é recomendada em participantes recebendo doses imunossupressoras de corticosteroides. Os participantes cujos cuidadores recusam as vacinas por uma questão de crença pessoal podem ser incluídos.
• A saúde da linha de base é considerada estável com base no histórico médico, exame físico, perfis laboratoriais e sinais vitais na triagem, conforme considerado pelo Investigador.
• O participante é capaz de ingerir os comprimidos orais inteiros ou triturados.

Critério de exclusão:

• O participante recebeu 4 semanas ou mais de corticoterapia contínua dentro de 3 meses da visita de triagem do estudo.
• O participante tem, no julgamento do investigador, parâmetros laboratoriais clínicos anormais clinicamente significativos na triagem ou linha de base que podem afetar a segurança.

• O participante tem, no julgamento do Investigador, um histórico ou condição médica atual que pode afetar a segurança, incluindo, entre outros:

  1. Insuficiência renal ou hepática importante
  2. Imunossupressão ou outras contraindicações para o tratamento com corticosteroides
  3. História de infecções fúngicas ou virais sistêmicas crônicas
  4. Diabetes mellitus ou intolerância significativa à glicose
  5. Hipercalciúria idiopática
  6. Cardiomiopatia sintomática Nota: Cirurgias eletivas podem ser discutidas com monitor médico.
• O participante tem histórico de hipersensibilidade ou reação alérgica a esteróides ou suas formulações, incluindo, mas não limitado a lactose, sacarose, etc.
• O participante recebeu qualquer medicamento, incluindo medicamentos prescritos e não prescritos, e remédios fitoterápicos conhecidos por serem inibidores significativos e/ou indutores de enzimas do citocromo P3A4 (CYP3A4) e/ou glicoproteína P (P-gp) 14 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo.
• O participante tem uma indicação que requer o uso prolongado de fortes inibidores e/ou indutores do CYP3A4 que possam interferir na farmacocinética do deflazacorte.
• O participante recebeu qualquer composto experimental e/ou participou de outro estudo clínico dentro de 30 dias antes do tratamento do estudo, com exceção de estudos observacionais de coorte ou estudos não intervencionais.