Исследование Дефлазакорта (Эмфлаза®) у участников с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) (PTCEMF)
20 июня 2019 г. обновлено: PTC Therapeutics
52-недельное рандомизированное открытое исследование фазы 3B по оценке безопасности и фармакокинетики Emflaza® (Deflazacort) по сравнению с сопоставимой контрольной группой естественного течения у мужчин в возрасте от ≥2 до
Основная цель этого исследования — оценить безопасность 0,9 миллиграммов на килограмм (мг/кг) и 0,45 мг/кг суточной дозы дефлазакорта в сопоставимой контрольной группе с естественным течением после 52 недель лечения у мужчин с МДД в возрасте старше или равно (>=) 2 до меньше (
Исследование будет состоять из 2 периодов (период 1: 52 недели безопасности и фармакокинетики [ФК] и период 2: продление на 52 недели). Участники будут рандомизированы в соотношении 1:1 в одну из двух групп лечения: дефлазакорт 0,9 мг/кг и дефлазакорт 0,45 мг/кг. Историческая контрольная группа (которая должна максимально соответствовать исследуемой популяции) будет использоваться в качестве сравнения для характеристики безопасности и переносимости дефлазакорта.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Фаза
- Фаза 3
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 год до 6 месяцев (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения:
- По мнению исследователя, участник и родитель(и)/опекун способны соблюдать требования протокола.
- Законный представитель участника подписывает и датирует письменную форму информированного согласия и любое необходимое разрешение на неприкосновенность частной жизни до начала любых процедур исследования.
- Участник должен иметь диагноз МДД, определенный генетическим или биопсийным подтверждением МДД, или документально подтвержденное повышение уровня креатинкиназы в сыворотке более чем в 40 раз выше верхней границы нормы (ВГН) и фенотипические признаки МДД.
- Участник весит от 11 килограммов (кг) до 50 кг на скрининговом визите.
- Способность соблюдать запланированные визиты, прием пероральных препаратов и процедуры исследования.
- Участник в настоящее время проходит вакцинацию детей в соответствии с рекомендованными Центром контроля заболеваний (CDC) прививками для детей от рождения до 6 лет. Примечание. Исследователь должен обсудить время получения вакцины против ветряной оспы с лицом, осуществляющим уход, до начала длительного лечения стероидами. Введение живых или живых аттенуированных вакцин не рекомендуется участникам, получающим иммуносупрессивные дозы кортикостероидов. Могут быть включены участники, чьи опекуны отказываются от вакцинации по личным убеждениям.
- Исходное состояние здоровья оценивается как стабильное на основании анамнеза, физического осмотра, лабораторных профилей и показателей жизнедеятельности при скрининге, по мнению исследователя.
- Участник может принимать пероральные таблетки целыми или измельченными.
Критерий исключения:
- Участник получил 4 недели или более непрерывной терапии кортикостероидами в течение 3 месяцев после визита для скрининга исследования.
- Участник имеет, по мнению исследователя, клинически значимые аномальные клинико-лабораторные параметры при скрининге или на исходном уровне, которые могут повлиять на безопасность.
Участник имеет, по мнению Исследователя, историю болезни или текущее состояние здоровья, которое может повлиять на безопасность, включая, помимо прочего:
- Серьезная почечная или печеночная недостаточность
- Иммуносупрессия или другие противопоказания для лечения кортикостероидами
- История хронических системных грибковых или вирусных инфекций
- Сахарный диабет или значительная непереносимость глюкозы
- Идиопатическая гиперкальциурия
- Симптоматическая кардиомиопатия Примечание: Плановые операции можно обсудить с медицинским наблюдателем.
- У участника в анамнезе гиперчувствительность или аллергическая реакция на стероиды или их составы, включая, помимо прочего, лактозу, сахарозу и т. д.
- Участник принимал какие-либо лекарственные препараты, в том числе отпускаемые по рецепту и без рецепта, а также растительные лекарственные средства, которые, как известно, являются значительными ингибиторами и/или индукторами ферментов цитохрома P3A4 (CYP3A4) и/или гликопротеина P (P-gp) за 14 дней до первого дозы исследуемого препарата.
- У участника есть показания, требующие длительного применения сильных ингибиторов и/или индукторов CYP3A4, которые могут влиять на фармакокинетику дефлазакорта.
- Участник получал какое-либо исследуемое соединение и/или участвовал в другом клиническом исследовании в течение 30 дней до исследуемого лечения, за исключением наблюдательных когортных исследований или неинтервенционных исследований.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа A: дефлазакорт 0,9 мг/кг.
Участники будут получать приблизительно 0,9 мг/кг дефлазакорта один раз в день перорально в течение 52 недель в период 1 и в течение 52 недель в период 2. Целевая доза может варьироваться +/- 20 процентов (%) в зависимости от доступных дозировок таблеток и изменений в состоянии участников. масса.
|
Таблетки дефлазакорта будут вводиться в соответствии с графиком и дозой, указанной в соответствующих группах.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Группа B: дефлазакорт 0,45 мг/кг.
Участники будут получать приблизительно 0,45 мг/кг дефлазакорта один раз в день перорально в течение 52 недель в период 1. Участники либо продолжат получать дефлазакорт в дозе 0,45 мг/кг, либо повышенную дозу дефлазакорта (0,9 мг/кг) один раз в день перорально в период 2 по указанию исследователя. на усмотрение и по согласованию с воспитателем.
Целевая доза может варьироваться +/- 20% в зависимости от доступных дозировок таблеток и изменения веса участника.
|
Таблетки дефлазакорта будут вводиться в соответствии с графиком и дозой, указанной в соответствующих группах.
Другие имена:
|
|
Без вмешательства: Группа контроля естественной истории
Участники контрольной группы, максимально приближенные к исследуемой популяции, будут использоваться в качестве сравнения для характеристики безопасности и переносимости дефлазакорта.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Период 1 и 2: количество участников с нежелательными явлениями, возникшими после лечения (TEAE)
Временное ограничение: 52 недели
|
52 недели
|
|
Период 1 и 2: изменение основных показателей жизнедеятельности и электрокардиограммы (ЭКГ) по сравнению с исходным уровнем на 52-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 52
|
Исходный уровень, неделя 52
|
|
Период 1 и 2: изменение по сравнению с исходным уровнем в контрольном списке поведения ребенка на 52-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 52
|
Исходный уровень, неделя 52
|
|
Период 1 и 2: изменение по сравнению с исходным уровнем нормализованного показателя изменения плотности кости (Z-оценка) для двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (DEXA) на неделе 52.
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 52
|
Исходный уровень, неделя 52
|
|
Период 1 и 2: среднее изменение роста по сравнению с исходным уровнем на 52-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 52
|
Исходный уровень, неделя 52
|
|
Период 1 и 2: среднее изменение массы тела по сравнению с исходным уровнем на 52-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 52
|
Исходный уровень, неделя 52
|
|
Период 1 и 2: среднее изменение процентиля роста по сравнению с исходным уровнем для возраста на 52-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 52
|
Исходный уровень, неделя 52
|
|
Период 1 и 2: количество участников с клинически значимыми лабораторными тестами
Временное ограничение: 52 недели
|
52 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Период 1: Пиковая концентрация в плазме (Cmax) дефлазакорта
Временное ограничение: До введения дозы, через 0,25, 2, 4 и 6 часов после введения дозы на исходном уровне (1-я неделя) и 13-я неделя
|
До введения дозы, через 0,25, 2, 4 и 6 часов после введения дозы на исходном уровне (1-я неделя) и 13-я неделя
|
|
Период 1: Площадь под кривой (AUC) Дефлазакорта
Временное ограничение: До введения дозы, через 0,25, 2, 4 и 6 часов после введения дозы на исходном уровне (1-я неделя) и 13-я неделя
|
До введения дозы, через 0,25, 2, 4 и 6 часов после введения дозы на исходном уровне (1-я неделя) и 13-я неделя
|
|
Период 1: Объем распределения (Vd) дефлазакорта
Временное ограничение: До введения дозы, через 0,25, 2, 4 и 6 часов после введения дозы на исходном уровне (1-я неделя) и 13-я неделя
|
До введения дозы, через 0,25, 2, 4 и 6 часов после введения дозы на исходном уровне (1-я неделя) и 13-я неделя
|
|
Период 1: Клиренс (CL) дефлазакорта
Временное ограничение: До введения дозы, через 0,25, 2, 4 и 6 часов после введения дозы на исходном уровне (1-я неделя) и 13-я неделя
|
До введения дозы, через 0,25, 2, 4 и 6 часов после введения дозы на исходном уровне (1-я неделя) и 13-я неделя
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Francesco Bibbiani, MD, PTC Therapeutics
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
31 октября 2018 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
31 июля 2021 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
31 июля 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 июля 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 августа 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
22 августа 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
21 июня 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
20 июня 2019 г.
Последняя проверка
1 мая 2019 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные заболевания
- Мышечные расстройства, атрофические
- Мышечные дистрофии
- Мышечная дистрофия, Дюшенна
- Физиологические эффекты лекарств
- Противовоспалительные агенты
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Дефлазакорт
Другие идентификационные номера исследования
- PTCEMF-GD-003
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Дефлазакорт
-
Post Graduate Institute of Medical Education and...Активный, не рекрутирующий